实现我国罕见病药品可及性的困境与对策研究

实现罕见病药品的可及性是保障我国罕见病患者生命健康权利的重要途径。目前我国罕见病药品还缺乏统一管理制度,文章从罕见病药品信息制度、药品保障制度和药品费用分担制度分析了我国罕见病药品实现可及性的现实困境。建议政府适时地采取恰当措施确保正义社会不损害罕见病患者维护健康的正当权益,建立罕见病药品的信息制度,增强药品的可获得性;建立罕见病药品的保障制度,促进药品的可供应性;完善多层次医疗保障体系,提高罕见病药品的可负担性。     

提高我国罕见病患者用药可及性的管理策略研究

目的 探索提高我国罕见病患者用药可及性的管理策略.方法 通过对我国近年典型罕见病用药事件进行分析研究、对医院管理和临床医疗专家进行访谈式问卷调查,以及对我国目前罕用药医疗保险政策进行分析研究,确定药品可及性的含义,明确影响罕见病患者用药可及性的障碍因素.结果 我国医药卫生系统目前主要在科技、供应、信息传递和医疗保障能力四个方面存在主、客观障碍因素,影响罕见病患者用药的可及性,患者呈现出用不到药、用药不及时和用不起药的特点.结论 提高我国罕见病患者用药的可及性,应明确罕见病与罕用药的基本概念和激励机制,设计提高医药卫生系统罕用药供应的反应性机制,构建政府、企业、患者三维主体协作模式,降低患者的经济负担.     

提高我国罕见病患者用药可及性的管理策略研究

目的 探索提高我国罕见病患者用药可及性的管理策略.方法 通过对我国近年典型罕见病用药事件进行分析研究、对医院管理和临床医疗专家进行访谈式问卷调查,以及对我国目前罕用药医疗保险政策进行分析研究,确定药品可及性的含义,明确影响罕见病患者用药可及性的障碍因素.结果 我国医药卫生系统目前主要在科技、供应、信息传递和医疗保障能力四个方面存在主、客观障碍因素,影响罕见病患者用药的可及性,患者呈现出用不到药、用药不及时和用不起药的特点.结论 提高我国罕见病患者用药的可及性,应明确罕见病与罕用药的基本概念和激励机制,设计提高医药卫生系统罕用药供应的反应性机制,构建政府、企业、患者三维主体协作模式,降低患者的经济负担.     

提高我国罕见病患者用药可及性的管理策略研究

目的 探索提高我国罕见病患者用药可及性的管理策略.方法 通过对我国近年典型罕见病用药事件进行分析研究、对医院管理和临床医疗专家进行访谈式问卷调查,以及对我国目前罕用药医疗保险政策进行分析研究,确定药品可及性的含义,明确影响罕见病患者用药可及性的障碍因素.结果 我国医药卫生系统目前主要在科技、供应、信息传递和医疗保障能力四个方面存在主、客观障碍因素,影响罕见病患者用药的可及性,患者呈现出用不到药、用药不及时和用不起药的特点.结论 提高我国罕见病患者用药的可及性,应明确罕见病与罕用药的基本概念和激励机制,设计提高医药卫生系统罕用药供应的反应性机制,构建政府、企业、患者三维主体协作模式,降低患者的经济负担.     

罕见病政策国际经验及对我国的启示

本研究系统梳理了近年来有关罕见病政策和服务的文献及文件,归纳了美国、日本、欧盟等国家和地区罕见病方面的立法及相关法规、管理制度、激励措施、保障政策等方面的政策设计和实践经验。目前,发达国家和地区对罕见病制定了较为系统的政策和法规,罕见病药品的研发和医疗保障等在法律层面得到了不同程度的保障。我国尚未形成针对罕见病的系统性的政策体系,结合中国实际,我国应从逐步建立系统的罕见病政策法规、拓宽筹资渠道、鼓励孤儿药研发,扩大新生儿筛查疾病的范围等方面着手,推动我国罕见病政策发展。     

欧盟罕见病保障体系及启示

欧盟在2008年正式从全欧洲的战略层面开展罕见病保障专项工作,已经形成的罕见病相关工作经验,非常值得中国借鉴。通过总结欧盟罕见病概况及孤儿药目录、罕见病组织结构与战略计划、罕见病筹资支付体系和服务提供等情况,分析欧盟罕见病保障体系的优缺点,提出我国开展罕见病保障工作的实施建议,如统一罕见病的合理定义、编码与目录;建立罕见病保障工作的组织架构,制定罕见病国家（地区）计划或政策,优化罕见病服务提供,建立可持续性的罕见病筹资体系,注重罕见病工作的综合全面性和地区差异性,为提高我国罕见病防治工作的保障力度和可持续性提供参考。     

国外罕见病药物政策发展现状对比分析

对国外罕见病药物政策发展现状进行分析。描述了各国的罕见病药物政策发展现状。通过对比发现差异并总结罕见病药物制度的实施对罕见病领域的研究和人类健康事业发展产生的影响,也为各国罕见病的政策制定及公共卫生事业发展提供参考。     

实现我国罕见病药物可及策略研究

药物的可及性是指患者能够在合理的距离内方便地在医疗机构获得基本药物,并在经济上可以负担。笔者首先引入罕见病药物可及性概念及影响因素,指出影响药品可及性的两个决定性因素为可获得性和可及性,并在此基础上分析了国内外实现药物的可及现状,提出了实现我国罕见病药物可及策略。     

澳大利亚救生药物计划及对我国罕见病医疗救助制度的启示

目的:介绍澳大利亚救生药物计划,为完善我国罕见病医疗救助制度提供参考。方法:根据文献分析澳大利亚救生药物计划的主要内容和特点,并与国内罕见病医疗救助现状进行比较。结果:澳大利亚通过孤儿药资格认证和成本效益评估将符合条件的孤儿药纳入救生药物计划,并通过财政资助为罕见病患者提供免费的治疗药物。该计划规定了严格的孤儿药和患者纳入条件,建立了罕见病临床指南和专家咨询制度,并定期开展上市后再审查,提高了孤儿药的可及性。结论:我国应当借鉴澳大利亚经验,由国家主导罕见病和孤儿药的管理,在大病医疗保险的基础上探索符合我国国情的罕见病医疗救助制度。     

药品可及性评价指标体系研究

药品可及性是评价医药卫生系统满足人们用药需求程度的重要指标之一。通过文献研究和理论分析,探索评价药品可及性的三级评价指标体系。研究表明药品的可及性指标包括药品的可获得性、可供应性、可利用性、可负担性和用药及时性五大方面,覆盖疾病类型、药品品种、数量、信息、成本、技术、时间、空间8个维度。因此,提高我国药品的可及性是一项系统工程,需要在药品的研究、生产、经营、使用、定价和保险等众多领域建立共识与合作。     

欧盟孤儿药资格认定管理政策分析及启示

目的：为我国孤儿药资格认定和管理、后续激励政策的制定提供相关参考。方法：结合文献研究、数据分析(2000—2020年欧盟孤儿药资格认定审批数据)等方法,对欧盟孤儿药资格认定程序及政策实施效果开展分析。结果：欧盟孤儿药资格认定程序大致由提交前会议阶段、申请提交阶段、验证阶段以及评估并形成最终建议阶段四个环节组成,2000—2020年,欧盟共受理了3 678件孤儿药资格认定申请,其中2 399件由孤儿药委员会(COMP)给予了积极意见,1 047件已撤销,2 379件由欧盟委员会(EC)认定,最终共有190件孤儿药上市申请获得授权批准。建议：建立孤儿药资格认定机制,对罕见病及孤儿药均实施目录管理,为罕见病患者用药提供法律依据;建立罕见病及孤儿药相关数据库,与国际罕见病数据库接轨,助力孤儿药研发,形成全球罕见病诊疗、药品保障共同体。     

World health dilemmas: Orphan and rare diseases,orphan drugs and orphan patients

According to global annual estimates hunger/malnutrition is the major cause of death (36 of 62 million). Cardiovascular diseases and cancer (5.44 of 13.43 million) are the major causes of death in developed countries, while lower respiratory tract infections, human immunodeficiency virus infection/acquired immunodeficiency syndrome, diarrhoeal disease, malaria and tuberculosis (10.88 of 27.12 million) are the major causes of death in developing countries with more than 70% of deaths occurring in children. The majority of approximately 800 million people with other rare diseases, including 100000 children born with thalassaemia annually receive no treatment. There are major ethical dilemmas in dealing with global health issues such as poverty and the treatment of orphan and rare diseases. Of approximately 50000 drugs about 10% are orphan drugs, with annual sales of the latter approaching 100 billion USD. In comparison, the annual revenue in 2009 from the top 12 pharmaceutical companies in Western countries was 445 billion USD and the top drug, atorvastatin, reached 100 billion USD. In the same year, the total government expenditure for health in the developing countries was 410 billion USD with only 6%-7% having been received as aid from developed countries. Drugs cost the National Health Service in the United Kingdom more than 20 billion USD or 10% of the annual health budget. Uncontrollable drug prices and marketing policies affect global health budgets, clinical practice, patient safety and survival. Fines of 5.3 billion USD were imposed on two pharmaceutical companies in the United States, the regulatory authority in France was replaced and clinicians were charged with bribery in order to overcome recent illegal practises affecting patient care. High expenditure for drug development is mainly related to marketing costs. However, only 2 million USD was spent developing the drug deferiprone (L1) for thalassaemia up to the stage of multicentre clinical trials. The criteria for drug development, price levels and use needs to be readdressed to improve drug safety and minimise costs. New global health policies based on cheaper drugs can help the treatment of many categories of orphan and rare diseases and millions of orphan patients in developing and developed countries.     

美国和欧盟孤儿药认定标准的比较及启示

目的：比较分析美国和欧盟的孤儿药认定审批标准,为完善我国罕见病及孤儿药认定标准提供建议。方法：通过检索FDA官网、EMA官网及相关文献比较分析美国和欧盟孤儿药的认定标准。结果：美国和欧盟对于孤儿药认定均存在流行病学标准、预期成本—收益标准、精准医学标准以及同种药物的临床优势要求。但是欧盟在孤儿药资格认定标准的方面相较于美国还有疾病附加危重程度标准和显著收益这两条标准。美国和欧盟在实操层面上对精准医学下孤儿亚组的评估态度也较不同。此外,美国和欧盟孤儿药认定制度除其积极意义之外,还存在疾病细分致孤儿药政策滥用、市场独占致高价孤儿药垄断市场等负面影响。结论：建议我国罕见病及孤儿药认定标准可借鉴美国和欧盟的孤儿药认定经验,从流行病学、预期成本—收益、附加危重程度及精准医学这四个标准展开。     

建立和实施罕用药制度的探讨

实施罕用药制度可以显著提高罕见病患者治疗水平和生存质量,促进医药科技发展进步.作者参考国外的罕用药法规,汇集各国罕用药管理经验,包括罕用药认定、研制开发的扶持措施、市场保护、临床使用管理等,结合中国国情,讨论建立实施罕用药制度的方法策略和现实意义.     

The view of experts on initiatives to be undertaken to promote equity in the access to orphan drugs and specialised care for rare diseases in Spain: A Delphi consensus

ObjectivesTo reach a consensus amongst experts on the most feasible actions to be undertaken to facilitate patient access to specialised care and orphan drugs (OD) in the public health sector in Spain.MethodsTwo Delphi rounds were completed. The questionnaire was based on a literature review and 2 focus groups. Agreement was sought on the desire (D) and prognosis (P) for the implementation within the next 5 years, on a 5-point Likert scale. Consensus was reached when ≥75% participants chose agreement (1–2) or disagreement options (4–5).Results82 experts on rare disease (RD) participated. Agreement on the D and P was reached in 66.07% statements: OD pricing review [absence of clinical effectiveness (D:85.37%; P:85.90%), target population increase (D:79.27%; P:91.03%)]; reference team definition of referral protocols and clinical practice guidelines (D: 97.56%; P: 89.74%); and a unified, usable, etiology-based registry (D:97.56%; P:84.62%). D and P assessment diverged in 32.14% items: creation of a specific funding system for OD (D: 97.56%; P: 60.25%); and a network of medical teams to coordinate the care of RD patients (D: 99%; P: 62%).ConclusionsThe results have shown the need to promote dialogue between stakeholders, introduce European recommendation to national and regional Spanish policies and set up priorities and undertake actions to drive relevant changes in current medical practice in managing RD patients.     

美国罕用药市场的激励机制及其启示

罕用药市场因为激励不足存在严重失灵的问题。美国通过立法,针对罕用药的研发、认定、临床试验直至上市等各个环节,设计和建立了自成体系。联动共进的罕用药激励机制,改变了罕用药的供给和需求状况,使美国成为世界上罕用药上市最多的国家,有效缓解了罕用药市场失灵的问题。美国的经验为我国罕用药市场激励机制的建立和良性发展提供了有益的借鉴。