环磷酰胺治疗儿童肾病综合征随机对照试验的系统评价

目的 评价环磷酰胺治疗儿童原发性肾病综合征的有效性与安全性，探讨最佳治疗方案。 方法 检索MEDLINE、OVID数据库、中国期刊全文数据库等，同时手工检索并从参考文献中追诉。纳入环磷酰胺治疗儿童原发性肾病综合征的随机对照试验。使用国际Cochrane中心推荐的方法进行文献质量评价，并用RevMan4.2软件进行统计分析。 结果 共检索出1351篇文献，纳入13篇随机对照试验。分析显示1年内应用环磷酰胺联合激素治疗复发率有明显降低，RR=0.39，95%CI为（0.18，0.87），1年到2年无资料显示环磷酰胺比单用激素治疗复发率更低。1年后的总缓解率基本相等，差异无统计学意义，RR=0.94，95%CI为（0.30，2.98）。环磷酰胺静脉给药与口服给药比较，能有效提高治疗后6个月和治疗后1年的缓解率，差异有统计学意义,RR总=1.76，95%CI为（1.03，2.98）。 结论 环磷酰胺联合激素治疗1年内患儿复发率有明显降低，环磷酰胺静脉给药比口服缓解率更高，累积剂量更小，更安全、对性腺损害小。对于环磷酰胺的远期疗效评价仍需更多设计严密的、科学的、大样本随机对照试验进一步证实。     

环孢素A治疗儿童难治性肾病综合征疗效观察

目的观察环孢素A(CsA)治疗儿童难治性肾病综合征(RNS)的临床疗效。方法回顾性分析CsA联合泼尼松治疗儿童RNS的疗效,监测CsA治疗前后相关生化指标,并观察药物不良反应。27例患儿中激素抵抗14例,激素依赖6例,频复发7例;其中25例行肾活检,微小病变型肾病15例,局灶性节段性硬化性肾小球肾炎4例,系膜增生性肾小球肾炎4例,膜增殖性肾小球肾炎2例。CsA剂量2～5mg/(kg·d),疗程6～24个月(平均11.6±6.6个月)。结果完全缓解15例,部分缓解9例,无效3例,总有效率88.9%。激素抵抗组、激素依赖组及频复发组的疗效差异无统计学意义。激素抵抗组完全缓解者起效时间较激素依赖组及频复发组长。不同病理类型的RNS患儿对CsA的治疗反应差异无统计学意义。血胆固醇≤9.0mmol/L组的完全缓解率较血胆固醇>9.0mmol/L组高。CsA的主要不良反应依次为多毛、轻度肝损、血肌酐升高等,均不影响CsA继续使用。结论CsA联合泼尼松治疗难治性肾病综合征安全有效。     

难治性肾病综合征的治疗进展

难治性肾病综合征(RNS)一般是指原发性肾病综合征(NS)中应用强的松(P)足量正规治疗8周无效应或部分效应者和勤复发或激素依赖者。但不包括由于激素剂量不足、未经正规治疗或反复感染所致的“难治”病例。RNS 相当多见。据文献报告小儿NS 经8周激素初治疗法后只有10～60%获得持续缓解。尽管微小病变型NS(MCNs)占小儿原发性NS70～80%,其中绝大多数系初治敏感,但仍有7%患儿属于无效应或部分效应     

环孢素A在肾病综合征中的应用

环孢素A于1978年作为一免疫抑制剂用于器官移植，1985年Tejani首先报告用于小儿肾病综合征.本药与其他免疫抑制剂比较，最突出的优点是选择性地作用于T淋巴细胞，并不影响骨髓中粒系和红系细胞，故无骨髓抑制或性腺损伤，且伴发感染的机率也低。一、用于肾病综合征的机制1.免疫     

联合免疫抑制剂治疗儿童难治性肾病综合征

难治性肾病综合征(NS)包括激素抵抗性、激素依赖性及频复发性NS。对于激素依赖性NS,泼尼松剂量<0.5 mg/kg隔日口服情况下,可适当延长维持给药时间,之后再缓慢减量,可达到治疗目的。但泼尼松剂量>0.5 mg/kg隔日口服情况下,盲目延长维持给药时间,不仅加大激素不良反应,且很难达到     

环孢素A在小儿肾病综合征中的应用

环孢素A(cyclosporine A,CsA)自1986年开始用于治疗儿童肾病综合征(NS),是目前激素依赖或耐药型NS的选择性治疗药物之一,特别是在细胞毒性药物不耐受或出现不良反应的患儿,长期应用安全性和耐受性均较好。但在应用期间必须监测CsA的血药浓度和肾功能,对接受长期持续CsA治疗的儿童每2～3年进行1次肾活检,以发现肾毒性的组织学证据。     

环孢素A治疗儿童不同病理类型肾病综合征83例的疗效观察

目的　研究环孢素A(CyA)治疗儿童不同病理类型肾病综合征的临床疗效及意义。方法　 83例肾病综合征患儿入院后逐渐减用激素 ,给予口服CyA ,剂量 5mg/ (kg·d) ,疗程 3～ 6个月 ,并监测血浓度调整CyA的剂量。结果　 83例患儿经治疗后 ,尿蛋白转阴者 4 5例 (完全缓解率 5 4 % ) ,尿蛋白减少者 2 3例 (部分缓解率 2 8% ) ,未缓解 15例 (18% ) ;总有效率达 82 %。不同病理类型治疗反应 :微小病变型肾病有效率为 86 % ,系膜增殖性肾小球肾炎为 84 % ,膜增殖性肾小球肾炎为 3/ 5 ,局灶节段性肾小球硬化为 2 / 4。显效时间为 7～ 4 5d ,其效应多出现于用药 1个月内。服药后分别于 1周和 2周末 ,测定CyA的血药浓度 ,有效血浓度维持在 10 0～ 2 0 0 μg/L ,可使大部分患儿病情顺利缓解 ,疗程一般在 3～ 6个月。 83例患儿都进行了随访 ,其中 6 8例经CyA治疗缓解后的 17例在减量或停药后出现复发 ,复发率为 2 5 % ,复发的患儿重新服用CyA仍然有效。治疗过程中 5例患儿出现一过性尿肌酐的增加 ,8例尿N 乙酰 β D 氨基葡萄糖苷酶轻微增加 ,一般减量或停药后可逆转。 结论　CyA是替代皮质激素治疗难治性肾病的较好方法之一 ,能有效而快速达到治疗难治性肾病的目的 ,其治疗效果与有效的血药浓度和病理类型有关     

环孢霉素A治疗小儿难治性肾病的疗效观察

目的观察环孢霉素Ａ（ＣｓＡ）治疗小儿难治性肾病的疗效。方法应用ＣｓＡ治疗１３例难治性肾病患儿,均服用ＣｓＡ５～６ｍｇ／（ｋｇ·ｄ）９个月,然后在３个月内逐步减量至停用,观察尿蛋白变化及副作用。结果９例患儿获完全缓解,３例部分缓解,总有效率达９２３％。６例患儿已结束疗程３～６个月,均无复发。进一步分析发现ＣｓＡ对临床表现为单纯性肾病、激素依赖、组织学病变为微小病变或系膜增殖性肾小球肾炎的患儿疗效较好,而对肾炎性肾病、激素耐药、组织学病变为局灶节段性肾小球硬化的患儿疗效欠佳。结论ＣｓＡ为小儿难治性肾病一有效的治疗药物。     

儿童肾病综合征血清载脂蛋白A1,B

为探讨血清载脂蛋白（apo）对儿童肾病综合征（NS）的临床价值，对43例NSWJ8P0AI、B及比值作了测定和观察。对缓和方法NS组43例中男28例，女15例，年龄5岁～14岁，其中5岁～10岁25例，11岁～14岁18例，诊断标准符合198］年全国小儿肾小球疾病科研协作组修订后的方案。正常对照组47例中男29例，女18例，年龄5岁～14岁，其中5岁～10岁28例，11岁～14岁19例，无心、肝、肾及代谢性疾病。两组人院8日内均空腹采静脉晨血，以火箭免疫由泳法测定血清apoA；、B水平（抗血清及标准品由湖北医科大学生化教研室提供）。并以磷硫铁法测定血清总胆…     

长疗程环孢素A治疗儿童激素耐药型肾病综合征的疗效和预后

目的 观察激素耐药的儿童肾病综合征(SRNS)应用环孢素A(CsA)长疗程治疗的疗效并分析影响疗效的相关因素.方法 回顾性分析疗程2年的CsA治疗SRNS病例20例,男:女为3:1;平均年龄5.5岁,肾病病理类型微小病变(MCNS)15例,局灶节段肾小球硬化(FSGS)4例,系膜增生性肾炎(MsPGN)1例.结果 (1)完全缓解13例(65%),部分缓解4例(20%),CsA无效3例(15%),总有效率85%.平均随访时间40.5个月,复发率45%.(2)CsA治疗微小病变肾病的有效率为93%,非微小病变为60%,但两者差异无统计学意义.(3)毒副作用:多毛、齿龈增生和高血压的发生率分别为75%、25%和10%,2例出现可逆性的肾损伤,4例出现尿NAG/Cr增高,神经系统症状2例.3例重复肾活检未发现CsA相关的肾小管间质纤维化病变.结论 对儿童激素耐药型肾病综合征CsA长疗程治疗有良好的疗效.小剂量CsA长期治疗未发现药物相关的肾小管间质纤维化和肾功能损伤.CsA长期治疗的安全性和预后有待进一步研究.     

无创辅助通气联合氦氧混合气治疗早产儿呼吸窘迫综合征疗效和安全性的系统评价和Meta分析

目的系统评价无创通气(NIV)联合氦氧混合气(heliox)治疗早产儿呼吸窘迫综合征的有效性及安全性,以期为临床应用提供证据。方法计算机检索OVID、EMBASE、Pub Med、Cochrane图书馆、中国生物医学文献数据库、中国知网、维普中文科技期刊数据库及万方数据库,检索时间均为建库至2014年12月,纳入NIV联合heliox与NIV联合标准医疗气体(空氧混合气)为对照的RCT文献或半随机对照试验。以气管插管率、Pa CO2和heliox相关不良事件为主要结局指标,以支气管肺发育不良等并发症发生率、NIV持续时间、住院时间等为次要结局指标。采用Review Manager 5.2软件进行Meta分析。结果 3篇文献进入系统评价,共纳入123例早产儿。2篇文献随机化方法和分配隐藏为低度偏倚,3篇文献的结果数据均完整,均未选择性报告结果,但均未提及盲法实施。1与标准医疗气体比较,heliox显著降低了气管插管率(RR=0.42,95%CI:0.23~0.78)和Pa CO2水平(MD=-9.61 mm Hg,95%CI:-15.76~-3.45 mm Hg)。23篇文献均未观察到heliox相关的不良事件。3支气管肺发育不良、动脉导管未闭、早产儿视网膜病变和坏死性小肠结肠炎等并发症的发生率,两组差异均无统计学意义(P0.05)。结论与标准医疗气体相比,NIV联合heliox可显著改善通气,并降低气管插管率。鉴于本研究样本量有限,NIV联合heliox的临床价值尚需大样本RCT进行验证。     

Efficacy and safety of a new apple-flavoured oral rehydration solution in children with acute gastroenteritis: a double-blind randomized controlled trial

Aim: To assess the efficacy and safety of a new oral rehydration solution (ORS) with improved flavour in the management of children with acute gastroenteritis (AGE). Methods: Children 4 to 48 months of age with AGE (≥3 loose or watery stools per day for >1 but <5 days) with mild‐to‐moderate dehydration (3% to 9% loss of body weight) according to the World Health Organization criteria randomly received regular hypotonic ORS (Na 60 mmol/L, glucose 78 mmol/L) or the same hypotonic ORS with an apple taste. Results: Of the 147 children randomized, 130 (88.4%) were available for intention‐to‐treat analysis. The proportion of children with the resolution of signs of dehydration in the experimental group compared with the control group was similar at 24 h (49/63 vs. 57/67, respectively, p = 0.28). There were also no significant differences in adequate weight gain (p = 0.48) and urine production at 24 h (p = 0.95) between groups. There were no differences between groups in any of the secondary outcome measures, including ORS intake. No adverse events were observed in the study groups. Conclusions: In an outpatient setting, there was no difference in efficacy between the study products. Both ORSs were equally effective and may be used interchangeably.     

低剂量利妥昔单抗治疗儿童肾病综合征疗效及安全性的前瞻性随机对照研究北大核心CSCD

目的对比利妥昔单抗(rituximab,RTX)低剂量(200 mg/m^(2))与推荐剂量(375 mg/m^(2))重复使用治疗频复发型肾病综合征(frequently relapsing nephrotic syndrome,FRNS)或激素依赖型肾病综合征(steroiddependent nephrotic syndrome,SDNS)维持缓解的疗效和安全性。方法采用随机对照试验研究法,选择2020年9月—2021年12月在安徽省儿童医院儿童肾脏科接受系统治疗的29例FRNS/SDNS患儿为研究对象,按随机数字表法分为推荐剂量组(n=14)和低剂量组(n=15)。分析比较两组患儿的一般特征、RTX治疗前后CD19变化、复发次数、糖皮质激素使用剂量、RTX不良反应及住院费用等差异。结果与治疗前相比,低剂量组与推荐剂量组在应用RTX后均能使B淋巴细胞耗竭,且复发次数减少、糖皮质激素使用剂量下降(P<0.05)。低剂量组RTX治疗后的临床疗效与推荐剂量组相当(P>0.05);而低剂量组第2~4次住院费用下降(P<0.05)。两组在使用RTX过程中及后期随访中无严重不良反应,发生的不良反应差异无统计学意义(P>0.05)。结论低剂量与推荐剂量重复RTX治疗临床疗效和安全性相当,可显著降低FRNS/SDNS复发次数及糖皮质激素使用剂量,在整个治疗周期内无明显不良反应,适合临床推广。     

儿童原发性夜间遗尿症治疗的临床随机对照研究

目的对3种遗尿症治疗方法进行临床随机对照研究,比较各种治疗方法的特点以及对原发性夜间遗尿症儿童的疗效。方法以138例确诊为原发性单一症状性夜间遗尿症的患儿为研究对象,在家长和患儿同意进行4个月的治疗并坚持随访情况下,将其随机分为3组：（1）生理．心理治疗组52例,使用报警器的条件反射训练与其他心理行为治疗整合的一体化方法;（2）药物治疗组46例,口服去氨加压素片剂;（3）综合治疗组40例,同时应用前两种方法治疗。家长和患儿决定暂不治疗或延期治疗的45例患儿归为对照组,并定期随访。对4组患儿4个月治疗结束时,和停止治疗3个月后遗尿的缓解情况进行比较分析。结果生理-心理治疗组的近期和远期治愈率分别为75．0％、71．2％;药物治疗组的近期和远期治愈率分别为47．8％、28．3％;综合治疗组的近期和远期治愈率分别为85．0％、80．0％。生理-心理治疗组与综合治疗组的近期、远期疗效均显著优于药物治疗组（P〈0．01）,生理-心理治疗组与综合治疗组的近期远期疗效差异无统计学意义（P〉0．05）。生理．心理治疗组起效慢、疗效巩固;药物治疗组起效快,停药后复发率高。结论 生理-心理治疗和药物去氨加压素治疗对我国儿童具有良好疗效。生理-心理治疗立足于发展儿童的夜间排尿控制能力,较药物治疗疗效更好,且复发率明显低于药物治疗,值得在国内遗尿症治疗中推广应用。     

利妥昔单抗治疗难治性激素耐药型肾病综合征的疗效和安全性

目的:探讨利妥昔单抗(RTX)治疗儿童难治性激素耐药型肾病综合征(SRNS)的疗效和安全性。方法:回顾性分析2013年9月至2018年3月东部战区总医院儿科收治并接受RTX治疗的10例难治性SRNS患儿的临床资料。结果:10例患儿发病年龄(4.47±2.75)岁,男女各5例;5例(50%)肾活检为局灶节段性肾小球肾炎,...     

The definition of a haemodynamic significant duct in randomized controlled trials: a systematic literature review

Aim: A patent ductus arteriosus (PDA) is associated with morbidity in preterm infants. Treatment is prescribed for a haemodynamically significant duct (HSDA), but its definition varies. We systematically reviewed the clinical and ultrasound criteria used for the definition of an HSDA. Methods: PubMed and the Cochrane library were searched for randomized trials evaluating ductal treatment. The included studies were explored, and we categorized clinical and ultrasound criteria used to define an HSDA. Results: Sixty‐seven trials were included in our review. Forty‐two were placebo‐controlled trials, and 25 were comparative trials. The diagnosis of the PDA was made by clinical examination, followed by ultrasound in most trials. Most trials used clinical and ultrasound criteria to define an HSDA, but there was a wide variety in criteria and cut‐offs used. Of the clinical criteria, a murmur or hyperdynamic circulation was most used, and of the ultrasound criteria, the left‐atrium‐to‐aorta ratio (LA/Ao ratio) was most used. Conclusion: We found a wide variety in the definition of an HSDA. This finding implies that comparison of studies is difficult. International consensus should be reached on the definition of an HSDA, which will make future studies more comparable.     

健康教育对轻中度铅中毒儿童干预作用的随机临床对照研究

目的评价健康教育对轻、中度儿童铅中毒的干预效果.方法血铅水平在100 μg/L以上的儿童200名,随机分为2组实验组107名,对照组93名.研究开始阶段,两组均要求儿童父母填写一份KABP问卷和家庭社会环境与健康问卷,随后对实验组采取健康教育进行干预,而对照组不采取任何措施.干预的时间为3个月,随后对2组的全部儿童进行血铅水平复测.结果实验组干预后父母的铅中毒知识均有所提高,前后比较差异均有高度统计学意义;而对照组对儿童铅中毒的概念和预防知识也有部分提高.实验组在健康教育后,儿童及父母多种接触铅高危行为也有显著改善;而对照组只有少数改善.两组儿童血铅水平均有所下降,血铅下降值分别为55 μg/L和33 μg/L,具有统计学意义(t=4.979, 3.398, P<0.01);但实验组比对照组多下降22 μg/L(t=3.531, P<0.01).采用多元逐步回归分析排除可能的混杂因素后,有14个变量最终进入血铅水平变化的逐步回归方程,这些变量有父母预防儿童铅中毒知识的提高、对儿童铅中毒态度的转变及儿童吃零食习惯的改变等.结论对父母进行健康教育可明显提高家长对儿童铅中毒预防知识的了解,有效降低轻中度铅中毒儿童的血铅水平.健康教育可作为轻中度儿童铅中毒临床处理的常规手段之一.