急性白血病治疗与儿童及青少年患者远期卵巢功能的研究进展

急性白血病(acute leukemia, AL)是儿童及青少年时期常见的血液系统恶性肿瘤。化疗是目前临床上AL主要的治疗方式。造血干细胞移植、靶向治疗、免疫治疗等疗法也为难治/复发患者的生存带来更大的希望。化疗药物、放疗、靶向和免疫药物在进行临床应用的同时, 会在其他非靶系统产生不良反应, 其中对生殖系统的不良作用可能导致患者面临无法生育的困境, 降低长期生存质量。随着AL患者生存率不断地提升, 需明确不同治疗方案对性腺功能的影响, 针对性进行改进与预防, 促使患者生存质量随着生命长度的延长而同步提高。该文旨在综述AL治疗对女性儿童及青少年患者卵巢功能的影响, 为临床白血病患者远期生殖保护提供思路。     

变应原特异性免疫治疗在儿童变应性疾病中的应用

变应原特异性免疫治疗是一种应用于IgE介导的变应性疾病的脱敏疗法,其主要和药物治疗联合使用,治疗过敏原无法避免的变应性哮喘、变应性鼻炎及特发性皮炎患者,也是可能改变变应性疾病自然病程的治疗方法.但是免疫治疗在儿童过敏性疾病中的应用尚存在争议,研究较少.现就变应原特异性免疫治疗的作用机制及其在儿童变应性疾病中的临床疗效和安全性进行综述.     

儿童青少年睡眠障碍的物理治疗研究进展

睡眠障碍在儿童青少年中非常普遍, 在患有神经发育障碍、精神心理疾病等特殊人群中患病率更高, 这对儿童青少年睡眠障碍的治疗提出了挑战。儿童青少年睡眠障碍的治疗方法主要包括认知行为治疗、手术治疗、药物治疗及物理治疗。传统的认知行为治疗费用高、合格的睡眠医师及治疗师数量少、患者依从性低。药物治疗虽然是儿童青少年失眠最常用的治疗方法, 但缺少适应证和安全性数据的支持, 不良反应多, 长期疗效未知。通过磁、电、声、光等物理刺激改变中枢和外周神经活性的物理治疗技术可能为无法获得常规治疗、耐受性差或无效的睡眠障碍个体提供有价值的替代治疗选择或补充治疗方案。现就经颅磁刺激、经颅直流电刺激、光照疗法和高压氧治疗4种临床常见的物理治疗及其在儿童青少年睡眠障碍中的应用进展进行综述, 为今后儿童青少年睡眠障碍临床治疗提供科学依据和新思路。     

ABVD方案治疗儿童和青少年霍奇金淋巴瘤疗效比较

目的青少年霍奇金淋巴瘤(HL)的最佳治疗方案尚不明确。本研究目的是通过总结青少年HL的临床特点、采用ABVD方案治疗的效果,研究其临床疗效及预后。方法初治儿童和青少年HL患者纳入研究。低危HL采用ABVD方案化疗4个疗程。中、高危HL采用ABVD方案化疗6个疗程。低危HL患者化疗结束达完全缓解后取消放疗,其余患者接受侵犯野低剂量放疗(IFRT)。分析临床疗效并与儿童HL治疗结果对比分析。结果共90例患者入组,其中儿童57例,青少年33例。青少年HL中女性比例较儿童高(36.6%vs.18.2%)。与儿童HL相比,青少年HL结节硬化型较多,结节性淋巴细胞为主型较少(P=0.01 1);Ⅳ期和高危患者相对较多,但差异无显著性。中位随访时间51个月,全部患者的4年EFS为(81.6±4.4)%,4年0S为(96.1±2.2)%。儿童组(n=57)和青少年组(n=33)的4年EFS分别为(80.7±5.7)%和(83.4±6.9)%(P=0.715),其4年0S分别为(94.0±3.4)%和100%(P=0.122)。结论青少年HL与儿童HL的临床特征不同,Ⅳ期和高危型患者比例相对较高,但采用ABVD方案联合放疗治疗后可获得与儿童HL同样好的远期疗效。     

儿童Graves病的治疗

儿童时期甲状腺功能亢进症(甲亢)主要指弥散性甲状腺肿型甲亢,即Graves病,基本治疗方法是抗甲状腺药物治疗、放射碘治疗和甲状腺次全切或全切手术治疗.对于儿童患者哪一种是最理想的治疗方法一直有争论.欧洲和亚洲对儿童和青少年患者抗甲状腺药物仍是最初首选方法,但其治疗时间长、易复发也是人们关注的问题.近年来放射性碘(131I)治疗在儿童青少年Graves病的应用日渐广泛,大量和长期观察未发现严重不良后果,且儿童青少年对辐射敏感性高,可迅速控制症状,应用的年龄逐渐放宽,特别是美国已经广泛应用131I治疗儿童和青少年Graves病,甚至作为首选治疗.手术治疗需要有经验的外科医师完成.由于儿童的特殊性,医师应当与患儿家长共同讨论,根据个体患儿分析每一种治疗的利弊,作出最终的治疗选择.     

变应原特异性免疫治疗

变应原特异性免疫治疗是唯一可以改变变态反应性疾病进程的治疗方法,随着近年来变应原制剂质量及标准化程度的提高,使其不良反应更小、更适合临床应用.由于儿童患者正处于生长发育期,其免疫系统发育尚未完全,是接受变应原特异性免疫治疗的最佳时期,治疗效果较成人好.皮下注射的变应原特异性免疫治疗经多年的实践和研究,疗效公认;而目前已逐渐成熟的舌下脱敏治疗和皮下注射脱敏治疗的疗效一样,并得到儿童的喜爱.寻找到引起患者临床症状的主要变应原,用该抗原进行脱敏治疗方可达到预期的治疗目的.     

儿童牛奶蛋白过敏的口服免疫治疗

牛奶蛋白过敏是儿童食物过敏的一种常见类型,90%的牛奶蛋白过敏患儿可在3岁内获得自发耐受,预后良好,但少部分患儿牛奶蛋白过敏持续存在,常可因意外接触牛奶或奶制品而反复发生过敏反应,甚至危及生命,影响儿童的成长及心理健康。除牛奶蛋白回避及替代配方奶喂养之外,口服免疫治疗经临床实验证实可以有效帮助脱敏,但目前还没有规范的治疗方案,其安全性及长期有效性也限制其临床应用。文章就牛奶蛋白口服免疫治疗的过程、机制、优化方案及其相关内容进行综述。     

Recent research on immunotherapy for anti-N-methyl-D-aspartate receptor encephalitis北大核心CSCD

抗N-甲基-D-天冬氨酸受体（N-methyl-D-aspartate receptor,NMDAR）脑炎是一种以神经及精神症状为主要表现的中枢神经系统疾病。免疫治疗是基础治疗,包括急性期的一线治疗和二线治疗,以及慢性期的长程治疗。抗NMDAR脑炎总体预后良好,但仍有部分患者对当前免疫治疗方案反应欠佳,遗留神经系统功能障碍。此外,药物的不良反应及经济负担也是临床工作中常遇到的现实问题。为解决上述问题,近年来免疫治疗方案在药物的剂量、使用途径、疗程方面不断改进,同时涌现出一些新免疫治疗药物。因此,该文就抗NMDAR脑炎免疫治疗的研究进展进行综述。     

儿童抗N-甲基-D-天冬氨酸受体脑炎精神症状研究进展

儿童抗N-甲基-D-天冬氨酸受体(N-methyl-D-aspartate receptor, NMDAR)脑炎是一种自身免疫性脑炎, 其精神症状与年龄相关, 发生率随年龄增长而增加。激越和紧张症是突出的症状。针对儿童的激越症状, 首选药物治疗, 当药物治疗无效时可考虑身体约束, 有效的激越治疗不仅可以控制症状, 还有助于患者依从免疫治疗。精神运动性激越是紧张症的核心症状, 但对于儿童紧张症的临床认识仍有待深入, 治疗方面也缺乏统一意见。电休克疗法已被证实是一种有效的治疗手段。<12岁儿童相较于青少年和成人, 适应性功能易受损, 可能会留下部分精神症状。因此, 总结儿童抗NMDAR脑炎的精神症状、临床管理及预后有助于抗NMDAR脑炎的早期识别, 规范对患儿精神行为症状的长程管理, 从而改善预后。     

嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗神经母细胞瘤的研究进展

嵌合抗原受体T淋巴细胞(chimeric antigen receptor T lymphocyte,CAR-T)免疫治疗是近年来开始出现的一种新型肿瘤免疫治疗方法,目前已经在白血病、淋巴瘤等晚期癌症患者中应用,并取得一定疗效.神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外恶性实体肿瘤之一,有超过一半的患者在确诊时已经发生了转移.目前高危患儿的预后较差,临床需要寻找新的治疗方法.该文总结了CAR-T的基本结构及优化发展,讨论了其在神经母细胞瘤中的治疗原理及风险,并展望了CAR-T在实体肿瘤中的治疗前景.     

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体脑炎的病因学

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体（NMDAR）脑炎是近年来新认识的一种自身免疫性脑炎,儿童较多见。虽然对该病的认识不断加深,但其确切病因仍不明确。揭示抗NMDAR 脑炎的病因,对于进一步阐明该病的发病机制,深入认识该病,早期诊断并尽早启动相关免疫治疗从而改善预后是十分必要的。复习国内外文献,早期认为抗NMDAR 脑炎多与肿瘤尤其是畸胎瘤有关,随后的研究又发现其发病也与感染、遗传等因素等有关。该文对抗NMDAR 脑炎病因的认识及演变过程进行概述。     

儿童抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体脑炎的治疗

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体（NMDAR）脑炎是新认识的一种严重、潜在可治的自身免疫性脑炎,可见于任何年龄,但以儿童更为常见。该病具有显著特征性,病程可分为五期,即病毒感染样症状的前驱期、精神症状期、意识障碍期、异常运动期和恢复期。该病主要治疗包括一线免疫治疗如皮质类固醇激素、静脉丙种球蛋白和血浆交换治疗;二线免疫治疗如利妥昔单抗和环磷酰胺等及肿瘤切除。该文主要介绍抗NMDAR 脑炎各种治疗方法的进展、选择及治疗的局限和不足,以期对该病的临床治疗有所帮助。     

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体脑炎发病机制的研究进展

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体（NMDAR）脑炎已经成为脑炎疾病当中最主要的类型。阐明抗NMDAR 脑炎的发病机制对于理解该病,进而进行合理的治疗是非常有必要的。该文从以下几个方面进行综述：（1）抗NMDAR 脑炎发病与肿瘤关系的发现;（2）抗NMDAR 脑炎与肿瘤关系的进一步研究;（3）抗NMDAR 抗体识别的抗原决定部位,患者的自身免疫反应;（4）抗体与受体的作用：（5）不伴有肿瘤的抗NMDAR 脑炎的发病机制。该文向读者展示了这个病从在临床中被发现,到认识它和肿瘤的关系,再到从病理组织、分子水平以及信号传导水平进行研究的过程。展现一个科研思路,告诉读者临床医生是如何在临床中发现问题并逐步深入解决问题。目前的研究已证明抗NMDAR 脑炎是一种和肿瘤尤其是卵巢畸胎瘤密切相关的神经系统自身免疫性疾病。     

抗N-甲基-D-天冬氨酸受体脑炎相关细胞因子的研究进展

抗N-甲基-D-天冬氨酸受体(N-methyl-D-aspartate receptor,NMDAR)脑炎为一类中枢神经系统自身免疫炎症性疾病，目前对其免疫机制知之甚少。脑脊液中除抗NMDAR抗体检测外，缺乏与疾病相关标志物，导致部分患者延误诊治。为此，近年针对细胞因子的研究不断增加，旨在评价其是否可作为新型生物标志物对疾病进行评估并协助诊治。现有研究表明部分细胞因子与抗NMDAR脑炎疾病进程可能相关，故该文就抗NMDAR脑炎相关细胞因子研究进展进行综述。     

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体脑炎的临床表现

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体（N-methyl-D-aspartate receptor, NMDAR）脑炎是儿科最常见的一种具有独特临床表现的免疫性脑炎。该文对典型和不典型抗NMDAR 脑炎的临床表现及儿童抗NMDAR 脑炎临床表现的独特之处等进行了综述,以提高儿科医生对此症的认识及诊治水平。     

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体脑炎与病毒性脑炎的关系

抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体(anti-N-methyl-d-aspartate receptor,NMDAR)脑炎是一种常见的自身免疫性脑炎,近年来逐渐被神经医学领域所认识.该病具有相对一致的临床表现,脑脊液具有特异性的抗NMDAR抗体,免疫治疗有较好的临床效果.抗NMDAR脑炎与病毒性脑炎关系密切,在认识该病之前,其常常被误诊为病毒性脑炎.近来大量研究发现病毒感染是抗NMDAR脑炎的重要诱发因素,而部分病毒性脑炎尤其是单纯疱疹病毒脑炎的复发,是由病毒感染继发中枢神经系统免疫性炎性反应所致,需要进行免疫治疗.因此认识抗NMDAR脑炎及其与病毒性脑炎的关系,对患者的诊治与预后有重要影响.     

儿童抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体脑炎的诊断与鉴别诊断

自身免疫性脑炎相对少见,且临床表现多种多样,很难在疾病早期给予确诊。因此,儿科临床医生应该熟悉自身免疫性脑炎的临床症状、体征、辅助检查特点、影像学改变、免疫学特征以及鉴别诊断要点。为正确诊断抗N-甲基-D-天门冬氨酸受体（NMDAR）脑炎,患儿应该进行包括寡克隆带检测的脑脊液检查、头颅磁共振扫描以及普通脑电图和/ 或24 h 视频脑电图检查。对于早期出现精神症状和癫癎发作的患儿尤其注意进行血液和脑脊液中抗NMDAR 抗体测定。脑电图出现“δ 刷”时对该病临床诊断有帮助。脑脊液NMDAR 抗体阳性是诊断该病的金标准。抗NMDAR 脑炎的鉴别诊断非常宽泛,儿童患者应该主要与单纯疱疹病毒性脑炎、其他自身免疫性脑炎及精神病相鉴别。     

环磷酰胺序贯治疗儿童抗N-甲基-D-天冬氨酸受体脑炎的疗效及安全性分析

目的分析环磷酰胺作为二线药物治疗儿童抗N-甲基-D-天冬氨酸受体(NMDAR)脑炎的疗效及安全性。方法 6例激素和丙种球蛋白冲击治疗效果欠佳的抗NMDAR脑炎患者序贯给予环磷酰胺治疗,进行疗效观察及安全性随访。结果 6例患儿经一线免疫治疗1~4周后,在精神症状、癫癎发作、不自主运动方面症状减轻;3例意识水平有所改善,能进行简单对答;所有患儿均仍有明显的反应迟钝,失语、失读、失写、失算、失用、运动障碍等高级皮层功能受损症状。予环磷酰胺序贯治疗,7 d内6例患儿均能进行简单对答;2~3周后3名学龄期患儿能进行简单计算,读写能力有较大改善,生活自理能力基本恢复;2~3个月后,6例患儿认知功能均基本恢复至病前水平,生活能力恢复正常。无不良反应发生及血常规、肝肾功能异常。结论儿童抗NMDAR脑炎确诊后应及早给予免疫治疗,环磷酰胺序贯治疗效果良好,不良反应少,安全性高。     

20例儿童抗N-甲基-D-门冬氨酸受体脑炎的前瞻性研究

目的 探讨儿童抗N-甲基-D-门冬氨酸(anti-N-methyl-D-aspartate receptor encephalitis,NMDA)受体脑炎的临床特点、最佳治疗方案和预后.方法 对20例抗NMDA受体脑炎的患者进行临床队列观察,总结其临床表现、对治疗的反应和临床预后特点.结果 入组20例患儿中,男患儿8例,女患儿12例,年龄1岁11个月～13岁4个月.观察时间8个月～3年6个月,至病情稳定,6个月内无改善/进展.患者均以神经系统症状为首发表现,其中以癫癇发作最为突出,90％的患者均有癫癇发作;其次为语言障碍、认知行为异常和运动异常.偏瘫和小脑共济失调在6岁以下患者中出现频率较高.50％患者一线免疫治疗(IVIG、皮质激素)有效,一线治疗失败者予二线免疫(利妥昔单抗)治疗后,80％患儿有明显好转.部分患儿恢复缓慢,在8 ～12月的治疗中逐渐好转.结论 抗NMDA受体脑炎在儿童脑炎患者中并不少见,免疫治疗有效.一线免疫治疗失败后应给予二线免疫治疗.