阳离子脂质体基因载体的研究进展

肿瘤基因治疗的最大挑战之一是研制安全有效的基因转染载体。基因治疗载体一般分为病毒性载体和非病毒性载体。由于病毒型载体存在安全性问题,目前非病毒性载体的研究越来越受到人们的重视。脂质体作为常用的非病毒性载体容易制备,安全性高,但亦存在质控要求高,体内基因导入效率较低,且无靶向性,使得其应用受到限制。pH敏脂质体、阳离子脂质体等大大提高了脂质体的转运效率,也为非病毒载体在临床上的应用开辟了广阔的前景,本文就阳离子脂质体作为基因载体的研究予以综述。     

基因转导方法研究进展

基因治疗是从分子水平上对疾病的发生、发展进行调控。由Ｒｏｓｅｎｂｅｒｇ［１］１９９０年首先进行第１次人类基因治疗研究以来,近 １０ ａ来这一领域发展很快,本文把有关基因治疗的转导方法进行简要综述。１概述 目前,基因转移方法有物理方法（显微注射法、电穿孔法、基因枪）,化学方法（磷酸钙共沉淀、ＤＥＡＥ－萄聚糖法）,生物学方法（脂质体、原生质体融合法、病毒性载体）等。病毒性载体是目前研究得最多,应用最广泛的核酸运载工具（ｖｅｃｔｏｒ）,因此人们通常简单地把基因转递方法分为病毒性载体和非病毒载体两种。２非…     

基因治疗中的靶向转移载体研究

自 1990年美国ＮＩＨ批准开始第一例临床基因治疗试验以来 ,全世界已有 2 10 0多例患者因各种各样的疾病 ,如病毒感染、单个基因缺乏等进行基因治疗。在基因治疗过程中 ,为使基因能在患者体内有良好的表达并产生满意的治疗效果 ,就必须有一个合适的基因治疗系统 ,其组成除含治疗基因外 ,还需靶向转移载体系统 (即基因传递系统 )及基因表达系统。靶向转移载体系统可将基因定向传递到特定的靶细胞中。目前 ,基因的靶向转移载体可分为病毒性及非病毒性两大类。1　病毒性靶向转移载体病毒性靶向转移载体是目前临床应用十分广泛的一类载体 ,其特…     

基因治疗中载体的研究进展

自 1990年美国成功地实施了第一例基因治疗以后 ,基因治疗的理论和临床研究迅速展开 ,给我们治疗一些传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。但随着研究的深入 ,人们发现其结果并不尽如人意 ,在基因组、基因的表达调控和疾病的发生机理没有彻底阐明之前 ,基因治疗还很难取得突破性进展[1] 。在基因治疗中如何把目的基因转入病人体内并稳定表达是关键所在 ,这就要求在载体的改造、外源基因的表达调控等诸多方面进行更深入的探索[2 ] 。现就有关转基因载体的研究进展做一概述。1　 非病毒性载体方法　　非病毒性载体方法包括 :裸ＤＮＡ注射、…     

基因治疗病毒载体的研究及应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,因此它可用来治疗一些后天性和遗传性疾病,其成功与否的关键是载体。目前应用的载体主要有包括病毒和非病毒载体,但在基因治疗中应用最为广泛的载体是病毒载体。本文就近年来病毒载体系统在基因治疗中的应用及其改进等方面的研究进行综述。     

基因治疗用于乳腺癌的研究现状

乳腺癌（breast cancer,BC）是女性最为常见的恶性肿瘤,也是全球女性癌症死亡的主要原因。手术、放疗和化疗等常规治疗的效果往往不如预期。基因治疗通过纠正缺陷基因和调节基因的表达来达到预期的治疗效果,目前已成为一种有前景的乳腺癌治疗策略。在乳腺癌的基因治疗中通常使用病毒载体和非病毒载体作为递送载体。病毒载体具有较高的转基因效率,但病毒载体存在免疫原性较高、具有插入突变的风险和生物安全性等问题。非病毒载体与病毒载体相比,细胞毒性、免疫原性和诱变性均较低。但它还需要解决基因转移效率较低、特异性不足、基因表达持续时间短等问题。本文综述了目前利用病毒载体和非病毒载体治疗乳腺癌的研究现状,这些基因治疗载体各有优缺点,因此本文对目前使用的基因治疗载体进行相关概述。     

基因药物呼吸道给药载体的发展

基因药物的呼吸道给药是基因治疗的主要途径之一。基因药物呼吸道给药系统由基因药物、基因载体和吸入装置组成。基因载体具有保护基因药物以及协助基因药物发挥作用等功能,分为病毒载体和非病毒载体两类。病毒载体由于不良反应较重,使用不广泛。阳离子脂质是最早用于基因药物呼吸道给药的非病毒载体,后被阳离子聚合物取代。聚乙烯亚胺是目前研究最多的阳离子聚合物载体,有良好的介导基因药物给药能力。新一代阳离子聚合物载体聚酯胺具有广阔的应用前景。     

基因药物呼吸道给药载体的发展

基因药物的呼吸道给药是基因治疗的主要途径之一.基因药物呼吸道给药系统由基因药物、基因载体和吸入装置组成.基因载体具有保护基因药物以及协助基因药物发挥作用等功能,分为病毒载体和非病毒载体两类.病毒载体由于不良反应较重,使用不广泛.阳离子脂质是最早用于基因药物呼吸道给药的非病毒载体,后被阳离子聚合物取代.聚乙烯亚胺是目前研究最多的阳离子聚合物载体,有良好的介导基因药物给药能力.新一代阳离子聚合物载体聚酯胺具有广阔的应用前景.     

超声微泡造影剂与靶向治疗

基因治疗是近年来生命科学研究的热点，但迄今为止缺乏安全、高效的基因载体及基因转移方法，目前常用的病毒载体存在免疫原性和致突变性，而裸质粒等非病毒载体又存在转染率低、靶向性差等缺陷。因此，发展安全、高效、可控、简便实用的基因载体及基因转移方法己成为基因治疗研究的重点。超声医学在长期发展中，从诊断超声、治疗超声走向两个新的应用领域：药物输送和基因治疗。微泡（microbubble）的使用已被证明可以大大提高超声效应即基因或药物转染效率。     

神经干细胞作为药物载体应用于恶性胶质瘤治疗的研究进展

尽管目前在对恶性胶质瘤的治疗方面取得重大进展,但患者的预后仍不容乐观。近期发现神经干细胞有较强的胶质瘤亲向性迁移能力,可被开发用于运载胶质瘤特异的基因药物,有许多研究证实该疗法的可行性和有效性。然而,将该疗法应用于临床尚有许多亟待解决的问题。该文对神经干细胞作为药物载体应用于恶性胶质瘤治疗的相关研究进行综述,并展望其未来的研究前景。     

非病毒类载体靶向治疗前列腺癌研究进展

在治疗前列腺癌的各种传统方法中,普遍存在着杀伤癌细胞的同时对正常组织器官造成损伤的现象。近年来兴起的靶向治疗在一定程度上能很好地解决这一问题。但作为靶向治疗的载体,病毒类载体存在免疫原性大、毒性大等缺点,而非病毒类载体靶向治疗前列腺癌往往能克服这些缺点。本文综述了以阳离子聚合物、脂质体和壳聚糖聚合物为主的非病毒类载体包裹基因药物靶向治疗前列腺癌的研究进展。     

Updates on current advances in gene therapy

Gene therapy is the attempt to treat diseases by means of genetic manipulation. Numerous challenges remain to be overcome before it becomes available as a safe and effective treatment option. Retroviruses and adenoviruses are among the most commonly used viral vectors in trials. The retrovirus introduces the gene it carries into the target cell genome while the adenovirus introduces the gene into the target cell nucleus without incorporating it into the target cell genome. Other viral vectors such as adeno-associated viruses, pseudotyped viruses and herpes simplex viruses, are also gaining popularity. Proposed non-viral methods for gene transfer include physical methods and the employment of chemical vectors (lipoplexes, polyplexes and inorganic nanoparticles). Recent studies have investigated potential applications of gene therapy in correcting genetic diseases, treating malignant disorders and for treatment of other diseases. Trials on gene therapy for SCID and Leber's congenital amaurosis have achieved considerable success, but the widely publicized adverse reaction in X-linked SCID patient receiving gene therapy raised concerns for safety profile of gene therapy. For that, several methods of improving safety and efficacy of gene therapy have been proposed. At present, the three main gene therapy strategies for treatment of cancer are application to oncolytic viruses, suicide-gene therapy and gene-based immunotherapy. Gendicine, the first approved anticancer drugs based on the use of gene therapy principle, is based on the use of oncolytic viruses. More evidence for wider clinical applications of gene therapy are expected as more gene therapy studies progress from the preclinical phase to clinical trial.     

肝癌基因治疗的研究进展

基因治疗是向靶细胞或组织引入外源基因片段,通过纠正或补偿缺陷基因,关闭或抑制异常表达的基因,从而达到治疗目的的一种生物医学技术。肝癌是全球发病率较高的恶性肿瘤之一,通过基因治疗的方法来治疗肝癌,既达到治疗肝癌的目的,又不会造成正常细胞损伤,是具有较好应用前景的肝癌治疗方法。现就病毒载体和非病毒载体对肝癌细胞HepG2基因治疗的研究进展予以综述。     

肿瘤基因治疗的研究进展

随着生命科学的高速发展,基因治疗已经成为目前肿瘤研究中的一项热门课题。肿瘤基因治疗常用的方式有导入抑癌基因、抑制癌基因的表达、自杀基因治疗、抑制血管生成、针对一些细胞因子的基因治疗、针对耐药基因的治疗和肿瘤DNA疫苗等等。用于肿瘤基因治疗的常用载体有病毒载体和非病毒载体。相信随着科学的进步,基因治疗手段的不断革新,肿瘤的基因治疗必将拥有广阔的应用前景。     

基因治疗中非病毒载体研究进展

肿瘤基因治疗的最大挑战之一是研制安全有效的基因转染载体。在基因转染载体中,非病毒载体以其低毒性、低免疫原性、低致瘤性及易于制备等优点具有良好的应用前景。本文以裸DNA、阳离子脂质体、阳离子多聚物聚乙烯亚胺及壳聚糖、分子偶联体等为代表,从其性质、介导转染的机制、影响转染效率的因素等方面阐述非病毒载体在肿瘤基因治疗方面的研究进展。     

Transposon-based vector systems for gene therapy clinical trials: challenges and considerations

Much progress has been made in gene therapy, but significant challenges remain. One is development of a range of different tools that can be used for different therapeutic purposes. Another is site-specific gene targeting for safe and faithful therapeutic gene expression. Viruses have long been considered the most promising tools for human gene therapy. However, fatal side effects associated with viral vectors have hampered their clinical application. DNA transposons, widely utilized for decades as genetic tools in plants and insects, are now emerging as viable vectors for gene therapy. In this article, we will give a brief review of the adverse effects associated with virus-based gene therapy followed by a glimpse of the adeno-associated virus vector system, which is currently the most promising viral vector for gene therapy. The development of DNA transposon-based gene delivery systems and the advantages and limits of the most commonly used DNA transposon systems, Sleeping Beauty, Tol2, and piggyBac, will be extensively discussed Finally, we will focus on the most promising transposon system for gene therapy, piggyBac. Challenges and considerations for advancing piggyBac for therapeutic application will be critically addressed.     

新型阳离子聚合物作为基因载体的研究进展

高效、低毒、靶向性的基因载体是基因治疗成功的关键。与病毒载体相比,非病毒载体具有毒性低、免疫原性小、结构改造可实现基因靶向递送、易于生产、可重复应用等优点,其中阳离子聚合物是非病毒载体研究热点之一。本文从基于降低细胞毒性、提高稳定性和转染效率、实现靶向转运等进行的聚合物结构改造策略方面综述了多聚赖氨酸、聚乙烯亚胺、聚甲基丙烯酸酯等阳离子聚合物作为基因载体的研究进展。