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造血干细胞移植是目前治疗儿童白血病的重要手段之一。造血干细胞移植的适应证因白血病类型和供者种类不同而有所不同;供者以往以同胞供者为主,目前无关供者移植的生存率已接近同胞供者,半相合移植治疗白血病也越来越被临床所接受;各种细胞辅助治疗逐渐突显优势。造血干细胞移植治疗白血病进展迅速,临床应有所了解。     

异基因造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血临床分析

目的探讨异基因造血干细胞移植在儿童再生障碍性贫血治疗中的作用。方法10例再障患儿中,5例行HLA相合同胞供者异基因外周造血干细胞移植,3例行无关供者异基因外周造血干细胞移植,1例行无关供者骨髓移植,1例行脐血移植。结果1例接受脐血移植者未植活,其余9例均植入。中位植入时间14d（8～24d）,中性粒细胞〉0.5×10^9/L中位时间12d（8～19d）,血小板〉20×10^9/L中位时间17d（9～40d）。2例发生排斥,1例接受了第二次移植,1例移植后3个月血象开始自行恢复。结论如有HLA相合的同胞供者,异基因造血干细胞移植可作为儿童再障的一线治疗;临床重症感染无法控制的患儿,并非移植绝对反指征,相反可通过移植后的造血重建控制感染。     

造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病

原发性免疫缺陷病(PID)是一组少见的遗传性疾病,患儿往往发生反复感染,因而生命受到严重威胁.造血干细胞移植是唯一能够治愈该病的方法.目前认为人类白细胞抗原(HLA)相合的同胞是最佳的造血干细胞供者.但随着造血干细胞移植技术的发展,非亲缘HLA相合、单倍体相合供者亦成为PID患者可供选择的造血干细胞来源.由于脐带血干细胞库的建立,脐带血干细胞移植成功治疗PID的例数也日益增加.现就不同供者及移植物来源的造血干细胞在严重联合免疫缺陷病、Wiskott-Aldrich综合征、高IgM综合征以及慢性肉芽肿病的移植治疗的特点及进展进行综述.     

造血干细胞移植治疗DOCK8基因突变致高IgE综合征2例病例报告

目的：评估异基因造血干细胞移植治疗DOCK8基因突变所致的高IgE综合征（HIES）患儿的治疗效果。方法：回顾性收集2例接受异基因造血干细胞移植治疗DOCK8基因突变所致的HIES患儿的临床特征、实验室检查、治疗和效果。结果：2例HIES患儿,例1男,移植时年龄7岁;例2女,移植时年龄9岁。例1采用同胞全相合外周血干细胞移植,例2采用非亲缘全相合脐血干细胞移植。均采用白消安联合氟达拉滨为基础的减低强度预处理方案,顺利植入并获得造血重建。中性粒细胞植入时间例1为移植后12 d,例2为移植后24 d;血小板植入时间例1为移植后13 d,例2为移植后35 d。移植后14 d嵌合检测提示为完全供者细胞嵌合。2例患儿移植期间肺部感染均有加重,经对症治疗好转。例1接受同胞供者移植,发生皮肤Ⅰ度急性移植物抗宿主反应,甲泼尼龙治疗后缓解。无其他移植相关并发症发生。2例移植后嗜酸性粒细胞及血清IgE水平均较移植前显著下降,例1和例2分别随访至移植后18和23个月,均无病生存。结论：DOCK8基因突变所致的HIES患儿可通过异基因造血干细胞移植治愈,宜采用减低强度预处理方案,同胞相合供者是最佳供者选择,非亲缘脐血干细胞移植也能取得良好疗效。     

父供子单倍体异基因造血干细胞移植治疗高危白血病2例临床分析

目的探讨父供子单倍型造血干细胞移植治疗高危白血病的临床特点及疗效。方法对2例高危白血病接受父供子单倍型造血干细胞移植患儿的临床资料进行回顾性分析。结果 2例患儿回输有核细胞数分别为17.7×108/kg、8.3×108/kg,白细胞植活时间分别为+7 d和+16 d,血小板植活时间分别为+18 d和+8 d;2例均转为完全供者型;1例出现急性肠道GVHD(Ⅳ度),1例出现皮肤Ⅱ度GVHD;1例因移植后感染于+146 d死亡,1例存活,均无白血病复发倾向。结论非去T细胞性单倍型异基因造血干细胞移植正逐渐成为一种安全有效的治疗方法,为缺乏HLA完全相合相关或无关供者的高危难治性白血病患者提供了新的治疗选择。同时也提示父亲或父系抗原供者同样可以作为异基因造血干细胞来源。     

亲缘单倍体非体外去除T细胞的造血干细胞移植和同胞全相合移植治疗儿童急性白血病的临床研究

目的：探讨单倍体非体外去除T细胞的造血干细胞移植治疗儿童急性白血病的临床疗效。 方法：回顾性分析2007年6月8日至2015年5月4日于首都医科大学附属儿童医院采用亲缘单倍体非体外去除T细胞的造血干细胞移植治疗儿童急性白血病23例（亲缘单倍体组）,同胞全相合移植21例（同胞全相合组）。两组的预处理方案均为清髓性,回输集落刺激因子动员的造血干细胞,采用环孢素、甲氨蝶呤±霉酚酸酯联合方案预防移植物抗宿主病（GVHD）,采用低分子肝素±前列腺素E预防静脉闭塞病。 结果：两组患儿均获得完全、持久的供者造血干细胞植入。亲缘单倍体组和同胞全相合组：①WBC植入中位时间分别为（13.1±2.3）和（12.5±1.4）d,PLT植入的中位时间分别为（19.4±8.0）和（22.9±7.7）d,差异均无统计学意义（P>0.05）;②中位随访时间分别为(49.6±30.3)和(32.5±31.6)月,移植后总体生存率分别为69.5%（16/23）vs 71.4%（15/21）,差异无统计学意义（P>0.05）;③亲缘单倍体相合组与同胞全相合组急性GVHD临床分级（Ⅰ~Ⅳ）65.2%（15/23）和23.8%（5/21）,差异有统计学意义（P<0.05）。 结论：亲缘单倍体非体外去除T细胞与同胞全相合造血干细胞移植治疗儿童急性白血病的安全性与疗效相似。     

儿童第二次非血缘供者造血干细胞移植2例

目的探索非血缘造血干细胞移植后复发病例进行第二次移植的可行性。方法患幼年型慢性粒单细胞性白血病(JMML)及重型β-地中海贫血的两例患儿接受非血缘供者造血干细胞移植后分别于移植后的10个月和1个月后原疾病复发,前者给予福达华加环磷酰胺预处理后输注原供者干细胞,降低预防移植物抗宿主病强度;后者给予含TBI预处理,移植另一非血缘供者外周血干细胞。结果两例患者第二次移植后均获得稳定植入,JMML患者并发急慢性移植物抗宿主病,完全缓解至+24月;地中海贫血患者已完全脱离输血状态至+23月。结论对于非血缘造血干细胞移植后复发的患儿,第二次非血缘供者造血干细胞移植是可行的。     

造血干细胞移植治疗遗传性代谢病

造血干细胞移植治疗遗传性代谢病已有20余年,目前被认为是唯一一种治愈性的方法。本文回顾了造血干细胞移植的理论基础、移植的时机、供者类型和干细胞来源、预处理方案及现今已取得的临床结果,并初步探讨了基因治疗和宫内移植。     

HLA不全相合同胞脐血移植治疗儿童白血病一例

ＨＬＡ不全相合同胞脐血移植治疗儿童白血病一例朱为国钱新华程少杰邢献志刘纯霞官贵先黄志光脐血造血干细胞丰富，再生增殖能力强，是一种良好的造血干细胞来源。１９８９年世界首例脐血移植（ＣＢＴ）成功以来，儿童ＣＢＴ被认为是比骨髓移植更优越的治疗方法。国内目前...     

造血干细胞移植治疗遗传性代谢病

造血干细胞移植治疗遗传性代谢病已有２０余年，目前被认为是唯一一种治愈性的方法。本文回顾了造血干细胞移植的理论基础、移植的时机、供者类型和干细胞来源、预处理方案及现今已取得的临床结果，并初步探讨了基因治疗和宫内移植。     

单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血

目的：目前仅有30％左右的重型β-地中海贫血患者能找到HLA全相合的同胞供者,使造血干细胞移植治疗该病受到限制。该研究通过探讨单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血的疗效,希望能够拓展供者源。方法：采用单倍体脐血或骨髓对10例重型β-地中海贫血患儿进行11例次移植。使用以羟基脲、氟达拉滨、白消安、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案。结果：6例患者获长期稳定植入并脱离红细胞输注;2例短暂植入后排斥,其中1例恢复地中海贫血状态,另1例在移植早期死亡;1例行2次移植均未植入并出现移植后再障;1例未植入,出现再障,1年后恢复地中海贫血状态。8例植入者均发生急性移植物抗宿主病,仅1例发展为皮肤局限性慢性移植物抗宿主病。随访57.1（2.5～85.1）月,总体生存率90%,无病生存率为60%。结论：单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血能长期重建造血,在无HLA相合同胞供体时,可以作为造血干细胞移植治疗的一种选择。［中国当代儿科杂志,2009,11（7）：546-548］     

HLA半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展

HLA半相合造血干细胞移植指将HLA一条单体型相合的供者造血干细胞移植给受者，其供者来源广泛，适用于无HLA完全相合供者的恶性血液病患儿或急需进行移植治疗的病人。随着预处理方案及移植物处理方法的改进，其在临床上将取得更广泛的应用。本文就半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展情况作一综述。     

单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的研究进展

对于缺乏人类白细胞抗原（human leukocyte antigen,HLA）全相合同胞供者并且对免疫抑制疗法反应不佳的重型再生障碍性贫血患儿来说,单倍体造血干细胞移植是一种推荐的替代治疗方法。但由于HLA不全相合,患儿体内可能存在供者HLA特异性抗体,导致移植物功能不良发生率较高。与HLA全相合移植相比,其预处理方案的选择也仍需探讨。该文对单倍体造血干细胞移植中供者HLA特异性抗体的检测和处理、预处理方案的选择、移植物功能不良的机制及处理进行综述。 引用格式:     

造血干细胞移植治疗儿童白血病若干问题

该文涉及各类儿童造血干细胞移植(HSCT),如骨髓移植(BMT)、外周血造血干细胞移植(PBSCT)和脐血移植(UCBT)治疗白血病的优缺点及HSCT在儿童白血病治疗中的地位。绝大多数儿童白血病可通过正规联合化疗根治,仅少数(约20%)高危、难治及复发的白血病是异基因HSCT的适应证,无适合的同胞供体时,可选择HLA全相合非血缘相关BMT或PBSCT,UD-UCBT更适合于儿童患者。     

儿童脐血造血干细胞移植现状及动向

自1988年法国人Gluckman应用脐血移植成功治疗1例Fanconi贫血患儿以来，脐血移植陆续在世界各地开展起来。如果说该技术前期发展较慢的话，进入2l世纪后脐血移植已步入加速发展期，近几年脐血移植病例占总造血干细胞移植病例的比例快速增长。受脐血干细胞数量限制，脐血移植的治疗对象主要为儿童。与欧美等发达国家相比，我国的脐血移植开展晚，发展速度电较慢，导致目前与他们存在较大差距。鉴于我们的计划生育国策，儿童多数为独生子女，同胞供者移植可能性极小；骨髓库近几年才开始建立，距临床规模应用尚有时日；我国为第一人口大国，随着经济的发展，将有大量儿童病人需要并可能进行造血干细胞移植治疗。因此，大力开展我国的脐血移植治疗已责无旁贷地落到我们儿科工作者肩上。本文介绍脐血造血干细胞移植的基础知识、儿科应用现状、存在问题及发展动向，供同道们参考。     

HLA半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展

ＨＬＡ半相合造血于细胞移植指将ＨＬＡ一条单体型相合的供者造血干细胞移植给受者，其供者来源广泛，适用于无ＨＬＡ完全相合供者的恶性血液病患儿或急需进行移植治疗的病人。随着预处理方案及移植物处理方法的改进，其在临床上将取得更广泛的应用。本文就半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展情况作一综述。     

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及并发症。方法 4例SAA患儿,均接受氟达拉滨、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白预处理;其中3例患儿行HLA全相合同胞骨髓造血干细胞移植(BMT),1例患儿行HLA全相合同胞外周血造血干细胞移植(PBSCT)。同胞供者采集重组人粒细胞集落刺激因子5μg.kg-1.d-1,动员骨髓及外周血干细胞。采用环孢素+短疗程小剂量甲氨蝶呤方案预防移植物抗宿主病,前列腺素E预防肝静脉闭塞综合征,更昔洛韦预防巨细胞病毒感染,美司那及水化碱化预防出血性膀胱炎。通过DNA短串联重复序列多态性分析检测植入情况。结果 2例BMT患儿及1例PBSCT患儿完全植入;1例BMT患儿嵌合植入。中性粒细胞>0.5×109L-1中位时间12 d(9～15 d),血小板>20×109L-1中位时间19 d(12～30 d)。结论 allo-HSCT是治疗儿童SAA的有效方法,维持造血功能以及移植后并发症的发生及防治,仍是目前重点讨论的课题。     

脐血造血干细胞移植治疗儿童血液病14例临床观察

脐血造血干细胞移植可以根治儿童白血病、再生障碍性贫血、血红蛋白病及先天性免疫缺陷等疾病。自1988年Gluckman等首先应用脐血移植（CBT）成功治疗1例儿童Fanconi贫血以来,CBT发展迅速。由于脐血来源广、采集方便、对供者无害、移植物抗宿主病（GVHD）发生率低而得到广泛应用。我们采用脐血造血干细胞移植治疗14例儿童血液病,现报告如下。     

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目的观察同基因外周血造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血、白血病的植入情况及疗效。方法北京儿童医院于2004-08—2004-12,对4例分别患有慢性粒细胞性白血病(慢性期)、急性非淋巴细胞白血病(M2)、急性再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病(ph1+)的患儿进行正规方案治疗,3例白血病患儿获得首次缓解,4例患儿接受不同预处理方案,进行同基因外周血干细胞移植。所有供者均为患儿的同卵双胎同胞,并经重组人粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)动员。结果4例患儿接受干细胞(MNC)平均数量为10·08×108/kg。白细胞及血小板平均植入时间分别为10·7d及12·3d,无明显移植并发症。病例4随诊5个月后复发,放弃治疗2个月后死亡,余病例均存活,可正常生活,随诊时间均在16个月以上。结论同基因外周血干细胞移植可以作为治疗包括白血病在内的多种血液病的有效方法,但其远期效果还有待进一步评估。     

造血干细胞移植治疗严重联合免疫缺陷病的现状及进展

<正>严重联合免疫缺陷病(severe combine immune deficiency,SCID)是一组由于基因突变引起的T淋巴细胞和B淋巴细胞发育及功能障碍的先天性免疫缺陷性疾病,临床上主要表现为严重反复的致死性感染,预后差。异基因造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)是目前临床上可应用的最重要的根治SCID的手段。近年来研究报道显示,采用HLA全相合的同胞供者(matched siblings donor,MSD)造血