儿童肝脏未分化胚胎性肉瘤8例临床分析及文献复习

目的分析儿童肝脏未分化胚胎性肉瘤(UESL)的临床特征、治疗方案及预后。方法回顾分析2012年11月至2019年6月收治的8例UESL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析法计算生存率。结果 8例患儿中,男性5例、女性3例,中位发病年龄7岁(8个月～10岁);8例患儿的肿瘤均位于肝右叶,中位最大径为13.5 cm(10～20 cm),超声检查均显示为混合回声为主的肝内囊实性肿块。所有患儿手术完整切除肿块,3例术前肿瘤破裂。术后均接受顺铂/长春新碱/阿霉素/环磷酰胺(AVCP)方案与异环磷酰胺/依托泊苷/长春新碱(IEV)交替化疗6个周期。患儿中位随访时间47(24～90)月,7例完全缓解,1例死于复发;5年无事件生存率(EFS)为(79.25±9.31)%。结论 UESL患儿术前可出现肿瘤破裂,完整切除手术联合化疗能获得长期无病生存,少数复发患儿预后不佳。     

700例儿童颅外生殖细胞肿瘤单中心临床诊疗总结

目的 回顾单中心儿童颅外生殖细胞瘤诊治情况,分析总结儿童颅外生殖细胞瘤治疗效果和影响预后的因素。方法 收集重庆医科大学附属儿童医院肿瘤外科2012年8月—2020年4月收治的700例颅外生殖细胞肿瘤患儿临床资料。按照性别、年龄、部位、病理类型、预后等因素分析。共收集成熟型畸胎瘤482例;未成熟畸胎瘤86例;恶性生殖细胞瘤132例。结果 (1)成熟型畸胎瘤：2y-OS100%、EFS 98.3%,5y-OS 100%、EFS 97.9%。(2)未成熟型畸胎瘤：2y-OS 100%、EFS 94.1%,5y-OS 100%、EFS 92.4%。(3)恶性生殖细胞瘤：2y-OS96.6%、EFS 85.5%,5y-OS 96.6%、EFS 82.5%。原发部位及临床分期是影响预后的重要因素(P<0.05)。结论 临床分期、肿瘤原发部位是影响生存率的重要因素,经规范综合治疗颅外生殖细胞肿瘤是治疗效果较好的儿童重大疾病。     

单中心19例复发性颅外恶性生殖细胞肿瘤挽救性治疗经验及回顾性分析

目的分析复发性颅外恶性生殖细胞肿瘤(MGCTs)患儿的生存率及预后因素, 探索复发性颅外MGCTs患儿可行的挽救性治疗手段。方法回顾性研究。研究对象为2010年1月至2020年1月上海儿童医学中心收治的复发性颅外MGCTs患儿, 治疗方案包括手术、化疗和放疗。采用Kaplan-Meier生存分析法及Cox风险回归对患儿进行生存率及预后因素分析。结果共收治172例颅外MGCTs患儿, 其中21例复发, 复发率为12.2%, 中位复发时间为治疗结束后11个月, 2例复发患儿因不符合入组标准被剔除, 最终19例进入统计。19例患儿中男10例, 女9例;复发年龄26个月(8～170个月);随访时间57个月(13～122个月)。复发患儿中16例接受挽救性化疗, 14例接受手术完整切除, 4例患儿接受放疗。复发患儿4年总体生存(4yr-OS)率为(82.5±9.2)%(19例), 其中初诊时仅手术未行辅助化疗的患儿, 复发后再治疗的4yr-OS率为(92.3±7.4)% (13例);初诊时接受化疗的患儿, 复发再治疗后4yr-OS率为(60.0±21.9)% (6例), 二者比较差异有统计学意义(...     

缩短疗程化疗治疗儿童青少年局限期尤文氏肉瘤家族肿瘤的研究

目的局限型尤文氏肉瘤家族肿瘤(ESFT)合适的化疗疗程数尚未确定。本研究探讨8个疗程化疗联合局部治疗对儿童青少年局限期ESFT的疗效,并分析局部治疗方式对预后的影响。方法 2002年3月至2010年3月在中山大学肿瘤防治中心收治的46例儿童、青少年局限期ESFT入组。所有患者均接受CDV/IE交替方案8个疗程的化疗,每3周重复。CDV化疗包括环磷酰胺(1000 mg/m~2,d1)、长春新碱(1.5 mg/m~2,d1)、阿霉素(50 mg/m~2,d1);IE化疗包括异环磷酰胺(1.5 g/m~2,d1-5)、足叶乙甙(100 mg/m~2,d1-5)。局部治疗采用手术和(或)放疗。结果 46例患者中位年龄11岁(8个月~19岁)。男34例,女12例。肿瘤位于躯干17例,头颈15例,四肢12例,腹膜后2例。骨尤文氏肉瘤24例,骨外尤文氏肉瘤22例。35例局部晚期患者接受术前化疗,化疗客观有效率为88.6%。11例先行手术完整切除后化疗。局部治疗方式为手术加放疗19例,单纯手术13例和单纯放疗14例。中位随访64个月,全组5年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为67.0%±7.0%和73.6%±6.5%。局部治疗采用手术加放疗、单纯手术和单纯放疗的患者的5年EFS分别为73.7%±10.1%、61.5%±13.5%和62.5%±13.5%(P>0.05)。局部早期和局部晚期患者5年EFS分别为79.5%±13.1%和62.9%±8.2%(P>0.05)。随访结束时,无心脏毒性或第二肿瘤发生。结论 8个疗程化疗联合有效的局部治疗对于局限期儿童青少年ESFT患者可获得较好的生存率。     

儿童肝母细胞瘤多学科诊疗专家共识(CCCG-HB-2016)

肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)是儿童期最常见的肝脏恶性肿瘤,90％发生于5岁以内[1].该病起病隐匿,早期多无症状,约20％的患儿在诊断时已发生远处转移.手术切除肿瘤是HB的重要治疗手段,可否完整切除肿瘤是影响预后的关键因素,但若诊断明确后直接手术,肿瘤完全切除的比例仅为50％～60％,且单纯手术治疗的患儿容易术后复发.手术前化疗对于提高外科手术的完整切除率及降低复发率起到了重要作用,术后化疗则可进一步消除原位残留及远处转移病灶.目前以手术联合化疗为主的多学科诊治成为HB治疗的标准模式.     

53例单纯手术治疗极低危组、低危组神经母细胞瘤患儿临床特征及近期预后分析

目的探讨神经母细胞瘤(NB)极低危组、低危组(18个月)患儿仅行单纯手术治疗的临床特征、疗效及其近期预后,为应用单纯手术切除治疗极低危组、低危组NB患儿的意义提供临床依据。方法回顾性分析2016年12月1日—2019年12月31日于北京儿童医院就诊的极低危组和低危组NB仅行单纯手术治疗未行放、化疗治疗患儿的临床信息,分析该组患儿临床特征及近期预后。结果 53例患儿入组,极低危组51例,低危组2例。初诊时中位年龄14.1(0.1～141.5)个月。原发瘤灶以腹膜后肾上腺最多见(47.2%)。病理分型:节细胞型神经母细胞瘤30例(56.6%)、神经母细胞瘤型23例(43.4%)。2例患儿血清NSE 100 ng/m L(3.8%),14例高于正常但100 ng/m L(26.4%,14/53); 50例行血清LDH检测,3例患儿血清LDH 500 U/L(6%); 40例患儿病初行尿VMA/HVA检测,19例升高(47.5%)。NMYC基因扩增、1p36、11q23缺失均阴性。手术治疗:49例行局部瘤灶切除,3例行原发瘤灶切除+局部淋巴结清扫术,1例行分期肿瘤切除。53例患儿平均随访时间为21.9个月,52例(98.1%)病情稳定无复发。结论极低危组、低危组(18个月) NB患儿具有良好的生物学特征,通过完整的瘤灶切除和术后定期随访能使患儿获得良好预后,可避免因过度治疗对患儿生活质量带来不利影响。     

32例小儿未成熟畸胎瘤临床诊疗特点回顾分析

目的回顾分析儿童未成熟畸胎瘤的临床诊疗特点。方法收集我院2010年3月-2014年9月收治的32例经手术及病理确诊为未成熟畸胎瘤患儿的临床资料,其中男10例,女22例,年龄9 h~103个月。肿瘤发生于卵巢9例,睾丸6例,腹膜后9例,骶尾部5例,纵膈1例,胃部2例。全部患儿均行肿瘤完全切除,术后接受化疗14例(Ⅱ级、Ⅲ级各7例),随访患儿生存情况。结果(1)32例患儿,男女比例为1:2.2,发病中位年龄5个月,平均年龄24.8个月,1岁以下占65.6%。肿瘤发生部位以性腺最常见(卵巢多于睾丸)16例(50.0%),其次为腹膜后9例(28.1%)、骶尾部5例(15.6%),其他部位仅2例(6.3%)。(2)血清甲胎蛋白(AFP)比值大于83.17者3例(Ⅱ级1例,Ⅲ级2例)。(3)影响血清AFP阳性率的因素:病理分级Ⅰ级和Ⅲ级间血清AFP阳性率差异有显著性(P=0.0265),而不同性别、年龄及不同部位的未成熟畸胎瘤患儿血清AFP阳性表达率差异无显著性(P>0.05)。(4)所有患儿均经手术完全切除肿瘤,病理检查确诊未成熟畸胎瘤,Ⅰ级11例,Ⅱ级14例,Ⅲ级7例,术后接受化疗14例(Ⅱ级7例、Ⅲ级7例)。(5)随访时间3个月~42个月,平均随访时间20.6个月,仅2例(2/32)出现复发,1例为卵巢畸胎瘤术前有破溃者,1例为纵膈畸胎瘤术后未予化疗者,其余均获得完全缓解(30/32,93.8%)。结论(1)未成熟畸胎瘤诊断后应及早行肿瘤完整切除手术,Ⅰ级伴AFP正常者,通常仅需要手术完整切除肿瘤;Ⅱ级伴AFP阳性、术中见肿瘤包膜不完整、侵袭周围组织或肿瘤破溃、瘤体未完整切除者,术后建议进一步联合化疗;Ⅲ级的患儿在术后都应及时辅以化疗。规范的综合治疗下多能获得良好的临床预后。(2)未成熟畸胎瘤患儿血清AFP测定对于术前鉴别肿瘤的良恶性、指导手术时机及制定综合治疗方案、术后动态随访监测肿瘤有无复发、转移等生物学行为及疗效判断具有重要意义。     

儿童髓母细胞瘤临床病理分析

目的探讨儿童髓母细胞瘤(MB)的病理特征及其治疗与预后,分析其预后与病理类型的相关性。方法回顾性分析60例MB患儿的病理、治疗结局、及其他临床资料。结果 60例MB患儿均为高级别肿瘤,病理类型主要为经典型45例(75.00%),其他各亚型15例(25.00%)。显微手术全切除48例(80.00%),次全切除9例(15.00%),大部切除3例(5.00%)。术后放疗27例,化疗6例,放疗联合化疗5例。38例患儿获随访,2年存活率与无病生存率为63.16%和55.26%,5年存活率与无病生存率为26.32%和18.42%。大细胞型和间变型MB生存时间较短,促结缔组织增生/结节型生存时间较长;手术切除范围为全切除的患儿生存时间较长,部分切除患儿生存时间较短;放疗或化疗患儿的生存时间长于没有放、化疗的患儿,差异均有统计学意义(P均0.05)。结论儿童MB多为高级别肿瘤,预后差,病理组织学分型与预后密切相关。显微外科全切除是治疗首选。术后放、化疗可有效延长其生存期。     

儿童伯基特淋巴瘤62例临床特征及预后分析北大核心CSCD

目的分析儿童伯基特淋巴瘤(Burkitt’s lymphoma,BL)的临床特点、化疗疗效,以及利妥昔单抗治疗对BL患儿预后的影响。方法回顾性收集62例BL患儿的临床资料,对BL患儿的临床特点、疗效及预后相关因素进行分析,采用Cox回归分析BL患儿预后不良的相关因素。根据是否应用利妥昔单抗治疗将晚期(Ⅲ/Ⅳ期)BL患儿分为化疗联合利妥昔单抗组和单纯化疗组,比较两组预后情况。结果62例患儿发病时中位年龄5(范围1~14)岁,男58例(94%),女4例(6%)。原发部位为腹腔者41例(66%),头颈部者16例(26%)。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期患儿分别为1例(2%)、8例(13%)、33例(53%)、20例(32%)。中位随访时间29个月,进展/复发患儿15例(24%),3年总生存率、无事件生存率分别为82.8%±5.2%、77.3%±5.8%。Ⅲ/Ⅳ期患儿中,化疗联合利妥昔单抗组(n=16)与单纯化疗组(n=30)3年总生存率分别为93.3%±6.4%、65.6%±9.9%,差异有统计学意义(P=0.042);3年无事件生存率分别为86.2%±9.1%、61.8%±10.1%,差异无统计学意义(P>0.05)。Cox回归分析结果显示:中枢神经系统侵犯、乳酸脱氢酶水平>1000 U/L、早期未完全缓解为BL患儿预后不良的相关因素(P<0.05)。结论化疗联合利妥昔单抗治疗能改善Ⅲ、Ⅳ期BL患儿预后;中枢神经系统侵犯、乳酸脱氢酶水平升高、早期未完全缓解可能提示BL患儿预后不良。     

儿童Xp11.2易位/TFE3基因融合相关性肾癌单中心诊疗分析CSCD

目的探讨儿童Xp11.2易位/TFE3基因融合相关性肾癌的诊疗经验。方法回顾性分析2017年1月至2021年6月上海交通大学医学院附属新华医院儿普外科收治的11例肾Xp11.2易位/TFE3基因融合相关性肾癌患儿临床资料。其中男3例, 女8例;肿瘤位于右侧6例, 左侧5例。患儿诊断时年龄1~12岁, 中位年龄6岁。首诊原因包括血尿6例, 腹痛2例, 尿频1例, 肿块1例, 疑似性早熟1例。所有患儿未经化疗直接行手术切除。手术方式均为根治性肾切除术。结果患儿均顺利完成手术, 手术时间100~135 min。术中出血量5~30 mL。3例出现局部淋巴结转移, 1例肿瘤侵犯肾周脂肪。肿瘤标本病理检测符合Xp11.2易位/TFE3基因易位相关肾细胞癌, 含Xp11.2易位/TFE3基因融合。肾癌Robson分期Ⅰ期7例, Ⅱ期1例, Ⅲb期3例。患儿术后均未接受化疗及放疗, 术后随访6~38个月, 随访中1例Ⅲb期患儿出现肿瘤复发转移, 给予舒尼替尼治疗3个月后死亡;其余患儿均无事件生存。结论 Xp11.2易位/TFE3基因融合相关性肾癌是儿童、青少年易发的肾癌类型。发病年龄与肾母细胞瘤发病年龄有重叠。早期发现、早期行根治性手术可获得良好预后。临床应重视淋巴结切除在儿童肾细胞癌治疗中的作用。未来需要寻找有效的辅助治疗手段以改善复发肿瘤的预后。     

儿童肾母细胞瘤临床与病理相关性研究

目的探讨儿童肾母细胞瘤的临床与病理相关性。方法回顾分析67例经手术病理证实的肾母细胞瘤患儿的临床及病理资料。结果 67例患儿中,男37例、女30例,发病年龄5岁者占86.6%。临床表现为腹部肿块25例(37.3%),血尿17例(25.4%),腹痛13例(19.4%);均为单侧发病,64例(95.5%)肿瘤直径≥5 cm。淋巴结转移和远处转移均少见,分别为5例(7.5%)和14例(24.0%),常见转移部位有肺、肝脏等。根据病理组织类型分为预后良好组织结构(FH)组63例(94.0%),预后不良组织结构(UFH)组4例(6.0%)。FH组和UFH组之间年龄、性别、临床表现、肿瘤位置、肿瘤直径、淋巴结转移及远处转移、P53阳性率及Ki-67表达率≥30%比例差异均无统计学意义(P0.05)。患儿性别、年龄与肿瘤位置、肿瘤直径、组织学分型、淋巴结转移、复发转移无显著相关性(P0.05);Ki-67、P53的表达在不同性别间的差异均有统计学意义(P0.05);患儿肿瘤直径及肿瘤位置与淋巴结转移、复发转移、Ki-67表达之间无显著相关性(P0.05);P53表达在不同肿瘤直径及肿瘤位置之间的差异有统计学意义(P0.05)。结论肾母细胞瘤临床及病理有一定特征,其肿瘤体积大、单侧多见、侵袭性小、预后较好、对术前放化疗较敏感,手术完整切除加化疗为主要治疗方式。     

儿童急性髓系白血病的疗效及预后相关因素分析

目的评价除急性早幼粒细胞白血病(APL)外的儿童急性髓系白血病(AML)的疗效并探讨其预后相关因素。方法 2000年-2013年间诊断的非APL的AML患儿61例,采用统一的治疗方案,分析其临床特征、诱导缓解情况、远期疗效及预后影响因素。结果(1)61例患儿中位随访时间36(1.1~186.2)个月,5年无事件生存率(EFS)为56.5%±7.1%,5年总生存率(OS)为69.6%±6.4%。(2)61例患儿分为低、中、高危组,5年OS率分别为72.7%±10.8%、74.1%±8.5%、42.9%±18.7%,两两相比差异无显著性(P0.05)。(3)单因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿的远期疗效较差(P值分别为0.03和0.04)。1疗程获得缓解(CR)的患儿获得更高的OS值(P=0.03)。(4)多因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性、1年内复发、1疗程未获得CR是影响5年EFS的危险因素。(5)初诊时存在髓外浸润、1疗程未获得CR为复发的主要危险因素。结论非APL的儿童AML初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿预后较差,获得CR的疗程数是影响预后和复发的危险因素,降低复发是提高远期生存情况的关键。高危组患儿长期生存情况明显低于低、中危组患儿,应加强高危组患儿的化疗强度或早期行造血干细胞移植。     

不同骨骼转移部位高危神经母细胞瘤患儿的临床特征与预后

目的分析伴骨骼转移高危神经母细胞瘤(HR-NB)患儿的临床特点和相关预后因素。方法回顾性分析2007年1月至2018年12月首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科收治的336例初诊伴骨骼转移HR-NB患儿临床资料, 采用Kaplan-Meier法进行生存分析, 单因素预后分析采用Log-Rank检验, Cox模型用于多因素预后分析。结果 336例患儿发病中位年龄43(4～148)月龄;男188例, 女148例。面颅骨转移89例(26.5%), 脑颅骨转移193例(57.4%), 椎骨转移298例(88.7%), 胸肋骨转移183例(54.5%), 骨盆转移270例(80.4%), 上肢骨182例(54.2%)和下肢骨转移240例(71.4%)。患儿5年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率分别为(30.4±2.7)%和(41.3±2.9)%。单因素分析显示, 预后分类不良、形态学为神经母细胞瘤间质贫乏和节细胞神经母细胞瘤混合型、有丝分裂核分裂指数高、乳酸脱氢酶≥ 587 U/L、血清铁蛋白≥ 92 μg/L、MYCN扩增及1p杂合性缺失及面颅骨、脑颅骨、胸肋骨、骨盆、上肢骨和下肢骨骨骼...     

婴儿期恶性实体瘤的诊治特点

目的 介绍婴儿肿瘤的发病规律，诊断、治疗及其预后特点。方法 回顾性分析复旦大学附属儿科医院1999年1月-2002年5月收治的婴儿期恶性实体瘤21例(淋巴瘤未统计在内)的发病年龄、临床表现、病理分类分期、治疗方法及预后情况。结果 本组21例有腹部膨隆、局部肿块、血尿及皮肤转移结节等表现，产前B超发现2例。病理类型有睾丸胚胎性肿瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤等常见类型，Ⅰ期患儿最多。21例患儿中17例接受了手术治疗，其中15例为肿块完整切除术。术前化疗3人，术后化疗14人，患儿均没有接受放疗。15例患儿从发病存活至今，平均1．8年，2例患儿死亡。结论 加强婴儿肿瘤的早期筛查和诊断，掌握其发病规律、诊断、治疗及其预后特点，采用个体化的治疗方案，将在很大程度上改善患儿的预后。     

血管内皮生长因子与肾母细胞瘤不良预后的关系

目的研究血管内皮生长因子(VEGF)与肾母细胞瘤(Wilms′瘤)不良预后的关系。方法用免疫组织化学ELISA法对35例Wilms′瘤患儿术前、术后1周、2周VEGF蛋白的表达水平进行检测,并在4、8、16、32周随访患儿。结果35例Wilms′瘤患儿术前血清VEGF为(89.47±22.45)μg/L。术后1、2周检测血清VEGF为(2.75±0.31)μg/L、(1.52±0.18)μg/L,与术前比较差异有显著性(t=4.125P<0.01)。在4、8、16、32周随访有9例患儿肺转移,其中5例死亡。检测转移与未转移患儿血清VEGF分别为(144.76±42.62)μg/L,(1.25±0.17)μg/L,差异有显著性(t=4.623P<0.01)。结论VEGF血清表达在Wilms′瘤患儿术后显著下降,而在转移时明显升高,说明血清VEGF可作为监测Wilms′瘤预后临床指标。     

儿童恶性实体瘤肿瘤组织中VEGF的表达水平与临床预后的相关性研究

目的通过分析儿童多种恶性实体瘤肿瘤组织的血管内皮生长因子(VEGF)的表达特点,探讨其与肿瘤类型、远处转移及预后的相关性。方法筛选我院经病理确诊的66例恶性实体瘤患儿临床资料,提取手术切除肿瘤组织RNA后,通过荧光定量PCR检测VEGF因子mRNA表达相对量,应用统计学方法分析其表达特点与不同肿瘤类型、远处转移及预后的相关性。结果①恶性实体瘤分类:神经母细胞瘤(N B)21例(32%),肝母细胞瘤(H B) 17例(26%),肾母细胞瘤(WT) 12例(18%),横纹肌肉瘤(RMS)8例(12%),原始神经外胚层肿瘤(PNET)4例(6%),其他肿瘤4例(6%)。远处转移期46例(70%),非转移期病例20例(20%)。②VEGF基因相对表达:低表达组、中表达组、高表达组VEGF基因mRNA相对表达定量(2^-△ct)分别为(2.26±1.25)、(20.97±6.1)、(50.74±18.32),差异有显著性(F=101.617,P=0.001)。46例转移期患儿,VEGF因子mRNA中高表达35例(76%);20例非转移期患儿,VEGF因子mRNA中高表达9例(45%),差异具有显著性(P=0.008)。不同肿瘤类型VEGF因子mRNA中高表达比例不同,HB、NB、WT患儿肿瘤VEGF因子mRNA中高表达分别占88%(15/17)、57%(12/21)和75%(9/12)。其中转移期HB和WT患儿肿瘤组织中VEGF高表达率明显高于非转移期HB、WT患儿,差异有显著性(P=0.022、0.012)。③VEGF表达与预后:低表达组、中表达组、高表达组的平均生存时间分别为(61.8±12.0)个月、(40.4±6.3)个月和(37.2±4.2)个月。虽然Long-rank分析提示各组平均生存时间差异无显著性(X~2=1.458,P=0.482),但低表达组平均生存时间高于中、高表达组。结论实体瘤转移期患儿VEGF基因表达率明显增高,提示VEGF与肿瘤增殖及转移密切相关,VEGF表达检测对判断预后具有一定临床意义。     

神经母细胞瘤中枢转移3例并文献复习

目的探讨神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)中枢转移的发生率、临床表现、影像学特征、病理及基因特征,以提高临床医生的认识。方法回顾分析2005年1月-2009年12月在北京儿童医院血液肿瘤中心治疗的3例NB中枢转移患儿的临床资料及其诊疗情况。结果 3例患儿的中枢转移分别表现为脑实质的孤立病灶、脑膜的弥漫转移和实质、脑膜均受累。3例患儿均有骨髓浸润、乳酸脱氢酶(LDH)升高,1例存在MYCN基因扩增,另2例未做。例1在常规化疗和手术治疗后获得部分缓解,无进展时间10个月,中枢为首次复发部位,例2、3在初诊时就存在中枢转移;例1、2最终放弃治疗,例3经过联合化疗,瘤灶切除以及自体干细胞移植等综合治疗后获得完全缓解。结论我院的NB中枢转移率为3.125%。NB中枢转移患儿通常存在骨髓浸润、LDH水平增高和不良的基因学特征。诊断依赖于临床表现和影像学检查,故定期的头颅MRI或CT检查非常必要。虽然预后很差,但积极治疗仍有希望完全缓解。     

儿童躯干及四肢横纹肌肉瘤临床特点及预后因素的相关分析

目的总结原发于躯干及四肢的儿童横纹肌肉瘤(RMS)的临床特征、治疗效果及预后相关因素,以进一步提高对此类RMS的认识。方法回顾性分析2010年7月—2017年7月在北京儿童医院血液肿瘤中心诊治、原发瘤灶位于躯干及四肢的RMS患儿的临床资料及治疗疗效。治疗方式为化学治疗、手术和放射治疗。结果本研究共收集16例原发瘤灶位于躯干及四肢的RMS患儿,占同期总RMS患儿的10.7%,男性9例,女性7例,中位发病年龄46.1个月。原发瘤灶位于躯干者7例(胸背软组织3例,臀部2例,肛周赘生物2例),原发于四肢者9例(上肢6例,下肢3例);3例患儿存在远处转移:肺转移2例,颅内转移1例;区域淋巴结转移8例。病理分型:胚胎型9例,腺泡型7例;临床分期:Ⅱ期2例,Ⅲ期11例,Ⅳ期3例。所有患儿均采取手术联合化学治疗,其中3例患儿行二次手术治疗,16例患儿中13例给予放射治疗(总剂量:36～50.4Gy)。16例患儿的中位随访时间为26.1±7.1个月,1例死亡,3例完全缓解,9例病情稳定,3例病情进展,总生存率为94%(15/16)。四肢组及躯干组RMS患儿2年无事件生存率分别为48%及50%。结论躯干及四肢为RMS预后不良部位,原发瘤灶位于四肢的RMS患儿病理分型以腺泡型多见,且病初局部浸润及淋巴结受累比例高,整体预后较差,病初手术切除程度对预后有明显影响。     

儿童隆突性皮肤纤维肉瘤临床病理特点与外科治疗结果单中心研究

目的 研究儿童隆突性皮肤纤维肉瘤(pediatric dermatofibrosarcoma protuberans, PDFSP)的临床与病理特点、诊断与外科治疗现状及预后.方法 回顾性研究北京大学肿瘤医院骨与软组织肿瘤科2007年7月至2015年7月间收治的8例PDFSP患儿的临床、病理资料与外科治疗结果.结果 本组男5例,女3例;年龄8～18岁,中位年龄13.5岁;肿瘤大小为0.5～6.5 cm,平均2.8cm,好发部位(躯干与四肢近端占5/8)与病理特点(均为经典型)类似成年患者,未见肢端表现或特殊病理亚型.确诊时间明显滞后于发病时间,达3～96个月,平均27.8个月.8例患儿20次病理诊断的总确诊率为50％(10/20),诊前获CD34免疫组织化学染色阳性率为38.9％(7/18),两种比率呈线性相关趋势,但限于样本较少,差异无统计学意义(Spearman线性相关分析,P=0.333,r=0.866).所有确诊例次中诊前获CD34阳性比率显著高于未确诊例次,差异有统计学意义(7/8 vs 0/10,Fisher test,P=0.020).8例患儿均行扩大切除治疗,5例为原发手术(1例肿瘤扩大切除,4例瘤床补充扩大切除),3例为复发手术(均为肿瘤扩大切除).随访时间6～96个月,中位随访时间48.5个月,术后复发率为12.5％(1/8),未见远处转移或死亡病例.局部切除是PDFSP首诊的主要治疗方法(7/8),局部切除后行规范性扩大切除4例均无复发,未行规范性扩大切除3例全部复发,两项比较,差异有统计学意义(0/4 vs.3/3,Fisher test,P=0.20).术中送检冰冻病理切缘,有助于扩大切除的有效性.结论 作为中国内地首个PDFSP病例系列,显示与文献类似的某些临床特征与较好预后.CD34阳性在PDFSP诊断中具有关键作用.肿瘤局部切除后,及时纠正诊断并做规范性补充扩大切除,是保证患儿预后的关键.亟需增加病理诊断准确性与手术治疗规范性,以期改善预后.     

保留十二指肠胰头肿块切除术在儿童胰头肿瘤治疗中的应用

目的 通过对比保留十二指肠的胰头肿块切除术与胰十二指肠切除术治疗儿童胰头肿瘤的术后并发症及治疗效果,探讨保留十二指肠胰头肿块切除术在儿童患者中的应用价值.方法 回顾性地分析了复旦大学附属儿科医院从2007年到2015年,收治并行保留十二指肠的胰头肿块切除术与胰十二指肠切除手术治疗的胰头部肿瘤患儿的临床资料.我们定义保留十二指肠肿块切除术为:①肿块剜除术;②保留十二指肠的胰头切除术(duodenum-preserving pancreatic head resection,DPPHR).胰十二指肠切除术均为保留幽门胰十二指肠切除术(pylorus-preserving pancreaticoduode-nectomy,PPPD).结果 共收集11例患儿临床资料,平均年龄(8.4±3.7)岁.其中7例行保留十二指肠手术,术后病理证实4例为实性假乳头状瘤;3例为胰母细胞瘤;4例行PPPD,3例病理结果为实性-假乳头状瘤;1例为炎性肌纤维母细胞瘤.保留十二指肠组患儿平均肿瘤最长径为:(9.4±4.5)cm,PPPD组最长径为(5.9±2.1)cm,两组肿瘤长径无统计学差异(P=0.17).保留十二指肠组手术平均时间为(6.0±3.5)h,而PPPD组平均手术时间为(7.5±1.3)h,两组手术时间差异无统计学意义(P=0.44).根据国际胰漏小组的定义,4例行保留十二指肠手术的患儿出现A级胰瘘,pp-PD组患儿均无术后胰瘘.根据国际胰腺外科研究小组的定义,11例患儿均未出现临床相关胃排空延迟(B级或C级).除1例炎性肌纤维母细胞瘤失访外,余10例患儿术后经B型超声、CT等影像学检查随访时间为4个月到32个月,均未出现肿瘤复发.临床症状随访时间为6个月到4年,10例患儿均存活,且未诉与疾病相关不适.结论 针对儿童胰头肿瘤,根据术中情况,在肿瘤未侵犯十二指肠且能保证胆道及十二指肠血供的前提下,采取保留十二指肠的胰头肿块切除术,能减少手术创伤,保留胆道及胃肠道的完整性.