环孢素A联合治疗骨髓增生异常综合征疗效观察

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血祖/干细胞的获得性克隆性疾病.以全血细胞减少,骨髓病态造血和向白血病进展的高风险为特征.目前治疗方法较多,但缺乏有效治疗手段.本组采用环孢素A(CsA)联合治疗MDS难治性贫血(RA)患者,取得较好疗效.现将结果报道如下.     

低增生性骨髓增生异常综合征治疗的进展

 低增生性骨髓增生异常综合征（Hypo-MDS）骨髓结构紊乱，病态巨核细胞增生明显，以骨髓低细胞容积和病态造血为共同特征，目前尚无统一的治疗标准，对其治疗应该引起注意。文章对Hypo-MDS治疗的研究进展进行了综述。     

低危骨髓增生异常综合征的治疗

第58届美国血液学会（ASH）年会介绍了低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的治疗。贫血是低危MDS最常见的单一症状,应用红细胞生成素（ESA）治疗可能有效。ESA剂量和治疗时间的选择对起效有关键作用。若ESA治疗无效,其他治疗选择包括来那度胺（针对del5q-综合征）、去甲基化治疗和临床试验。二线治疗的选择必须考虑到患者的生物学、细胞遗传学个体特点以及易感性和合并疾病。白细胞和血小板减少很少单独出现。针对单纯血小板减少症的促血小板生成药物已经进入临床试验,但是面临一些安全问题。针对中性粒细胞减少症的治疗中,粒细胞刺激因子是对症支持治疗,免疫抑制治疗主要应用于各类血细胞减少和低危MDS。造血干细胞移植也是低危MDS的一种治疗选择,但需要仔细评估相关不良反应和治疗风险。     

低危骨髓增生异常综合征的治疗策略

低危骨髓增生异常综合征（MDS）是指国际预后积分系统修订版（IPSS．R）评分≤3．5分的MDS,支持治疗仍是主要的治疗手段。对于染色体5q缺失[del（5q）]MDS患者,如果内源性促红细胞生成素（EPO）水平〈500U／L（最好〈200U／L）,红系造血刺激剂（ESA）仍是最佳选择。对应用EPO无效或脱离输血后复发的患者,可以选择免疫抑制剂、转化生长因子抑制剂和来那度胺。del（5q）患者可以从来那度胺长期受益。血小板减少造成严重出血的情况较少,血小板生成素受体类似物可以减少出血,提高血小板数,可用于骨髓原始细胞比例〈0．05的患者。治疗失败或有进展为高危MDS和急性髓系白血病风险者,可能需要造血干细胞移植治疗。文章结合第59届美国血液学会（ASH）年会报道,介绍有关低危MDS的治疗策略。     

低增生性骨髓增生异常综合征临床分析

 目的 探讨低增生性骨髓增生异常综合征（hypo-MDS）的临床特征、实验室指标及治疗。方法 对8例hypo-MDS患者的临床特点、骨髓涂片及骨髓活检结果进行分析，用流式细胞仪测定T细胞亚群，采取个体化治疗方案，随访观察疗效。结果 8例患者均有2个以上部位骨髓增生低下、骨髓低细胞容积和不同程度病态造血。T细胞亚群分析结果显示5例有T细胞数目、CD+4／CD+8比例异常。治疗后2例基本缓解，3例部分缓解，2例进步，1例无效。结论 hypo-MDS以骨髓低细胞容积和病态造血为共同特征，表现为细胞免疫异常，采取个体化治疗原则可延长患者生存期。     

低增生性骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血鉴别

对１４例全血细胞减少、骨髓增生低下及巨核细胞减少或未见，并有不同程度造血异常的患者进行回顾性研究。发现低增生性骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血患者的骨髓小粒中细胞所占面积后者较前者少，有显著差异（Ｐ＜０．０５）。骨髓小粒内非造血细胞的比例后者较前者多，但两者无显著差异。骨髓中浆细胞比例后者较前者多，无统计学意义。再生障碍性贫血者骨髓红系及／或粒系可以有轻度造血异常。     

骨髓增生异常综合征20例疗效分析

目的 探讨骨髓增生异常综合征不同分型的疗效。方法 选取初治MDS20例做临床分型,观察各型的疗效。并将治疗结果进行分析。结果 RA缓解率为75％;RAS全为部分缓解;RAEB1例死亡,3例为部分缓解,2例稳定;3例RAEB-T死亡：4例CMML均为未缓解。结论 MDS是一组可发展为急性白血病的恶性克隆性造血干细胞疾病,RA缓解率高,CMML较难缓解。     

骨髓增生异常综合征患者淋巴细胞亚群特点及环孢素对其的影响

目的 检测和分析骨髓增生异常综合征（MDS）-难治性贫血（RA）及-难治性血细胞减少伴有多系发育异常（RCMD）患者T淋巴细胞亚群的分布,评估MDS患者免疫功能状态及环孢素（CsA）对T淋巴细胞亚群的影响.方法 采用流式细胞术（FCM）对MDS-RA及-RCMD患者和13名健康对照外周血标本进行淋巴细胞亚群检测,检测MDS-RA及-RCMD患者在应用以CsA为基础的免疫抑制方案治疗前、治疗6个月后的淋巴细胞亚群的表达情况.结果 MDS组的Th细胞（CD3＋CD4＋）、Th/Ts（CD1＋CD8＋）比值均低于健康对照组[（35.72±5.02）％比（45.73±2.15）％、（1.89±0.51）％比（2.41±0.39）％],差异有统计学意义（t值分别为13.39、3.64,均P＜0.05）;Ts细胞的表达高于健康对照组[（29.07±3.88）％比（21.80±3.63）％],差异有统计学意义（t=6.47,P＜0.05）;治疗前后Th细胞、Ts细胞、Th/Ts比值差异均有统计学意义（治疗后分别为（38.19±4.98）％、（26.03±3.03）％、（1.96±0.35）％,t值分别为0.39、2.65、3.57,均P＜0.05）.CsA治疗6个月后有效和无效组比较,Th细胞[（42.79±7.74）％与（36.46±1.28）％]、Ts细胞[（22.14±3.91）％与（27.51±2.84）％]、Th/Ts比值[（2.40±0.40）％与（2.08±0.11）％]差异均有统计学意义（t值分别为67.65、3.77、3.57,均P＜0.05）.结论 MDS患者T淋巴细胞亚群免疫失调导致细胞免疫功能紊乱,CsA可改善MDS患者的T淋巴细胞亚群失衡.     

CAG方案治疗骨髓增生异常综合征疗效观察

 目的　观察CAG方案治疗骨髓增生异常综合征（MDS）疗效。方法　患者接受CAG方案化疗,用此方案1个疗程未达缓解,则再用第2疗程,仍未达缓解者改用其他方法治疗缓解后,采用CAG方案与常规化疗交替。结果　20例患者中,完全缓解（CR）9例,部分缓解（PR）6例,未缓解（NR）5例,有效（CR+PR）率为75.0 %,CR率为45.0 %;8例进展为急性髓系白血病（AML）,中位时间为11.5个月（6～16个月）;中位死亡时间16.5个月（10～22个月）,1年总生存率78.3 %,2年总生存率61.5 %,病态造血明显好转。结论　CAG方案治疗MDS安全有效,可延长生存期,改善生活质量,但是长期疗效仍需进一步观察。     

骨髓增生异常综合征的治疗进展

骨髓增生异常综合征是一组造血干细胞克隆性疾病,因病态造血导致进行性、难治性血细胞减少为特征,临床主要表现为贫血、感染和出血。少数有进展为急性白血病的危险。目前仍缺乏有效的根治疗法,本文重点讨论MDS的现有治疗和相关的支持治疗。     

骨髓增生异常综合征的治疗进展

骨髓增生异常综合征是一组造血干细胞克隆性疾病,因病态造血导致进行性、难治性血细胞减少为特征,临床主要表现为贫血、感染和出血。少数有进展为急性白血病的危险。目前仍缺乏有效的根治疗法,本文重点讨论MDS的现有治疗和相关的支持治疗。     

三联疗法治疗骨髓增生异常综合征难治性贫血疗效观察

目的 应用三联药物治疗骨髓增生异常综合征难治性贫血(MDS—RA)，观察骨髓涂片及骨髓病理组织改变。方法 应用达那唑联合全反式维甲酸、活性维生素D3三联药物治疗MDS—RA20例，同步检查骨髓涂片及骨髓组织病理。结果 经过三联治疗后，骨髓抽吸涂片检查中发现所有患者的病态造血功能均有不同程度的改善。结论 三联药物治疗MDS—RA有很好的疗效。     

CAG方案治疗骨髓增生异常综合征疗效观察

目的 观察CAG方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)疗效.方法 患者接受CAG方案化疗,用此方案1个疗程未达缓解,则再用第2疗程,仍未达缓解者改用其他方法治疗缓解后,采用CAG方案与常规化疗交替.结果 20例患者中,完全缓解(CR)9例,部分缓解(PR)6例,未缓解(NR)5例,有效(CR+PR)率为75.0%,CR率为45.0%;8例进展为急性髓系白血病(AML),中位时间为11.5个月(6～16个月);中位死亡时间16.5个月(10～22个月),1年总生存率78.3%,2年总生存率61.5%,病态造血明显好转.结论 CAG方案治疗MDS安全有效,可延长生存期,改善生活质量,但是长期疗效仍需进一步观察.     

低增生性骨髓增生异常综合征的实验和临床研究

目的 探讨低增生骨髓增生异常综合征的生物学特点.方法 对17例低增生性骨髓增生异常综合征进行了实验室和临床特点分析,并与正常或者高增生性的骨髓增生异常综合征以及再生障碍性贫血进行了比较分析.结果 (1)低增生性骨髓增生异常综合征在骨髓涂片和切片的细胞形态,CD34的表达,细胞核型方面以及临床的转归都有不同于正常或者高增生性骨髓增生异常综合征的特点,与再生障碍性贫血也有不同.结论 低增生性骨髓增生异常综合征有着独特的生物学特点,很可能是其一个亚型.     

小剂量地西他滨治疗老年低增生性高危骨髓增生异常综合征1 例

患者,女,72岁,因"全血细胞减少2年"于2009年10月29日入院.查体:贫血,余无异常.肝肾功能正常;血常规示:WBC:1.8×109/L,NEU 0.933×109/L,Hb:40g/d,PLT:39×109/L,外周血可见2%幼稚细胞.     

骨髓增生异常综合征的靶向治疗

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrone,MDS)是包括一组不同起源的造血干/祖细胞克隆性疾病,以无效造血和向急性白血病转化为特点.MDS的发展虽有近百年的历史,但对MDS的发生机制的认识仍然有限,阻碍了MDS治疗的发展.近年来,MDS发病机制的研究在分子生物学水平有了一些突破,出现了很多的靶点,许多针对这些靶点的新药相继出现并在临床试验中获得了令人鼓舞的成绩.各个试验的疗效标准各不相同,但与2000年国际工作组制定的判定标准基本统一.     

骨髓增生异常综合征的现代治疗

骨髓增生异常综合征（ＭＤＳ）是克隆性造血干细胞疾患,临床表现呈现多样性、异质性,以血细胞减少为其特征。少数有进展为急性白血病的危险。在既往１０年中出现了许多新的治疗,有些新药正在研发之中。本文复习讨论ＭＤＳ的分类和预后系统,重点复习ＭＤＳ的现有治疗和相关的支持治疗。