基因疗法:真实的现状

各种疾病,包括遗传或后天获得的疾病,都与基因异常有关。随着人类基因谱解码工作的顺利进行以及基因工程的异军突起,当今,基因这一名词早已进入了我们的日常生活,而“基因治疗”这一时髦的名词最近正频频出现在一些报刊媒体用作“基因治疗××疾病”的广告。科学不能没有幻想,但科学更需要脚踏实地的实践。基因治疗时代真的来到了吗?让我们一睹其真实现状。     

基因治疗现状

目前世界上已开展100多项基因治疗的临床研究。基因治疗作为一种全新的疾病治疗手段,将改变人类疾病治疗的历史进程。人类基因治疗作为在分子水平治疗疾病的手段,将对医学产生巨大影响。一、基因治疗的概念及应用范围从分子生物学角度,基因治疗可理解为将正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法;从更广义的疾病治疗角度,则认为凡是将新的遗传物质转移到某个体内使其获得治疗效果的方法均属基因治疗。基因治疗可分二种方式:1.基因矫正或置换,即将基因的异常序列进行校正和精确的原位修复;2.基因添加和增补,即不去除异常基因,而是通过有治…     

基因治疗在医学中的应用?

正答:基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病,包括:遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。基因治疗与常规治疗方法不同:一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状,而基     

基因治疗临床应用

目前所指基因治疗的范围仅限于体细胞水平的基因治疗。这是一种利用基因工程的方法对人体内异常基因加以置换或在人体细胞内引入外源基因从而达到治疗遗传性疾病或肿瘤的方法。随着医学分子遗传学研究的深入,许多     

卵巢癌的基因治疗策略

基因功能的异常导致肿瘤发生。由于正常细胞在其发生、发展、分化的各阶段都可发生基因异常，这就导致新的治疗策略的产生。基因治疗代表这种新的治疗策略。其定义为将外源基因导入特定的哺乳动物细胞，通过对致瘤基因的抑制或缺陷基因的修复以治疗疾病的方法。由于大多数的人类肿瘤都被认为是获得性基因失调的结果，基因治疗是一种     

基因治疗

引言遗传性疾病是机体某种基因缺陷而导致基因产物蛋白质或酶异常所造成的疾病。基因治疗是运用现代分子生物学技术纠正基因异常的一个生物医学领域。人类有上千种由遗传缺陷引起的疾病。酶或蛋白质的缺乏或缺陷可以引起酶产物不足和前体物积聚过剩或激素的缺乏等。到     

基因疗法临床应用简介

近几年，随着基因工程技术方法学的进展，临床各科用基因诊断疾病的比重逐步增加。这种趋势进一步启发了医学工作者用基因对许多疾病进行治疗的新思维，并付诸于临床，取得了可喜的成就’‘’。所谓基因治疗就是以因基因异常而导致功能缺陷的细胞为对象，将正常基因植入该细胞中，使之表达而修补和纠正低下或缺陷的细胞机能。基因治疗的设想产生于七十年代初期，那时重组DNA技术尚未普及＿人们试图将治疗性基因以稳定的形式导入哺乳动物的基因异常细胞中，让其子代细胞表达出已被修复的正常特征‘’‘过去，基因治疗的对象为先天性代谢性…     

基因治疗中载体的研究进展

自 1990年美国成功地实施了第一例基因治疗以后 ,基因治疗的理论和临床研究迅速展开 ,给我们治疗一些传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。但随着研究的深入 ,人们发现其结果并不尽如人意 ,在基因组、基因的表达调控和疾病的发生机理没有彻底阐明之前 ,基因治疗还很难取得突破性进展[1] 。在基因治疗中如何把目的基因转入病人体内并稳定表达是关键所在 ,这就要求在载体的改造、外源基因的表达调控等诸多方面进行更深入的探索[2 ] 。现就有关转基因载体的研究进展做一概述。1　 非病毒性载体方法　　非病毒性载体方法包括 :裸ＤＮＡ注射、…     

恶性肿瘤的基因治疗

近年来，随着人们对肿瘤发生的分子机理的深入研究和基因工程技术的飞速发展，恶性肿瘤的基因治疗已开始从理论研究向临床试验过渡。基因治疗是指将遗传物质导入载体或受体细胞，通过替代缺陷基因，修正错误，对抗异常，调节基因产物的表达等方式，以实现治疗疾病的目的。...     

膀胱癌的基因治疗

随着细胞分子生物学的迅速发展，于20世纪70年代提出了“基因治疗”这一概念。早期，基因治疗是指将目的基因导人靶细胞后与宿主细胞内的基因组发生整合，成为宿主遗传物质的一部分，目的基因表达产物起到对疾病的治疗作用。随着基因治疗基础研究的发展，治疗研究的技术不断增加，研究内容也不断扩展，不仅可以将外源性正常基因导人到病变细胞中，替代或与缺陷基因共存，产生正常基因表达产物以补充缺失的或失去正常功能的蛋白质，而且可以采用适当的技术抑制细胞内过剩表达的基因，达到治疗疾病的目的；还可以将特定的基因导人非病变细胞，在体内表达特定产物，达到治疗疾病的目的；也可以向功能或生物学特性异常的细胞中导人细胞本来不表达的基因，利用其表达产物达到治疗疾病的目的。目前，基因治疗是指通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达或低表达的基因，或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因，达到治疗疾病目的的治疗方法，也就是“以基因作为靶点的治疗”。     

膀胱癌基因治疗的研究现状

基因治疗的概念在20世纪70年代被提出,随着近年来细胞分子生物学技术的发展和人类基因组计划的完成.目前基因治疗的概念指:利用基因转移或基因调控的手段通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达或低表达的基因,或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因,达到治疗疾病目的的治疗方法[1-2].     

试述人类体细胞基因治疗的伦理问题

人体基因治疗(下称基因治疗)起步于本世纪80年代,在短短的十余年内就取得了令人瞩目的成就.有人预计,下一个世纪基因治疗将成为治疗疾病的主要手段之一.然而,所有全新的临床方法都伴随着伦理问题,基因治疗提出的伦理问题,是由于它与其它治疗方法截然不同,更多的因素是其治疗的目的不能与优生学完全分离,因此基因治疗的生物伦理学成为当前医学、哲学、生物学、社会学、宗教界、立法者、决策者和公众所关心的重要问题.1.基因治疗是指对导致疾病之异常基因的结构和功能进行修改,以达到控制和治疗疾病的目的.基因治疗有四种类型:体细胞基因治疗、生殖系基因治疗、增强基因工程和优生基因工程.现在一般认为,从伦理学角度,最好把基因治疗分成体细胞基因和幼体基因治疗(包括生殖基因细胞基因、增强和优生基因工程),前者仅对个人的基因缺陷进行校正,后者不仅影响个人而且影响其后代.虽然幼体基因治疗涉及的伦理问题更多,但现今只有体细胞的基因治疗被允许临床试验,所以体细胞的基因治疗伦理问题是最具现实意义的话题.     

基因治疗中的病毒性载体研究进展

从1990年美国施行第一例基因治疗计划到目前为止,全世界共有几百例临床计划在实施中。当初人们对基因治疗普遍寄予厚望,但结果却往往不尽如人意。人们意识到在基因组、基因的表达调控及疾病发生的机理没有彻底阐明之前,基因治疗还很难取得突破性进展。但基因治疗的出现,毕竟给我们治疗一些用传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。如果能实现有效的基因转移,基因治疗在对付遗传性疾病、减缓肿瘤发展、战胜病毒性感染和终止神经系统退行性病变等方面都会有广阔的应用前景。这就要求在载体改造、载体的靶向性、外源基因的表达调控等诸多方面…     

双链AAV载体的构建及其转导效率的检测

基因治疗为人类多种疾病的治疗带来了希望,但其临床应用的道路曲折,问题在于安全和有效的基因输送系统的开发.如何将治疗基因特异、有效地传递给靶细胞,这是基因治疗中的关键.     

哮喘的相关基因及基因治疗研究进展

哮喘是一种多基因遗传性疾病。研究表明其致病基因与5、6、11、14号染色体相关,哮喘的基因治疗也在探索中。本文就这两方面的最新研究进展作一综述。     

基因治疗：过去、现在和未来

基因治疗最初的概念是将包含正常基因的DNA序列通过载体导入细胞内以矫正由于该基因缺陷所导致的疾病。由于这个概念非常直观且易于接受，而临床上众多基因缺陷导致的遗传性疾病基本无药可治，因此基因治疗产生伊始便受到了高度关注。随着20世纪七八十年代以来基因工程技术的长足发展，基因治疗从实验室研究进入了临床探索，并于1990年完成了第一个基因治疗的临床试验，进入了一个高速发展期。10年后由于美国的一项基因治疗临床试验发生了患者的意外死亡，全球的基因治疗研究明显放缓。基因治疗的重新兴起以美国食品药品管理局(FDA)批准的治疗Leber先天性黑朦的Luxturna(2017)和用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的Zolgensma(2019)上市为标志，疗效确切、价格昂贵的基因药物终于成为临床医生手中能够为以往束手无策的患者解除病痛的有力武器。而除了基因替代性基因补充疗法，针对临床不同需求的基因编辑性基因矫正疗法、基于反义寡核苷酸和小干扰RNA的基因抑制疗法、基于基因开关的基因调控疗法等多种基因治疗方法均在综合研发中。为促进我国基因治疗的发展，本研究概述了基因治疗的发展过程和近年来的发展现状，并展望了...     

基因治疗技术抗肿瘤作用研究进展

基因治疗技术是利用转基因技术将目的基因 ,如体外重组的 DNA、c DNA、RNA等核酸片段介入于载体 ,再将载体或直接导入机体 ,修正、修复或替换疾病基因 ,使其功能恢复正常 ,主要是用以治疗遗传性与遗传相关性的一种基因工程技术。因此 ,遗传法则是基因治疗的基础 ,因生物界的一切生命现象遗传信息的活动则按 DNA转录 m RNA翻译蛋白质 )过程进行 [1 ]。另外 ,核酸的结构决定功能 ,即基因型决定表型、基因型异常必然导致基因活动、表达产物异常 ,即细胞恶性转化而导致肿瘤的发生。因此遗传及其相关疾病的治疗必须把纠正基因结构异常作为…     

基因治疗中的伦理问题探析

国际人类基因组织伦理委员会,挪威奥斯洛大学遗传研究所所长K．Berg认为：基因治疗是指通过增加遗传物质使之表达,重构或纠正缺失或异常的遗传功能或干扰引起疾病的过程来纠正或预防疾病的一种方法。基因治疗就象给基因做了一次手术,可以达到治病治根的目的,有人形容其为“分子外科”。     

慢病毒载体在基因治疗中的应用研究进展

基因治疗(gene therapy)是上世纪末发展起来的一项新技术,其利用基因转移技术纠正或补偿基因缺陷和异常,达到治疗疾病的目的,是当今医学研究的前沿.随着分子生物学、生物化学等学科的发展和基因序列的不断深入研究,极大地带动了基因治疗技术的发展,已成为治疗先天遗传性、免疫性、某些感染性、血液性疾病以及肿瘤尤其是恶性肿瘤的新焦点.其中借助于慢病毒载体(Lentivirus vector,LV)对疾病进行基因靶向治疗又是研究热点区域中的热点.而某些病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体等,均或多或少地存在不足之处,严重影响了基因治疗的有效性及安全性.如逆转录病毒载体存在无法高效转导非分裂期细胞,腺病毒载体在体内不能实现目的基因稳定的长期表达,且反复应用容易引起免疫反应等.     

肿瘤的基因治疗

基因治疗是将特定基因作为“药物”输送到患者体内,以治疗疾病的一种分子治疗技术。早期基因治疗的概念比较局限,主要是针对单基因缺陷性遗传疾病,目的在于用一个正常的基因来代替缺陷基因或补救缺陷基因的致病因素。由于肿瘤的发病率不断增高,肿瘤患者远多于单基因遗传性疾病的患者,使得近年来针对肿瘤基因治疗的研究远远超过了单基因遗传性疾病的基因治疗。肿瘤的基因治疗是将一个治疗基因“捆绑”在“病毒”(经过人工改造的、不能传染、不能复制的病毒载体)上,随后将这种载有治疗基因的“病毒”感染肿瘤患者或肿瘤细胞,使治疗基因进入肿…