免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

目的探讨提高儿童再生障碍性贫血(再障,aplastic anemia,AA)疗效的治疗方法。方法回顾分析56例接受正规治疗且随访≥3个月的再障患儿的临床资料,56例按治疗方案分为2组,一组为单用环胞素A(CsA)治疗(A组),另一组抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合CsA免疫治疗(B组),比较两组患儿的疗效及生存率。结果 31例慢性再障(CAA)患儿中接受A组治疗30例,总体有效率为83.3%(25/30),仅1例CAA患儿接受B组治疗。25例重型再障(SAA)患儿接受B组治疗16例,治疗有效率为50.0%(8/16),较接受A组治疗的9例SAA患儿的有效率(44.4%)高,但差异无统计学意义(P>0.05)。接受B组治疗的16例SAA患儿,12个月生存率为66.7%,2年生存率70.0%。结论 ATG联合CsA免疫治疗是儿童再障,尤其是无合适供体进行造血干细胞移植的SAA患儿首选方案,但应注意足量、持续用药,并努力降低ATG治疗期间感染发生率,这对提高儿童SAA治愈率有重要意义。[临床儿科杂志,2012,30(5):428-430]     

抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素A治疗儿童再生障碍性贫血疗效及相关因素分析

目的探索采用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢菌素A(CSA)的免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效及其相关影响因素,为进一步提高临床疗效提供参考依据。方法共40例再障患儿(重型再障28例,依赖成分输血的慢性再障12例)接受ATG联合CSA治疗。统计分析治疗前病程和外周血三系下降程度;ATG治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC)下降程度、血清病发生率及不同制剂ATG治疗等临床因素与远期疗效的相关性。结果中位随访时间19(9～44)个月,总有效率和显效率分别为78%和45%。疗效相关统计分析显示:(1)ATG治疗后2周内,ALC下降幅度≥2×109/L者的有效率明显高于下降幅度<2×109/L者,两组总有效率分别为89%和54%(P<0.05)。(2)从确诊再障到接受ATG治疗,病程≤6个月者有效率明显高于病程>6个月者,两组总有效率分别为92%和53%(P<0.05)。(3)采用两种ATG制剂(美国Genzyme或德国Fresenius)各治疗18例和22例,两组疗效差异无显著性(P>0.05)。结论 ATG联合CSA的免疫抑制治疗是儿童再障的有效疗法,目前常用的两种ATG制剂,均能获得显著疗效。再障确诊后早期治疗有助于提高疗效。治疗期间密切观察ALC下降程度,对于ALC下降不明显者,是否需要适当增加ATG剂量,有待进一步研究论证。     

环胞菌素A治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

探讨环胞菌素 A(CSA)治疗儿童再生障碍性贫血 (再障 )的方法 ,疗效和疗效相关因素。方法 :应用 CSA对 34例儿童再障行免疫抑制治疗 (IS) ;部分重型再障(SAA)加用抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)或大剂量免疫球蛋白 (HDIG) ,均以雄性激素作为辅助治疗。结果 :基本治愈 4例 ,缓解 1 1例 ,明显进步 8例 ,总有效率为 6 7.6 5 % ;其中 2 9例 SAA总有效率为 6 5 .5 2 % ,1 8例慢性重型再障 (SAA- )有效率为5 5 .5 6 % ;1 1例急性再障 (SAA- )总有效率达 81 .82 % ,单项资料对比分析结果显示SAA的年龄 ,性别和治疗前外周血象等因素与 CSA有效率无关 ;但病程较短者 (<1 2个月 )有效率较高 ;CSA与 ATG等行联合 IS则有效率可明显提高。结论 :CSA为治疗儿童再障的有效方法之一 ,SAA拟选用联合 IS,雄性激素为 CSA的有效辅助治疗     

联合免疫抑制剂治疗儿童重型再生障碍性贫血临床研究

目的 观察抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)、环孢素(CsA)和大剂量丙种球蛋白(HDIVIG)联合免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效,并评价其临床安全性.方法 选取2004年5月-2009年3月确诊并采用ATG+CsA+HDIVIG联合治疗的SAA儿童20例,对其临床资料进行分析.结果 ATG+CsA+HDIVIG联合治疗儿童SAA有效率和显效率分别为80%(16/20)和70%(14/20).20例中基本治愈11例,缓解3例,进步2例,无效4例(其中死亡2例).ATG用药期间出现过敏反应2例,治疗相关鼻衄5例,其中2例同时合并肉眼血尿.治疗过程中17例患儿发生不同程度感染,发生血清病反应2例,继发性糖尿病5例,高血压7例,低蛋白血症8例.随访期内未发现克隆性疾病.结论 联合免疫抑制剂(ATG+CsA+HDIVIG)是治疗儿童SAA的一种安全有效的治疗方法.     

免疫抑制疗法治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

目的：探讨免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效、安全性及影响疗效的主要因素。方法：对2007年1月至2010年12月接受IST治疗的55例重型再生障碍性贫血（SAA）及51例慢性再生障碍性贫血（CAA）患儿的临床资料进行回顾性分析。结果：① 在CAA患儿中,抗胸腺球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）治疗组总有效率明显高于CsA单独治疗组(80％ vs 44％,P40%、治疗前无重症感染以及有G-CSF早期治疗反应的患儿治疗效果较好,而治疗效果与AA分型、年龄等指标无关。结论：ATG+CsA联合治疗是治疗儿童AA的一种安全有效的方法;病程长短、有无严重感染、骨髓造血面积及G-CSF早期治疗反应是影响疗效的主要因素。     

抗胸腺细胞球蛋白与OCH对再生障碍性贫血小鼠治疗作用比较

目的研究自然杀伤T细胞配体OCH治疗免疫诱导再生障碍性贫血(再障)小鼠的有效性和安全性,并与抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗进行比较。方法 60只小鼠分为再障组、OCH组、ATG组及正常组,每组各15只。再障组、OCH组、ATG组建立再生障碍性贫血模型。再障组不给予任何治疗;OCH组自造模后第1天开始腹腔注射OCH,100μg/kg,每周2次,连续2周;ATG组自造模后1 h内给药,尾静脉注射ATG60 mg/kg,单次。正常组小鼠不作任何处理。自造模开始至60 d,观察各组小鼠的生存情况、外周血常规恢复及骨髓病理改变。结果造模后第35天,OCH组及ATG组小鼠外周血红细胞及血红蛋白恢复至正常组水平;造模后第49天OCH组及ATG组小鼠白细胞恢复至正常组水平;造模后第60天OCH组及ATG组外周血红细胞、白细胞、血红蛋白三系与正常组比较差异无统计学意义;造模后第60天OCH组与ATG组小鼠骨髓病理显示造血组织较再障组明显恢复,造血细胞数目增多,脂肪细胞等非造血细胞数目减少。结论 OCH同ATG一样,可以改善免疫诱导再障小鼠的骨髓衰竭,增加其存活率。[临床儿科杂志,2012,30(5):464-469]     

布地奈德雾化吸入在急性喉炎、喉气管支气管炎中的疗效观察

目的 明确布地奈德(BUD)混悬液对急性喉炎、急性喉气管支气管炎的疗效.方法 通过随机分组,58例患儿分为观察组30例,接受BUD混悬液压缩泵雾化吸入;对照组28例,接受地塞米松(DXM)静脉滴注.前瞻性观察用药后30 min、1 h、2 h、4 h、12 h、24 h的急性喉炎、哮吼症状评分改善情况和72 h的临床疗效.结果 观察组于接受治疗2 h后就能显著改善症状(P＜0.05),治疗72 h后临床疗效两组差异无显著性(P＞0.05).结论 急性喉炎、急性喉气管支气管炎患儿接受BUD能迅速改善症状,疗效确切.     

急性重型再生障碍性贫血72例

目的比较不同治疗方案对儿童急性重型再生障碍性贫血的疗效。方法根据不同治疗方案,将1996年1月-2011年11月收治的72例急性重型再生障碍性贫血患儿分为Ⅰ组[环孢素(CSA)+雄激素方案治疗组]54例、Ⅱ组[大剂量甲泼尼龙(HDMP)方案治疗组]10例、Ⅲ组(CSA+ATG方案治疗组)8例。按小儿再生障碍性贫血诊疗建议的疗效评定标准,比较3组间总有效率的差异。结果Ⅰ组、Ⅱ组和Ⅲ组总有效率分别为47.7%、60.0%和87.5%。Ⅱ组和Ⅲ组总有效率均高于Ⅰ组(χ2=5.806、6.394,Pa<0.05),Ⅲ组总有效率高于Ⅱ组(χ2=6.102,P<0.05)。结论以CSA+ATG联合方案治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的疗效最佳。     

抗胸腺细胞球蛋白联合中药治疗儿童重型再生障碍性贫血

应用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗儿童重型再生障碍性贫血12例，并在治疗的不同阶段配合使用中药。12例患儿中，基本治愈5例，缓解1例，明显进步2例，无效4例，总有效率为66．7％。笔者认为，ATG与中药相结合治疗再障具有相辅相成的作用。在治疗过程中，中药主要辅助ATG发挥治疗效应。在ATG用药结束后，则应以中药治疗为主。二者并用，可以缩短治疗时间，巩固治疗效果，从而提高疗效。     

环孢素与泼尼松联合治疗纯红细胞再生障碍性贫血

目的 探讨环孢素与泼尼松联合治疗纯红细胞再生障碍性贫血（纯红再障）的效果。方法将纯红再障患儿21例分为对照Ⅰ组6例，对照Ⅱ组7例与治疗组8例，对照Ⅰ组仅用雄性激素司坦唑醇，对照Ⅱ组仅用泼尼松。治疗组应用环孢索与泼尼松联合治疗，其他对症及辅助治疗相同。结果治疗组缓解、进步率达100％，对照Ⅰ组缓解、进步牢为50，0％，对照Ⅱ组缓解、进步率为57.1％，治疗组与对照两组疗效比较有显著性差异（X^2=4，286 P〈0.05），对照两组疗效比较无明显差异（X^2=5.058 P〉0.05）。结论环孢索与泼尼松联合应用于纯红再障疔效明显。     

The use of antithymocyte globulin in the treatment of severe aplastic anemia in children

The benefit of antithymocyte globulin in severe aplastic anemia in the pediatric age group was assessed. Four children received ten alternate-day courses of ATG (horse antihuman thymocyte globulin) as well as antihistamines and corticosteroids to minimize allergic reactions. The outcome of 19 other children with severe aplastic anemia who received ATG was also summarized. Combined data reveal that 12 of 23 have had a complete or partial response with residual thrombocytopenia and a probability of 48% survival one year from the start of ATG therapy as projected by life table analysis. Only one death has been recorded in the responding group. Response rate did not appear to be influenced by age, sex, etiology, initial blood count, interval prior to ATG therapy, or dose of ATG employed. Complications were minimal and included minor urticarial reactions and intermittent fever. Therapy with ATG should be considered in childhood severe aplastic anemia when bone marrow transplantation is not possible.     

免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血54例疗效分析

目的 探讨免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血（severe aplasia anemia,SAA）的疗效。方法 回顾性分析我院1997年1月—2003年6月儿童重型再生障碍性贫血54例,应用环孢素A（cyclosporine,CSA）和抗胸腺细胞球蛋白（antithymie globlin,ATG）为主的免疫抑制治疗,其中应用CSA联合ATG治疗31例（称为CSA联合ATG组）,应用CSA治疗23例（称为CSA组）,比较两组的治疗有效率、复发率、不良反应和无病生存率。结果两组的分型和极重型患者资料具有可比性。CSA联合ATG组和CSA组起效时间平均分别为2．5个月和3．5个月,两组有效率分别为81％（25／31）和52％（12／23）（x^2=4．962,P〈0．05）。治疗有效者共37例,CSA联合ATG组和CSA组的复发率分别为8％（2／25）和50％（6／12）（xc^2=6．143,P〈0．05）。两组患者不良反应的发生率差异无统计学意义。所有患者随访至少1年,CSA联合ATG组和CSA组1年以上生存率分别为81％（25／31）和52％（12／23）;随访超过2年者共47例,CSA联合ATG组和CSA组2年以上生存率分别为74％（20／27）和50％（10／20）（P〈0．01）。结论免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效肯定,而CSA联合ATG治疗重型再生障碍性贫血的疗效更优于单用CSA。     

抗胸腺球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血的疗效及其并发症

目的：目前重型再生障碍性贫血的主要治疗手段之一是免疫抑制治疗,而抗胸腺球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)是其中重要的药物。该文通过回顾性分析临床资料,探讨ATG/ALG治疗重型再生障碍性贫血的疗效及其并发症的防治。方法：对1994年12月至2005年9月收治的28例诊断为重型再生障碍性贫血并接受ATG/ALG治疗的患儿的临床资料进行分析。结果：28例患儿中,基本治愈2例(7.1%),缓解4例(14.3%),进步12例(42.9%),总有效率64.3%。19例出现血清病样反应,主要表现发热9例,皮疹12例,关节痛7例,肌肉痛7例,关节肿胀3例。发生时间为用药后5~17d,持续时间1~15d,平均4.4d。3例轻症者未经处理自行缓解。其余16例给予甲基泼尼松龙每日10mg/kg,静脉推注每天1次,连用3~5d,症状均消失。3例于停用甲基泼尼松龙2~4d后再次出现血清病症状,再次给予甲基泼尼松龙后症状消失。无血清病及血清病反应轻微者ATG/ALG疗效明显优于血清病反应重者(P<0.05)。结论：ATG/ALG治疗重型再生障碍性贫血疗效肯定,血清病为治疗中常见的不良反应,应用甲基泼尼松龙3~5d可较好控制血清病症状。     

抗淋巴细胞球蛋白为主的免疫抑制剂治疗重型再生障碍性贫血疗效分析

目的探讨以抗淋巴细胞球蛋白(ALG)为主的免疫抑制剂治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法对2002年4月-2009年10月收治的137例诊断为SAA并接受ALG治疗的患儿临床资料进行回顾性分析,其中重型再生障碍性贫血Ⅰ型(SAA-Ⅰ型)103例、极重型再生障碍性贫血(vSAA)34例。结果 SAA-Ⅰ型组治疗有效率和显效率分别为73.8%和56.3%,vSAA组为67.6%和47.1%,疗效差异无统计学意义(P>0.05)。SAA-Ⅰ型组过敏反应和血清病反应发生率分别为32.0%和52.4%,vSAA组为50.0%和50.0%,两者差异无统计学意义(P>0.05)。SAA-Ⅰ型组3年生存率和复发率分别为95.6%和5.8%,vSAA组为87.2%和11.4%,两者差异无统计学意义(P>0.05)。结论以ALG为主的免疫抑制剂治疗SAA疗效肯定,对于vSAA患儿同样有效。     

抗淋巴细胞球蛋白治疗再生障碍性贫血的疗效及不良反应

目的 探讨抗淋巴细胞球蛋白(ALG)治疗再生障碍性贫血(AA)的疗效.分析ALG不良反应的特点和防治方法.方法对2002年4月-2009年10月本院收治的162例诊断为AA并接受ALG治疗的患儿的临床资料进行回顾性分析,共154例完成了ALG 疗程.其中极重型AA(VSAA)34例,重型AAⅠ型(SAAⅠ)103例,重型AAⅡ型(SAAⅡ)7例,中型AA(MAA)10 例.结果 154例中,基本治愈62例(40.3%),缓解15例(9.7%),进步28例(18.2%),无效或死亡23例(14.9%),失访26例(16.9%),总有效率为68.2%,复发8例(5.2%).63例出现变态反应,主要表现为发热和皮疹等.发生时间为用药1～5 d,持续1～4 d.8例因严重变态反应而停止使用ALG,其中1例死于严重的全身血管性变态反应.81例出现血清病反应,主要表现为发热、皮疹和关节肿痛等.发生时间为ALG治疗结束2～14 d,持续1～12 d.有无血清病与ALG疗效差异无统计学意义(P>0.05).患儿性别、年龄、CD4/CD8、人白细胞Dr抗原与血清病发生率的差异均无统计学意义(Pa>0.05).结论 ALG治疗AA疗效肯定,变态反应和血清病为治疗中常见的不良反应,应用甲泼尼龙可较好地控制过敏和血清病症状.     

THE BENEFIT OF ATG IN IMMUNOSUPPRESSIVE THERAPY OF CHILDREN WITH MODERATE APLASTIC ANEMIA

Background. Previous studies specifically focused on the immunosuppressive therapy (IST) of children with moderate aplastic anemia (MAA) are rare. The aim of this study was to evaluate the advantage of using antithymocyte globulin (ATG) in the IST and its outcome of children with MAA. Methods. Forty-two children diagnosed with moderate aplastic anemia from 1993 to 2006 were retrospectively reviewed. Eighteen patients treated with ATG, cyclosporin A (CSA), and androgen are defined as the ATG group, the other 24 patients treated with CSA and androgen are defined as the non-ATG group. Survival and hematological response of the two groups were studied. Results. Response rate and transfusion-independent survival of the ATG group were both significantly higher than those of the non-ATG group (83.33 vs. 41.7%, p =. 006; and 83.33 vs. 50%, p =. 043, respectively). Compared with non-ATG group, fewer patients in ATG group progress to severe aplastic anemia (p =. 03). Conclusion. Immunosuppressive therapy including ATG benefits children with moderate aplastic anemia.     

儿童再生障碍性贫血ATG治疗期间的护理措施和不良反应的防治

目的归纳和总结抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗儿童再生障碍性贫血(简称"再障")中护理措施与不良反应防治的相关性,以及相关护理经验体会,以助提高儿童血液病护理技术水平。方法儿童再障在进行ATG治疗时,采用包括治疗前准备、ATG疗法的具体实施、不良反应的观察与防治以及心理疏导等专科护理常规,帮助ATG疗法顺利实施,并确保医疗安全。结果 63例再障患儿接受以ATG为主的免疫抑制疗法(IST)后,总有效率为69.84%(44/63例),总生存率(OS)为84.13%(53/63例)。类过敏反应、血清病、血小板损耗和短期内继发感染等ATG主要相关不良反应发生率分别为38.09%、38.10%、30.16%和4.76%。类过敏反应均为轻症,及时控制后均能继续完成ATG疗程;血清病均得以早期诊断和及时控制;短期内继发感染率较低(4.76%);ATG所致血小板损耗,均经及时输注单采血小板予以明显纠正,故未发生严重感染出血、重要脏器不可逆损伤和ATG治疗相关死亡。结论制定规范详尽的治疗和护理常规、注重临床细节和不断提高护理技术质量水平,将非常有助于确保ATG疗法的顺利实施和医疗安全,有效推广IST疗法,以进一步提高儿童再障远期疗效。     

Bone marrow failure in children with acute liver failure

BACKGROUND: Aplastic anemia is a rare but well-recognized complication of acute hepatitis and acute liver failure. The cause is unknown, and the condition is fatal without bone marrow recovery. Treatment includes immunosuppression regimens or bone marrow transplantation. The purpose of this study was to investigate the incidence, cause, treatment, and outcomes of this disorder in children. METHODS: Retrospective chart review of 75 patients with acute liver failure in a major pediatric liver center. RESULTS: Eight patients had evidence of bone marrow failure. Of those, six had aplastic anemia, and two had transient bone marrow suppression. There were five boys, median age 57 months (range, 36-132 months). Two had parvovirus B19, six had non-A, non-B, non-C hepatitis. Five underwent liver transplantation: auxiliary in one, orthotopic in four. The interval between initial symptoms and development of aplastic anemia and/or bone marrow suppression was 21 to 99 days (median, 39 days). Four patients with aplastic anemia received intravenous antithymocyte globulin (ATG) or antilymphocyte globulin (ALG). Median recovery period of granulopoiesis was 62 days (range, 27-115 days). Two made a full recovery, one had myelodysplasia, and one with unresponsive disease died of septic complications. Four did not receive ATG/ALG, two had aplastic anemia, and two had bone marrow suppression. Three underwent liver transplantation, and all four resumed granulopoiesis. One child who underwent liver transplantation died of sepsis with chronic rejection. Median recovery of granulopoiesis was 99 days (range, 20-153 days). CONCLUSIONS: Bone marrow failure occurs in 10.7% of children with acute liver failure. It sometimes occurs in association with non-A, non-B, non-C hepatitis and parvovirus B19 infection. Treatment with ATG/ALG is successful and is well tolerated in most cases.