审评审批制度改革背景下医药产业组织结构调整路径研究

药品审评审批制度改革，是国务院"放管服""双随机一公开"政策在医药产业研发领域的重大举措。2015年以来，药品审评审批制度改革对中国医药产业组织结构产生了一定影响。基于审评审批制度与政府组织结构、医药组织结构调整的分析，本文采用Panel Data模型对研发创新组织结构相关影响因素进行实证分析。实证分析结果显示了科技孵化器、境内技术转让、技术转移宏观环境对企业临床试验申报行为呈显著性正相关。基于审评审批制度的医药产业组织结构调整路径，包括专业化分工、大数据模式、国际合作、MAH制度和科技金融模式。     

在药品审评审批制度改革中砥砺前行

中共中央办公厅、国务院办公厅于近期发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，文件在医药界引起反响。是指导我国药品、医疗器械审评审批制度改革纲领性文件，是国家创新驱动发展战略和供给侧结构性改革在医药领域贯彻落实的方略。《意见》内涵丰富，目标鲜明：①改革临床试验管理；②加快临床急需药品审评审批，支持罕见药研发和中药传承创新；③落实药品上市许可持有人法律责任等多项紧迫审评、评价事宜；④提升药品监管能力。2018年要努力抓好4项工作：①在促进医药科技创新上加大扶持力度；②加快推进仿制药质量和疗效一致性评价；③全面实施药品上市许可持有人制度；④加强临床试验机构建设与监管。     

国内药品注册沟通交流制度介绍与思考

目的： 为深入推进药品审评审批制度改革,加强药品技术审评沟通交流,为申请人合理利用沟通交流方式提出思考与建议。方法： 梳理我国申请人与药审中心沟通交流制度建立和完善过程,介绍沟通交流的演变历史、现阶段的政策法规和技术要求等,分析近年来沟通交流情况和存在的问题。结果与结论：随着药品审评改革的不断深入,注册沟通交流制度不断完善,研发者和监管机构应共同努力,持续推进制度建设,充分利用沟通交流渠道,促进创新药的研究和开发。     

刍议FDA米多君片审评审批历程及对我国药品监管的启示

美国食品药品管理局（FDA）在聚焦临床需求的监管理念和策略的实践中,不断调整修正监管在法规和措施上不适应,对我国完善药品监管制度有借鉴价值。采用文献研究法,通过查找相关文献以及FDA网站发布的一些信息和数据以及专家访谈,研究分析产品的临床治疗特点和审评审批历程,并就其存在的现象进行思考,旨在分析心血管疾病治疗药物盐酸米多君片在美国获得加快审评审批、上市、撤市、再次批准上市等全过程,探讨FDA聚焦临床需求的风险-获益平衡的药品监管理念及相关策略和措施,以期对我国药品审评审批的理念调整和监管制度的完善提供借鉴。     

我国药品和医疗器械关联审评审批制度对化妆品原料管理和产品安全评价的启示

目的：研究我国药品、医疗器械关联审评审批相关制度,为化妆品原料管理和产品安全评价提供参考。方法：对近年来国家药品监督管理部门发布的药品、医疗器械关联审评审批政策进行梳理总结,对相关监管要求和技术管理手段进行分析,并与化妆品监管要求和管理现状进行对比。结果与结论：在考虑行业差异和监管差异的基础之上,可参考借鉴我国药品和医疗器械关联审评审批相关制度和配套措施,优化我国化妆品审评审批流程、划清安全责任界限、加强原料信息管理、借助信息化支撑手段,探索“化妆品原料安全信息库”的科学应用,提高化妆品原料管理和产品安全评价的整体效率。     

探讨新修订的《药品管理法》对药品监管工作的挑战和应对策略

目的：新修订的《药品管理法》引入了国际通行的药品监管理念并吸纳了近几年来药品审评审批制度改革的成果,这些新变化给药品监管工作带来了新的挑战。本文旨在通过对新变化中出现的典型问题进行分析,提出可行的应对举措和建议,推动药品监管模式创新。方法：针对目前药品监管中的实际问题和预期风险,将新修订的《药品管理法》中的新变化、新要求与ICH相应指导原则中的相关理念、技术要求进行对照分析,并结合上海市药品审评审批改革中积累的相关试点经验进行探讨。结果与结论：药品监管部门以药品上市许可持有人制度为切入点,探索建立以品种为主线的全链条监管新模式,落实新修订《药品管理法》中的监管要求,实现对药品的全生命周期监管。     

我国药品优先审评审批制度的现状分析

目的 为推动我国优先审评审批制度形成稳定成熟的监管制度提供参考。方法 通过梳理近5年优先审评审批制度的演变及现状,整理归纳了纳入优先审评审批的不同情形,剖析了优先审评审批的范围调整,总结了优先审评审批的任务及占比。结果 同步申报、按与原研质量和疗效一致性完善后重新申报、专利到期和首仿这四类在每年的优先审评审批中比重大并占据了极大的审评资源。在新药品注册管理办法（2020年）实施后将这四类剔除优先审评审批的范围。结论 国家药品监管部门已将优先审评审批的资源向具有临床价值、市场急需的药物聚集。企业能充分利用优先审评审批制度将具有临床价值的药品快速推向市场。     

从药品注册专员的角度看药品审评中心的改革与发展

目的：总结国家食品药品监督管理总局药品审评中心创新探索药品审评质量管理体系的思路及成果,为相关机构提供借鉴。方法：从改革组织机构、完善管理制度、加大公开力度、大胆创新探索、问题与改进完善几个方面,对2011-2012年间药品审评中心的改革与发展状况进行梳理总结,并从药品注册专员的角度进行分析。结果与结论：良好的审评管理体系是保证审评决策质量与效率、公平与公正的关键。药品审评中心与时俱进,实施了调整审评任务、启动单独按序审评、鼓励创新和优化资源配置等一系列改革发展举措,为公众用药安全、有效提供了切实保障;同时其管理和审评制度体系建立的历程和经验也将为监管机构和企业提供借鉴。     

国外药品审评专家咨询制度在药品审评体系中的作用及思考

目的：进一步促进我国药品审评专家咨询制度发挥其在药品注册申请审评体系中的作用。方法： 通过介绍美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)及日本药品和医疗器械管理局 (PDMA)对于药品审评专家咨询委员会(简称“专家咨询委员会”)的管理、定位及日常工作程序设定,分析欧美日监管体系下专家咨询委员会在药品审评审批体系中发挥的作用,进一步探索我国药品审评专家咨询制度的发展方向。结果和结论：FDA、EMA和PMDA均具有完善的专家咨询委员会工作制度。其中,FDA的咨询委员会中包含消费者代表、行业代表和病人代表,涵盖面广,充分考虑到各方利益;EMA的科学咨询小组和PMDA的科学委员会则要求成员不能为监管部门成员。这些举措对提高专家咨询会公正性和工作透明度均具有借鉴意义。我国药品监管部门可以进一步完善药品审评专家咨询委员会工作制度,充分发挥专家咨询制度在专业审评阶段与综合审评阶段的咨询作用,在保护申请人商业秘密前提下,提高专家咨询会工作透明度,加强网络建设,将更有利于发挥药品专家委员会在药品审评体系中的作用。     

我国药品加快上市注册程序的注册情况分析

目的：对2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布前后我国纳入药品加快上市注册程序并已批准上市的药品信息进行分析,为完善我国药品加快上市注册程序提供参考。方法：检索国家药品监督管理局药品审评中心发布的2019-2021年度药品审评报告,对通过优先审评和药品加快上市注册程序而上市的相关药品数据资料进行信息整理和汇总分析。结果：通过药品加快上市注册程序的上市药品数量逐年增多,优先审评审批资源向临床优势药品和创新药品倾斜。结论：药品加快上市注册程序可为临床价值显著的药品提高审批效率,在一定程度上激发制药企业研制热情,但药品加快上市注册审批体系仍需进一步完善配套政策,细化实施要求,加快专业指南出台,鼓励以临床价值为导向的药品的研发创制, 不断提升药品监管部门的服务和监管能力。     

药品审评检查机构质量管理体系建设实践探索

目的:贯彻国务院强化质量管理、落实全国药监部门完善自身质量管理体系工作部署,梳理山东省药品审评检查机构质量管理体系建设情况,总结经验、查找不足,加强审评检查质量管理。方法:调研药品审评检查机构导入质量管理体系的现实意义,剖析山东省药品审评检查机构质量管理体系建设的实践经验,思考存在的问题。结果:行之有效的质量管理体系对药品审评检查机构规范化建设和药品审评检查发展起到了积极的推动作用。结论:药品审评检查机构推进质量管理体系建设,对规范自身建设、提高工作质量、降低业务风险、服务医药产业发展具有重要作用,也是必然要求,药品审评检查机构质量管理体系需要持续改进,逐渐与国际接轨。     

我国已上市治疗用生物制品问题分析及监管建议

目的：对我国已上市治疗用生物制品现状及存在问题进行分析,并在此基础上从鼓励创新、系统构建注册法规等多个角度提出完善监管的建议。方法：基于对我国已上市治疗用生物制品批准情况的深度分析,通过专家咨询,提出建议。结果：治疗用生物制品产业发展迅速,在一定程度上满足了我国公众临床用药的需求,但仍与国际先进水平存在较大差距。结论：从鼓励创新、促进生物类似药发展、完善药品批准文号等方面提出建议。     

以创新激励为导向的药品注册改革-基于上海市药品上市许可持有人制度的试点经验分析

目的：以上海市药品上市许可持有人制度试点为视角,分析该制度的机制设计和实施路径,为试点的推广和复制提供参考。方法：基于制度分析和案例分析,聚焦上市许可持有人制度出台背景、设计思路及实施进展,立足上海市的试点经验,分析该制度的优势、成效和潜在风险。结果与结论：药品上市许可持有人制度能够通过合理的制度设计和实施路径安排,从而很好地实现其激励创新的目标,并有效地防范质量安全风险。     

建立和完善“精准医疗”相关政策，促进体外诊断试剂产业创新与升级

目的：聚焦"精准医疗"，探讨"精准医疗"工作中体外诊断试剂产业发展需求，以期促进我国"精准医疗"涉及的高端诊断医疗产品发展。方法：从我国"精准医疗"涉及的体外诊断试剂产业现状、创新体系以及相关技术等方面，分析体外诊断试剂产业发展面临的问题并提出相关建议，为发展"精准医疗"涉及的高端诊断试剂产业提供参考。结果与结论：随着我国"精准医疗"工作的开展，为高端诊断产品发展带来了机遇，同时也面临诸多挑战，如研发投入严重不足，创新体系配套政策欠缺，国家及行业标准制修订滞后等问题。应从加速配套政策建立、加强体外诊断试剂标准、质量管理体系建设等方面着手，提升我国"精准医疗"核心竞争力，推动诊断产品创新体系建设，促进体外诊断试剂产业发展。     

基于多源流理论的中药分类注册政策研究

目的：通过分析中药注册分类政策的历史变革过程,为新形势下中药注册分类管理制度和审评审批技术评价体系的继续改革和完善提供思路。方法：运用多源流理论模型,从问题源流、政策源流、政治源流3个方面分析我国中药注册分类管理制度的政策演变过程,说明中药注册分类制度改革和建立并完善遵循中药发展规律的审评审批技术评价体系的重要性及必要性。结果与结论：注册分类作为中药注册管理制度的核心内容,直接关系到中药未来的研发注册和创新趋势。结合中药注册审批的实际情况,针对上市中药审评核查资源有限等现实挑战,建议国家相关部门、政策企业家等多方主体加强配合,进一步推进中药注册分类制度的改革和完善,促进中药研发和创新。     

国家药品标准物质保障供应综合数据平台建设

目的：进一步提高国家药品标准物质供应保障的能力和水平,更好支撑药品监管需求和服务行业发展。方法：将信息化管理和分析方法与现有的标准物质管理技术要求相结合,研究建立数字化、可视化的数据共享系统。结果：建成的国家药品标准物质保障供应综合数据平台,可显示各品种的研制生产阶段和效率。结论：该平台试运行一年来已成为指导研制、生产和管理的有力抓手,为对接国际标准ISO 17034奠定了重要基础。     

从药品质量标准的视角探讨药品的监督与管理

目的：从药品质量标准的视角探讨如何进一步加强药品的监督与管理,促进医药产业发展、保障公众用药安全。方法：通过对监督抽检发现的药品质量标准存在的问题进行分析研究,提出相应的解决措施和意见建议。结果与结论：部分药品质量标准在标准制定、审批发布、标准管理、标准执行以及质量标准的可及性等方面存在不足,影响了质量标准的执行和药品生产及安全监管,应从建立药品审评审批与药品质量标准管理的联动机制、完善监督抽检机制、加强对药品质量标准执行的监管等方面加以解决。     

MAH制度下日本药品不良反应损害救济基金制度研究

目的：建立药品不良反应损害救济基金制度,更好地推进我国药品上市许可持有人（MAH）制度试点工作。方法：对日本药品不良反应损害救济基金制度的具体内容进行分析,对其基金来源、支付标准、申请流程做了重点研究。结果：日本药品不良反应损害救济基金制度主要通过对MAH征收合理的缴纳金,来平衡民众的合法权益以及保证医药产业健康发展之间的关系。结论：结合具体国情,建议我国从法律层面明确建立药品不良反应损害救济基金制度,制定药品不良反应损害救济实施办法,从基金管理部门（行政主管部门、技术鉴定机构、基金管理运作机构）、筹资模式、救济范围、救济标准、运行程序、监督管理、制度宣传等各个方面做出详细规定,切实保证药品不良反应损害救济制度的可操作性。