自身免疫性疾病的基因治疗研究进展

自身免疫性疾病是危害人类健康的重要疾病。随着基因转移技术的发展,基因治疗在自身免疫性疾病中的研究取得了一定进展。通过选择合适的载体转导免疫调节分子、缺陷基因、激活因子、细胞凋亡受体以及诱导免疫耐受等方式来达到治疗目的。与传统的治疗方法相比,基因治疗具有高效性、靶向性、副作用小等优点。近几年来自身免疫性疾病的基因治疗在临床前实验和临床实验阶段取得了很多成果。     

自身免疫性疾病的基因治疗研究进展

自身免疫性疾病是危害人类健康的重要疾病.随着基因转移技术的发展,基因治疗在自身免疫性疾病中的研究取得了一定进展.通过选择合适的载体转导免疫调节分子、缺陷基因、激活因子、细胞凋亡受体以及诱导免疫耐受等方式来达到治疗目的 .与传统的治疗方法相比,基因治疗具有高效性、靶向性、副作用小等优点.近几年来自身免疫性疾病的基因治疗在临床前实验和临床实验阶段取得了很多成果.     

人类基因治疗研究进展

基因治疗就是将遗传物质转入机体细胞达到治疗疾病的目的。这种技术不仅对遗传病有着广阔的应用前景,而且对于一些获得性疾病如癌症也可能有很大作用。目前基因治疗是通过体细胞研究来实现。基因治疗和器官,组织移植从根本上说是不同的,移植要解决供体组织和受体组织的排斥现象,而基因治疗则面临着基因高效转移和持久表达的挑战。在这篇综述中,我将总结在基因治疗遗传病方面取得的进展,着重讨论基因转移中受体靶组织。策略基因治疗的理想应用是将患病器官组织中有缺陷的基因进行精确修复,或将基因替     

逆转录病毒载体介导基因治疗的安全性问题

采用逆转录病毒载体介导的基因转移技术治疗人类遗传性疾病已显示出具有广阔的应用前景，但由于逆转录病毒本身的一些生物学特性使人们对于临床应用的安全性产生顾虑。本文以Ｍｏｌｏｎｅｙ病毒构建的逆转录病毒载体为例，介绍当前国外对逆转录病毒载体介导基因治疗的安全性问题研究所取得的进展，并讨论几种可以采取的预防及改进措施。     

多基因共表达载体的构建策略

于同一载体上同时表达多个外源基因在生物学领域中有广泛的应用价值 ,尤其在针对疾病发生发展的各个环节设计的联合基因治疗方案中 ,构建合适的载体获得多个外源基因的高效转移与表达具有重要意义。目前可提供的载体难以满足这一要求。近年来在多顺反子表达载体的构建策略方面有许多新的进展 ,本文拟对多基因共表达载体的构建策略予以总结和阐述     

心血管疾病基因治疗研究概况

基因治疗即通过转移并使某些特定基因有效表达 ,以减轻某一疾病的基础结果 ,它包括各种技术用于一个共同的目的〔1〕 ,这些都需要利用分子技术 ,以使转移的基因能高效、长期及定位地表达。同时 ,还要确定候选基因在实验模型系统中的潜在治疗价值。虽然基因治疗对心血管疾病的治疗将是革命性的 ,但目前在临床上还没有基因治疗心血管疾病靶位实际应用的例子〔2〕。基因治疗要成为各种类型心血管疾病的一种常规治疗形式 ,还面临着许多的问题。当前首要的是解决基因传送方法 ,而这离不开多种相应技术的协同开发 ,并需要在人体疾病的相应模型中加…     

用于基因治疗的慢病毒载体

用于基因治疗的慢病毒载体伍志坚黄海金梁国栋作者单位：１０００５２北京中国预防医学科学院病毒学研究所１９９７年３月４日收稿４月１０日修回基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段，但目前基因转移方法的局限性成为实现这一希望的最...     

肿瘤基因治疗的希望与挑战

近年来国外基因治疗的进展令人瞩目,尤其肿瘤基因治疗已进入临床试验阶段,建立了多种肿瘤基因治疗的模式,包括增强机体免疫力,病毒导向酶解药物前体疗法以及修正肿瘤相关基因的功能等基因疗法。但是由于目前基因治疗在技术上还很不成熟。尤其是基因转移技术,尽管体外实验及动物体内实验结果令人鼓舞,但尚无较肯定的临床试验结果,所以肿瘤的基因治疗希望与挑战并在,本文就此作一简要分析。     

中枢神经系统疾病的基因治疗

<正>基因治疗(gene therapy)是随着现代分子生物学研究的深入而诞生的一个新概念.它的基本含意是通过基因操作(genetic ma-nipulation)直接从基因水平上治疗遗传病或非遗传病.目前临床上已采用的基因治疗方法均属于体细胞的基因治疗,按其基因转移程序可分为间接体内(ex vivo)基因治疗和直接体内(in vivo)基因治疗.直接体内基因治疗是将DNA略加修饰或包裹后直接注射入患者体内.间接体内基因治疗采用携带目的基因的载体感染受体细胞的基因转移系统.尽管基因治疗已在许多疾病的临床治疗中得到应用,但对中枢神经系统疾病进行基因治疗却很困难.主要是因为:(1)脑的结构和功     

逆转录病毒载体介导基因治疗的安全性问题

采用逆转录病毒载体介导的基因转移技术治疗人类遗传疾病已显示具有广泛的应用前景，但由于逆转录病毒本身的一些生物学特性使人们对于临床应用的安全性产生的顾虑。本文以Ｍｏｌｏｎｅｙ病毒构建的逆转录病毒载体为例，介绍当前国外对逆转录病毒载体介导基因治疗的安全性问题研究所取得的进展，并讨论几种可以采取的预防及改进措施。     

病毒性载体介导的基因转移研究进展

病毒性载体介导的基因转移研究进展迅残,并率先用于临床基因治疗试验。目前研究重点在对其进一步完善和发展,以及发现新的适于基因治疗的病毒性裁体,已获部分突破性进展,大大加速了基因治疗研究的进程,但也存在一些限制因素,尚需深入研究。     

基因治疗的新策略——外源基因直接注射法

基因治疗是目前开展起来的新技术,基因转移按实验步骤分为一步法和二步法,二步法步骤复杂,但技术较为成熟,一步法简便迅速,技术尚在完善之中,但具有许多优点,更接近于临床应用,已引起人们极大的兴趣,如果能进一步完善的话,将对基因治疗进入临床应用带来不可估量的前景。本文综述了近年来该方法的进展和实验方法的改进,在以后的基因治疗中将起着重要的作用。     

基因治疗研究进展

基因治疗是遗传工程在医学治疗方面的应用。该方法是将外源性目的基因导入患者的细胞后,再输回患者,通过细胞表达转移的正常基因使疾病得到治疗。基因治疗的疾病主要包括遗传性疾病、免疫缺损和肿瘤等等。目前,基因治疗已有成功的报道,但还存在一些问题。外源性目的基因的制备,基因导入靶细胞的方式,靶细胞的类型以及基因表达的调控等是决定治疗成败的关键。     

人类疾病动物模型研究的进展

人类疾病动物模型，在医学发展中起着重要作用，以自然发生作为人类疾病研究的动物模型，已经不能满足科学需要，利用现代分子生物学技术进行人类疾病动物学研究势在必行。为此本文围绕体内基因转移动物模型，基因敲除动物模型，模仿人体病发生动物模型三方面，对近几年人类疾病动物模型研究的进展综述如下。     

人类疾病动物模型研究的进展

人类疾病动物模型，在医学发展中起着重要作用，以自然发生作为人类疾病研究的动物模型，已经不能满足科学需要，利用现代分子生物学技术进行人类疾病动物学研究势在必行。为此本文围绕体内基因转移动物模型，基因敲除动物模型，模仿人体癌发生动物模型三方面，对近几年人类疾病动物模型研究的进展综述如下。     

胶质瘤的单纯疱疹病毒胸腺激酶基因治疗

胶质瘤是颅内最常见的原发恶性肿瘤,约占成人原发脑肿瘤的30%,年发病率约为14.7/10万人.虽然在神经外科技术、放射与化学治疗等方面近年已有很大的进展,但胶质瘤的预后并无明显的改善,5年生存率仍<5.5%.近几年,许多学者提出胶质瘤的基因治疗,已有几种基因转移系统利用于局部治疗肿瘤,这些系统利用体外转移基因和细胞因子或大的组织相容性基因来诱导免疫介导的肿瘤消退,而另一种基因治疗方法是用药物敏感基因(“自杀”基因,如HSV—tK基因)来选择性地破坏肿瘤.这些分子生物学方面的进展,给胶质瘤治疗带来新的希望.本文就胶质瘤的单纯疱疹病毒胸腺激酶(HSV—tK)基因治疗综述如下:     

心血管疾病基因治疗进展

载体是基因治疗的一个限速因素。本文主要介绍了近两年来基因运载体系，基因转移方式，新的基因治疗策略的进展以及它们在心血管中的应用。     

肝脏——基因治疗的靶子

肝脏是代谢系统中关键的器官。近年来,随着基因治疗受体系统的发展,肝脏作为基因治疗中的靶器官,倍受人们的关注。本文对肝细胞的移植,基因转移及基因治疗进展进行简要介绍。     

非病毒基因转运系统的研究进展

基因治疗已被视为人类最有希望彻底征服遗传性疾病和肿瘤等重大疾病的手段之一,发展非病毒基因转运系统对基因治疗的临床应用具有十分重要的推进作用。目前已发展了缓释系统介导的DNA体内转移,物理方法介导的基因转移及基于流体力学的基因转运系统。     

遗传性疾病基因治疗临床研究现状

基因治疗是一种应用基因工程技术和分子遗传学原理对人类疾病进行治疗的新疗法。自１９９０年９月世界上第１例腺苷脱氨酶缺乏所致的重症联合免疫缺陷病患者接受基因治疗以来,基因治疗临床研究取得了很大进展。我们就近几年遗传病基因治疗临床研究进展及现状作一介绍。１...