AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病疗效分析

目的探讨儿童急性髓系白血病m2型伴AML1-ETO阳性患儿的疗效及预后相关因素。方法2003年1月至2008年12月收住AML1-ETO阳性儿童m233例,并对患儿进行总结分析、随访。了解患儿临床特征,免疫分型,染色体核型治疗及疗效,生存情况及影响治疗的因素。结果33例AML1-ETO阳性儿童第一疗程诱导缓解率为63.5%,中位随访时间32个月,目前仍处于CR状态25例占75.5%,5例患儿骨髓复发,复发率为15.1%,高白细胞数,多脏器受累,免疫表型CD5＋6以及第一疗程诱导治疗未达缓解者预后不良,并伴有较低的生存率。结论儿童急性髓系白血病M2伴有AML1-ETO阳性患儿预后是好的。强烈化疗高剂量阿糖胞苷能帮助提高疗效。提高生存率。高白细胞计数,累及多脏器以及CD56标记阳性和初次诱导治疗的缓解不佳,影响总的生存率。     

AML1-ETO 融合基因对儿童急性髓系白血病 M2型预后的影响

目的：探讨 AML1-ETO 融合基因对急性髓系白血病 M2型患儿治疗效果及预后的影响。方法收集2006年至2012年于我院小儿血液病房首次确诊并进行治疗的48例急性髓系白血病 M2型患儿,经细胞形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学分型后 AML1-ETO 融合基因阳性的患儿为 A 组(31例),AML1-ETO 融合基因阴性的患儿为 B 组(17例)。比较两组第一疗程完全缓解(complete remission, CR)率、第二疗程 CR 率、总 CR 率、无事件生存(event-free survival,EFS)、总体生存(overall survival,OS)和复发率等情况。并分析与 AML1-ETO 融合基因阳性患儿预后相关的因素。结果入选患儿中 A 组总 CR率为90.3％,B 组 CR 率为94.1％。A 组5年 EFS 为(60.9±9.6)％,B 组5年 EFS 为(25.5±11.0)％,A组5年 OS 为(69.3±8.6)％,B 组5年 OS 为(31.9±12.7)％,A、B 两组的 EFS、OS 比较差异有统计学意义。A、B 两组复发率分别为22.6％、58.8％。有无脾脏肿大、初诊时的白细胞计数、有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有相关性。结论 AML1-ETO 融合基因是影响 AML-M2型患儿预后的良好因素。有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有显著相关性。     

伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病的临床特点及预后研究

目的分析伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病（AML）的临床特点、生物学特征及预后。方法对伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的55例AML患儿的临床资料进行回顾性分析,采用Kaplan-Meier 曲线评估患儿的无事件生存（EFS）率、无病生存(DFS)率和总生存(OS)率,COX回归模型评估预后因素。结果①55例伴t(8;21)/AML1-ETO阳性患儿中,4例放弃治疗,4例化疗1疗程后失访,47例患儿进行了双诱导方案化疗,1疗程、2疗程完全缓解率分别为71%和94%,复发10例（21%）,47例患儿的5年EFS率、DFS率、OS率分别为（56.1±7.9）%、（59.8±8.1）%、（72.0±8.1）%。②多因素分析显示年龄是影响患儿预后的独立危险因素,年龄越大出现事故或死亡的风险性越大（P<0.05）。③缓解后继续巩固强化规范化疗的患儿（n=27）5年OS率明显高于不规范化疗的患儿（n=13）［（47.5±17.1）% vs （38.9±17.3）%,P<0.01］。结论伴t (8;21)/AML1-ETO阳性儿童AML是一类具有高度异质性的疾病,其治疗完全缓解率高,远期疗效好,年龄是决定远期疗效的重要因素之一,完全缓解后进行巩固强化规范化疗疗效较好。     

儿童急性髓系白血病治疗相关进展

经过近40年的发展,儿童髓系白血病的生存率显著上升。生存率的增长有赖于以下因素:对细胞遗传学及早期治疗反应等预后危险因素更深刻的认知,对疾病危险分组更为准确;化疗方案的优化,包括化疗剂量的强化、传统诱导化疗天数的延长等;新型化疗药物,如靶向药物的出现;造血干细胞移植的进展。文章主要综述以上各因素的研究进展。[临床儿科杂志,2012,30(5):487-491]     

55例儿童急性髓系白血病预后相关因素分析

目的 评价儿童急性髓系白血病(AML)的疗效并探讨其预后相关因素.方法 对2015年11月-2019年12月诊断的符合入组标准的55例初诊AML患儿统一采用CCLG-2015方案治疗,回顾性分析其临床特征、预后及影响因素.采用Kaplan-Meier方法、COX回归模型进行统计学处理.结果 (1)55例患儿中位随访时间...     

如何提高儿童急性髓系白血病的疗效

儿童急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia,AML）是儿童急性白血病的少见类型,以往认为其疗效较儿童急性淋巴细胞白血病差。但近十年来发达国家AML 的治疗疗效显著提高,5 年无事件生存率接近70%,这归功于以危险度为基础的分层治疗、以疾病生物学特征为依据的针对性治疗和不断完善的支持治疗。精确诊断是危险度分层、评估预后、指导治疗的前提,如何减低早期病死率以提高总体生存率、如何实施恰当支持治疗以减少治疗相关并发症和降低治疗相关病死率是提高儿童AML 疗效的关键。     

儿童急性髓系白血病诊治研究进展

急性髓系白血病是由于造血多能干细胞发生不同基因突变而导致的一组异质性克隆性疾病.该文综述了儿童急性髓系白血病分型、危险度分级、正在进行中的三期临床试验治疗结果和微小残留病管理.此外,还简述了新型化疗药物如吉姆单抗奥佐米星、柔红霉素脂质体、氯法拉滨、克拉屈滨和伊马替尼以及异基因造血干细胞移植在儿童急性髓系白血病中的应用.     

儿童急性髓系白血病治疗进展

急性髓系白血病(AML)是由于造血干细胞分化障碍及增殖过度所致异常骨髓造血前体细胞聚集的恶性克隆性疾病。近年来随着危险度分层的合理应用、靶向药物的不断研发、支持治疗的进步、造血干细胞移植技术的日渐成熟,儿童AML的生存率已经较前有明显提高。文章综述儿童AML的治疗进展。     

儿童急性髓系白血病分子生物学相关研究进展

儿童急性髓系细胞白血病是一种造血干细胞恶性克隆性疾病,其中分子生物学异常在急性髓系白血病发生发展中起了关键作用.随着技术的进步,越来越多的分子异常被发现,这为患者的预后评估及靶向治疗提供依据.     

应用实时定量PCR检测儿童急性髓系白血病AML1-ETO融合基因

目的应用实时定量聚合酶链式反应方法,分析儿童急性髓系白血病中AML1ETO融合基因的表达水平,探讨AML1ETO表达水平的变化规律。方法采用实时定量PCR方法,以AML1ETO融合基因为靶分子,定量检测了28例急性髓系白血病患儿初诊时融合基因的表达量,分析了表达量与初诊临床特征的相关性,并对17例患者进行微小残留病定量分析。结果患者AML1ETO融合基因的表达范围在未治疗前达到17094～187800拷贝/106GAPDH拷贝;长期缓解的患者表达量降到0～46拷贝/106GAPDH拷贝;复发患者融合基因表达范围为62633.8～246000拷贝/106GAPDH拷贝。初诊时患者AML1ETO融合基因的表达量与临床特征无相关性(P均>0.05)。结论应用实时定量PCR技术对AML1ETO的定量检测是判断和追踪该类白血病疗效的有力指标,可以较好地反映患者的微小残留病的动态变化。     

伴t(8;21)/AML1-ETO的儿童急性髓系白血病的临床研究

目的探讨伴t(8;21)/AML1-ETO的儿童急性髓系白血病(AML)的临床及生物学特征。方法52例初治患儿,男34例,女18例,中位年龄12(4~18)岁,均进行了遗传学和/或AML1-ETO融合基因检测。诱导缓解治疗采用HA/DA/HAD方案,缓解后进行异基因造血干细胞移植或7~12疗程的联合化疗。结果24%的儿童AML伴t(8;21)/AML1-ETO,男女比例1·9,FAB分型为M250例(96%);初诊时伴中枢神经系统浸润7·7%(4/52);WBC17·2(1·8~146·3)×109/L,初诊时WBC大于10×109/L者50·0%(26/52),大于50×109/L者3·8%(2/52),血清乳酸脱氢酶升高者85·7%(36/42);细胞免疫分型CD19(44·4%),CD56(58·9%);单独为t(8;21)异常的13例(28·9%),Y染色体丢失22例,占男性患儿的64·7%;X染色体丢失3例,占女性患儿的16·7%,del(9q)6例;1疗程及2疗程完全缓解(CR)率分别为71·8%(28/39)和94·4%(34/36),4年的EFS率、DFS率和OS率分别为(25·4±9·6)%、(28·4±10·4)%和37·9±10·3)%。结论近1/4的儿童AML伴t(8;21)/AML-ETO,多见于FAB分型的M2型,男性居多,年长儿多发,易发生髓外浸润;高白细胞者少见,血清乳酸脱氢酶增高,细胞免疫分型较多表达CD19和CD56;细胞遗传学检查常伴有性染色体丢失和del(9q);诱导缓解治疗完全缓解率高,应用联合化疗进行巩固强化远期疗效好     

儿童急性髓系白血病163例临床分析

目的分析重庆医科大学附属儿童医院初诊急性髓系白血病（AML）患儿的临床资料,为进一步完善治疗方案提供依据。方法除外急性早幼粒细胞白血病,2008年1月-2012年12月共收治AML患儿163例,分析其临床资料。结果（1）以男性和5～10岁组患儿较多见;中位初诊年龄为5岁4个月,其中有18例患儿初诊年龄≤1岁。（2）骨髓MICM分型检查：FAB分型中以M2亚型最多见;免疫分型除139例患儿单纯表达髓系分化抗原表达以外,21例同时伴有淋巴系抗原表达,3例为未表型;细胞遗传学中异常核型的检出率为66％,以复杂核型最多见;26例患儿检测到AML1-ETO融合基因。（3）本研究治疗率55．2％,总诱导缓解率为87．8％,无诱导缓解化疗相关死亡患儿。（4）90例接受诱导缓解化疗患儿中位生存时间为13个月,中位无复发生存时间为9个月,其中43例接受2个疗程以上根治性缓解后化疗患儿中位生存时间为20个月,中位无复发生存时间为14个月。结论我院AML患儿治疗率仅为52．5％。还需要进一步完善AML患儿临床危险度分组以指导治疗,以中大剂量阿糖胞苷为主的化疗可改善预后。     

儿童急性早幼粒细胞白血病的临床研究

目的 　探讨儿童急性早幼粒细胞白血病 (APL)的临床及实验室特征。方法对 4 1例APL初治患儿进行临床分析 ,男 2 3例 ,女 1 8例 ,中位年龄 1 2 ( 3～ 1 8)岁。 2 7例进行了遗传学和PML/RARα融合基因检测。 38例患儿进行了免疫分型。诱导及维持治疗全部应用维甲酸 ;采用HA/D/MA方案强化治疗。结果 　临床及实验室特征 :贫血 31 /41例 ,出血 2 3/41例 ,发热 1 9/41例 ,肝肿大 4 /41例 ,脾肿大 3/41例 ,淋巴结肿大 6 /41例 ;Hb 73( 30～ 1 1 0 )g/L ;WBC 2 9( 1 1～ 90 )× 1 0 9/L ;BPC 4 0 ( 1 4～ 1 2 5)× 1 0 9/L。 2 7例进行细胞遗传学分析 ,t( 1 5;1 7) (q2 2 ,q1 2 )者 1 7例 ,同时检测PML/RARα融合基因 1 6例为阳性 :1 0例为正常核型 ,而PML/RARα融合基因 1 0例均为阳性。 38例患儿免疫分型共同特征表现为CD9、CD13 、CD3 3 高表达 ,而HLA -DR及CD3 4为阴性。临床疗效 :维甲酸治疗的完全缓解 (CR)率为 89 76 % ( 36 /41 )。 3年无复发生存率 95% ( 1 9/2 0 )。结论 　APL的临床表现以贫血、出血、发热为主要特征。免疫分型的共同特征为CD9、CD13 、CD3 3 高表达 ,而HLA -DR及CD3 4为阴性。APL的形态学诊断与PML/Rarα融合基因及染色体的符合率分别为 96 3% ( 2 6 /2 7)和 6 3% ( 1 7/2 7)。?     

Superior treatment results in females with high-risk acute lymphoblastic leukemia in childhood

In this population-based study, 808 children aged 1-15 years from Denmark, Finland, Iceland, Norway and Sweden, were diagnosed between July 1981 and June 1986 as suffering from non-B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL). The total population was 4.5 million children. Remission was achieved in 770/808 of the patients (95%). No sex difference in the remission rate was observed. The event free survival (EFS) at 102 months was 0.47 for males and 0.62 for females (p less than 0.001). There was no difference in EFS between males and females with standard-risk (0.58 and 0.60) or intermediate-risk (0.47 and 0.60) ALL, respectively. The EFS for females with high-risk ALL (0.68) was superior to that of males with high-risk ALL (0.31). Cox multivariant analysis showed that white blood cell count, sex, age and thrombocyte count were significant prognostic factors in all children. The intensified treatment according to the prognostic factors used in this study led to equal EFS for females with ALL from all risk groups. Males with high-risk ALL, however, did not benefit from the intensified treatment.     

Improved outcome in childhood acute myeloid leukemia in Singapore with the MRC AML 10 protocol

BACKGROUND: The introduction of the United Kingdom Medical Research Council's 10th AML trial (MRC AML 10) protocol incorporating high-dose anthracycline therapy has improved outcome of children with acute myeloid leukemia (AML). In this study, we review the results of childhood AML therapy in a Singapore university hospital over the last 17 years emphasizing toxicity and outcome. PROCEDURE: Retrospective analysis revealed 34 children with AML between 1988 and 2003. Prior to September 1996, therapy consisted of: POG-8498 (n = 10), others (n = 9). From September 1996, all but one of 15 children received MRC AML 10 treatment. RESULTS: At the time of analysis, 17 had died from disease, and 17 patients were alive among whom 2 had relapsed. MRC AML 10-treated patients (n = 14) had significantly better 3-year overall, event-free, and disease-free survival (74% vs. 35%, 77% vs. 20%, 83% vs. 31%; P = 0.019, P = 0.002, and P = 0.010, respectively) and were likelier to achieve complete remission (CR) than non-MRC AML 10 patients (P = 0.102). Among patients who achieved CR, MRC AML 10-treated patients were significantly more likely to achieve CR after only one cycle of chemotherapy (P = 0.016). Hematologic toxicity was similar among the different regimens (P = 0.9). CONCLUSIONS: These findings suggest that MRC AML 10 treatment results in significantly superior survival, without excess toxicity. Future studies should attempt to elucidate the relative importance of individual MRC AML 10 components and reduce the high cumulative anthracycline dose without compromising outcome.     

CD133表达与儿童急性髓细胞白血病临床特征的相关性研究

目的探讨CD133在儿童急性髓细胞白血病(AML)中的表达及意义。方法采用半定量逆转录-聚合酶链反应(qRT-PCR)方法,对20例AML患儿和10例非肿瘤患儿(对照组)的骨髓单个核细胞进行CD133 mRNA的表达检测。结果 (1)AML患儿的CD133 mRNA阳性表达率为45%,显著高于对照组(P<0.05)。(2)AML患儿骨髓细胞CD133 mRNA表达与CD34表达相关。(3)CD133 mRNA的表达与儿童AML FAB分型及临床危险度分型有关(P<0.05),与外周血白细胞数、淋巴结肿大、性别、年龄等因素无相关性。结论 AML患儿CD133 mRNA表达率较高;CD133 mRNA表达与AML分型有关。