中药审评审批改革与中药注册分类——2020第四届中国创新药论坛发言

本文讲述了2020年中药审评审批制度改革的缘由,详细阐述了中药注册分类改革的内容,论述了本次改革的几个创新的理念,包括中药新药研发中的三结合审评证据体系、中药新药研发中的质量控制和临床定位,并且介绍了这次中药审评审批制度改革的实施进度安排,为中药新药研发提供了重要指导.     

医疗机构基于“三结合”中药新药研发及管理体系的构建

目的：在中药审评审批制度改革的政策背景下,围绕医疗机构,探索中医药理论、人用经验和临床试验相结合（简称“三结合”）的审评证据体系落地举措,为医疗机构中药制剂及中药新药研发提供参考。方法：根据“三结合”审评证据体系下中药新药研发的相关要求,从机构层面加强人用经验研究相关配套建设,从管理层面搭建中药研发、成果转化服务平台,从临床层面规范开展人用经验研究,构建医疗机构中药新药研发及管理体系。结果：医疗机构中药新药研发及管理体系的构建,有助于将临床诊疗数据转变为支持中药新药注册的人用经验证据,通过提高中药研发水平促进中药新药转化。结论：在医疗机构构建基于“三结合”的中药新药研发及管理体系,是“三结合”审评证据体系落地、政策引导研发实践的路径之一。     

2017至2023年我国医疗器械审评审批制度改革评析

作为医疗器械安全治理的制度安排,审评审批制度改革对于医疗器械创新发展具有重要意义。文章从确立核心价值理念、变革医疗器械上市准入规则、调整组织结构、完善技术审评流程、健全技术审评质量管理体系和发布技术指导原则等方面,总结医疗器械审评审批制度改革的实践做法,并实证评估了2017至2023年期间第三类医疗器械注册审评用时与质量,观察到医疗器械注册质量体系核查提高了审评效率;医疗器械注册电子申报提高了技术审评信息化水平;补充资料通知单发放数量、第三类医疗器械审评用时在不断下降,确保了审评效率。同时,对重点省份的改革举措以及审评审批制度对企业的影响也做了分析。建议持续推进质量体系建设,提高创新能力、人才队伍建设水平与审评服务能力,以提升医疗器械创新水平。     

在药品审评审批制度改革中砥砺前行

中共中央办公厅、国务院办公厅于近期发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，文件在医药界引起反响。是指导我国药品、医疗器械审评审批制度改革纲领性文件，是国家创新驱动发展战略和供给侧结构性改革在医药领域贯彻落实的方略。《意见》内涵丰富，目标鲜明：①改革临床试验管理；②加快临床急需药品审评审批，支持罕见药研发和中药传承创新；③落实药品上市许可持有人法律责任等多项紧迫审评、评价事宜；④提升药品监管能力。2018年要努力抓好4项工作：①在促进医药科技创新上加大扶持力度；②加快推进仿制药质量和疗效一致性评价；③全面实施药品上市许可持有人制度；④加强临床试验机构建设与监管。     

日本创新药物研发激励政策研究及对我国的启示——基于武田制药公司的实证研究

本文旨在为完善我国创新药物研发激励政策提供参考.在梳理日本研发扶持、注册审评审批、知识产权以及药品定价等方面的创新药物研发激励政策的基础上,以武田制药公司为实证研究对象,从作用机制和实施效果等方面分析相关政策是如何激励企业创新发展的.研究结果表明,武田制药在日本一系列创新药物研发激励政策的支撑下实现了创新转型.为完善我...     

新形势下药品注册核查启动工作的实践和探索

药品注册核查作为药品注册上市监管不可或缺的重要环节,其启动工作模式和机制的调整一直以来受到业界的高度关注。2015年药品审评审批制度改革以来,有破有立,初步重建起全新的、与国际接轨的审评审批制度体系和工作程序。药品注册核查启动模式也随着审评审批制度改革的持续深入,处于不断探索和优化过程中,改革难度大、政策调整快、不确定性强,也使得其经历了“逢审必查”“基于技术审评工作需要”发起核查以及“基于风险”启动注册核查三重模式的变化。本文意在介绍近几来药品注册核查启动这3种工作模式的变化历程,并结合新版《药品注册管理办法》的落地实施、药品监管科学计划的持续推进,立足实际工作提出笔者对注册核查启动工作的新思考和新认识。     

国内药品注册沟通交流制度介绍与思考

目的:为深入推进药品审评审批制度改革,加强药品技术审评沟通交流,为申请人合理利用沟通交流方式提出思考与建议.方法:梳理我国申请人与药审中心沟通交流制度建立和完善过程,介绍沟通交流的演变历史、现阶段的政策法规和技术要求等,分析近年来沟通交流情况和存在的问题.结果与结论:随着药品审评改革的不断深入,注册沟通交流制度不断完善...     

审评审批制度改革背景下医药产业组织结构调整路径研究

药品审评审批制度改革，是国务院"放管服""双随机一公开"政策在医药产业研发领域的重大举措。2015年以来，药品审评审批制度改革对中国医药产业组织结构产生了一定影响。基于审评审批制度与政府组织结构、医药组织结构调整的分析，本文采用Panel Data模型对研发创新组织结构相关影响因素进行实证分析。实证分析结果显示了科技孵化器、境内技术转让、技术转移宏观环境对企业临床试验申报行为呈显著性正相关。基于审评审批制度的医药产业组织结构调整路径，包括专业化分工、大数据模式、国际合作、MAH制度和科技金融模式。     

我国药品加快上市注册程序的注册情况分析

目的：对2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布前后我国纳入药品加快上市注册程序并已批准上市的药品信息进行分析,为完善我国药品加快上市注册程序提供参考。方法：检索国家药品监督管理局药品审评中心发布的2019-2021年度药品审评报告,对通过优先审评和药品加快上市注册程序而上市的相关药品数据资料进行信息整理和汇总分析。结果：通过药品加快上市注册程序的上市药品数量逐年增多,优先审评审批资源向临床优势药品和创新药品倾斜。结论：药品加快上市注册程序可为临床价值显著的药品提高审批效率,在一定程度上激发制药企业研制热情,但药品加快上市注册审批体系仍需进一步完善配套政策,细化实施要求,加快专业指南出台,鼓励以临床价值为导向的药品的研发创制, 不断提升药品监管部门的服务和监管能力。     

以流程导向科学管理体系建设为抓手深化改革改善研发创新环境

近年来我国药品审评审批制度改革持续深入,国家药品监督管理局药品审评中心为加强药品审评体系和审评能力现代化建设,开展了流程导向科学管理体系建设工作,确立了8个子课题的科学管理体系试点,全面系统地解决药品注册过程中的问题,有效提高了科学监管和智慧审评能力。本文结合目前的形势和流程导向科学管理体系建设的实际情况,从鼓励药物研发等方面提出几点思考和建议,为业界提供参考。     

我国体外诊断试剂产品注册管理现状分析

目的：对体外诊断试剂产品中注册管理相关法规和技术文件进行梳理、总结和分析,有利于从业人员和监管人员全面掌握注册制度的关键环节和配套要求,提升体外诊断试剂产品监管的科学性、准确性,提高企业开展相关产品注册的效率和质量。方法：从监督管理变化视角对注册管理办法的产品分类规则、执行标准、临床评价、审查指导原则、特殊审批程序等监管内容进行解读,分析体外诊断试剂行业的前景与面临的问题,阐释修订后的法规在保证体外诊断试剂安全有效、质量可控方面起到的明显成效。结果与结论：通过对体外诊断试剂产品注册管理法规进行修订,实现了对分类规则的调整,解决了部分产品分类与其风险不匹配等问题,完善了产品执行标准,使标准发挥出技术支撑作用,贯彻落实企业主体责任,加大临床试验管理力度,发布审查指导原则,补充特殊审批条件,在保证体外诊断试剂的安全、有效、质量可控方面发挥了显著作用,对我国体外诊断试剂整体行业的发展产生了深远影响。     

关于中药新药研发创新的几点思考

基于对近年来中药新药研发和注册申请状况的回顾分析,从中药新药技术审评和注册管理的视角,阐述了对中药新药研发创新议题的若干观点。包括对中药新药研发创新内涵的理解,对中药新药研发创新具体形式的认识,以及对当前中药新药研发创新方面存在问题的剖析等。     

基于政策工具的我国中医药传承创新政策分析

目的:了解我国中医药传承创新政策的政策工具使用情况,为后续完善中医药传承创新政策提供借鉴。方法:采用内容分析法对2020年9月前国家层面发布的中医药传承创新相关政策文本进行编码分类,从基本政策工具和中医药传承创新体系两个维度进行统计分析,并提出相关完善建议。结果:共收集到相关政策文本9份,发布于2007-2020年。基本政策工具维度方面,环境型政策工具居多(占46.47%),其次是供给型政策工具(占41.36%),需求型政策工具最少(占12.17%)。供给型政策工具包含科研与信息化支持(占25.67%)、人才培养(占7.06%)、基础设施建设(占5.6%)、公共卫生服务(占2.07%)、资金投入(使用最少,占0.97%);需求型政策工具包含国际交流与合作(占5.11%)、组织协同(占3.77%)、产业塑造(占1.82%)、试点/示范项目(占1.46%),后2项内容使用较少;环境型政策工具中法规管制使用最多(24.94%),其次为目标规划(占9.73%)、知识产权(占6.57%)、金融支持(占2.43%)、政策宣传(占1.95%)、质量评价(占0.61%)、医保支持(占0.24%)。中医药传承创新体系维度方面包括科研创新(占34.67%)、管理机制(19.59%)、中药产业(占18.37%)、服务体系(占18.00%)、队伍建设(占9.37%)等5项内容,其中队伍建设相关内容较少。结论:为更好地完善落实我国中医药传承创新政策,建议优化供给型政策工具,突出政策推动功能;增加需求型政策工具,形成有效"拉动力";调整环境型政策工具结构,改善传承创新外部环境;推进政策工具在传承创新体系全方位运用,实现规划目标。     

政策工具视角下我国中药追溯体系政策研究

目的：分析我国中药追溯体系相关政策文本,探讨现有政策现状及倾向,为我国未来中药追溯体系政策制定及优化提供参考依据。方法：选取29份中药追溯体系相关政策为研究对象,采用内容分析法,基于政策工具及利益相关者2个维度进行分析。结果：政策工具维度中,命令与规制型、激励型、 能力建设型、系统变革型、信息与劝诫型工具分别占51.7%、12.2%、22.0%、1.0%、13.2%;利益相关者维度中,政府相关部门、中药生产企业、中药经营企业、医疗机构、消费者分别占45.2%、21.5%、 21.5%、6.3%、5.6%。结论：政策工具结构失衡,内部子工具使用不协调,利益相关者分布不均,应结合中药追溯体系相关政策特征及发展趋势,多元化使用政策工具,优化其内部结构,兼顾各利益相关方,增强主体凝聚力。     

香港澳门药品注册管理的比较研究

目的：将香港澳门的药品注册管理进行系统的比较研究,为内地药品到港澳上市提供参考。方法：运用文献研究和政策分析法,对港澳地区的药品注册管理体系、药品注册要求以及注册申报程序进行对比分析。结果：港澳的药品注册管理机制不同,香港的药品管理法律体系呈平行管理的特点,对中西药独立监管注册,中药实行中成药注册分类制度,并根据注册组别不同提交不同资料;而澳门的药品法律体系尚未统一,对药品集中注册管理,实行预先登记机制,中药实行中药预先许可制度。结论：内地药品在港澳注册上市,有利于提高内地企业的国际化和药物研发水平;内地企业在港澳申请注册时,应熟悉港澳药品注册管理政策,并与当地经销商合作,积极开展国际多中心临床试验;而提高内地企业药品研发质量,促进三地临床数据互认,有利于实现三地互利共赢的目标。     

人用经验证据支持儿童中药新药注册及说明书变更的若干思考

通过系统梳理相关政策法规、指导原则和研究文献，结合笔者的中药研发实践，在中医药理论、人用经验、临床试验"三结合"中药注册审批证据体系模式下，重点思考了人用经验及其证据形成、人用经验证据支持儿童中药新药注册和说明书变更几方面问题，提出了一些个人认识，供儿童中药研发相关各方参考，以期充分利用人用经验证据，节约临床试验资源，加速儿童中药品种的研发进程。     

日本汉方制剂分类管理对中国中成药管理的启示

目的 分析日本感冒药汉方制剂的管理体系,并对典型制剂葛根汤汉方制剂的审批情况、报销管理进行剖析,提出促进中国中成药发展的相关完善建议。方法 采用文献分析法,查阅日本汉方制剂的文献、官方政策与标准等,梳理日本汉方制剂分类管理制度,分析日本已上市葛根汤汉方制剂情况。结果 日本汉方制剂分类管理体系较为成熟,对非处方类汉方制剂有专门的简化审批流程。结论 建议中国明确中成药科学分类管理制度,改进中成药说明书内容,简化临床经验丰富且风险较低的中成药审评审批。     

故障树分析法在中医临床路径系统中医方剂管理任务可靠性评估中的应用

目的：研究中医临床路径系统中医方剂管理任务可靠性评估技术,为中医临床合理用药与监测管理提供参考依据。方法：基于故障树分析法（FTA）对中医临床路径系统中医方剂监测管理的任务可靠性进行研究,研究基于Petri网模型求解故障树的任务可靠性最小割集的算法,应用OpenFTA软件对故障树进行定性、定量分析,通过蒙特卡罗仿真得到中医方剂管理故障树最小割集。结果：通过仿真计算得出顶事件发生的概率值。结论：中医临床路径系统的中医方剂管理,可通过故障树分析法,对不良事件／不良反应的影响因素进行定性与定量分析,才能更好的制定安全防范措施,提高用药安全。