基因治疗在肾脏疾病中的应用进展

基因治疗是利用DNA重组和基因转移技术在基因水平对疾病进行治疗的一种方法。目前用作基因治疗载体的主要有病毒载体、细菌载体、人工载体和脂质体载体等。病毒载体常用的是逆转录病毒、腺病毒(Ad)、腺相关病毒(AAV)、慢病毒和单纯疱疹病毒(HSV)。细菌载体和人工载体则还处于研究阶段。     

卵巢癌基因治疗的新进展

卵巢癌是恶性度最高的妇科肿瘤之一，由于手术和化疗的不尽人意，基因治疗是当今肿瘤研究的热点。卵巢癌的基因治疗载体主要分为病毒载体系统和非病毒载体系统。其中，腺病毒载体转染效率较高，是目前基因治疗的主要手段和最有前途的载体。卵巢癌的基因治疗策略有分子化学治疗，基因替代和免疫系统的基因调控。由于这一领域的迅速发展，卵巢癌的基因治疗有着光明的前景。     

基因治疗的载体系统及应用

目前的基因载体系统可分为病毒载体和非病毒载体。利用病毒载体介导的基因转移 ,以其高转染率和良好靶向性成为肿瘤基因治疗中应用最广泛的方法。非病毒载体由于其非免疫性和易于生产性而逐渐引起学者瞩目。基因治疗是一种用正常基因取代缺陷基因的治疗 ,目前主要用于肿瘤治疗 ,同时在基因治疗造血细胞疾病、心血管疾病、风湿性关节炎方面 ,已在动物试验中取得一定进展。1　基因载体系统本文介绍几种将外源基因引入宿主细胞的转移方法 ,这些方法可使外源基因短期 (数天 )或长期 (数星期或数年 )稳定的表达[1] 。通常可将这些方法分为病毒载…     

慢病毒——基因转移的潜在新载体

随着对疾病分子机制认识的加深及生物技术的发展,基因治疗已成为治疗感染性疾病、遗传疾病、神经系统疾病以及肿瘤的新焦点。用于基因治疗的载体系统可分为病毒性载体和非病毒性载体两类。目前常用的病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、疱疹病毒载体、痘苗病毒载体等,但是这些载体均存在不足之处,严重影响了基因治疗的有效性及安全性。在基因治疗中广泛应用的逆转录病毒载体存在的主要问题,是无法高效转导非分裂期细胞,而腺病毒载体虽然能转导非分裂期细胞,但在体内不能实现目的基因稳定的长期表达,且反复应用容易引…     

慢病毒———基因转移的潜在新载体

随着对疾病分子机制认识的加深及生物技术的发展，基因治疗已成为治疗感染性疾病、遗传疾病、神经系统疾病以及肿瘤的新焦点。用于基因治疗的载体系统可分为病毒性载体和非病毒性载体两类。目前常用的病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、疱疹病毒载体、痘苗病毒载体等，但是这些载体均存在不足之处，严重影响了基因治疗的有效性及安全性。在基因治疗中广泛应用的逆转录病毒载体存在的主要问题，是无法高效转导非分裂期细胞，而腺病毒载体虽然能转导非分裂期细胞，但在体内不能实现目的基因稳定的长期表达，且反复应用容易引起免疫反应。慢病毒载体不但可以感染非分裂期细胞，还具有容纳外源性目的基因片段大、免疫反应小等优点，在基因治疗中具有广泛的应用前景。现以HIV-1为例，就慢病毒载体的生物学特征、慢病毒载体的构建、在基因治疗中的应用以及生物安全性等方面作一综述。     

腺相关病毒载体介导的肿瘤基因治疗研究进展

基因治疗有望成为肿瘤治疗的有效手段,用于携带外源基因的载体在肿瘤基因治疗中发挥了重要作用.其中腺相关病毒(AAV)载体具有安全性高、长效表达、宿主范围广泛等优点,在基因治疗中得到越来越广泛的应用.本文重点综述AAV的生物特点、载体发展及其在肿瘤基因治疗中的应用.     

基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

基因治疗是一种通过改变个体的基因表达来治疗疾病的方法，为肿瘤、罕见病及其他难治性疾病提供了全新的治疗策略。基因治疗通过基因编辑技术实现对个体致病基因的改造，同时也依赖基因递送载体改善其在体内的稳定性和靶向性。本综述简述了基因治疗的方式，结合目前的基因治疗产品，介绍了病毒、非病毒基因递送载体和基因编辑技术在基因治疗中的发展概况，并总结归纳了临床实践中基因治疗的安全性问题。     

阳离子脂质体在基因转染载体中的研究进展

目前基因治疗面临的首要技术问题是基因药物的载体,用于基因治疗的载体主要分为两大类:病毒载体和非病毒载体.病毒载体可能在体内发生基因的重组或互补,因此具有较大的潜在危险,限制了它在临床基因治疗上的应用[1].非病毒载体中发展最为成熟的是阳离子脂质体(cationic liposomes,CL)载体,它具有可自然降解、无免疫原性、可重复转染等优点,迄今已有数十种阳离子脂质体被用于基因转染[2].该项技术目前已成为基因治疗的研究热点之一,现就其进展综述如下.     

非病毒载体在肿瘤基因治疗领域的研究进展

随着肿瘤基因治疗领域的研究进展，临床应用逐渐增多。载体是癌症基因治疗的主要难题。当前广泛使用的病毒载体存在的安全问题越来越受到人们的重视，已经有多种非病毒载体用于肿瘤基因治疔，如：裸DNA直接注射、阳离子脂质、阳离子聚合物。研究非病毒载体的目标是：它能像靶向的合成病毒载体那样对肿瘤组织表现出高度特异性；具有很高的转染效率；潜在的安全性问题能够被控制。     

肝癌的基因治疗探讨

本研究探讨肝癌基因治疗的载体及治疗策略。根据临床实践及相关文献资料,分析肝癌的基因治疗载体及临床治疗策略。肝癌的基因治疗载体为病毒、非病毒载体,治疗方法为诱导癌细胞凋亡、抑制肿瘤血管生成及激活机体免疫系统等。肝癌为常见的癌症,探讨基因治疗载体及方法,具有重要的临床价值。     

基因治疗载体的研究现状

基因治疗是随着现代分子生物学技术的发展而诞生的一种生物医学治疗技术,主要涉及载体、目的基因和靶细胞三方面。将目的基因导入靶细胞,得到稳定高效的表达是基因治疗的关键问题,因而选择合适的载体是基因治疗成功的基础。目前应用的载体主要包括病毒载体和非病毒载体两类,此文就近几年来有关基因治疗载体的研究作一简要综述。     

肝癌的基因治疗

<正>相对于传统的疾病治疗方法,基因治疗是一种全新的理念。这种治疗理念是将外源基因通过各种特殊处理的载体导入到机体细胞内,从而发挥目的基因的治疗效果。目前,基因治疗肝癌的过程中,实验经常使用到病毒载体和非病毒载体。载体包裹目的基因转染癌细胞,使得癌细胞受到杀伤或者生长抑制。常使用的基因治疗策略有:①直接或者间接地诱导癌细胞凋亡;②激活机体的免疫系统杀伤肿瘤细胞;③抑制肿瘤组织血管生成。随着对基因表达技术的深入研究,现在的基因治疗已经逐步发展成为一种"载体具有靶向性、基因表达具有选择性"的基本模式[1]。     

基于AAV-ITR的基因表达微载体

常用的基因治疗表达载体有病毒表达载体和质粒表达载体,这两类传统基因治疗载体含有大量病毒或细菌DNA序列,会引发人体较严重的免疫反应、细胞炎症、细胞毒性副作用、以及基因表达沉默化,是基因治疗应用于人类疾病治疗的一大障碍。项目构建了一种新型的、基于腺相关病毒(AAV)倒置末端重复序列(ITR)的基因表达单链微载体(AAV-ITR mini vector),并用GFP基因作为报告基因。通过热变性的方法制备单链DNA,然后将带有GFP的质粒、双链DNA载体、AAV-ITR基因表达微载体转入真核表达细胞,采用荧光显微镜观察和流式细胞仪检测等较为简单的方法来检测其表达效率。实验结果显示,AAV-ITR基因表达微载体在293T细胞中具有较高的转染、表达效率,并且具有类似AAV病毒载体的特性。该研究结果将有助于进一步研发类似于AAV病毒载体的安全、无免疫原性的人造基因治疗载体。     

化学修饰mRNA 在细胞重编程、组织工程和肿瘤基因治疗中的研究进展

通过大量DNA载体(如质粒、腺病毒、腺相关病毒、反义寡核苷酸等)递送外源基因,从而替代缺陷基因,恢复体内正常功能的过程,被称为体内基因调控。病毒介导的基因传递是目前最成功和最有效的基因治疗方法之一,但由于存在严重的安全问题,寻找新的基因递送方法十分必要。近年来,化学修饰的mRNA(cmRNA)作为备选载体,越来越多被应用于体内的基因递送。本文阐述了采用cmRNA在细胞重编程、组织工程和肿瘤基因治疗中的研究进展。     

靶向基因转移系统的研究进展

基因治疗已在治疗多种人类重大疾病如遗传病、肿瘤等方面显示出良好的应用前景,但也面临着巨大的挑战,主要是如何选择安全、高效、靶向的载体系统。基因治疗的靶向性研究近年来取得了许多新的进展,如应用重组病毒载体,借助抗体或配体将治疗基因定向导入靶细胞。纳米生物材料由于其良好的生物安全性,可方便有效地实现基因的靶向性及高效表达,成为制备高效、靶向的基因治疗载体系统的良好介质,在基因治疗载体系统中日益受到广泛重视。本文综述了目前国内外在靶向基因转移系统中的最新研究进展。     

慢病毒载体的发展历程及现状

慢病毒载体目前是基因治疗中研究较多的载体,慢病毒载体逐渐成为病毒载体研究的重点。本文主要就慢病毒载体的历史发展进程及到目前为止的最新发展状况进行综述。     

阳离子聚合物在乳腺癌基因治疗中的研究进展

乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一,难以治愈且对标准治疗产生抗药性的乳腺癌常与基因的改变有关,快速发展的基因治疗为乳腺癌治疗提供了新思路。目前,基因载体分为病毒载体和非病毒载体两大类,相对于病毒载体,非病毒载体中的阳离子聚合物,由于其低免疫原性、安全性高、结构可修饰和制备简单等特点,是一类极具应用前景的基因载体。本文就阳离子聚合物作为基因载体在乳腺癌治疗中的研究进展进行综述。     

腺病毒载体的研究及应用进展

病毒载体能够携带外源基因并包装成感染性病毒颗粒,介导外源基因的转移和表达。腺病毒载体转导目的基因具有高效率、低致病性、高滴度以及在体内不整合入宿主细胞染色体等优点,被认为是最有效的转基因载体之一,哺乳动物来源的各种腺病毒被广泛用于基因治疗、肿瘤治疗及疫苗等领域。此文对腺病毒载体的特点及研究进展做一综述。     

5-氟胞嘧啶在体外对转导胞嘧啶脱氨酶基因的肝癌细胞的细胞毒作用

基因治疗为肿瘤治疗开创了一个新途径,其中自杀性基因疗法是肿瘤基因治疗中的一个重要方法．该方法利用复制缺陷型病毒载体将外源基因导入肿瘤细胞,在肿瘤细胞中外源基因表达出酶蛋白,可以将无毒的前体药物转化为细胞毒药物,选择性地杀伤肿瘤细胞．研究表明,自杀性基...     

肝细胞肝癌基因治疗研究进展

肝细胞肝癌(HCC)的基因治疗成为近10年来的研究热点.现就近10年来肝细胞肝癌的基因治疗的研究进展综述如下. 1基因治疗的原理 基因治疗主要是通过将抗肿瘤基因转导人肿瘤细胞,从而产生治疗疾病的有效作用.基因的转导可以通过基因-病毒的形式,也可通过基因-非病毒的形式.逆转录病毒和腺病毒载体是肝癌基因治疗中常用的载体.目前用于肝癌基囚治疗的基囚包括:溶瘤病毒基囚、介导细胞凋广基因、前药激活基囚、抑制血管生成基因、小干扰RNA基囚沉默.