EMEA审查罕见病药计划问题

在欧洲药品管理局（EMEA）主持的一次会议上，强调了开发更好的评估罕见病药临床疗效的模型的需求，会议讨论了自从2000年4月欧盟罕见病医药产品法案实施以来所取得的进展。     

欧盟拟加强罕见病及罕见病药研究

为加强罕见病和罕见病药的研究，欧洲委员会拟发布通讯，加强成员国间罕见病项目的合作，鼓励各成员国制定针对罕见病的国家卫生政策及政策指南。Eurordis作为专家机构，与欧洲药品局罕见病药委员会和罕见病工作组一同参与了本通讯的起草。通讯及建议对成员国不具有法律约束力，但有政治分量。     

治疗溃疡性结肠炎的EUR-1073被定为罕见病药

FDA已指定Eurand公司的EUR-1073为罕见病治疗药,该药用于儿童患者,治疗溃疡性结肠炎。Eurand公司致力于开发特殊药品,被指定为罕见病治疗药之后,EUR-1073将在美国拥有7年的独家销售权,这类药物主要针对治疗患者人数不超过20万的疾病。     

04012 欧盟将五种产品列为罕见病药

欧盟自12月以来将五种产品命名为罕见病药。这些产品是.     

欧盟最新肯定的罕见病药

最近，Pfizer公司的多靶点血管生成抑制剂SU11248(I)被CoMP肯定为罕见病药品之一。(I)被批准上市后将会在治疗消化道间质瘤(GIST)和肾细胞癌方面拥有十年的市场独有权。在对Novartis公司的Glivec／Gleevec(imatinib mesylate)耐药的GIST患者中进行(I)的Ⅲ期临床试验时，由于疗效显著，试验被提前七个月中IE。     

日本推荐的数种罕见病药

在日本的一组罕见病药的肯定意见中，Pfizer公司的Somavert（pegvisomant）（Ⅰ）被推荐给予治疗肢端肥大症的许可证。这种生长激素受体拮抗剂适用于手术或其他治疗不能很好控制的疾病。这种用途已在四年前被欧洲批准，并在2003年4月于美国上市。     

欧盟加快改善罕见病药物的获得

欧盟改进罕见病药获得并扩大罕见病领域的合作工作在加速。在一份在欧洲药品局（EMA）内设立评价新罕见病药附加值（评价将被各国定价与补偿机构所采用）的工作组的建议中生物技术行业施加了影响。欧盟委员会已邀请行业及其他利益团体在一个新的专家委员会中申请代表资格，新委员会的目的是加强欧盟罕见病信息共享。     

国家谈判罕见病药品的采购情况及可负担性分析

近年来,纳入国家医保谈判目录中的罕见病药品数量呈上升趋势,国谈罕见病药品在医疗机构的落地是评价国谈政策效果的关键。现以湖北省医疗机构2018年1月至2022年12月的药品网上采购数据为依据,对2017年至2021年间4次国谈的罕见病药品开展研究。选择用药频度(defined daily doses,DDDs)、限定日费用及采购金额等指标进行政策前后比较,采用灾难性卫生支出指标评价国谈罕见病药品的可负担性。分析发现,2017至2021年,在21种国谈罕见病药品中,5种药品未被湖北省医疗机构采购。与2018年相比,2019年的采购DDDs与采购金额下降,2020年至2022年的国谈罕见病药品采购DDDs和金额逐年上升。在医保报销前,年治疗费用超过城镇、农村居民灾难性卫生支出的药品分别有14、15种。经职工医保报销后,年治疗费用超过城镇、农村居民灾难性卫生支出的药品分别有7、10种;居民医保报销后分别有10、13种。由此建议政府牵头完善罕见病药品多方共付的机制,对特困人群做到分类管理,以此夯实民生兜底保障。     

Eurordis称罕见病用药的补偿考虑不应仅计算成本

欧洲罕见病用药协会Eurordis发布报告，呼吁药品补偿主管当局牢记：罕见病药或许昂贵，但罕见病发病人数相对少、药品使用人数也少的实际情况。     

肺动脉高压治疗药Revatio获EMEA批准

11月4日辉瑞公司宣布欧洲药品监管局（EMEA）已批准Revatio（sildena fil citrate，枸橼酸西地那非）作为肺动脉高压（PHA）的治疗药上市。此前，Revatio已于今年6月通过FDA的审批。PAH是一种罕见的、严重的血管疾病，全球大约有10万患者，如果不进行治疗，病人确诊后的平均存活时间低于3年。     

欧洲药品局削减罕见病药费用

根据《罕见病用药管理规定》（第141／2000号），所有罕见病药公司享受方案协助、上市申请及变更等一系列费用减免。为鼓励中小型企业（SMEs）开发罕见病药，欧洲药品局对上市申请及上市后收费规定进行修改。     

我国罕用药供应的管理

罕见病（Rare Disease）指受累人数占国民总人口比例较低的疾病，尚无严格、科学和世界公认的具体定义，以各国国情及人口基数不同而有差异，美国规定国内发病少于20万人（占总人口的0．75％0）疾病为罕见病。罕见病疾病谱主要包括遗传性疾病、癌症、传染病、急性中毒等。罕用药（Orphan Drug）主要是指用于治疗、预防、诊断罕见疾病的药物、疫苗、诊断试剂等。由于罕用药临床用量小，药品商业价值低特点，市场经济条件下，仅靠市场机制调节难以保障罕用药供给。政府部门有必要对罕用药供应使用进行宏观调控，施行特殊管理，保证急救药等罕用药的临床供应。     

欧洲药品管理局迎来第1000个孤儿药认证

欧洲药品管理局(EuropeanMedicinesAgency,EMA)今天宣布,其迎来第1000个(含认证通过后又被撤销身份的药品)认证通过的用于治疗罕见病的孤儿药。孤儿药身份的认证由EMA下设的孤儿药委员会负责并最终通过欧盟委员会进行发布。EMA允许企业     

加强ICU新进护士对血管活性药的管理

目的加强ICU新进护士对血管活性药的管理,保证血管活性药用药安全。方法①对16名ICU新进护士强化血管活性药的理论学习(药理、应用、注意事项);②学习微泵使用及血管使用;③持续护理质量改进:每发生一起不良事件,分析原因,改进措施、效果评价;职业道德教育。结果通过各种措施加强ICU新进护士对血管活性药的管理,未再发生血管活性药用药护理不良事件。结论加强ICU新进护士对血管活性药的管理,可有效保证血管活性药用药安全。     

美国与欧盟孤儿药研发上市管理制度及对我国的启示

目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。     

美国2005年批准的NME中包含7个罕见病药

美国FDA在2005年共批准了20个新分子实体（NME）和新生物药，其中有7个药物用于罕见适应症。 罕见适应症包括肾癌（Bayer公司的Nexavar），生长缓慢（Tercica公司的Inerelex和Insmed公司的Iplex），白细胞性贫血及淋巴瘤（GSK公司的Arranon），铁过量（Novartis公司的Exjade），脊髓发育不良综合征性贫血（Celgene公司的Revlimid）和粘多糖病（Biomarin公司的Naglazyme）。     

依法管药,提高医院药品的管理质量

完善规章制度、制定具体措施，从各个环节上严把药品质量关。通过依法管药，提高了医院药品管理质量。