美国罕见病药物制度的背景及现状

目的：介绍美国罕见病药物制度。方法：根据个人掌握的资料，说明美国罕见病药物制度形成的背景、有关法规、优惠措施及FDA审批程序。结果与结论：美国政府于1983年始陆续颁布《罕见病药物法》及其它相应法规，建立罕见病药物制度，并不断完善。1983－1998年间FDA共批准181个罕见病药品，基本解决罕见疾病患者治疗用药问题。罕见病药物制度对鼓励美国国内罕见病治疗用药开发，起到决定性作用。     

我国罕见病患者药品保障政策现状及改进思考

通过文献检索汇总,分析我国近5年罕见病药品保障政策的进展,以及各地方政府推行的罕见病用药保障政策模式。美国等发达国家在罕见病的定义、法规和药物研发激励方面起步较早,同时具有比较健全的罕见病药品保障体系。我国正在逐步建立罕见病药品保障政策,推进罕见病患者用药可及。为了建立系统的罕见病政策体系,本文提出我国可从制度保障、资源保障、执行保障方面进一步推进完善的思考,以保障罕见病患者的药品可及性。     

罕见病防治法律制度的现况与立法趋向

目前我国罕见病患者群体仍然面临诊断难、用药难、保障难三大难题。而现行有关罕见病防治的政策措施主要存在于行政规范性文件中,比较分散,法治化程度较低,缺乏政策协同性。从平等保护罕见病患者权利的角度出发,我国应以问题为导向,制定统一的罕见病防治法律,从而为罕见病患者健康权利的落实提供制度性保障。我国高度重视罕见病防治工作,罕见病防治所需经费、资源总体可控,且有域外经验可供参考,因此推进罕见病防治立法切实可行。在罕见病防治立法中,应当明确罕见病的界定标准,确立罕见病防治的管理体制,扩大新生儿疾病筛查范围,建立罕见病诊疗协作网络并实施精细化管理,完善罕见病药品供应的激励机制,构建多层次罕见病医疗保障体系。     

立法鼓励生物医药公司制造罕见病药

据《Decision Resources》的研究和咨询小组说，在美国、日本及欧洲的立法向生产罕见病药的生物医药公司提供财政鼓励。     

我国罕见病药品价格水平和可负担性研究

目的:评估我国罕见病药品价格水平及可负担性情况,提出改善罕见病治疗药品可负担性的政策建议,以期为政府主管部门的相关决策提供依据.方法:基于《第一批罕见病目录》和《罕见病诊疗指南(2019年版)》选择罕见病药品,采用中位价格比值法(MPR)评估药品价格水平,用药品年治疗费用和城乡居民年均可支配收入的倍数评估药品可负担性以...     

美国1962年药品法修正案的形成史

约翰·F·肯尼迪就任总统,标志着美国一个新改革时代的来临,政府至少可以以一种“同情的理解”态度,聆听那些对医药产业过度竞争和促销无效药品行为的批评意见。     

药品全生命周期视角下中国罕见病药物保障政策简析

通过梳理我国国家及地方罕见病药物保障方面的相关政策,从药品全生命周期的角度探析我国罕见病药物保障现状,并提出相应的对策建议.本文通过查阅相关文献,搜索国家及地方政府网站和罕见病相关组织的网络平台,梳理了2015-2020年在罕见病药物研发阶段、注册阶段、定价与报销阶段、供应阶段、上市后监管阶段(药物警戒)与罕见病诊疗等...     

利用跨境电商进口未注册罕见病药品的路径设计与政策建议

本文基于国内外实践经验,分析了利用跨境电商进口使用未注册罕见病药品的潜在作用和优势,提出了利用跨境电商进口使用未注册罕见病药品的实施方案,包括从患者产生用药需求到最终药品使用与监管全流程的实施路径建议;并探讨了该方案在现实环境中实施时可能存在的挑战与障碍;最后针对利用跨境电商进口和使用未注册罕见病药品的落地实施提出了相应的政策建议。     

"即刻法"用于ELISA法室内质控有关问题的分析

输血的安全与实验室检验结果的可靠性息息相关，建立适当的质量控制方法是实验室检验结果可靠性的根本保证。我室结合“即刻法”室内质控与X-质控图的优点，建立了ELISA检验的室内质控方法，现将在实际工作中遇到的问题分析如下。     

新医改下我国促进罕见病药品可及性的激励政策体系及其影响分析

目的 了解新医改下我国建立的促进罕见病药品可及性的政策体系及其实施效果。方法 总结我国促进罕见病药品可及性的激励政策体系,采用世界卫生组织发布的药品可获得性和可负担性的评价指标,分析现行的政策体系对我国罕见病患者用药可及性的影响程度。结果 截至2021年,我国颁布了至少15项关于促进我国罕见病药品可及性的激励和优惠政策。自从2018年罕见病目录发布到2021年底,我国有药可治的罕见病比例增长41.3%,治疗药品数量增长80.7%。在我国上市的167个罕见病治疗药品中,由公立医院省级集中招标平台采购的比例达到95.2%,国家基本医疗保险药品目录覆盖率73.1%。2021年在2020年呈现灾难性支出的18个罕见病治疗药品的平均家庭灾难性支出降低8.33倍。结论 我国现行的新医改罕见病药品可及性的激励政策明显提高罕见病药品的可获得性和可负担性,但提高罕见病药品的可负担性仍然是医疗改革面临的难点问题。     

中国罕见病药品专利现状分析——基于2-模网络分析视角

罕见病因为发病率低、治疗复杂、缺乏针对性治疗药品,治疗药品的研发成为医药产业亟待解决的问题.我国最近几年在罕见病诊疗方面已经有了极大的进步,但是在药品研发方面和发达国家相比还存在一定的差距.本研究利用社会网络分析方法对中国罕见病药品研发专利现状进行分析.研究结果显示当前我国罕见病药品研发仍然较为滞后,药品专利更多集中于...     

浅谈"对药品不良反应认识"的三大误区

对药品不良反应的认识常存在以下几个误区:认为药品说明书少列不良反应的才是好药,多列不良反应的不是好药;中成药、中草药无毒副作用,高度安全有效;原来对某种药品不过敏,今后也不会过敏.应克服对不良反应的认识误区,才能保证安全、有效用药.     

"五常法"在手术室管理中的应用

“五常法”是企业精细管理法则,即“常组织、常整顿、常清洁、常规范、常自律”的简称.其管理思路简单、朴素、易懂、易记,管理定位明确,是提高工作效率,改善工作环境,合理利用资源,减少工作故障,提高企业形象及竞争力的一种有效管理手段.通过在手术室管理中应用该管理办法,充分提高了手术室护理人员的素质,形成了良好的工作氛围,保证了各项工作的有序开展,防止了意外事故的发生.现将管理心得报告如下.     

欧洲药品局削减罕见病药费用

根据《罕见病用药管理规定》（第141／2000号）,所有罕见病药公司享受方案协助、上市申请及变更等一系列费用减免。为鼓励中小型企业（SMEs）开发罕见病药,欧洲药品局对上市申请及上市后收费规定进行修改。     

国家谈判罕见病药品的采购情况及可负担性分析

近年来,纳入国家医保谈判目录中的罕见病药品数量呈上升趋势,国谈罕见病药品在医疗机构的落地是评价国谈政策效果的关键。现以湖北省医疗机构2018年1月至2022年12月的药品网上采购数据为依据,对2017年至2021年间4次国谈的罕见病药品开展研究。选择用药频度(defined daily doses,DDDs)、限定日费用及采购金额等指标进行政策前后比较,采用灾难性卫生支出指标评价国谈罕见病药品的可负担性。分析发现,2017至2021年,在21种国谈罕见病药品中,5种药品未被湖北省医疗机构采购。与2018年相比,2019年的采购DDDs与采购金额下降,2020年至2022年的国谈罕见病药品采购DDDs和金额逐年上升。在医保报销前,年治疗费用超过城镇、农村居民灾难性卫生支出的药品分别有14、15种。经职工医保报销后,年治疗费用超过城镇、农村居民灾难性卫生支出的药品分别有7、10种;居民医保报销后分别有10、13种。由此建议政府牵头完善罕见病药品多方共付的机制,对特困人群做到分类管理,以此夯实民生兜底保障。     

美国参议员提出药品进口提案

美国参议院财政委员会主席共和党参议员Chuck Grassley提出药品市场准入与药品安全法。新提案旨在寻求：去除贸易壁垒；提供一种合法的通过进口获得便宜药品的途径；赋予美国FDA执行安全有效计划的资源和权力；联邦贸易委员会执行非歧视性管理规定，按照此种规定，生产企业如果干预进口，将承担民事损害赔偿。     

美国罕见病药物资格认定管理政策分析及对我国的启示

目的:通过分析美国罕见病药物资格认定管理要求,为我国完善罕见病药物管理政策提供参考.方法:通过分析美国罕见病药物定义及其资格认定的法律基础、管理程序,结合我国罕见病药物管理现状,提出针对性建议.结果:美国自1983年《罕见病药物法案》实施以来,通过《罕见病药物法规》《罕见病药物现代化计划》对罕见病药物资格认定的申请资料...     

"药品快速鉴别箱"降低了农牧区药品打假的成本

"药品快速鉴别箱"的使用提高了基层药品监督执法的技术含量与监督抽样的命准率和靶向性,解决了农牧区药品监督任务繁重与基层药监执法力量相对薄弱这一矛盾,有效控制了农牧区药品质量,降低了农牧区药品打假的成本.     

从"泰诺事件"谈药品保险包装

目的:提出对药品保险包装等相关问题的处理原则和解决方案。方法:通过案例对药品保险包装的涵义、监管法规、技术及对药品安全性的影响进行辨析和界定,对药品保险存在的问题及对策进行探讨。结果与结论:药品保险包装对于消费者用药安全有着重要影响,必须予以高度重视并进行规范化管理。