基因治疗中的病毒性载体研究进展

从1990年美国施行第一例基因治疗计划到目前为止,全世界共有几百例临床计划在实施中。当初人们对基因治疗普遍寄予厚望,但结果却往往不尽如人意。人们意识到在基因组、基因的表达调控及疾病发生的机理没有彻底阐明之前,基因治疗还很难取得突破性进展。但基因治疗的出现,毕竟给我们治疗一些用传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。如果能实现有效的基因转移,基因治疗在对付遗传性疾病、减缓肿瘤发展、战胜病毒性感染和终止神经系统退行性病变等方面都会有广阔的应用前景。这就要求在载体改造、载体的靶向性、外源基因的表达调控等诸多方面…     

基因治疗中的靶向转移载体研究

自 1990年美国ＮＩＨ批准开始第一例临床基因治疗试验以来 ,全世界已有 2 10 0多例患者因各种各样的疾病 ,如病毒感染、单个基因缺乏等进行基因治疗。在基因治疗过程中 ,为使基因能在患者体内有良好的表达并产生满意的治疗效果 ,就必须有一个合适的基因治疗系统 ,其组成除含治疗基因外 ,还需靶向转移载体系统 (即基因传递系统 )及基因表达系统。靶向转移载体系统可将基因定向传递到特定的靶细胞中。目前 ,基因的靶向转移载体可分为病毒性及非病毒性两大类。1　病毒性靶向转移载体病毒性靶向转移载体是目前临床应用十分广泛的一类载体 ,其特…     

壳聚糖纳米粒作为基因治疗载体的研究进展

20 0 3年底 ,首个基因治疗药物—重组人P5 3腺病毒注射液[1～ 3 ] 在我国批准临床应用 ,标志着基因治疗进入了新时代。在基因治疗三要素 :目的基因、表达载体、递送载体中 ,递送载体的构建和改进 ,一直是基因治疗研究的重点。基因递送载体有病毒载体和非病毒载体。前者作为一种     

基因转导方法研究进展

基因治疗是从分子水平上对疾病的发生、发展进行调控。由Ｒｏｓｅｎｂｅｒｇ［１］１９９０年首先进行第１次人类基因治疗研究以来,近 １０ ａ来这一领域发展很快,本文把有关基因治疗的转导方法进行简要综述。１概述 目前,基因转移方法有物理方法（显微注射法、电穿孔法、基因枪）,化学方法（磷酸钙共沉淀、ＤＥＡＥ－萄聚糖法）,生物学方法（脂质体、原生质体融合法、病毒性载体）等。病毒性载体是目前研究得最多,应用最广泛的核酸运载工具（ｖｅｃｔｏｒ）,因此人们通常简单地把基因转递方法分为病毒性载体和非病毒载体两种。２非…     

阳离子脂质体基因载体的研究进展

肿瘤基因治疗的最大挑战之一是研制安全有效的基因转染载体。基因治疗载体一般分为病毒性载体和非病毒性载体。由于病毒型载体存在安全性问题,目前非病毒性载体的研究越来越受到人们的重视。脂质体作为常用的非病毒性载体容易制备,安全性高,但亦存在质控要求高,体内基因导入效率较低,且无靶向性,使得其应用受到限制。pH敏脂质体、阳离子脂质体等大大提高了脂质体的转运效率,也为非病毒载体在临床上的应用开辟了广阔的前景,本文就阳离子脂质体作为基因载体的研究予以综述。     

膀胱癌基因治疗的研究现状

基因治疗的概念在20世纪70年代被提出,随着近年来细胞分子生物学技术的发展和人类基因组计划的完成.目前基因治疗的概念指:利用基因转移或基因调控的手段通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达或低表达的基因,或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因,达到治疗疾病目的的治疗方法[1-2].     

心肌基因治疗与基因转入方式

基因治疗是应用基因工程和细胞生物学技术 ,将正常基因转移到体内 ,以期通过导入外源目的基因的表达 ,补充缺失或失去正常功能的蛋白质或细胞因子 ,或者抑制体内某些基因过盛表达而达到治疗疾病的一类方法。基因治疗最初是治疗有基因缺陷的疾病 ,现已扩展为治疗后天获得性疾病和一些主要致病因子导致的疾病。除了可导入机体原有的具正常功能的基因外 ,还可将人类没有的 ,或正常情况下不表达的基因转移到机体内 ,赋予机体抗病的能力。涉及心血管外科的基因治疗包括心肌的血管再生[1] ,心衰的治疗[2 ] ,预防冠状动静脉移植物的疾病[5,6 ] ,减…     

pcDNA3.1(+)-NRP1真核表达载体的构建与鉴定

[目的]从人角质形成细胞系HaCaT中克隆NRP1(Neuropilin-1)基因全长cDNA,构建含NRP1基因的重组真核表达载体,为下一步的NRP1基因功能研究奠定基础。[方法]采用RT-PCR法从人角质形成细胞系HaCaT中扩增NRP1基因全长cDNA,扩增产物通过TA克隆连接到pMD18-T载体进行测序鉴定,然后通过双酶切将全长cDNA克隆到真核表达载体pcDNA3.1(+),最后得到pcDNA3.1(+)-NRP1重组质粒。[结果]成功克隆NRP1基因全长cDNA,并成功构建了pcDNA3.1(+)-NRP1真核表达载体。[结论]pcDNA3.1(+)-NRP1真核表达载体的成功构建可以为NRP1基因功能的进一步研究及其临床基因治疗奠定实验基础。     

目的基因的转导策略与方法

基因疗法是随着分子生物学进展而出现的一种全新治疗方法。任何基因疗法需采用安全、方便、无毒的措施将目的基因传递至靶细胞或靶器官[1] 。围绕着目的基因的转移和操作 ,国内外学者提出了多种策略。具体方法包含两部分内容。 (1)选择高效转导途径将目的基因转入靶细胞并有效表达 ;(2 )选择合理的治疗策略对机体实施基因治疗。本综述将对这方面的研究作一简要介绍。1　目的基因的转导途径向细胞内转移目的基因的方法可分为两大类 ,病毒载体途径和非病毒载体途径。自从 1990年首次进行基因治疗的临床试验以来 ,已有 5 0 0多项基因疗法获准进…     

胶质瘤治疗中基因或药物载体的研究进展

胶质瘤发病率占颅内肿瘤的第一位,临床上通常采用手术、放疗和化疗等综合治疗手段,但其疗效及预后较差,因而基因治疗或靶向性药物治疗成为学者研究的重点,用于胶质瘤治疗的基因或药物载体被大量发现和研究。目前,所使用的载体大致分为病毒性载体和非病毒性载体两大类。病毒性载体是最早被应用,也是应用最多的基因载体,然而大部分的病毒性载体在使用上存在很大的局限性,这使得纳米载体和干细胞等非病毒性载体研究的重要性日益显现。