中药治疗β地中海贫血的临床与实验研究

β地中海贫血 (下简称 β地贫 )在我国南方有较高的发生率 ,特别是广东、广西、四川和贵州的人群检出率分别高达 1.0 8%、 1.5 2 5 %、 2 .18%和 2 .2 1% ,这些地区属高发区〔1〕。今将近 2 0年来的临床与实验研究综述如下。1　西医治疗 β地贫的现状重型β地贫目前仍主要靠定期输血使 Hb维持在一定水平 ,并且用铁螯合剂排出过量的铁 ,但随着年龄的增长 ,输血量的增多 ,终将发生继发性含铁血黄素沉着症致死〔2〕。造血干细胞移植仍是目前根治β地贫的唯一方法 ,国外及香港地区移植的病例已近千例 ,国内应用骨髓或脐带血移植也取得了成功 ,…     

补肾益髓法治疗β-地中海贫血92例临床研究

目的:研究中药益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血(β-地贫)的临床效果及其疗效特点的分子机制.方法:用补肾益髓法代表方益髓生血颗粒在广西高发区治疗β-地贫92例,疗程3个月,观察治疗前后临床症状,血红蛋白(Hb)、抗碱血红蛋白(HbF)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)等血液参数变化及停药后随访观察,采用PAGE、PCR-SSCP、RT-PCR、DNA序列分析、mRNA基因表达、DDRT-PCR等技术研究疗效的分子机制.结果:经3个月治疗后,患者临床症状明显改善,Hb、HbF、RBC、Ret等血液指标明显提高,停药后疗效平均维持3～6个月,92例中85例有效,有效率92.39%;中药治疗对各类基因型患者均有一定疗效,可明显提高血红蛋白珠蛋白mRNA表达和造血刺激因子GM-CSFmRNA表达,诱导HbF合成增加;降低铁蛋白基因表达,减少体内铁的蓄积.结论:益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血效果显著;中药治疗不改变患者基因突变型,可明显调节功能基因表达.疗效特点为多靶点的整体效应.     

补肾生血方对β—地中海贫血基因水平的影响

本文用等电聚焦电泳法分析血红蛋白组分,采用PCR—SSCP分析结合直接测序法(DNA序列分析)检验珠蛋白基因突变型,采用RT—PCR方法等测定珠蛋白mRNA的转录水平。结果发现,补肾生血药能明显提高β-地中海贫血患者血红蛋白(Hb)和抗碱血红蛋白(HbF),提高血红蛋白的珠蛋白链比。该药对杂合子基因突变型患者效果明显,对纯合子型或异源双重杂合子基因突变型患者疗效不佳。其作用机理可能是补肾生血药能提高珠蛋白链γ/β γ比值,促进γ—珠蛋白基因的转录和表达,诱导HbF合成,从而代偿了β-珠蛋白基因功能的缺陷。     

补肾生血药治疗β地中海贫血复合血红蛋白E的临床研究

目的：为了观察中医补肾生血药(益髓生血灵)治疗儿童β-地中海贫血复合血红蛋白E(β地贫／HbE)的临床疗效，我们治疗了22例病人。方法：中药方剂由生地、熟地、太子参和当归等12味中药组成，制成颗粒，每次10克，每日3次，3个月为一疗程。结果22例症状改善，肝、脾有一定程度缩小。Hb增加(5～28)g/L，平均增加15．1g／L，HbF增加(0．015～0．23)，平均增加为0．08，未观察到副作用。结论：益髓生血灵治疗儿童β-地贫/HbE有比较稳定的疗效。     

中医辨证治疗β地中海贫血临床观察

目的：观察不同中医方法方药治疗β地中海贫血的临床疗效。方法：重型和中间型β地中海贫血患者60例,分为3组：滋养肝肾方组、温补脾肾方组、补益心脾方组,根据辨证分别给予不同方药,3个月为1个疗程,观察治疗前后临床症状变化,检测血红蛋白（Hb）、红细胞（RBC）、网织红细胞（Ret）等血液参数。结果：经3个月治疗后,患者临床症状明显改善,Hb、RBC、Ret等血液指标明显提高,各组治疗前后患者Hb、RBC和Ret差异均有统计学意义（P〈0.05）,患者临床症状明显改善与血液学指标的提高有很好的一致性。结论：3种方法方药对β地贫均有较好疗效,以滋养肝肾方效果更明显。     

益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血156例临床观察

目的 研究益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血临床效果及安全性。方法 在广西高发区用益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血,疗程3个月,观察治疗前后临床症状、Hb、RBC、网织红细胞（Ret）、抗碱血红蛋白（HbF）水平变化并进行停药后3～6个月随访及不良反应的观察。结果治疗组患者自疗程第1个月起至3个月结束,Hb、RBC、Ret、HbF等各项血液学参数均有提高,与治疗前比较差异有显著性（P〈0．01）;中医临床症状改善及动态观察与血液参数提高相一致,与治疗前比较差异有显著性（P〈0、01）;156例中有效145例,无效11例,总有效率达92．9％。未见明显的不良反应。停药后随访结果显示,疗效维持时间3～4个月。结论 益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血疗效显著,未见明显的不良反应。为中医药辨证治疗β-地中海贫血提供了一定的依据。     

地中海贫血的中医研究近况

收集了近 15年以来有关地中海贫血中医研究的文献资料 ,对中医药治疗地贫的研究近况进行了综述 ,并提出了以下建议 :加强地贫中医证候、辨证分型的系统研究 ;加强中医药降低铁负荷、防治血色病的研究 ;加强中医药调节机体免疫 ,防治感染的研究。     

益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血281例临床研究

目的评价益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血(简称β-地贫)的临床疗效。方法采用益髓生血颗粒治疗β-地贫患者281例,其中重型β-地贫患者63例[其中重型β-地贫复合血红蛋白E,简称重型(β+E)地贫18例,单纯重型β-地贫45例],中间型β-地贫218例[其中中间型β-地贫复合血红蛋白E,简称中间型(β+E)地贫患者35例,单纯中间型β-地贫183例],疗程3个月,比较281例患者治疗前后血红蛋白(Hb)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)、胎儿血红蛋白(Hb F)的变化,对其中147例β-地贫患者治疗前后的中医证候(面色萎黄、头晕目眩、心慌心悸、动则气喘、倦怠乏力、食少纳呆)进行量化评分,并观察临床疗效。结果治疗后四种类型的β-地贫患者Hb、RBC、Hb F水平与治疗前比较均明显提高(P0.01);除重型(β+E)地贫患者Ret水平无明显变化(P0.05)外,单纯重型β、中间型(β+E)、单纯中间型β-地贫患者的Ret水平与治疗前比较均明显升高(P0.01)。治疗后中间型β-地贫患者面色萎黄、头晕目眩、心慌心悸、动则气喘、倦怠乏力、食少纳呆的中医证候量化评分与治疗前比较明显降低(P0.01);重型β-地贫患者倦怠乏力、食少纳呆、心慌心悸、动则气喘的中医证候量化评分与治疗前比较明显降低(P0.05或P0.01)。281例β-地贫患者中有效213例,占75.80%;其中45例单纯重型β-地贫中有效34例,占75.56%;18例重型(β+E)中有效16例,占88.89%;183例单纯中间型β-地贫中有效131例,占71.58%;35例中间型(β+E)中有效32例,占91.43%。结论益髓生血颗粒对不同类型的β-地贫均有显著疗效,患者的临床症状改善与血液指标提高相一致。     

中医辨证治疗中间型β-地中海贫血45例

目的：观察中医辨证治疗中间型β-地中海贫血的临床疗效。方法：将45例确诊病例随机分为3组,根据辨证分别给与3种不同方药,3月为1个疗程,观察治疗前后临床症状变化,检测血红蛋白（Hb）、红细胞（RBC）、网织红细胞（Ret）等血液学指标。结果：经3月治疗后,患者临床症状明显改善,Hb、RBC、Ret等血液学指标明显提高,3组治疗前后Hb、RBC和Ret的差异均有统计学意义（P〈0.05）。结论：3种方药对中间型β-地中海贫血均有较好疗效。     

益髓生血灵治疗β－地中海贫血症29例临床观察

根据中医肾生髓的理论,用中药益髓生血灵在广西高发区治疗β—地中海贫血41例,其中益髓生血灵胶囊治疗29例,28例有效,用益髓生血灵新剂型(冲剂)治疗12例,全部有效。并与西药马利兰治疗β—地中海贫血作了比较分析,表明中药治疗的显著疗效和优势。并对治疗的患者进行了系统的基因分析,从基因突变与疗效关系,基因表达与调控等方面研究了疗效的分子机理,提出了中药治疗β—地中海贫血的可能机制,提出了中医肾生髓的理论是中医药治疗β—地中海贫血的理论核心的假说,并验证了它的客观性,为传统中医药治疗β—地中海贫血理论和实践提供了科学依据。     

益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血患者自身对照比较研究

目的 观察补肾益髓法的代表方益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血临床效果。方法以高发区患者为观察对象，采用自身对照方法，30例重型、中间型β-地中海贫血患者先口服安慰剂再口服益髓生血颗粒，疗程均为3个月。观察服药前后患者临床症状、中医证候变化，并做血液指标血红蛋白（Hb）、红细胞（RBC）、胎儿血红蛋白（Ret）、网织红细胞（HbF）动态检测；中医临床证候表现按评分量表观察，记录不良反应。结果 患者自服安慰剂1个月至疗程结束，主要疗效性指标Hb、RBC均无升高，Hb在口服安慰剂第1个月有明显降低（P〈0．05），而改服益髓生血颗粒自第1个月起至疗程结束患者Hb、RBC与服安慰剂第3个月比均有非常明显提高（P〈0．001）；中医临床证候量表统计分析显示：口服安慰剂3个月后，患者临床中医证状无任何改善；经益髓生血颗粒治疗3个月后，患者除“面色萎黄”一项无明显改善外，“头晕目眩”、“心悸”、“气短”、“食少纳呆”、“倦怠乏力”等症状均有明显改善（P〈O．05）；无任何不良反应。结论患者服安慰剂后改服益髓生血颗粒3个月后，血液指标Hb、RBC、Ret、HbF与服安慰荆第3个月比均有非常明显提高。两个阶段β-地中海贫血患者疗效比较有非常显著性差异。     

补肾益髓法治疗β-地中海贫血的现状

分析β-地中海贫血临床研究现状以及中医中药研究进展,重点介绍中国中医科学院广安门医院近30年来基于“肾藏精生髓理论”从肾论治地中海贫血的临床探索和基础实验研究,阐述中医中药治疗β-地中海贫血的理论依据、核心病机、治则治法以及疗效特点的可能分子机制,展望中医药治疗β-地中海贫血的前景和有待深入的研究方向.     

地中海贫血的中医药研究进展

地中海贫血是一种发病率高,危害严重的单基因遗传病,也叫珠蛋白合成障碍性贫血,以慢性溶血性贫血为特征。该病     

地中海贫血的影像诊断（附7例报告）

目的：探讨地中海贫血影像学检查的特征性表现,提高对本病的认识,为临床诊断、治疗提供帮助。方法：回顾性分析临床资料比较齐全并确诊的7例地中海贫血患者的各项放射科检查。结果：7例患者均出现不同程度的骨骼改变,其中颅骨异常6例,肋骨异常5例,脊柱及其它骨骼异常3例。2例出现髓外造血。结论：地中海贫血的影像特点为颅骨内外板变薄,板障明显增厚,呈竖发状,肋骨前端明显膨大,推体、骨盆、四肢骨呈网格状,诊断谊病需密切结合临床。     

中医辨证治疗中问型β-地中海贫血45例

目的:观察中医辨证治疗中间型β-地中海贫血的临床疗效.方法:将45例确诊病例随机分为3组,根据辨证分别给与3种不同方药.3月为1个疗程,观察治疗前后临床症状变化,检测血红蛋白(Hb)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)等血液学指标.结果:经3月治疗后,患者临床症状明显改善,Hb、RBC、Ret等血液学指标明显提高,3组治疗前后Hb、RBC和Ret的差异均有统计学意义(P<0.05).结论:3种方药对中间型β-地中海贫血均有较好疗效.     

PCR检测α地中海贫血的基因诊断方法研究

目的：探讨PCR检测α地中海贫血的基因诊断方法。方法：利用多重PCR检测技术进行了缺失型α-地中海贫血的基因检测。结果：本文对75例标本进行基因检测发现^SEA基因携带者52例,缺失型HbH病7例,标准型2例,静止型11例,另有1例样本,临床诊断及血红蛋白定量分析提示为缺失型HbH病。结论：利用多重PCR所具有的简便快速、准确实用而又经济等特点,非常适合于我国以预防为主而开展的大人群地中海贫血的分子筛查和临床样品的基因诊断。     

血浆NT-proBNP在重型β-地中海贫血儿童早期心功能损害中的诊断价值

目的:探讨血浆氨基末端脑利钠肽前体(NT-pro BNP)在重型β-地中海贫血(β-TM)儿童早期心功能损害中的诊断价值。方法:选取2012年6月-2014年3月住院输血及祛铁治疗的32例β-TM患儿为β-TM,随机选取2012年6月-2013年12月健康检查的正常儿童30例作为对照组,用磁微粒酶免法测定法NT-pro BNP浓度。结果:β-TM患儿NT-pro BNP浓度(中位数93、第10百分位为28.6、第90百分位为412.8),明显高于对照组(中位数28、第10百分位为10.6、第90百分位为85.2),两组之间对比差异有统计学意义(Z=-4.436,P0.001)。β-TM组NT-pro BNP浓度水平与血红蛋白(r=-0.03,P=0.874)和铁蛋白相不相关(r=-0.341,P=0.06),而与年龄呈负相关(r=-0.391,P=0.03)。结论:血浆NT-pro BNP水平可以用来诊断临床表现正常的β-TM儿童早期心功能损害。     

血常规检验对缺铁性贫血与地中海贫血的鉴别价值

目的 探究地中海贫血与缺铁性贫血检验过程中血常规检验的鉴别价值.方法 选取2019年4月～2020年4月山东省平原县第一人民医院收治的缺铁性贫血患者(A组)、地中海贫血患者(B组)以及同时期健康体检者(C组)各36例,对比三组患者红细胞计数、平均红细胞比容、血红蛋白指标以及红细胞血红蛋白量.结果 A组、B组与C组相比,...     

益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血临床疗效的深入研究

研究中药益髓生血颗粒治疗β-地贫临床效果及疗效特点的分子机制。方法:用补肾益髓法的代表方(益髓生血颗粒)在广西高发区治疗β-地贫92例,疗程3个月,观察治疗前后临床症状,血红蛋白(Hb)、抗碱血红蛋白(HbF)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)等血液参数变化及停药后随访观察,采用PAGE、PCR-SSCP、RT -PCR、DNA序列分析、mRNA基因表达、DDRT-PCR等技术研究疗效特点的分子机制。结果:经三个月治疗后,患者临床症状明显改善,Hb、HbF、RBC、Ret等血液指标明显提高,停药后疗效平均维持3-6个月,92例中85例有效,有效率92．39%,患者临床症状明显改善与血液学指标的提高有很好的一致:性中药益髓生血颗粒对各类β-地贫基因型患者均有一定疗效;可明显提高患者血红蛋白珠蛋白mRNA表达和造血刺激因子GM-CSFmRNA表达,诱导HbF合成增加;益髓生血颗粒可明显降低患髓患者铁蛋白基因表达,减少体内铁的蓄积。结论:益髓生血颗粒治疗β-地中海贫血效果显著;中药治疗β-地贫可明显调节功能基因的表达。疗效特点为多靶点的整体效应。     

观察贫血病人的红细胞异常形态对诊断地中海贫血有重要意义

目的探讨观察贫血病人的红细胞异常形态对诊断地中海贫血的意义;方法对我院自2008年6月至2010年6月间接诊的563例贫血患者进行红细胞形态检查,同时对该563例患者进行聚合酶链反应检查。结果采用红细胞形态检查的地中海贫血检出率为9．42％（53／563）,准确率96．4％（53／55）;结论观察贫血病人的红细胞异常形态对快速诊断地中海贫血有重要意义。