新药和医疗器械临床试验设计与SAS统计分析培训班通知

随着改革开放不断深入,我国的新药和医疗器械的临床试验研究正如火如荼地开展,且方兴未艾。然而,从审阅已完成的大量此类研究项目的结果来看,其试验设计质量和数据分析质量均不容乐观。有必要对有关研究单位和临床试验部门的相关人员,进行前瞻性技术培训,真正提高他们的科研素质、临床试验设计水平和数据分析能力,以期达到大幅度降低企业的人力、物力、财力和时间等成本的投入,最大化提升科研结果的质量,确保人民的人身安全和治疗效果的目的。     

肿瘤新药Ⅱ期临床试验中的多阶段设计

在肿瘤新药Ⅱ期临床试验中，往往要对多个瘤种、多种剂量或用法进行探讨，目的是淘汰无效剂量、筛选敏感瘤种，以便进一步深入研究。当某试验组疗效未达到预期效果时，研究者希望尽可能早地终止该试验组的研究，避免更多的受试者接受无效的治疗。本文介绍多阶段设计，包括单阶段设计、二阶段设计和三阶段设计的统计学原理和设计思路，并提供各阶段设计所需样本含量和早期终止的价值，并以实例说明。     

临床试验与伦理审查

医学的发展离不开新药研发,从新药研发到临床应用,临床试验是极为重要的核心环节。通过临床试验,研究者可以系统地研究试验药物在人体的吸收、分布、代谢和排泄,揭示药物在人体的作用及不良反应,并确认药物的疗效和安全性。临床试验开展前一定要申请伦理审查吗是的。一方面,从临床试验获得的相关数据与信息可使医学不断进步,广大患者都将获益,参与临床试验的受试者对医学研究的奉献精神值得赞赏和鼓励。另一方面,由于人与动物存在差异,尽管新药可能在临床前的动物试验中安全性良好,但并不代表人体试验就一定安全,受试者参与试验要承担一定的风险是客观存在的。     

晚期胃肠间质瘤新药相关Ⅰ期临床试验进展

酪氨酸激酶抑制剂如伊马替尼的应用显著延长了晚期胃肠间质瘤(gastrointestinal stromal tumor,GIST)患者的生存,但因为肿瘤基因突变位点的不同,现有靶向药物敏感性各有差异.并且随着治疗后继发耐药性突变位点的出现,传统的靶向药物已经难以为继.瑞派替尼和阿泊替尼的出现进一步改善了晚期GIST患者...     

抗肿瘤新药I期临床试验受试者对临床试验的认知和满意度调查

  目的  受试者对临床试验的认知评价和满意度会直接影响临床试验是否能够顺利开展。本研究探讨受试者对抗肿瘤新药I期临床试验的认知和满意度的影响因素,为抗肿瘤新药Ⅰ期临床试验受试者招募和试验依从管理、提高试验效率提供参考。  方法  2017年7月至2019年5月对在中国医学科学院肿瘤医院参加抗肿瘤新药Ⅰ期临床试验的恶性肿瘤患者进行横断面问卷调查,对调查结果进行统计学分析。采用Cronbach’s α系数估计内部一致性。使用有序Logistic回归模型分析对影响受试者认知及评价的相关因素进行分析。  结果  本研究的Cronbach’s α值为0.67,问卷内部一致性可接受。在参加抗肿瘤新药Ⅰ期临床试验的患者中,不耗时组的患者对试验评价最正向[非常耗时组vs. 不耗时组:优势比（odds ratio,OR）为0.07,P<0.001;一般耗时组vs. 不耗时组:OR=0.17,P=0.008]。受教育程度较高的群体较偏低组对试验的整体评价更正向（教育程度偏低组vs. 教育程度较高组:OR=0.29,P=0.008;教育程度中等组vs. 教育程度较高组:OR=0.78,P=0.611）。参与试验过程中不耗时组满意度高（非常耗时组vs. 不耗时组:OR=0.09,P=0.005）;获取信息渠道充足的满意度高（OR=8.20,P<0.001）。相比经济补偿充足的人群,经济补偿居中的人群满意度更低（补偿不足组vs. 补偿充足组:OR=3.32,P=0.092;补偿一般组vs. 补偿充足组:OR=0.26,P=0.032）。不耗时组的受试者压力最小（非常耗时组vs. 不耗时组:OR=5.76,P=0.001;一般耗时组vs. 不耗时组:OR=5.92,P=0.001）。参加试验前思考时间仓促的受试者较思考时间充分的受试者在试验过程中感受到更大压力（思考时间不足组vs. 思考时间充足组:OR=0.12,P=0.001）。  结论  运用现代信息通讯手段提供更广泛、更便捷的临床试验咨询,减少抗肿瘤新药Ⅰ期临床试验受试者在试验过程中的时间消耗;充分考虑受试者的经济补偿;在入组前给予受试者充分的思考时间、对其进行合适的心理疏导,会减少受试者参加临床试验的心理压力、提高患者满意度和对临床试验的整体评价。      

肿瘤临床随机治疗试验的设计与评价

临床医学研究中非常重要内容就是考核评价各种治疗方法的疗效。临床应用的评价方法种类繁多，但概括起来基本可分成两大类，即非随机性临床观察研究和临床随机对照试验。非随机性临床研究在临床上已应用多年，按是否设置对照以及对照组的设置方法，又可将其分成几类，如：（1）     

晚期结直肠癌新药临床试验设计及审评考虑

结直肠癌（colorectal cancer,CRC）是中国恶性肿瘤发病率和死亡率均较高的肿瘤,改善患者生存状态是其重要的治疗目标。伴随新药研发进展,晚期CRC患者的总生存期不断延长,因此对临床试验设计和终点选择带来了挑战。本文将从审评角度,通过对目前晚期CRC中抗肿瘤药物的研发进展、生物标志物的研发以及临床研究设计的情况进行分析,阐述当前对晚期CRC临床试验设计与审评考虑,期望为抗肿瘤药物研发人员在晚期CRC临床试验设计和终点选择方面提供参考,提高研发效率,使患者早日获益。      

肿瘤体外药敏试验与临床实用研究进展

肿瘤化学治疗是治疗肿瘤的主要手段之一.随着新药不断涌现及合理有效的化疗方案的应用,使化疗的疗效大为提高.     

局部晚期复发鼻咽癌调强放疗中超分割与标准分割模式有效性和安全性的比较：一项多中心、随机、开放标签、Ⅲ期临床试验结果解读

摘 要：局部晚期复发鼻咽癌的再程放疗往往会引起严重的晚期毒性反应,影响患者的生活质量和生存获益。中国广州开展了一项多中心、随机、开放标签、Ⅲ期临床试验,对比了两种不同的放疗剂量-分割模式应用于局部晚期复发鼻咽癌的有效性与安全性。该研究于2015年7月10日至2019年12月23日共纳入局部晚期复发鼻咽癌患者144例,1∶1随机分配至超分割放疗组（65 Gy/54 f,1.2 Gy/f,2 f/d,两次放疗间隔≥6 h）和标准分割放疗组（60 Gy/27 f,2.2 Gy/f,1 f/d）。主要研究终点为严重晚期毒性反应发生率和总生存期,次要研究终点为局部区域无复发生存期和无远处转移生存期。中位随访时间45 （IQR：37.3~53.3）个月,超分割放疗组≥3级晚期毒性反应发生率显著低于标准分割放疗组（34% vs 57%,P=0.023）,超分割放疗组患者的5级晚期毒性反应发生率低于标准分割放疗组,分别为7%（鼻出血）和 24%（3%鼻咽部坏死,16%鼻出血和4%颞叶坏死）。超分割放疗组患者的3年总生存率显著优于标准分割放疗组［74.6%（95%CI：64.4%~84.8%） vs 55.0%（95%CI：44.3%~66.6%）,HR=0.54（95%CI：0.33~0.88）,P=0.014］。该研究为局部晚期复发鼻咽癌患者再程放疗不同剂量-分割模式的选择提供了可靠的证据。     

多西他赛与顺铂同期联合放疗和巩固化疗对Ⅲ期非小细胞肺癌Ⅰ期临床试验

2/6例患者出现DLT则延至下1周.结果 12例患者入组,均完成同期放化疗,其中6例于放疗结束后4周开始并完成2程巩同化疗.仅75 mg/m 2 组患者有2/3例发生DLT,主要副反应为中性粒细胞减少.结论 推荐治疗Ⅲ期非小细胞肺癌的Ⅱ期试验中多西他赛联合顺铂方案同期+巩固化疗剂量65 mg/m 2 ,同期化疗4周重复;巩固化疗开始于放疗后第4周,3周重复,共2个疗程.