重型再生障碍性贫血治疗进展

重型再生障碍性贫血（SAA）是一类少见的骨髓造血功能衰竭性疾病,与患者体内毒性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血微环境的异常和造血干细胞的损伤相关。SAA起病急、进展快、病情重且致死率高,需快速并稳定地恢复患者造血功能。本文就免疫抑制剂疗法（IST）治疗SAA、同胞人类白细胞抗原（HLA）全相合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗SAA、替代供者造血干细胞移植治疗SAA、非血缘脐血造血干细胞移植治疗SAA等方面的治疗进展进行综述。     

改良FC/ATG预处理在异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血中的疗效观察

目的评价改良FC/ATG预处理行异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)疗效及安全性。方法回顾性分析2012年6月至2020年6月在山西白求恩医院接受改良FC/ATG(氟达拉滨30 mg·m-2·d-1、环磷酰胺50 mg·kg-1·d-1、抗胸腺细胞球蛋白2.5 mg·kg-1·d-1, 移植前5 d～移植前2 d)预处理行异基因造血干细胞移植64例SAA的临床资料, 其中HLA相合同胞供者造血干细胞移植(MSD-HSCT)29例, 血缘半相合造血干细胞移植(Haplo-HSCT)35例。结果 1例受者在移植前死于脑出血, 其余63例受者全部获得完全植入, 中位随访时间14.5个月(1～95个月), 总存活率为92.2%, 明显高于国外含低剂量TBI预处理方案治疗SAA的总存活率67.2%, 略高于国内采用含FC+马利兰/TBI预处理方案治疗SAA总存活率91.3%。Haplo-HSCT组和MSD-HSCT 3年总存活率分别为85.7%和93.5%(P=0.058), 与"北京方案"(BU/CY+ATG)治疗SAA的Haplo-HSCT组和MSD-HSCT组的总存活率89...     

HLA配型不合的骨髓加外周血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血

再生障碍性贫血（AA）是临床常见的难治性血液疾病，尤其是重型再生障碍性贫血（SAA），病情凶险，1年死亡率达91％。随着异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）用于SAA的治疗，SAA的长期生存率得到明显提高，可达到60％～90％。我们为1例SAA患者进行了亲缘性人类白细胞抗原（HLA）1个位点不合的骨髓加外周血干细胞移植获得成功，报道如下。     

高剂量造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床观察

重型再生障碍性贫血(SAA)患者在确诊后的6个月内,如未进行有效治疗,死亡率在50%以上[1]。造血干细胞移植(HSCT)是治疗SAA最有效的方法之一。如何提高SAA患者HSCT的成功率非常重要。我们应用异基因造血干细胞移植(allo HSCT)成功治疗4例SAA患者,报道如下。资料与方法1.病例:从2000年12月至2005年1月间,我们对确诊的4例SAA患者进行了allo HSCT,患者及相应HLA配型完全相合的同胞供者资料见表1。2.供者造血干细胞的动员和采集:病例1、2的供者应用人重组粒细胞集落刺激因子(rhG CSF)300μg/d×5d,皮下注射。当外周血CD34 细胞百…     

非清髓性造血干细胞移植后并发移植物抗宿主病的相关因素分析

目的 探讨和分析非清髓性造血干细胞移植(NST)后并发移植物抗宿主病(GVHD)的相关因素.方法 选择34例血液病患者,其中重型再生障碍性贫血(SAA)15例,重型β-地中海贫血(TM)1例,肿瘤性血液病18例;进行无关供者脐带血造血干细胞移植(UCBT)11例,同胞供者骨髓联合外周血干细胞移植7例,外周血造血干细胞移植(PBSCT)16例.移植前采用以抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或者氟达拉滨强效免疫抑制为基础的非清髓性预处理方案.GVHD的预防采用短程的甲氨蝶呤(MTX)联合环孢素A(CsA).观察非清髓性造血干细胞移植后的临床特点以及急、慢性移植物抗宿主病的发生情况;分析发生慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的相关因素.结果 NST的植入率为91.2%.移植后7例肿瘤性血液病患者形成了供、受者造血细胞混合嵌合体(MC),给予供者淋巴细胞输注(DLI)2～9次后,例由MC转变为供者造血细胞完全嵌合体(FDC).随访12(3～96)个月,共发生Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)5例,GVHD 15例.经统计学分析,发现年龄大的肿瘤性血液病患者经以ATG为基础的NST后,再给予DLI,其cGVHD的发生率高,且合并感染,对治疗的反应差;而以氟达拉滨为基础的NST患者发生cGVHD后治疗反应较好.移植100 d前后患者分别死亡3例和5例,其中3例死于广泛性cGVHD.结论 患者的年龄大、有合并症、以ATG为基础的预处理方案、肿瘤性血液病是NST后患者并发cGVHD的危险因素.     

自体造血干细胞移植治疗1型糖尿病患者的护理

对8例1型糖尿病患者行自体造血干细胞移植治疗．包括CTX方案外周血造血干细胞的动员、干细胞的采集、CTX加ATG方案预处理及干细胞回输4个过程。结果8例1型糖尿病患者移植术后造血功能重建．步行出仓转内分泌科继续监测血糖。提示自体外周血干细胞移植治疗1型糖尿病是一种治疗与免疫有关的1型糖尿病的新方法，做好心理护理、严格执行无菌操作、加强基础护理、预防感染、密切观察病情变化是治疗成功的根本保证。     

非清髓性造血干细胞移植后移植物抗宿主病的临床观察

目的 观察非清髓性造血干细胞移植（NST）后移植物抗宿主病（GVHD）的发生情况。方法 将18例患者分为3组：A组为6例重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者，行无关供者脐血造血干细胞移植；B组为5例SAA患者，行同胞供者骨髓联合外周血造血干细胞移植；C组为7例肿瘤性血液病患者，其中3例行同胞供者骨髓移植，4例行外周血造血干细胞移植。均采用以抗胸腺细胞球蛋白或抗淋巴细胞球蛋白为基础的预处理方案。A组和B组应用环孢素A（CsA）和甲泼尼龙预防GVHD，C组应用CsA和甲氨蝶呤预防GVHD。C组形成混合性嵌合体后行供者淋巴细胞输注（DLI）。结果 A组有4例形成并维持混合性嵌合体状态，1例死于真菌性败血症，1例自动出院。移植后早期，B组有3例供者型嵌合体占94％以上，并在短期内转变并维持完全供者嵌合体状态，获得无病存活，其中1例在移植后8个月发生慢性GVHD；另2例行供者千细胞输注后，1例6个月后死于继发性纵隔淋巴瘤，1例造血功能恢复。C组患者早期均形成混合性嵌合体，获得血液学部分缓解，患者DLI前无急性GVHD发生，1例于2次DLI后死于严重感染，1例失访；另5例分别经过4、3、7、5、4次DLI，全部转为完全供者型嵌合体，并获得血液学完全缓解，4例并发慢性GVHD，2例并发急性GVHD。结论 对于SAA患者，NST的临床效果较好，GVHD的发生率较低；而对于肿瘤性血液病，NST后患者的早期死亡率低，急性GVHD发生率下降，但慢性GVHD和感染的发生率较高。     

自体造血干细胞移植治疗1型糖尿病患者的护理

对8例1型糖尿病患者行自体造血干细胞移植治疗,包括CTX方案外周血造血干细胞的动员、干细胞的采集、CTX加ATG方案预处理及干细胞回输4个过程.结果 8例1型糖尿病患者移植术后造血功能重建,步行出仓转内分泌科继续监测血糖.提示自体外周血干细胞移植治疗1型糖尿病是一种治疗与免疫有关的1型糖尿病的新方法,做好心理护理、严格执行无茵操作、加强基础护理、预防感染、密切观察病情变化是治疗成功的根本保证.     

亲缘全相合HSCT与强化免疫抑制治疗再生障碍性贫血的疗效比较

目的 对比分析重型再生障碍性贫血(SAA)患者行亲缘全相合造血干细胞移植( HSCT)和强化免疫抑制治疗(IST)的效果.方法 2008年1月至2010年12月新入院并诊断为SAA者41例,其中14例行亲缘全相合HSCT,27例接受以抗胸腺细胞球蛋白(ATG)+环孢素A(CsA)为基础的IST.结果 行亲缘全相合HSCT的14例全部植活,治疗有效率100％,中位随访14个月,患者均无病存活;接受IST的27例中位随访16个月,其中21例治疗有效(77.8％),6例治疗无效,2例死亡,患者脱离输血的中位时间为132 d.接受IST者的治疗有效率、存活率和死亡率与接受亲缘全相合HSCT者相比较,差异有统计学意义(P＜0.01).结论 亲缘全相合HSCT治疗SAA的效果令人满意,优于IST.     

世界首例胎盘脐血干细胞联合移植成功北大核心CSCD

日前,从解放军第三O七医院获悉,经过16个月的术后观察,由该院造血干细胞移植科主任陈虎团队领衔开展的世界首例胎盘联合脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血获得成功。目前,患儿造血功能恢复正常,情况稳定。     

亲缘单倍体相合外周血造血干细胞移植治疗重症再生障碍性贫血

【摘要】目的探讨改良白消安／环磷酰胺＋抗胸腺细胞球蛋白（Bu／Cy＋ATG）预处理方案在亲缘单倍体造血干细胞移植治疗重症再生障碍性贫血（SAA）临床应用中的有效性和安全性。方法回顾分析河北唐山钢铁集团有限责任公司医院血液肿瘤科自2009年10月至2011年5月间采用亲缘单倍体外周血干细胞移植治疗的3例SAA患者资料。供者均为母亲,1例HLA3／6位点相合,2例HLA4／6位点相合。预处理方案均为改良Bu／Cy＋ATG,具体为白消安0．8m∥kg,每天4次,连用2d;环磷酰胺50mg·kg-1·d-1,连用4d;抗胸腺细胞球蛋白2．5mg·kg-1·d-1,连用4d。环孢素＋短程甲氨蝶呤＋吗替麦考酚酯预防排斥反应。结果3例患者均达完全供者植入,2例合并Ⅱ-Ⅲ度急性移植物抗宿主病（GVHD）,1例患者合并局限型慢性GVHD。3例患者均发生血CMV感染,经抗病毒治疗均得以控制。随访5～25个月,3例患者至今均无病存活。结论初步经验Bu／Cy＋ATG预处理方案经改良用于亲缘单倍体外周血造血干细胞移植治疗SAA安全、有效。     

肾移植联合造血干细胞移植诱导治疗七例

目的 探讨肾移植联合造血干细胞移植诱导治疗的安全性和有效性,并总结其经验.方法 2009年实施7例亲属活体肾移植联合造血干细胞移植,其中1例为供受者HLA抗原全相合,其余为半相合.肾移植前5d使用粒细胞集落刺激因子动员供者造血干细胞,术前1d采集供者造血干细胞.肾移植前3d受者开始接受全身淋巴照射,连续3d,肾移植术中给予受者抗胸腺细胞球蛋白50 mg,术后第2、4、6天输注供者造血干细胞.术后常规采用三联免疫抑制方案,监测受者血常规、淋巴细胞亚型变化及移植肾功能等情况.结果 全身淋巴照射后受者淋巴细胞数进行性降低,以B淋巴细胞(CD19+)的比例下降幅度最大,其他血细胞数量变化不大.HLA全相合受者诱导出30％～50％的嵌合体,其余受者仅诱导出1％～5％的嵌合体.术后随访3年,7例受者移植肾功能稳定,均未出现骨髓抑制和移植物抗宿主病,未增加感染风险.经移植肾活检证实,1例受者出现轻度急性排斥反应,其余6例受者未发生排斥发生.7例受者中,有3例减少了免疫抑制剂的用量.结论 肾移植联合造血干细胞移植诱导治疗的方案安全、有效.     

非清髓性无关供者脐血移植与同胞供者骨髓移植治疗再生障碍性贫血的比较

目的 对非清髓性无关供者脐血移植与同胞供者骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的临床效果进行评价和比较.方法 回顾性分析15例SAA患者进行非清髓性造血干细胞移植的临床资料,根据造血干细胞(HSC)来源的不同,将患者分为骨髓移植组(BMT组;6例)和脐血移植组(UCBT组;9例).对两组患者术后的外周血象、骨髓象、细胞嵌合体状态、移植物抗宿主病(GVHD)以及存活率等长期随访结果进行了统计学分析.结果 BMT组和UCBT组造血干细胞植入率分别为100%和66.7%,两组比较,差异有统计学意义(P＜0.05).UCBT组移植后大多数形成了供、受者型细胞混合嵌合体,BMT组大多数形成了供者型完全嵌合体.BMT组血象恢复正常的中位时间为25 d、UCBT组为120 d,BMT组骨髓象恢复正常的中位时间为25 d,UCBT组为150 d.BMT组慢性GVHD的表现以肝功能异常为主,而UCBT组则以皮疹为主.UCBT组术后早期感染率为33.3%,BMT组为16.7%.结论 非清髓性无关供者脐血移植和同胞供者骨髓移植均可成功治疗SAA;但与BMT比较,UCBT的造血功能恢复较慢、血型转变少而延迟、早期感染率较高、而慢性GVHD的程度却较轻.     

重型再生障碍性贫血造血干细胞移植后受者性腺及生育功能分析

目的比较两种预处理方案对重型再生障碍性贫血(SAA)行单倍体造血干细胞移植受者的疗效、性腺及生育功能的影响。方法回顾性分析行单倍体造血干细胞移植73例SAA受者资料, 预处理方案分为:氟达拉滨+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白组(FClowATG组, 45例)和白消安+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白组(BuCy/ATG组, 28例)。比较两组受者血细胞植入时间、卵泡刺激素(FSH)、黄体生成素(LH)、雌二醇、睾酮等指标的变化, 对移植后受者的妊娠与生育功能进行随访观察。结果两组血细胞植入时间差异无统计学意义(P=0.096;P=0.133)。BuCy/ATG组女性受者的FSH、LH水平较FClowATG组高, 雌二醇水平较FClowATG组低, 组间差异均有统计学意义(均P<0.05)。BuCy/ATG组女性受者妊娠或生育率比FClowATG组低, 差异均有统计学意义(均P<0.05)。两组中男性受者FSH、LH、睾酮和生育率的差异无统计学意义(均P>0.05)。两组受者2年总存活率和无失败存活率差异无统计学意义(P=0.091;P=0.084)。结论 FClowATG可能是...     

造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血(附视频)

再生障碍性贫血(简称再障)是一种获得性骨髓造血功能衰竭症。免疫抑制治疗或异基因造血干细胞移植是治愈重型再障的必要手段,对于年龄≤40岁的重型再障患者应首选HLA相合的同胞供者骨髓移植。30年来,随着移植技术的发展,重型再障患者的预后获得明显改善。本文就造血干细胞移植治疗再障的适应证及相关进展做一简要评述。     

造血干细胞移植患者认知功能状况及影响因素分析

目的 了解造血千细胞移植患者认知功能现状,分析其影响因素,为临床早期识别、早期干预提供参考.方法 采用中文版癌症患者功能评估-认知功能量表、慢性病治疗功能评估-疲乏量表、医院焦虑抑郁量表对152例造血干细胞移植患者进行调查.结果 造血干细胞移植患者认知功能总分为(120.57±21.32)分;回归分析显示,性别、年龄、疲乏是认知功能的主要影响因素(P＜0.05,P＜0.01),能解释总变异的37.3％.结论 造血干细胞移植患者认知功能存在受损的风险,性别、年龄和疲乏程度是重要的影响因素,医务人员需关注患者认知状态,根据认知功能损害程度进行针对性干预,以预防及减轻其认知功能障碍.     

1例再生障碍性贫血病人非清髓造血干细胞移植的护理

选择非清髓性预处理方案为1例再生障碍性贫血伴慢性活动性乙型肝炎病人做亲缘外周血造血干细胞移植,在非清髓性预处理阶段密切观察药物不良反应．干细胞移植前后做好心理护理．观察溶血反应．预防出血和感染．结果移植后造血功能成功恢复,肝功能正常．未发生移植物抗宿主病。     

胃肠道移植物抗宿主病的研究进展

近年来,异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）已成为治疗一些恶性血液病、实体瘤、再生障碍性贫血及某些遗传性疾病的主要和有效手段之一。但由于供、受者之间主要组织相容性复合体（MHC）的差异,移植物抗宿主病（graft-versus-host disease,GVHD）的发生不可避免。     

1例HLA半相合造血干细胞与MSC共移植治疗SAA的护理

对1例重症再生障碍性贫血(SAA)患者进行了HLA半相合非清髓性造血干细胞与间充质干细胞(MSC)共移植治疗.结果 移植后 12 d中性粒细胞数＞0.5×109/L, 21 d WBC 4.5×109/L,Hb 99 g/L,PLT 108×109/L.经HLA配型,红细胞亚型和VNTR检测,为供者型完全嵌合体.患者除口干、眼干外,随访36个月,现仍无病存活,无急慢性GVHD发生.提出在移植过程中加强心理护理,在围移植期执行规范化操作,加强无菌观念,严密观察患者的生命体征、治疗的不良反应对保证移植成功,减少并发症的发生,提高疗效具有重要意义.     

造血干细胞移植治疗难治性克罗恩病的临床研究进展

造血干细胞移植是治疗难治性克罗恩病的一种方法,包括异基因和自体造血干细胞移植。本文对造血干细胞移植治疗克罗恩病的适应证、疗效、安全性、术后的随访、可能的机制及未来的研究方向进行了综述。