杜氏肌营养不良症的基因疗法研究进展

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy,DMD）是一种X染色体连锁的隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起。该基因是目前人类中已知最大的基因,包含79个外显子,编码含有3 685个氨基酸的抗肌萎缩蛋白,其突变类型复杂且异质性高,因此其治疗药物的开发也十分困难。目前DMD的治疗已经从传统治疗药物发展到了基因治疗药物,随着研究逐渐深入多种新型基因治疗药物已在不同国家和地区被批准进入临床开发阶段,但目前该疾病仍无法被治愈。该综述总结了DMD基因疗法的研究新进展,并重点介绍了上市产品最多的密码子通读与外显子跳跃疗法及其治疗机制。此外,还讨论了DMD新药研究面临临床终点选择、药物信息可及性的问题,以及目前基因疗法所面临的困境与挑战,为DMD新药开发提供了新见解。     

癌症基因疗法的临床试验

癌症基因疗法的临床试验李月华（河南省医学科学研究所郑州市４５００５２）目前，由于对多种类型的癌症尚缺乏有效的治疗手段，而且许多病人虽经历了常规的治疗，最终仍导致预后不良，这一切都表明应用新的试验性疗法是十分必要的。因此，最初的基因转移研究也就必然的选...     

基因修饰体细胞国内外临床研究和相关产业现状及未来发展趋势

基因编辑技术可针对性增强体细胞的靶向性,一定程度上解决了传统过继性免疫疗法在肿瘤等多种疾病治疗中显露出的靶向性差等问题。最具代表性的是嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法,其在血液系统肿瘤治疗中已取得良好疗效,此外,T细胞受体基因工程化的T细胞(TCR-T)、基因修饰的树突状细胞以及基因修饰的干细胞在多种疾病治疗的临床研究中也显现了良好的安全性和有效性。目前国内外多家研究机构和生物公司已在基因修饰体细胞行业加速布局,相关产业即将进入快速发展期,基因修饰体细胞疗法的临床转化应用具有广阔前景,对目前已经开展疾病临床研究的几种基因修饰免疫细胞疗法进行总结。     

用作基因载体的阳离子脂质体及其相关材料与制备技术

综述近年来阳离子脂质体在基因转染中的应用及其相关材料和制备技术。基因疗法面临的技术问题之一是寻找合适的基因载体,阳离子脂质体作为一种非病毒载体,具有无免疫原性、可自然降解等优点,在肺部、眼部疾病以及癌症的治疗中极具应用价值。随着研究的不断深入,新型脂质体材料相继出现、制备工艺也不断更新,阳离子脂质体的理化性质和转染效率均得到了极大的改善,推动了基因疗法和基因转染研究的发展。     

基因疗法或能用于艾滋病治疗

基因疗法是指通过分子生物学的方法,将基因导入患者体内并让其表达,以治疗某些疾病的方法。基因疗法是一种非常新的医疗技术,并不成熟,而且修改了人类本身的基因组,所以在得到大规模应用之前仍需研究和检验。     

血管生长因子基因治疗缺血性疾病的最新进展

缺血性疾病是临床上常见的一组疾病,是指各种原因所致的组织缺血性改变,包括冠心病、急性心肌梗死、脑缺血及糖尿病的肢体缺血性疾病等。传统疗法有药物(如溶栓药)、冠状动脉搭桥术及介入性治疗或其它机械疗法,但都不能从根本上解决组织缺血的问题。目前,基因疗法已被逐渐应用于这类疾病,且初步显示出这一崭新生物技术在治疗该类疾病中具有的广阔前景。本文仅就近几年来有关血管生长因子     

基因药物在临床上的最新应用与研发

应用现代医学和分子药物学手段，即基因和细胞疗法，临床治疗被传统医疗视为难以攻克的病症又进入一个相对的活跃期。本文概述了近年来临床上肿瘤和神经疾病的基因治疗的实践与进展，对基因药物临床上的安全性和基因产物表达的时效性的探索以及临床基因药物研究在研发全新的抗癌病毒载体，给药途径的优化和与干细胞技术的结合提供新思路。     

肝病患者的膳食疗法护理体会

肝脏是维持人体生命的重要器官，在物质代谢中占有极其重要的地位，许多体内物质的转变、运输、储存都与肝脏有关。肝脏疾病在我国的发病率是呈上升趋势的。而对肝脏的有些疾病的治疗目前尚无特效药物，因此营养治疗在肝脏疾病治疗中就占有极其重要的地位。既往肝病的饮食分类比较简单，患者往往因饮食不合理而发生并发症或加重病情，影响患者的康复。近年来随着对膳食疗法的了解，对肝脏疾病的膳食疗法也有更深入的认识和重视。笔者就2002年1月至2007年8月对150例肝脏疾病患者实施按需膳食疗法，皆取得较满意的效果。现报告如下。     

肿瘤的基因治疗

基因治疗是新兴的治疗技术。它是通过基因技术手段将外源功能基因或基因相关物质导入靶细胞内,以改善和加强有效功能基因的表达;抑制和纠正有害基因的表达;弥补缺失基因。通过纠正基因缺陷,达到治病目的。 目前的药物疗法主要是通过影响细胞的生化代谢过程来纠正代谢异常;而基因疗法是通过改善与调整人体内基因的表达、使之恢复正常而达到治病的目的。一般地说,药物治疗是治“表”,而基因治疗是治“根”。因为一旦基因表达得到调整,由此而引起的疾病就能痊愈,也不会复发。所以,基因治疗是治疗学中的一次革命,它将给医学带来划时代     

骨质疏松与运动疗法

骨质疏松症是一种全身骨量减少以及骨组织显微结构改变，并伴有骨脆性增高而极易导致的疾病。从目前国内外研究看，骨质疏松的治疗方法主要包括：饮食调节、运动治疗、药物治疗等措施，但在这些治疗方法中，运动疗法具有安全、经济、疗效显著等特点，因而运动疗法成为骨质疏松患者的重要治疗方法之一。     

肿瘤治疗中的自杀基因疗法

随着医学科学的进步，人类认识及控制疾病的能力也在增长，但肿瘤仍然是严重威胁人类健康和生命的疾病，因而受到众多医学工作者的关注。对肿瘤分子水平上的研究已经证实所有肿瘤都伴随有基因突变的存在，都是继基因型变化后发生表型的变化。由此，人们推断肿瘤的发生发展都与基因的变化有关联，因而在生物疗法中基因治疗是最具潜力的方法。基因治疗可分为免疫基因治疗、抑癌基因治疗、自杀基因治疗和造血干细胞介导的基因治疗等，其中自杀基因疗法更为众多学者所关注。     

基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

基因治疗是一种通过改变个体的基因表达来治疗疾病的方法，为肿瘤、罕见病及其他难治性疾病提供了全新的治疗策略。基因治疗通过基因编辑技术实现对个体致病基因的改造，同时也依赖基因递送载体改善其在体内的稳定性和靶向性。本综述简述了基因治疗的方式，结合目前的基因治疗产品，介绍了病毒、非病毒基因递送载体和基因编辑技术在基因治疗中的发展概况，并总结归纳了临床实践中基因治疗的安全性问题。     

减肥药物的分类及其作用机制

随着人们物质生活日益提高 ,肥胖症已成为严重危及人类生命的疾病。它是受生物 -行为 -环境因素共同影响的一种多基因性的疾病 ,可以诱发一些严重的疾病如糖尿病、心血管疾病等。因此其治疗原则应提倡综合疗法 ,即以膳食与运动疗法为先导 ,结合行为疗法 ,在此基础上若仍不能控制体重 ,再辅助药物疗法。药物治疗目的不仅是局限于肥胖本身 ,而且应有益于糖尿病、心血管疾病等一系列疾病的防治。治疗肥胖症的药物很多 ,按其作用机制可分为抑制食欲、增加能量消耗、抑制肠道消化吸收以及植物类和其他一些正在研究中的如肥胖基因产品等 (表1 )。1…     

顺势疗法的研究概况

顺势疗法的理论基础是“同样的制剂治疗同类疾病”,意思是为了治疗某种疾病,需要使用一种能够在健康人中产生相同症状的药剂。目前关于顺势疗法有一定的争议,有人认为顺势疗法其作用仅仅是作为一种安慰剂产生的心理暗示;也有人认为顺势疗法有其作用,是现有医疗体系的补充。本文通过论述顺势疗法的原理,药理实验以及在世界的发展状况,进一步探讨和挖掘顺势疗法的治病机制,旨在为顺势疗法的研究提供参考。     

杜氏型肌营养不良症治疗进展

杜氏型肌营养不良症(DMD)是一种由肌营养不良蛋白缺失引起的致死性的X连锁遗传性疾病。典型的病理学特征包括肌肉坏死、变性、再生、脂肪化和炎症反应。目前关于DMD患者的治疗选择越来越多,包括标准治疗及护理,基因疗法,肌肉生长修复以及对症治疗药物。本文总结DMD的现有疗法,以期寻找更有效的治疗方法。     

siRNA新型非病毒载体递送策略新进展

小干扰RNA(siRNA)是一个靶向治疗和精确医学的代表性治疗工具，可通过序列特异性的RNA干扰(RNAi)沉默任何疾病相关基因的表达。然而，它的治疗前景历来受到体内半衰期短、递送困难和安全问题的限制。非病毒载体介导的药物递送已经成为克服这些局限性的一个成功策略，可实现siRNA在体内的有效递送，高效沉默靶基因。目前，已有多种药物处于临床试验中，4种基于siRNA的新型疗法已获得美国FDA的批准，标志着靶向疗法新时代的开始。该文概述了近年来基于siRNA的非病毒载体递送策略的新进展及其应用，并展望了siRNA药物研究的未来发展趋势。     

活血化瘀疗法在呼吸系统疾病中的应用探究

呼吸系统疾病包含了慢性阻塞性肺疾病、支气管哮喘、间质性肺疾病、肺肿瘤、肺栓塞、感染性疾病等多个病种,而通过中医理论分析,这些疾病的发生发展过程中,"瘀血"贯穿始终,因此,活血化瘀疗法在呼吸系统疾病的治疗中有着非常重要的地位,临床工作中我们发现这类药物除了本身的中医治疗特色之外,也符合现代药理研究的要求,本文通过对临床实践及实验研究的资料整理,证实了活血化瘀疗法的有效性和科学性,同时也为中西医联合治疗奠定了基础。     

基因修饰的脂肪间充质干细胞的研究进展

脂肪间充质干细胞（ADSCs）是来源于脂肪组织的具有多向分化潜能的细胞群，是细胞疗法的理想来源。 基因修饰的脂肪间充质干细胞不仅具有ADSCs的全部特性，而且能够高效表达某些外源基因，加强其在疾病治疗中 的疗效，为常规的临床治疗方法难以治愈的疾病带来了新的转机。本文就近年来的相关进展进行综述，以期为基因 修饰的ADSCs在临床研究的应用上提供借鉴。     

基于细菌工程化的肿瘤治疗进展

尽管细菌通常被认为是导致很多疾病的病原体，但实际上在人体内存在着大量细菌，它们一般是非致病性的，甚至起着保护宿主健康的作用，如肠道菌群。因此某些细菌经过适当的改造后，可以转化为具有特定性质的工程化细菌来治疗不同的疾病。由于肿瘤乏氧、免疫抑制的微环境，使得某些兼性或专性厌氧细菌可以在生物体内优先定植到实体瘤，这为肿瘤靶向治疗提供了一种合成生物学途径。该文重点介绍了工程化细菌用于肿瘤治疗的最新进展，包括降低细菌毒力改造和增强细菌疗效改造，旨在通过工程化适应各种肿瘤的治疗需求。该文讨论了一些合成生物学方法改造细菌的抗肿瘤应用，以此开发出许多基于细菌的新型肿瘤治疗策略，与化学疗法、免疫疗法、光热疗法、基因疗法等肿瘤疗法相得益彰。     

病毒性肝炎的基因治疗现况

病毒性肝炎是严重危害人类健康的常见传染病，全球约有5亿慢性乙型肝炎病毒(HBV)和丙型肝炎病毒(HCV)感染者，并且与肝硬化和肝细胞癌的发生密切相关。目前，尚缺乏有力的抗肝炎病毒治疗药物。尽管近年干扰素和抗病毒核苷类药物不断有新的进展，但疗效不尽人意。随着分子生物学技术的发展和人类基因组计划的完成，基因治疗的领域不断拓展，抗肝炎病毒的基因治疗已成为基因疗法的一个重要分支并显示出可喜苗头。所谓基因治疗指用正常的野生型基因或特定设计的治疗基因导入机体或特定的细胞内替代、修正、补偿有缺陷的基因功能；或封闭、抑制异常表达的基因以达到治疗某种疾病的目的。