靶向性基因治疗

靶向性基因治疗是一种理想的基因治疗模式，本文总结了近年来这一领域的发展情况，并从细胞水平及分子水平分别加以阐述，着重介绍受体介导的基因治疗和基因的同源重组。     

增强基因治疗特异性的有效途径

基因治疗的特异性（或靶向性）是指针对某种与疾病相关的特定类型的细胞进行基因治疗而不影响其它细胞，是决定基因治疗可靠性的重要因素之一。本从基因导入水平、基因表达水平和基因作用水平总结了近年来在这一领域所作的尝试和进展。     

代谢病的基因治疗

从理论上讲，大多数由遗传缺陷引起的疾病可通过一正常基因导入适当的靶组织进行表达来治疗，对于多数代谢病的基因治疗似乎不需要严格的基因调节，例如某些基因活性的正常水平可引起临床预后的改善或明显改善。基因治疗正向治疗各种疾病的目标迅速发展，本文将概述代谢病的基因治疗状况。     

代谢病的基因治疗

从理论上讲，大多数由遗传缺陷引起的疾病可通过一正常基因导入适当的靶组织进行表达来治疗，对十多数代谢病的基因治疗似乎不需要严格的基因调节，例如某些基因活性的正常水平可引起临床预后的改善或明显改善，基因治疗正向治疗各种疾病的目标迅速发展，本文将概述代谢病的基因治疗状况。     

腺苷脱氨酶缺乏症基因异常与基因治疗

腺苷脱氨酶（ＡＤＡ）缺乏症是一种常染色体隐性遗传性疾病。目前研究证明ＡＤＡ编码基因点突变至少可在８个位点上发生，ＡＤＡ缺乏症是重度复合免疫缺陷症（ＳＣＩＤ）的主要病种。也是人类历史上首次进行基因治疗临床实验的一种遗传病，因而其研究倍受重视。研究者在应用于临床治疗前，在细胞水平，低、高等动物水平上进行了系统的基因治疗实验研究。逆转录病毒载体和包装细胞系是ＡＤＡ基因转移的有效途径。美国一４岁女孩患ＡＤＡ缺乏症，经基因治疗获得成功。从而开始了基因治疗新时代。     

地中海贫血的基因治疗

地贫的基因治疗，设想采用反转录病毒载体通过包装细胞系，转染ＭＥＬ细胞和转染骨髓干细胞后植入患者体内，以获得球蛋白基因细胞和整体水平的高表达。但目前主要问题是转移基因的表达水平低、病毒滴度低及前病毒的缺失与重排，其基因治疗仍处于载体构建阶段。     

肿瘤基因治疗研究概况

基因治疗是近十年来随着现代医学与分子生物学相结合而诞生的，它是指在基因水平上将正常有功能的基因或其他基因通过基因转移方式，将治疗基因导入到患者体内，并使之表达功能正常的基因，或表达患者原来不存在或表达很低的外源基因，赋予患者新的抗病功能。1990年，美国一名腺耷酸脱氨酶缺乏症患者正式接受了人类历史上首次基因治疗，并且取得了较好的治疗效果。其后，我国也于1991年开展了血友病B基因治疗临床试验，取得了安全有效的结果。目前世界上已有近百项基因治疗临床研究项目正在实验中，基因治疗研究发展迅猛，研究内容已经认遗…     

神经胶质瘤的基因异常和基因治疗

神经胶质瘤的基因异常和基因治疗吴宏伟，吴建中（北京市神经外科研究所，北京１０００５０）恶性胶质瘤占颅内肿瘤首位，易复发，病人存活期短，手术，放、化疗均不易根治，从癌基因、抑癌基因水平揭示其发生发展机理，寻找新的基因治疗手段成为目前脑肿瘤研究的热点课题...     

阳性脂质体在基因治疗中的前景

基因治疗的目的是将遗传物质导入细胞并使之得到适宜水平的表达，以纠正机体的遗传缺陷．恢复细胞的正常功能或杀死癌细胞及致病微生物。目前广泛应用的病毒及相关载体不能很好的满足临床要求。是基因治疗急需解决的关键技术。阳性脂质体是一种有效的基因传递载体，在基因治疗研究中有着广泛的前景，并已经进入临床试验，用于人类基因治疗。     

HIV感染基因治疗的研究进展

本文综述了近年来ＨＩＶ感染基因治疗的研究，从细胞水平和分子水平二种不同的作用途径进行阐述。     

增强基因治疗特异性的有效途径

基因治疗的特异性 (或靶向性 )是指针对某种与疾病相关的特定类型的细胞进行基因治疗而不影响其它细胞 ,是决定基因治疗可行性的重要因素之一。本文从基因导入水平、基因表达水平和基因作用水平总结了近年来在这一领域所作的尝试和进展。     

肝纤维化、肝硬化的基因治疗

肝纤维化、肝硬化是威胁人类健康的重大疾病，近年来有关肝纤维化、肝硬化发生发展的主要分子生物学和遗传学事件相继阐明，人类对肝纤维化、肝硬化进程的认识深入到分子水平，为肝纤维化、肝硬化的基因治疗奠定了基础，本综述三年来肝纤维化，肝硬化基因治疗的研究进展。     

胶质瘤的免疫基因治疗

胶质瘤是颅内常见肿瘤，多数患者预后不佳，肿瘤免疫基因治疗是基因 治疗的研究热点之一，有些治疗方案已进入临床试用阶段，包括细胞因子基因治疗，肿瘤抗原靶向的基因治疗，共刺激分子基因治疗，MHC靶向的基因治疗及反义基因治疗等。     

基因治疗研究进展

基因治疗一种很有发展前途的高新技术。基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、心血管病、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段，本文通过国内外相关文献的分析，从基因治疗（基因治疗的现状、肿瘤的基因治疗）、基因预防、基因治疗技术、基因治疗存在的问题和未来发展等进行综述。     

用于神经系统基因治疗的病毒载体

近几年来 ,基因治疗 ( gene therapy)研究进展迅速。基因治疗是以基因转移方法将具有表达功能的基因导入到相关的细胞和组织中 ,使转录或翻译的产物发挥治疗作用的一种治疗方法。进行基因治疗时应根据宿主细胞病变基因表达水平的异常状况 ,而采取不同的基因治疗策略。目的是提高或补足表达水平低下的基因 ,降低表达水平过高的基因 ,或将在正常状况下不存在、不表达的基因进行封闭或将之破坏。目前基因治疗有四种基本策略 :基因置换 ( genereplacement)、基因修正 ( gene correction)、基因修饰 ( geneaugmentation)和基因失活 ( gene inacti…     

肝靶向性基因治疗的研究现状和展望

肝靶向性基因治疗是肝病基因治疗的一个热点，关于肝靶向性基因治疗的研究正日益广泛，本文总结了当前各种类型肝病肝靶向性基因治疗的概况和展望。     

肝细胞介导的体细胞基因治疗

基因治疗近几年研究进展很快，本文综述近几年以肝细胞作为基因治疗的靶细胞的有关内容，重点介绍了肝细胞介导的基因治疗的适应证，目的基因转入肝细胞的策略与方法，肝细胞基因治疗的实验及临床研究现状以及存在的问题和展望。     

肝细胞介导的体细胞基因治疗

基因治疗近几年研究进展很快，本文综述近几年以肝细胞作为基因治疗的靶细胞的有关内容，重点介绍了肝细胞介导的基因治疗的适应证，目的基因转入肝细胞的策略与方法，肝细胞基因治疗的实验及临床研究现状以及存在的问题和展望。     

慢性乙型肝炎基因治疗研究进展

随着分子生物学尤其是基因工程技术的发展，抗乙型肝炎基因治疗已有了广泛而深入的研究。利用基因重组、反义核酸等技术在细胞甚至分子水平上的研究表明，基因治疗在抗乙肝病毒（HBV），抑制病毒复制等方面有着很好的作用。本文将着重对近年来抗乙肝病毒治疗基因的筛选以及外源治疗基因的载体投递系统方面的研究进展进行综述。     

Dystrophin相关蛋白—Utrophin的研究进展

近年来，DMD基因诊断技术已取得了很大进展，可是DMD基因治疗的研究却仍举步唯艰，随着基因治疗DMD模型mdx鼠研究的进一步深入，使DMD基因治疗迈上了一个新台阶，而Dystrophin相关蛋白－Utrophin的发现，而为DMD基因治疗开拓了广阔的新前景。