异基因造血干细胞移植治疗原发性骨髓纤维化疗效及安全性

目的评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗原发性骨髓纤维化(PMF)的疗效及安全性。方法回顾性分析2008年12月至2022年12月中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT治疗的14例PMF患者的临床资料, 其中男8例, 女6例, 年龄[M(Q1, Q3)]为36(24, 42)岁。通过电话、查阅门诊及住院病历资料进行随访, 随访时间[M(Q1, Q3)]为49.6(9.0, 93.1)个月, 主要观察指标为移植后3年总生存(OS)率、无病生存(DFS)率、复发率及移植相关死亡率, 同时统计分析移植相关并发症发生情况。结果全部14例患者均采用清髓性预处理(MAC)方案。14例患者移植后全部获得造血重建, 中性粒细胞植入时间[M(Q1, Q3)]为13.5(11.8, 18.0)d, 血小板植入时间为19.5(13.5, 24.5)d。3例患者发生Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病(GVHD), 8例患者发生慢性GVHD。移植后3年OS率、DFS率、复发率及移植相关死亡率分别为(92.9±6.9)%、(76.0±12.2)%、(38.6±2.7)%、(7.1±0.5)%。共2例...     

雷那度胺治疗原发性骨髓纤维化2例报告

<正>原发性骨髓纤维化(primary myelofibrosis,PMF)是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病,属于骨髓增殖性肿瘤(myeloproliferative neoplasms,MPN)的范畴。治疗上除造血干细胞移植外,并无公认的明确有效的方法。本中心尝试应用     

原发性骨髓纤维化3例

原发性骨髓纤维化３例严怀秀，尹文敏（包钢医院血液科，包头０１４０１０）骨髓纤维化（骨纤）是一种骨髓增生性疾病，分为原发和继发两大类。原发性骨纤多数为慢性型，病程长，进展缓慢。少数为急性型，病程短，发展迅速，大多在数月内死亡。我院１９９０～１９９４年曾...     

原发性骨髓纤维化1例

1 临床资料 患者男性,27岁,因下肢浮肿、茶色尿于2000年1月27日就疹.自诉一年前无明显诱因出现乏力、腰困,一个月前始双下肢浮肿,尿色深如茶.既往无消化性溃疡史、无胃炎史、无痔疮史、无血液病及家族性贫血史、无手术史、无长期接触放射线、苯萘史、无磺胺氯霉素细胞毒性药物长期应用史.     

幼儿原发性骨髓纤维化1例

幼儿原发性骨髓纤维化１例沪州医学院附属医院（６４６０００）朱正芳，董文斌，肖大成，冉隆瑞患儿，女，２岁。腹痛伴反复发热１月，面色进行性苍白１０天，发热时神萎、畏寒、无皮疹、血尿及便血。于院外反复就诊无好转。入院时体温３９℃，脉搏１３０次／分，呼吸３０...     

原发性骨髓纤维化18例临床探讨

骨髓纤维化是骨髓造血组织被纤维组织所替代而影响造血功能的一种病理状态，按病因分为原发性和继发性两大类，现将我院1986年1月至2002年12月住院治疗的原发性骨髓纤维化(IMF)18例，报告如下。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征临床疗效分析

回顾性分析异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的适应证、治疗时机、移植物的选择、移植预处理方案的选择和移植疗效。22例患者中21例获得造血重建,1例非血缘脐血移植(UCBT)未获得植入的成人患者,于非血缘脐血移植(UCBT)后38 d进行母亲HLA4/6相合的外周血联合骨髓造血干细胞移植解救治疗获得植入。22例中死亡3例,无1例复发。MDS患者何时进行Allo-HSCT需依据国际预后积分系统(IPSS)对患者分组,评分属于高危组的患者宜在疾病确诊后尽早进行移植,而低危组的患者可在其他药物治疗效果不佳的时候进行;不仅可选择血缘关系的骨髓移植(BMT)和外周血造血干细胞移植(PBSCT),也可进行非血缘人类白细胞共同抗原(HLA)不全相合的UCBT;移植预处理如采用减低强度的方案(RIC)并不影响移植效果。     

T大颗粒淋巴细胞白血病合并原发性骨髓纤维化1例

大颗粒淋巴细胞白血病(large granular lympho-cytic leukemia,LGLL)是一类罕见的起源于T淋巴细胞和NK细胞的淋巴增殖性肿瘤(lymphoprolifer-ative neoplasm,LPN),以肿瘤细胞胞浆中含有嗜苯胺蓝颗粒为特征.原发性骨髓纤维化(primary my-elof...     

小剂量沙利度胺治疗原发性骨髓纤维化的疗效观察

目的 探讨小剂量沙利度胺治疗原发性骨髓纤维化(IMF)的临床疗效.方法 原发性骨髓纤维化患者8例,沙利度胺剂量:初始50mg/d,1周后增至100mg/d,根据治疗前后外周血白细胞、血小板、脾脏大小的变化及临床症状的改善采评定疗效,并观察药物不良反应.结果 8例IMF中4例临床血液学完全缓解,4例贫血得到改善.在5例需长期输血的患者中,4例贫血情况得到缓解不再需要输血.3例血小板减少患者中,2例血小板计数增加了50%.5例脾大者均有缩小,3例缩小50%以上.毒副作用小.结论 沙利度胺治疗IMF有明显疗效,且毒副作用小,值得临床进一步研究及推广.     

小剂量沙利度胺治疗原发性骨髓纤维化的疗效观察

目的探讨小剂量沙利度胺治疗原发性骨髓纤维化（IMF）的临床疗效。方法原发性骨髓纤维化患者8例，沙利度胺剂量：初始50mg／d，1周后增至100mg／d，根据治疗前后外周血白细胞、血小板、脾脏大小的变化及临床症状的改善来评定疗效，并观察药物不良反应。结果8例IMF中4例临床血液学完全缓解，4例贫血得到改善。在5例需长期输血的患者中，4例贫血情况得到缓解不再需要输血。3例血小板减少患者中，2例血小板计数增加了50％。5例脾大者均有缩小，3例缩小50％以上。毒副作用小。结论沙利度胺治疗IMF有明显疗效，且毒副作用小，值得临床进一步研究及推广。     

异基因造血干细胞移植的若干进展

<正>造血干细胞移植（HSCT）是对患者进行超大剂量放疗或化疗预处理后,将正常血干细胞（HSC）植入患者体内,使其重建正常造血及免疫功能的治疗方法。 HSCT按干细胞来源不一,分为:自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）及异基因造血干细胞移植（ALLO-PBSCT）,前者指干细胞采集自患者自体,后者采集自非单卵双胞胎的别人。按干细胞采集部分不同分为:骨髓移植（BMT）、外周血干细胞移植（PBSCT）、胎肝或脐血干细胞移植等。 ALLO-HSCT主要用于治疗白血病,重症再障,某些遗传性疾病及核损伤的救治。本文综述近年来AL-     

异基因造血干细胞移植的几个重要问题

近年来 ,干细胞成为生物医学领域研究的热点 ,数次被 Science杂志列入世界十大科技进展。造血干细胞作为研究最早、最为深入的成体干细胞 ,其临床应用已有 40余年的历史 ,美国的 Thomas教授因为在造血干细胞移植 (hematopoietic stem cell trans-plantation,HSCT)理论和技术方面的开拓性贡献 ,于 1 990年获得诺贝尔医学奖。 2 0世纪 90年代以来 ,HSCT技术飞速进展 ,更为安全有效 ,病例数迅速增加 ,已成为当今治愈多种良、恶性血液病与遗传性疾病的重要手段 ,受益病种还在不断扩大 ,比如某些实体肿瘤和重症自身免疫性疾病等[1] 。本文试…     

异基因外周血干细胞移植治疗骨髓异常增生综合征

骨髓异常增生综合征 (Ｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅ ,ＭＤＳ)是一种以病态造血与高危演变为急性白血病为特征的恶性克隆性疾病 ,多数患者用常规方法治疗难以奏效。我科于 1999年 11月用异基因外周血干细胞移植术 (Ａｌｌｏ ＰＢＳＣＴ)治病一例 ,获较好效果 ,报告如下。1　临床资料患者女性 ,2 8岁。 1999年 5月 17日因头晕、乏力、颜面苍白来我科查血常规示全血细胞减少 ,收住院后经骨髓检查确诊为骨髓异常增生综合征—难治性贫血 (ＭＤＳ—ＲＡ)。经雄性激素、维甲酸、罗钙全、刺激因子等治疗两月 ,血象无明显改善 ,复…     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的时机选择

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是造血干细胞性克隆性疾病,主要表现为贫血、出血和严重感染,并具有向急性白血病转化的危险性。在过去的数十年中,虽然很多新药应用于临床,然而迄今为止,异基因造血干细胞移植仍然是治愈MDS的唯一手段,而干细胞移植的时机是人们争论的焦点。作者从发病到移植的时间、疾病缓解情况及去甲基化治疗药物在异基因造血干细胞移植治疗MDS中的应用三个方面作一综述。     

非骨髓清除性异基因外周血造血干细胞移植(NST)治疗恶性血液病的初步临床研究

目的　探讨NST治疗恶性血液病的效果及毒性。方法　急性粒细胞白血病未分化型 (AML -M1)、慢性髓细胞白血病 (CML)、骨髓增生异常综合征 (MDS -RA)患者各 1例 ,供体为其HLA配型完全相合的同胞。供体动员方案 :G -CSF 30 0 μg/ 12h× 5d后分离采集外周血干细胞。所获CD34 + 细胞数分别为 6 .36× 10 6/kg、9.72×10 6/kg、6 .6 2× 10 6/kg ;单个核细胞数 (MNC)分别为 14.0× 10 8/kg、10 .47× 10 8/kg、8.5 8× 10 8/kg ;T细胞总数分别为 8.80× 10 8/kg、7.12× 10 8/kg、5 .6 7× 10 8/kg ;CFU -GM数分别为 16 2个 / 2× 10 5MNC、184个 / 2× 10 5MNC、182个 / 2× 10 5MNC。预处理方案 :Fludarabine:30mg/m2 ·d-1× 6d ,Bu :4mg/kg·d-1× 2d ,ALG :12mg/kg·d-1× 4d ,Ara-C :10 0mg/m2 ·d-1× 3d。单用环胞菌素 (CSA)预防移植物抗宿主病 (GVHD)。移植后未用造血生长因子。结果　患者均能顺利完成预处理方案 ,没有严重并发症出现。移植后 10～ 13d造血重建。未发生急性GVHD。随访10 0～ 16 0d ,血常规、骨髓象均正常 ,1例发生肝脏型慢性GVHD。结论　NST能有效治疗恶性血液病 ,方案相关毒性小 ,适用范围广 ,移植相关并发症少 ,造血重建迅速。