眼病基因治疗的研究进展

目前许多眼病被认为与遗传物质异常有关,因而应用基因治疗技术以从根本上治疗这些眼病的研究被广泛展开,本文就目前国内外研究进展作一简介。1概述1.1基因治疗概念及途径:将自身或外源性遗传物质(DNA或RNA)转移到患者体内以治疗疾病,包括纠正自身基因的结构或功能上的错乱,阻止病变的进展,杀灭病变的细胞,或抑制外源性病原体遗传物质的复制,从而达到治病的目的,称为基因治疗。包括有生殖系基因治疗(germlinegenetherapy)和体细胞基因治疗(somaticgenetherapy),眼科领域研究一般为后者。基因治疗有两种途径:体外(exvivo)途径和体内(invivo…     

基因治疗的载体系统及应用

目前的基因载体系统可分为病毒载体和非病毒载体。利用病毒载体介导的基因转移 ,以其高转染率和良好靶向性成为肿瘤基因治疗中应用最广泛的方法。非病毒载体由于其非免疫性和易于生产性而逐渐引起学者瞩目。基因治疗是一种用正常基因取代缺陷基因的治疗 ,目前主要用于肿瘤治疗 ,同时在基因治疗造血细胞疾病、心血管疾病、风湿性关节炎方面 ,已在动物试验中取得一定进展。1　基因载体系统本文介绍几种将外源基因引入宿主细胞的转移方法 ,这些方法可使外源基因短期 (数天 )或长期 (数星期或数年 )稳定的表达[1] 。通常可将这些方法分为病毒载…     

肝脏的基因治疗

肝脏的基因治疗赵敏（河南省医学科学研究所郑州市４５００５２）体细胞基因治疗的原理是把基因介导入所选择的体细胞内以治疗遗传性或获得性疾病，体细胞基因治疗类似于细胞或器官移植，将生物材料移植于机体以达到治疗的目的［１～３］。肝基因治疗可以提供一种对各种遗...     

肺部疾病的基因治疗

本文扼要介绍了以肺作为靶器官的基因治疗，并在此基础上综述了肺部疾病的基因治疗常用载体、基因转移方法的最新进展。由于肺部具有良好的可及性，基因治疗技术已用于改善两种最普遍的遗传性肺病，肺部疾病的基因治疗将有巨大的治疗前景。     

多糖类材料在基因递释系统中的应用

基因治疗需要将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。为了增加外源性基因的转染效率,必须借助适宜的载体,现常用的载体分为病毒载体(如腺病毒载体)与非病毒载体。与病毒载体相比,非病毒载体如多糖类载体具有来源广泛,安全性高,无毒,生物相容性好,高度可修饰性等特点,具有广泛的应用前景。文章就多糖类材料在基因递释系统中的应用进行了综述。     

慢病毒———基因转移的潜在新载体

随着对疾病分子机制认识的加深及生物技术的发展，基因治疗已成为治疗感染性疾病、遗传疾病、神经系统疾病以及肿瘤的新焦点。用于基因治疗的载体系统可分为病毒性载体和非病毒性载体两类。目前常用的病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、疱疹病毒载体、痘苗病毒载体等，但是这些载体均存在不足之处，严重影响了基因治疗的有效性及安全性。在基因治疗中广泛应用的逆转录病毒载体存在的主要问题，是无法高效转导非分裂期细胞，而腺病毒载体虽然能转导非分裂期细胞，但在体内不能实现目的基因稳定的长期表达，且反复应用容易引起免疫反应。慢病毒载体不但可以感染非分裂期细胞，还具有容纳外源性目的基因片段大、免疫反应小等优点，在基因治疗中具有广泛的应用前景。现以HIV-1为例，就慢病毒载体的生物学特征、慢病毒载体的构建、在基因治疗中的应用以及生物安全性等方面作一综述。     

癌基因治疗传递系统研究的新进展

基因治疗的主要目的是开发和利用高效无毒的基因载体，包裹和传递外源性基因材料到靶细胞。病毒型基因载体包括逆转录病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒、腺病毒相关病毒和痘病毒，基因传递效率高，但安全性差和基因载量低。非病毒载体包括阳离子聚合物、阳离子多肽和阳离子脂质体，基因传递效率比病毒载体低，但更安全、制备简单、基因包裹率高。     

临床基因治疗的策略及研究现状

基因治疗是指利用分子生物学和细胞生物学技术将外源基因导入机体细胞.通过外谭基因的作用纠正基因结构变异或表达异常引起的缺陷，从而达到治疗疾病的目的。人类基因治疗的设想正由基础研究变为临床实践。本综述当前啦床基因治疗的策略及研究现状。     

导读

基因治疗与表达载体构建是本期文章收录的主题。基因治疗是指向靶细胞引入正常有功能的基因,以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷,从而达到治疗疾病的目的。其中将目的基因导入靶细胞并使之表达是其关键环节,因此介导的表达载体的选择便显得格外重要。基因治疗载体可分为病毒性载体和非病毒性载体。病毒性载体中反转录病毒载体对淋巴细胞、神经细胞、肝细胞、心肌细胞、肌细胞和多种肿瘤细胞均具有较高的转导效率;腺相关病毒载体被广泛用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病及器官移植     

治疗肿瘤的新方法——基因治疗

随着近代分子生物学的迅速发展和肿瘸发病分子机理的深入研究，一种治疗肿瘤的新方法——基因治疗，已开始由理论研究向临床试验过渡。基因治疗是指在DNA(RNA)水平上对疾病的控制与治疗，就是通过基因递呈(转移)包括转入外源正常DNA顺序以矫正缺失或突变的DNA序列，导入细胞因子或其他功能基因诱发免疫应答反应发挥抗细胞增殖作用，导入某些基因调控以控制基因的异常表达等方式来进行治疗。     

造血干细胞作为基因治疗靶细胞的研究进展

基因治疗是将外源正常基因或有治疗作用的基因导入患者靶细胞,以纠正或补偿因基因的缺陷和异常,以达到治疗疾病目的。这就需要通过基因转移技术将目的基因插入患者的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能发挥效应。造血干细胞是一种多能干细胞,不仅有重构造血免疫系统的潜能,而且有潜能被诱导分化为多种人体组织细胞,这无疑是基因治疗很好的靶细胞,受到了越来越多的关注,并取得很多进展。     

病毒性肝炎的基因治疗现况

病毒性肝炎是严重危害人类健康的常见传染病，全球约有5亿慢性乙型肝炎病毒(HBV)和丙型肝炎病毒(HCV)感染者，并且与肝硬化和肝细胞癌的发生密切相关。目前，尚缺乏有力的抗肝炎病毒治疗药物。尽管近年干扰素和抗病毒核苷类药物不断有新的进展，但疗效不尽人意。随着分子生物学技术的发展和人类基因组计划的完成，基因治疗的领域不断拓展，抗肝炎病毒的基因治疗已成为基因疗法的一个重要分支并显示出可喜苗头。所谓基因治疗指用正常的野生型基因或特定设计的治疗基因导入机体或特定的细胞内替代、修正、补偿有缺陷的基因功能；或封闭、抑制异常表达的基因以达到治疗某种疾病的目的。     

肺癌基因治疗的新进展

肺癌的发病率已居当今世界各类恶性肿瘤之首,而目前治疗的效果尚不满意.近几年来,由于分子生物学等相关学科的迅猛发展,基因转移技术的不断完善,肺癌的基因治疗已取得了重大进展,并已从实验及基础研究过度到临床试用阶段,为肺癌的治疗带来了新的希望.研究认为癌症发生的分子基础是原癌基因的活化或(和)抑癌基因的失活或缺失,导致某些细胞分化不良、过度增生或凋亡减少而形成肿瘤,其发生、发展和转移是多基因、多步骤、多阶段参加的过程,因此通过基因转移技术将正常有功能的外源目的基因引入体内肿瘤细胞或其它体细胞置换或增补缺陷基因,以达到治疗癌症的目的,这将可能成为21世纪治疗癌症的主要方法.     

药理学名词解释

1　基因治疗 (genetherapy) 　基因治疗是指改变人活细胞遗传物质的一种医学治疗方法 ,在基因水平上将正常有功能的基因或其他基因通过基因转移方式导入到患者体内 ,并使之成为表达功能正常的基因或表达患者原来不存在或表达很低的外源基因 ,从而获得防治疾病的目的。2　遗传多态性 (geneticpolymorphism)　 遗传多态性是一种孟德尔单基因性状 ,由单核苷酸多态性引起同一人群的单一基因位点出现多种等位基因并导致多种基因型 ,不同的基因型决定相应表型。3　特异质反应 (idiocyncrasy)　特异质反应是一种性质异常的药物反应 ,通常是有害的 ,…     

一种基因治疗和基因免疫表达载体的构建

遗传物质DNA的体内导入为疾病的治疗开辟了一个新的方法，即基因治疗或基因免疫。百为了实现基因在体内的表达，一个高效，安全的真核表达是必不可少的，本研究构建了一个可用于基因治疗或基因免疫的真核表达载体pNCMV，此载体以一个来自巨细胞病毒的立即早期基因启动子作用为调控系列，并且分别引入了用于在原核和真核系统复制的，以及便于筛选的诸多元件，为了验证此载体的有效性，在CMV启动子下游插入了一段编码HBV表面抗原的基因序列，得到一个表达载体PNCMVS2-S，体外转染试验表明了此载体的能够产生具有免疫原性的表面抗原颗粒。     

基因治疗载体的研究现状

基因治疗是随着现代分子生物学技术的发展而诞生的一种生物医学治疗技术,主要涉及载体、目的基因和靶细胞三方面。将目的基因导入靶细胞,得到稳定高效的表达是基因治疗的关键问题,因而选择合适的载体是基因治疗成功的基础。目前应用的载体主要包括病毒载体和非病毒载体两类,此文就近几年来有关基因治疗载体的研究作一简要综述。     

非病毒载体在肿瘤基因治疗领域的研究进展

随着肿瘤基因治疗领域的研究进展，临床应用逐渐增多。载体是癌症基因治疗的主要难题。当前广泛使用的病毒载体存在的安全问题越来越受到人们的重视，已经有多种非病毒载体用于肿瘤基因治疔，如：裸DNA直接注射、阳离子脂质、阳离子聚合物。研究非病毒载体的目标是：它能像靶向的合成病毒载体那样对肿瘤组织表现出高度特异性；具有很高的转染效率；潜在的安全性问题能够被控制。     

阳离子聚合物在基因传递系统中的应用阳离子聚合物在基因传递系统中的应用

随着近代生物技术的发展与人类基因库的不断完善 ,各种与人类疾病相关基因逐步被揭晓 ,使人类从分子水平上认识某些疾病根源已逐步成为可能 ,为基因治疗提供了理论基础。基因治疗即ＤＮＡ给药系统 ,属于靶向给药系统 ,它不同于一般靶向药物作用于机体的某器官或某组织 ,它是细胞与分子水平上的靶向作用。基因治疗从 1980年第 1篇哺乳类基因转移公开报告[1]到 1994年 30 0余人接受临床基因治疗试验 ,整整花了 15年时间 ,1994年美国重组ＤＮＡ咨询委员会(ＲＡＣ)批准了人基因治疗方案。此后 ,许多分子疾病 (ｍｏｌｅｃｕｌａｒｄｉｓｅａｓｅ)…     

用于基因治疗的药物级质粒DNA的大规模生产：问 …

基因疗法是用于预防及治疗癌症、艾滋病和囊性纤维变性等疾病的有效方法。给予治疗基因的方法之一是直接注射露或脂质体包裹的质粒ＤＮＡ,但需要大量质粒ＤＮＡ。当前在基因治疗用药物质粒的ＤＮＡ的大规模生产工艺的设计及操作中还存在一些问题和障碍。     

用于基因治疗的药物级质粒DNA的大规模生产:问题与障碍

基因疗法是用于预防及治疗癌症、艾滋病和囊性纤维变性等疾病的有效方法。给予治疗基因的方法之一是直接注射裸露或脂质体包裹的质粒DNA,但需要大量质粒DNA。当前在基因治疗用药物质粒DNA的大规模生产工艺的设计及操作中还存在一些问题和障碍。