重组人生长激素治疗特发性身材矮小儿童的临床观察

目的 探讨基因重组人生长激素(rhGH)治疗特发性身材矮小(ISS)患儿的促进生长效果.方法 105例特发性身材矮小(ISS)患儿按骨龄分为两组A组及B组,对两组患儿采用基因重组人生长激素(rhGH)治疗,治疗6个月后比较两组的生长速度.结果 经过6个月用药治疗后,A组促进生长效果明显高于B组,两组患儿用药前后的骨龄变化差异无统计学意义(P>0.05).结论 基因重组人生长激素(rhGH)对特发性矮小儿童具有促生长作用.     

重组人生长激素治疗儿童特发性矮小39例分析

目的 研究重组人生长激素(rhGH)治疗特发性矮小(ISS)的疗效及安全性,为rhGH治疗ISS提供临床理论依据。方法 选取2009年1月-2014年1月应用rhGH治疗并定期随访的39例ISS患儿,年龄为(10±3)岁,每晚睡前皮下注射0.1~0.15 U/(kg·d),随访间隔为每3月一次,共12月。检测治疗前、治疗3月及6月、9月、12月时身高增长情况、骨龄、甲状腺功能、血糖、胰岛素样生长因子(IGF-1)等指标的变化。结果 39例患儿身高、生长速度均较治疗前增加,身高由治疗前的(132.07±7.41)cm增加到治疗后的(144.03±8.10)cm,年生长速度由治疗前的(3.0±0.77)cm/年增加到(11.92±1.70)cm/年,均提高明显(P＜0.05);空腹血糖[(4.90±0.72)mmol/L比(4.50±0.64)mmol/L]、甲状腺功能[FT4:(9.44±1.11)mmol/L比(9.06±1.61)pg/ml,TSH:(3.10±1.42)mmol/L比(2.93±1.66)μU/ml]、骨龄[(10.28±1.97)岁比(9.35±1.75)岁]与治疗前比较差异无统计学意义(P＞0.05),IGF-1浓度[(344.58±68.81)mmol/L比(87.15±26.23)mmol/L]较治疗前显著增加(P＜0.05)。结论 rhGH治疗ISS是一种有效而安全的治疗手段。     

重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症49例分析

目的 探讨重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效。方法 对49例特发性矮小症患儿以重组人生长激素进行治疗,每晚临睡前皮下注射0.15U/(kg· d)共6个月。治疗前及治疗3个月及6个月时检查生长发育情况、骨龄、总甲状腺功能、TSH、血糖、血胰岛素样生长因子及胰岛素样生长因子结合蛋白3的差异。结果 49例患儿身高平均增加(5.8±2.3)cm,年生长速度由治疗前的(3.0±0.7)cm/年增加到(12.8±2.2)cm/年,但体重和骨龄无明显变化。血胰岛素样生长因子和胰岛素样生长因子结合蛋白3浓度较治疗前均显著增加(P<0.05)。结论 重组人生长激素治疗儿童矮小症是一种有效而安全的治疗手段。     

重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症45例疗效观察

目的探讨重组人生长激素治疗河南地区儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的疗效。方法对45例河南地区矮小症患儿中的生长激素缺乏症28例、特发性矮小症17例患儿进行重组人生长激素治疗,每晚睡前0.5 h皮下注射0.15~0.2 U·kg~(-1)·d~(-1),治疗12个月。结果 28例生长激素缺乏症患儿治疗前后身高平均增高(9.0±1.5)cm,年生长速度由治疗前的(2.5±1.6)cm/年增加到(11.5±2.2)cm/年;17例特发性矮小症患儿治疗前后身高平均增高(7.6±3.5)cm,年生长速度由治疗前的(3.4±0.6)cm/年增加到(11.2±2.1)cm/年;治疗前后比较差异有统计学意义(P0.05)。结论对于河南地区生长激素缺乏症和特发性矮小症患儿,重组人生长激素治疗是一种有效且安全的治疗手段。     

重组人生长激素治疗3类青春期前矮小患儿的疗效分析

目的：观察青春期前生长激素缺乏症（GHD）、小于胎龄儿（SGA）、特发性矮小（ISS）3类矮小患儿用重组人生长激素（ rhGH）规范化治疗6个月的疗效及不良事件发生率。方法选取在珠海市妇幼保健院诊断,用rhGH规范化治疗达6个月的41例矮小患儿,分GHD、SGA、ISS 3组,比较患儿治疗前、后身高（Ht）、身高标准差积分（HtSDS）、生长速率（HV）,体质量指数（BMI）、血清胰岛素样生长因子1（IGF1）的变化,并记录不良事件。结果 GHD、SGA、ISS组治疗6个月的Ht分别较治疗前增加了5．6±0．8cm、4．9±0．8cm、5．0±0．6cm,治疗前后差异均有统计学意义（t值分别为－29．38、－17．79、－29．93,均P＜0．01）;HtSDS分别较治疗前增加了0．58±0．17s、0．52±0．16s、0．42±0．09s,治疗前后差异均有统计学意义（ t值分别为－14．62、－9．13、－1．764,均P＜0．01）;HV分别较治疗前提高了6．9±2．2cm／年、4．8±1．6cm／年、4．4±1．5cm／年,治疗前后差异均有统计学意义（t值分别为－13．81、－8．34、－10．94,均P＜0．01）。3组患儿用rhGH治疗6个月均有较满意疗效。治疗后身高差值（△Ht）、身高标准差积分差值（△HtSDS）、生长速率差值（△HV）比较,均是GHD组改变最大,而GHD组rhGH治疗剂量为3组最低（F值分别为4．425、4．797、7．994,均P＜0．05）,说明GHD儿rhGH治疗投入效益比最好。3组患儿治疗前后BMI差值（△BMI）、血IGF1差值（△IGF1）无显著性改变（均P＞0．05）。总不良事件发生率为7．3％（3／41）,均为实验室检查指标轻微异常。结论 rhGH规范化治疗青春期前GHD、SGA、ISS儿均安全有效,尤以GHD治疗效果最好。因此,应加强健康教育,增进患儿及家长的治疗信心,加强矮小儿童早治疗、足剂量、长疗程管理。     

国产重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症30例分析

目的 探讨国产重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效和安全性。方法 对30 例特发性矮小症患儿以重组人生长激素进行治疗,每晚临睡前皮下注射0.15 U/(kg·d) 共6个月。结果 30 例患儿身高平均增加(6.0±1.0)cm,年生长速度由治疗前的(2.8±1.0)cm/年增加到(13.0±3.5) cm /年,但体重和骨龄无明显变化。 治疗前后共有13.3%的患儿出现血清T4水平下降,但这未影响患儿体格的线性生长。 结论 国产重组人生长激素是治疗特发性矮小症患儿的安全、 有效的药物。     

重组人生长激素治疗对特发性矮小症儿童心理状态影响的分析

目的 分析重组人生长激素治疗对特发性矮小症(ISS)患儿心理行为的影响,为临床诊治提供参考依据。方法 选择2018年1月—2019年12月在柳州市妇幼保健院儿童保健科就诊治疗的特发性矮小症患儿70例作为研究对象,随机分为治疗组和对照组,每组35例。治疗组给予重组人生长激素0.15 U/(kg·d),睡前皮下注射,两组均给予加强营养素补充,指导适当运动、充足的睡眠,保持心情愉悦,疗程均为6个月,观察两组患儿心理行为问题情况。结果 治疗后治疗组男童分裂样、多动、攻击性、违纪因子得分及女童体诉、分裂强迫因子得分较治疗前下降(t=4.465、5.053、7.064、5.804、6.815、5.112,P＜0.05),治疗组男童分裂样、多动、攻击性、违纪因子得分及女童体诉及分裂强迫因子得分低于对照组(t=-3.576、-2.551、-6.100、-2.859、-7.357、5.036,P＜0.05)。结论 重组人生长激素治疗能有效改善ISS儿童部分心理行为问题,给予重组人生长激素治疗能让ISS儿童身心发展更趋稳定和健康,从而降低其心理行为问题的发生率。     

青春期前特发性矮小患儿生长激素治疗效应的相关因素分析

目的 观察基因重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)治疗青春期前特发性矮小(idiopathic short stature,ISS)患儿第一年生长速率(growth velouty,GV)的疗效及影响因素。方法 青春期前ISS患儿共42例,以rhGH治疗后第一年GV为评价指标,探讨与性别、治疗前年龄(CA)、治疗前身高标准差积分(HtSDS)、治疗前体重指数标准差积分(BMI SDS)、父亲HtSDS、母亲HtSDS、治疗前GV、生长激素(growth hormone,GH)峰值、治疗前骨龄(BA)等9个因素的相关性。结果 本次研究中42例ISS患儿经rhGH治疗后第一年GV均有所改善,治疗前CA是影响ISS患儿治疗第一年GV的独立因素。 结论 ISS患儿采用rhGH治疗的年龄宜早。     

重组人生长激素对身材矮小的小于胎龄儿身高的促增长作用

目的探讨重组人生长激素(rhGH)治疗对身材矮小的小于胎龄(SGA)儿身高增长的疗效。 方法选择2008年1月至2011年10月因身材矮小于四川省人民医院儿科和四川大学华西第二医院儿科门诊就诊,并接受rhGH治疗的20例身材矮小的SGA儿为研究对象。其平均年龄为(8.95±4.06)岁,rhGH治疗剂量为(0.15～0.20)U/(kg·d),睡前皮下注射,疗程为2.3～18.0个月。对患儿治疗前、后身高(Ht),身高标准差积分(HtSDS)及生长速率(HV)进行统计学分析(本研究遵循的程序符合四川省医学科学院与四川大学华西第二医院人体试验委员会所制定的伦理学标准,得到该委员会批准,并与受试对象监护人签署临床研究知情同意书)。 结果20例身材矮小的SGA儿rhGH治疗前、后的Ht,HtSDS及治疗前1年与治疗后1年的HV分别为(110.34±22.1)cm与(115.88±22.29)cm,－4.31±1.47与－3.71±1.36,(4.06±0.61)cm/年与(9.86±4.01)cm/年,且差异均有统计学意义(P<0.05)。 结论rhGH治疗对身材矮小的SGA儿Ht增长具有明显疗效。     

重组人生长激素对GHD和ISS患儿的临床影响

目的 观察重组人生长激素对生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮身材(ISS)患儿的影响.方法 于2013年3月至2016年6月,在湖北省恩施市中心医院儿科随机选取47例ISS患儿及47例GHD患儿予以重组人生长激素治疗.对比ISS组患儿及GHD组患儿治疗前后的生长速率、体重、身高、身高标准差计数、骨龄及胰岛素样生长因子-1.结果 治疗后与治疗前相比,两组患儿的生长速率、身高标准差计数及胰岛素样生长因子-1水平均明显增高,差异具有统计学意义(ISS组:t值分别为19.45、5.28、23.66,均P<0.05;GHD组:t值分别为20.29、5.71、22.77,均P<0.05);而体重、身高及骨龄均较治疗前增加,但差异无明显统计学意义(ISS组:t值分别为1.86、1.48、1.87,均P>0.05;GHD组:t值分别为1.78、1.43、1.81,均P>0.05).治疗过程中两组患儿均无严重的不良反应出现.结论 重组人生长激素对于ISS和GHD患儿的疗效显著,安全性高.     

重组人生长激素治疗特发性矮身材儿童对骨代谢指标的影响

目的探讨重组人生长激素(rhGH)对特发性矮身材(ISS)儿童骨代谢指标的影响。方法选取2017年4月至2018年4月温州市妇女儿童医院收治的青春发育前期的ISS儿童作为观察组(n=40),另选取同期于儿童保健科体检合格的青春发育期前儿童作为对照组(n=40)。在正常饮食、睡眠基础上给予观察组患儿rhGH注射治疗,持续干预12个月。对观察组治疗前、治疗3月、6月、12月后进行生长发育指标、血糖相关指标、甲状腺功能指标、骨代谢指标进行测量。对照组于体检当日检测以上指标。结果治疗前观察组生长发育指标、骨代谢指标均明显低于对照组。观察组治疗12个月后,身高标准差(HtSDS)、体重、骨龄、生长速率的组内差别具有统计学意义(F值分别为2.730、9.510、6.010、52.250,均P <0.05),且随时间推移呈增高趋势。治疗后骨代谢指标骨源性碱性磷酸酶(BAP)、骨钙素(OC)、血清I型前胶原氨基端前肽(PINP)、胰岛素样生长因子1(IGF-1)、骨密度桡骨远端骨量(SOS)的组内差别均具有统计学意义(F值分别为49.900、10.480、19.760、77.960、3.310,均P <0.05),25-羟基维生素D3[25-(OH)D3]差别无统计学意义(P>0.05)。进一步比较后发现,治疗3个月、6个月、12个月后,BAP、OC、PINP、IGF-1随时间推移呈增高趋势,SOS则呈显著递减趋势。治疗前后观察组血糖相关指标、甲状腺功能指标与对照组比较均无显著差异(P>0.05)。观察组治疗期间出现2例皮肤红肿患儿(5.00%),1例头痛患儿(2.50%),2例空腹胰岛素、空腹血糖受损(5.00%)。结论 rhGH在治疗青春发育前期的ISS患儿中具有促进生长、改善骨代谢指标的作用,且对糖代谢及甲状腺功能无不良影响,具有较好安全性。     

重组人生长激素联合心理干预治疗特发性矮小症效果评价

探讨重组人生长激素联合心理干预治疗特发性矮小症的临床效果,为特发性矮小症的治疗提供参考.方法 将恩泽医院收治的80例特发性矮小症患儿随机分为对照组和观察组,每组40例;对照组给予常规营养支持,观察组在此基础上给予重组人生长激素联合心理干预治疗;比较2组患儿治疗前后的心理状况、胰岛素生长因子1(IGF-1)、胰岛素生长因子结合蛋白3(IGFBP-3)、生长参数及并发症等.结果 治疗后,观察组患儿的情绪稳定性和汉密顿焦虑量表(HAMA)得分(3.49± 1.25,7.52±2.48)均低于对照组(5.63±1.53,10.84±2.73)(t值分别为6.85,5.69,P值均<0.01);观察组患儿的IGF-1[(329.53±104.44) ng/mL],IGFBP-3[(4.07±1.18) μg/L]水平均明显高于对照组[(207.36±75.38)ng/mL,(3.31±0.94) μg/L](t值分别为6.00,3.19,P值均<0.01);观察组患儿的年生长速度、预测成年身高[(9.45±2.38)(169.27±8.36) cm]均明显高于对照组[(5.96±1.62) (164.41±9.54) cm](t值分别为7.67,2.42,P值均<0.05);2组治疗过程中的并发症发生率差异无统计学意义(12.5%,17.5%,P>0.05).结论 特发性矮小症患儿实施重组人生长激素联合心理干预治疗可缓解焦虑、稳定情绪、提高IGF-1和IGFBP-3水平,促进生长发育.     

重组人生长激素对青春期前特发性矮身材儿童的生长速率、骨龄的影响及其量效-时效关系

目的 研究重组人生长激素(rhGH)对青春期前特发性矮身材(ISS)儿童生长速率(GV)、骨龄(BA)的影响及其量效-时效关系,为临床合理使用rhGH治疗ISS提供参考依据。方法 2011年1月-2016年6月选择青春期前ISS儿童108例,随机分为rhGH低剂量组[0.12 U/(kg·d),n=36]、中剂量组[0.18 U/(kg·d),n=36]和高剂量组[0.24 U/(kg·d),n=36],睡前皮下注射给药,疗程2年。评价治疗前后患儿的生活年龄(CA)、身高(Ht)、GV、BA、预测成年身高(PAH)及身高均值标准差积分(HtSDS)等指标。结果 rhGH治疗6、12、18、24个月,三组患儿的BA均明显进展,但三组BA/CA无明显变化(P>0.05),且BA、BA/CA差异无统计学意义(P>0.05)。三组患儿的Ht、GV、PAH、HtSDS均较治疗前显著升高(P<0.05),Ht、PAH、HtSDS均随时间推移逐步升高,GV在6个月时达到高峰,中、高剂量组的Ht、GV、PAH、HtSDS均显著高于低剂量组,高剂量组仅治疗6个月时GV显著高于中剂量组(P<0.05)。三组不良反应率依次为2.78%、2.78%、8.33%,组间比较差异无统计学意义(P>0.05),高剂量组1例促甲状腺激素(TSH)升高,经左旋甲状腺素治疗后缓解。结论 rhGH治疗青春期前ISS具有一定的促进GV增长作用,短期追赶生长可能存在剂量和时间依赖性,且对患儿的生长潜能影响较小,但过高剂量恐难以显著增效且长期用药可能存在甲状腺功能损伤风险。     

重组人生长激素治疗小于胎龄儿矮小症患儿的临床研究及小于胎龄儿群体身高生长情况

目的 探讨重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)治疗小于胎龄儿(small for gestational age,SGA)矮小症患儿临床价值及合适的疗程,比较SGA群体身高生长与正常群体的差异情况。 方法 2009年12月开始对2000-2006年期间出生的88例SGA矮小症患儿分成治疗组(n=34)、对照组(n=54),治疗组给药rhGH治疗,并分别对6月、1年、1.5年、2年不同疗程下,身高增长的疗效观察。并对所有该期间出生的所有526例SGA进行为期两年的身高增长情况监测。结果 经两年观察治疗组31例出现有效追赶生长,有效率达91.2%,对照组仅5例出现追赶生长,有效率为9.3%(P<0.01)。rhGH在不同疗程下的疗效在总体上有差异(P<0.01),除1.5年疗程和2年疗程的病例的疗效经统计学检测差异无统计学意义(P=0.45),其余任何不同疗程组之间的疗效差异有统计学意义(P<0.05)。整个SGA群体身高增长特点,除外rhGH治疗影响后,大部分个体均按原来的生长曲线轨迹生长,SGA群体身高与正常人群相比明显偏矮。 结论rhGH治疗能有效促进SGA矮小症患儿加速长高,在治疗剂量为0.15 U/(kg·d)[0.35 mg/(kg·周)]下,控制在1.5年疗程费用与获益比最高。SGA整个群体身高与正常人群相比明显偏矮,经两年的监测这一趋势特点随着时间推移不能自行扭转。     

青春期前特发性矮身材儿童的生长激素应用剂量研究

目的 研究重组人生长激素(rhGH)的不同应用剂量对青春期前特发性矮身材(ISS)儿童的临床治疗疗效。方法 选取2014年3月-2016年6月于郑州市妇幼保健院接受治疗的68例ISS患儿为研究对象,在经郑州市妇幼保健院伦理委员会通过的情况下,将其按照随机数表分成两组,其中34例采用皮下注射rhGH 0.25 mg/(kg·每周)为低剂量组,34例采用皮下注射rhGH 0.40 mg/(kg·每周)为高剂量组,治疗疗程均为14个月,对比两组患儿治疗后生长速度(GV)、身高标准差积分(HtSDS)、骨龄以及不良反应的发生率。结果 研究发现,两组患儿在治疗前后的身高(cm)(107.4±6.85 vs. 126.7±7.15)、GV(7.45±1.09 vs. 11.68±1.37)以及HtSDS(-0.96±0.43 vs. -0.64±0.52)等存在明显差异,差异具有统计学意义(P<0.05),两组患儿的骨龄比较,差异无统计学意义(P>0.05);两组患儿出现注射部位红肿、疼痛的例数比较,差异无统计学意义(P>0.05),均可自行消退。结论 rhGH对治疗ISS有显著效果,高剂量rhGH的治疗效果优于低剂量rhGH。     

生长激素受体基因多态性与广西瑶族儿童特发性矮小症的相关性研究

目的探讨生长激素受体(growth hormone receptor,GHR)基因的单核苷酸多态性(SNaPshot,SNP)与广西瑶族儿童特发性矮小(idiopathic short stature,ISS)遗传易感性的关系。方法采用病例对照法,对100例广西瑶族ISS病例及100例广西瑶族正常儿童分别进行身高、体重测量及血清胰岛素样生长因子-1(insulin-like growth factor-1,IGF-1)测定。利用SNaPshot技术分析这些儿童GHR基因的rs4410646、rs2940913、rs12515480等3个SNPs位点进行基因型和等位基因频率的分布情况。结果 1)rs4410646(A/C)位点AA、AC、CC基因型分布在ISS组与正常组中差异有统计学意义(P0.05),等位基因A、C在ISS组与正常组中差异无统计学意义(P0.05);2)rs2940913(A/C)位点AA、AC、CC基因型及等位基A、C在ISS组和正常对照组中差异无统计学意义(P0.05);3)rs12515480(C/T)位点CC、CT、TT基因型及等位基因C、T在ISS组和正常对照组中差异均无统计学意义(P0.05);4)ISS组儿童IGF-1水平明显低于正常组儿童。结论 GHR基因的rs4410646、rs12515480、rs2940913等3个SNPs位点变异性与广西瑶族儿童特发性矮小症无相关性。