非清髓性脐血移植治疗成人重型再生障碍性贫血

目的　研究与追踪观察无关供者脐血造血干细胞移植 (Allo CBSCT)治疗成人重型再生障碍性贫血 (SAA)后 ,脐血造血细胞的植入情况及疗效。方法　单份脐血 (3例 )和双份脐血 (3例 )移植治疗成人重型再生障碍性贫血患者共 6例。输入的脐血单个核细胞 (MNC)数为 (1.6～ 10 .7)×10 7/kg(按患者体重计 )。预处理方案由低剂量的环磷酰胺 (CTX)和抗淋巴细胞球蛋白 (ALG)组成。CTX总用量为 6 0mg/kg ;ALG为 12 0mg/kg。移植后供者细胞植入状态的检测方法采用微卫星DNA指纹法或萤光定量PCR分析。结果　 6例中有 5例移植后有供者细胞植入证据 ,均为供、受者细胞混合嵌合状态。 2例接受双份脐血移植者均仅显示单份脐血植入。迄今追踪时间平均 2 1个月 (7～ 5 0个月 ) ,4例造血完全恢复。 2例移植后早期死于重症感染 ,其中 1例曾有早期植入证据。结论　Allo CBSCT治疗成人重型再生障碍性贫血 ,可形成较长期的稳定供、受者造血细胞混合嵌合体。脐血可作为造血干细胞来源的一种选择。     

脐血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的护理

再生障碍性贫血是多种因素导致骨髓造血干细胞和造血微环境受损，而表现为全血细胞减少的一类疾病。骨髓造血干细胞移植可重建受损骨髓的造血功能。但对大多数患者来说要获得HLA相合的供髓十分困难，使其应用受到限制【门。我院血液科1996年7月至1997年11月试用体外扩增后的脐血造血细胞，对20例再生障碍性贫血患者进行了输注治疗，取得了满意的疗效。护理如下。1临床资料本组20例，其中男14例，女6例，年龄6～44岁，平均22岁。病史最短1个月，最长18年，其中2例为继发性再生障碍性贫血，18例为原发性再生障碍性贫血。大部分患者入院前均…     

造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血

目的 探讨不同类型的造血干细胞移植(HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(sAA)的预处理方案、预后及并发症发生情况等.方法 回顾性分析2001年9月至2010年11月间41例sAA患者接受HSCT的病例资料及其临床特点,移植类型包括同基因移植6例,同胞全相合移植8例,非亲缘移植18例,亲缘半相合移植7例,自体脐带血移植1例及非亲缘脐带血移植1例.所有受者均采用以环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白为主的预处理方案,其中23例加用氟达拉滨(Flu),2例加用全身照射,5例加用Flu和全身照射,1例加用Flu和白消安.结果 移植后白细胞和血小板均植活的受者共有38例,其中6例(15.8％)发生排斥反应,分布于同基因移植、同胞全相合移植、非亲缘移植和亲缘半相合移植等多种移植类型;4例发生Ⅲ～Ⅳ度aGVHD,分别为同胞全相合移植1例,非亲缘移植1例,亲缘半相合移植2例;25例发生巨细胞病毒(CMV)血症,8例发生EB病毒(EBV)血症,其中6例为非亲缘移植,1例同胞全相合移植及1例亲缘半相合移植,发生EBV感染的受者均伴有CMV感染.所有受者5年预期存活率为75％,其中同基因移植、同胞全相合移植及非亲缘移植受者的5年预期存活率分别为75％、100％和70％,亲缘半相合移植受者的4年预期存活率57％.结论 sAA患者接受同胞全相合移植后长期存活率高,可以作为sAA的首选治疗方式.而非亲缘移植和亲缘半相合移植的预后还有改善的空间,需要通过选择合适的供者和预处理方案来降低移植后相关并发症的发生率,从而改善预后.     

非清髓性无关供者脐血移植与同胞供者骨髓移植治疗再生障碍性贫血的比较

目的 对非清髓性无关供者脐血移植与同胞供者骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的临床效果进行评价和比较.方法 回顾性分析15例SAA患者进行非清髓性造血干细胞移植的临床资料,根据造血干细胞(HSC)来源的不同,将患者分为骨髓移植组(BMT组;6例)和脐血移植组(UCBT组;9例).对两组患者术后的外周血象、骨髓象、细胞嵌合体状态、移植物抗宿主病(GVHD)以及存活率等长期随访结果进行了统计学分析.结果 BMT组和UCBT组造血干细胞植入率分别为100%和66.7%,两组比较,差异有统计学意义(P＜0.05).UCBT组移植后大多数形成了供、受者型细胞混合嵌合体,BMT组大多数形成了供者型完全嵌合体.BMT组血象恢复正常的中位时间为25 d、UCBT组为120 d,BMT组骨髓象恢复正常的中位时间为25 d,UCBT组为150 d.BMT组慢性GVHD的表现以肝功能异常为主,而UCBT组则以皮疹为主.UCBT组术后早期感染率为33.3%,BMT组为16.7%.结论 非清髓性无关供者脐血移植和同胞供者骨髓移植均可成功治疗SAA;但与BMT比较,UCBT的造血功能恢复较慢、血型转变少而延迟、早期感染率较高、而慢性GVHD的程度却较轻.     

高剂量造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床观察

重型再生障碍性贫血(SAA)患者在确诊后的6个月内,如未进行有效治疗,死亡率在50%以上[1]。造血干细胞移植(HSCT)是治疗SAA最有效的方法之一。如何提高SAA患者HSCT的成功率非常重要。我们应用异基因造血干细胞移植(allo HSCT)成功治疗4例SAA患者,报道如下。资料与方法1.病例:从2000年12月至2005年1月间,我们对确诊的4例SAA患者进行了allo HSCT,患者及相应HLA配型完全相合的同胞供者资料见表1。2.供者造血干细胞的动员和采集:病例1、2的供者应用人重组粒细胞集落刺激因子(rhG CSF)300μg/d×5d,皮下注射。当外周血CD34 细胞百…     

重型再生障碍性贫血的治疗与造血干细胞移植

重型再生障碍性贫血（SAA）是由多种病因导致的重度骨髓造血功能衰竭综合征,临床以严重的贫血、感染、出血为主要特征。SAA发病机制复杂,至今尚未完全明了。SAA起病急,病情重,病情进展快,目前随着对SAA的深入研究以及诊疗水平的提高,对于其治疗策略也发生了改变。从经典的免疫抑制治疗,即主要以抗胸腺细胞球蛋白和环孢素为基础的治疗方案,到血小板生成素受体激动剂的应用及以异基因造血干细胞移植等为基础的联合治疗方案,均不同程度促进SAA患者的造血功能重建,极大改善其生存及预后,成为当下SAA治疗的研究热点。本文结合国内外文献对SAA治疗的新进展进行综述。     

重型再生障碍性贫血治疗进展

重型再生障碍性贫血（SAA）是一类少见的骨髓造血功能衰竭性疾病,与患者体内毒性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血微环境的异常和造血干细胞的损伤相关。SAA起病急、进展快、病情重且致死率高,需快速并稳定地恢复患者造血功能。本文就免疫抑制剂疗法（IST）治疗SAA、同胞人类白细胞抗原（HLA）全相合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗SAA、替代供者造血干细胞移植治疗SAA、非血缘脐血造血干细胞移植治疗SAA等方面的治疗进展进行综述。     

HLA配型不合的骨髓加外周血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血

再生障碍性贫血（AA）是临床常见的难治性血液疾病，尤其是重型再生障碍性贫血（SAA），病情凶险，1年死亡率达91％。随着异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）用于SAA的治疗，SAA的长期生存率得到明显提高，可达到60％～90％。我们为1例SAA患者进行了亲缘性人类白细胞抗原（HLA）1个位点不合的骨髓加外周血干细胞移植获得成功，报道如下。     

不同预处理方案对重型再生障碍性贫血患者单倍体造血干细胞移植的疗效分析

目的分析氟达拉滨＋环磷酰胺＋抗胸腺细胞球蛋白(FC/ATG)预处理方案联合环孢素延迟口服方案对重型再生障碍性贫血(SAA)患者行单倍体造血干细胞移植(HSCT)的疗效与预后的影响。 方法回顾性分析2011年12月至2021年9月在山西白求恩医院行单倍体HSCT治疗的106例SAA患者。对比FC/ATG与白消安＋环磷酰胺＋抗胸腺细胞球蛋白(Bucy/ATG)预处理方案、环孢素延迟口服与正常口服方案的疗效,评价指标包括预处理相关不良反应、造血重建、供受者干细胞嵌合情况、环孢素血药浓度监测和移植物抗宿主病(GVHD)发生率,并进行生存预后分析。正态分布计量资料采用成组t检验比较,非正态分布计量资料采用Mann-Whitney U检验比较;计数资料采用Fisher确切概率法比较;急性与慢性GVHD累积发病率应用Gray检验进行计算;采用Kaplan-Meier法计算总生存率,并用log-rank检验进行比较;用Cox比例风险模型分析SAA患者HSCT后发生急性GVHD的危险因素。P<0.05为差异有统计学意义。 结果Bucy/ATG预处理组34例受者,FC/ATG预处理组72例受者;36例选择环孢素正常口服方案(消化道症状消失后口服),62例选择环孢素延迟口服方案(维持静脉输注到＋50 d再改为口服)。两种预处理方案均获得中性粒细胞与血小板成功植入。Bucy/ATG组受者Ⅲ～Ⅳ度口腔溃疡和腹泻发生率(61.8%和44.1%)均高于FC/ATG组(16.7%和18.1%),差异均有统计学意义(P均<0.05)。Bucy/ATG组和FC/ATG组受者预处理期间分别因合并重度感染导致死亡5(14.7%)、3例(4.2%),病死率差异有统计学意义(P<0.05)。在＋30、＋40和＋50 d不同时间段时,环孢素正常口服组受者环孢素血药浓度均低于延迟口服组,差异均有统计学意义(t＝－4.322、－5.751和－9.773,P均<0.05)。环孢素正常口服组受者急性GVHD累积发病率(52.8%)和中重度慢性GVHD累积发病率(55.6%)均高于环孢素延迟口服组(24.2%和22.6%),差异均有统计学意义(P均<0.05)。HLA配型不相合(RR＝0.476,95%可信区间：0.932～1.679,P<0.05)、环孢素正常口服方案(RR＝0.329,95%可信区间：1.331～1.843,P<0.05)是发生急性GVHD的危险因素。随访至2021年9月,106例受者中位随访时间为37.6个月(11～93个月),共死亡21例。Bucy/ATG组和FC/ATG组受者HSCT后2年生存率分别为66.3%、87.9%,差异有统计学意义(χ²＝7.355,P<0.05)。 结论FC/ATG预处理联合环孢素延迟口服方案可能是单倍体HSCT治疗SAA安全、有效的方案。     

造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血(附视频)

再生障碍性贫血(简称再障)是一种获得性骨髓造血功能衰竭症。免疫抑制治疗或异基因造血干细胞移植是治愈重型再障的必要手段,对于年龄≤40岁的重型再障患者应首选HLA相合的同胞供者骨髓移植。30年来,随着移植技术的发展,重型再障患者的预后获得明显改善。本文就造血干细胞移植治疗再障的适应证及相关进展做一简要评述。     

移植前铁过载对重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植疗效的影响

目的  研究移植前铁过载对重型再生障碍性贫血（SAA）患者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）疗效的影响。方法  回顾性分析行首次allo-HSCT的80例SAA受者临床资料。根据有否铁过载,将受者分为铁过载组（20例）和无铁过载组（60例）。比较两组间受者移植后植入率、并发症发生情况及预后情况;采用Cox比例风险回归模型分析受者2年总生存率（OS）和180 d移植相关病死率（TRM）的影响因素。结果  无铁过载组的中性粒细胞植入率为98%（59/60）,明显高于铁过载组的75%（15/20）（P < 0.05）。无铁过载组的血小板植入率为90%（54/60）,明显高于铁过载组的65%（13/20）（P < 0.05）。无铁过载组血流感染发生率为23%（14/60）,明显低于铁过载组的40%（8/20）（P < 0.05）。无铁过载组受者术后180 d TRM为17%,明显低于铁过载组的45%（P < 0.05）。无铁过载组受者术后1、2年OS分别为82%、80%,均高于铁过载组的50%、44%（均为P < 0.05）。是否有铁过载是受者的OS和TRM的独立危险因素（均为P < 0.05）。结论  铁过载可影响SAA患者allo-HSCT移植后的OS和TRM。     

异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血Ⅱ型患者临床分析

目的分析异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血Ⅱ型（SAA-2）患者疗效。方法采用亲缘和非亲缘allo-HSCT治疗SAA-2患者30例。预处理方案为兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白（3mg·kg^-1·d^-1,连用5d）＋氟达拉滨（35mg/m^2,连用5d）＋环磷酰胺（50mg·kg^-1·d^-1,连用4d）,用或不用全身放射治疗（2Gy）。结果输注供者外周血单个核细胞中位数为5.59（3.91～8.87）×10^9/kg,CD34＋细胞中位数为6.60（1.05～11.51）×10^6/kg。所有患者均获得造血重建,中性粒细胞和血小板中位植入时间分别为13（11～19）d和16（14～34）d。远期移植失败率、急性移植物抗宿主病发生率、慢性移植物抗宿主病发生率和2年存活率分别是20.0%、26.7%、46.7%和66.7%。结论 Allo-HSCT是治疗SAA-2的有效方法,建议临床确诊SAA-2后尽早施行allo-HSCT。     

亲缘单倍体相合外周血造血干细胞移植治疗重症再生障碍性贫血

【摘要】目的探讨改良白消安／环磷酰胺＋抗胸腺细胞球蛋白（Bu／Cy＋ATG）预处理方案在亲缘单倍体造血干细胞移植治疗重症再生障碍性贫血（SAA）临床应用中的有效性和安全性。方法回顾分析河北唐山钢铁集团有限责任公司医院血液肿瘤科自2009年10月至2011年5月间采用亲缘单倍体外周血干细胞移植治疗的3例SAA患者资料。供者均为母亲,1例HLA3／6位点相合,2例HLA4／6位点相合。预处理方案均为改良Bu／Cy＋ATG,具体为白消安0．8m∥kg,每天4次,连用2d;环磷酰胺50mg·kg-1·d-1,连用4d;抗胸腺细胞球蛋白2．5mg·kg-1·d-1,连用4d。环孢素＋短程甲氨蝶呤＋吗替麦考酚酯预防排斥反应。结果3例患者均达完全供者植入,2例合并Ⅱ-Ⅲ度急性移植物抗宿主病（GVHD）,1例患者合并局限型慢性GVHD。3例患者均发生血CMV感染,经抗病毒治疗均得以控制。随访5～25个月,3例患者至今均无病存活。结论初步经验Bu／Cy＋ATG预处理方案经改良用于亲缘单倍体外周血造血干细胞移植治疗SAA安全、有效。     

胰、肾联合移植后并发纯红细胞再生障碍性贫血一例

我院于 1998年 12月成功地为 1例胰岛素依赖型糖尿病合并尿毒症患者施行了胰、肾联合移植术 ,但患者术后发生纯红细胞再生障碍性贫血 (ＰＲＣＡ) ,后治愈。现将病例报告如下。一、临床资料患者为女性 ,49岁。因口渴、多饮18年 ,恶心、乏力 2年 ,腹膜透析 1年余 ,于 1998年 11月 10日入我院。查尿糖 ,尿蛋白 ;血糖 12 .9ｍｍｏｌ/Ｌ ,血红蛋白 (Ｈｂ) 5 4ｇ/Ｌ ,血尿素氮 (ＢＵＮ ) 33.6 7ｍｍｏｌ/Ｌ ,血肌酐 (Ｃｒ)949.3μｍｏｌ/Ｌ ,诊断为胰岛素依赖型糖尿病、糖尿病性肾病、尿毒症。于 1998年 12月 15日在持续硬膜外麻醉 …     

抗淋巴细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血的护理

对10例重型再生障碍性贫血病人在常规治疗基础上进行抗淋巴细胞球蛋白治疗,并辅以心理护理、加强药物治疗过程的观察和护理、预防感染等措施,有效防治了抗淋巴细胞球蛋白不良反应的发生。结果经治疗1个疗程,随访1年,治愈7例,缓解2例,无效1例。     

获得性纯红细胞再生障碍性贫血20例报告

报告获得性纯红细胞再生障碍性贫血２０例，男９例，女１１例，年龄１－５９岁（中位数２５岁）。继发性１５例，其中有感染史７例，有药物史７例，合并胸腺瘤１例。原发性５例。所有病例血象，骨髓象及临床表现均符合本病特点。经综合治疗１３例获得缓解，５例无效，２例死亡。     

妊娠合并再生障碍性贫血的治疗（附3例病例分析）

目的 探讨妊娠合并再生障碍性贫血的治疗。方法 总结自1986年以来确诊的3例妊娠合并再生障碍性贫血患者的处理。结果 第1例患者孕38^ 2周因骨盆出口狭窄行剖宫产术，术后持续发热，抗炎治疗后好转；第2例患者引产失败后于孕41^ 1周行剖宫产术，术后宫腔积血并发感染，予抗炎、双侧子宫动脉栓塞及蓉生静丙治疗后好转；第3例患者因重度妊高征孕36周在全麻下行剖宫产术及次全子宫切除术，术后恢复顺利。结论 大剂量蓉生静丙预防感染和剖宫产同时子宫切除预防产后出血是妊娠合并再障患者处理的有效手段。     

1例再生障碍性贫血病人非清髓造血干细胞移植的护理

选择非清髓性预处理方案为1例再生障碍性贫血伴慢性活动性乙型肝炎病人做亲缘外周血造血干细胞移植,在非清髓性预处理阶段密切观察药物不良反应．干细胞移植前后做好心理护理．观察溶血反应．预防出血和感染．结果移植后造血功能成功恢复,肝功能正常．未发生移植物抗宿主病。