免疫抑制剂治疗24例重型再生障碍性贫血疗效分析

重型再生障碍性贫血(再障)患儿(SAAⅠ型和SAAⅡ型)预后差,有报道非免疫抑制治疗38例重型再障患儿,总有效率仅7.9％,而病死率高达52.6％。目前国际国内采用的紧急治疗措施为同种异体骨髓移植或是免疫抑制剂治疗。在我国骨髓     

应用骨髓移植或免疫抑制治疗儿童获得性重型再生障碍贫血

小儿和成人重型再障(SAA)的特点、治疗方式和治疗效果均有非常显著的差异。作者报道了应用骨髓移植(BMT)或免疫抑制(IS)治疗儿童获得性SAA,并对两种方法的结果进行了比较。病例和方法欧洲骨髓移植小组自1970～1988年间共诊断、治疗儿童(年龄<15岁)SAA304例。粒细胞≥0.2×10~9/L为中等严重度SAA(mSAA),粒细胞<0.2×10~9/L为极严重SAA(vSAA)。171例用HLA相同同胞为供体进行BMT治疗,131例采用IS治疗。171例BMT患者的预处理为;环磷酰胺(cyc-lophoshamide,CTX)78例;CTX+照射59例;CTX+其它药物34例。GVHD预防措施为:单用     

儿童获得性重型再生障碍性贫血的治疗进展

获得性重型再生障碍性贫血(SAA)是一种少见病.其特点为骨髓造血功能衰竭,导致全血细胞减少,临床表现为严重的感染、出血、贫血.其年发病率为0.2～0.6/10万人口.在儿童患者,骨髓移植(BMT)及免疫抑制治疗为主要的治疗方法.下面就近年来儿童SAA的治疗、预后做一综述.     

再生障碍性贫血外周血Th1/Th2、Tc1/Tc2异常的临床意义

多数获得性再生障碍性贫血(简称再障)是T细胞介导的自身免疫性疾病。儿童再障强化免疫抑制治疗(intensiveimmunosuppressivetherapy,IIST)有效率达71.8%,但至今未有明确的疗效预测指标。采用流式细胞术观察20例特发性再障儿童外周血辅助性T细胞(helper-Tcell,Th)亚型(Th1、Th2)和细胞毒T细胞(cytotoxic-Tcell,Tc)亚群(Tc1、Tc2)水平,试图探讨Th1/Th2、Tc1/Tc2改变与病情、免疫抑制治疗(immunosuppressivetherapy,IST)疗效的关系。     

再生障碍性贫血的临床诊断治疗进展

再生障碍性贫血(AA)是儿童常见的难治性血液病之一,尤其重型再生障碍性贫血(SAA),患者往往病情重,死亡率高。近年随着有关免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,儿童AA的诊断和治疗得到不断的完善和发展。而且随免疫抑制治疗的广泛应用及骨髓移植的开展,SAA疗效已得到显著提高。本文就儿童AA的诊断和治疗的最新进展作一总结。     

儿童获得性重型再生障碍性贫血的治疗进展

获得性重型再生障碍性贫血(SAA)是一种少见病。其特点为骨髓造血功能衰竭，导致全血细胞减少，临床表现为严重的感染、出血、贫血。其年发病率为0．2～0．6／10万人口。在儿童患者，骨髓移植(BMT)及免疫抑制治疗为主要的治疗方法。下面就近年来儿童SAA的治疗、预后做一综述。     

联合免疫抑制治疗儿童重型和难治型再生障碍性贫血

目的　本研究旨在探索联合免疫抑制 (CIS)治疗儿童重型再障 (SAA)和难治型再障 (RAA)的疗效 ,并进行有关疗效预测和临床方法学等方面的研究。方法　应用抗胸腺细胞球蛋白 /抗淋巴细胞球蛋白、环胞菌素A和大剂量免疫球蛋白 (HDIG)等对 36例儿童SAA(n =33)和RAA(n =3)进行CIS治疗 ,随访观察疗效 ,并将以往接受单一药物免疫抑制 (SIS)治疗的 4 3例病儿 (42例SAA ,1例RAA)作为疗效对照组。同时进行外周血淋巴细胞亚群和血清细胞因子等免疫功能指标检测 ,探索儿童再障的免疫介导致病机制及其与IS疗效的关系 ,并总结临床治疗方法与经验。结果　CIS治疗儿童再障 ,总有效率为 80 .6 % (2 9/36 ) ,其中SAA有效率和显效率分别达到 78.8% (2 6 /33)和 6 0 .6 % (2 0 /33) ,均明显高于以往SIS治疗对照组 [5 7.1% (2 4 /42 ) ,2 8.6 % (12 /42 ) ]。CIS治疗3例RAA均有效 ,而SIS治疗 1例RAA无效。儿童再障的主要异常指标为CD4 /CD8比例下降 ,IL 2R、IL 8和TNF表达增高 ,所有病例均存在 2项以上指标的明显异常。疗效预测研究显示 ,治疗前 ,病程短于 6个月或网织红细胞绝对计数高于 10× 10 9/L者 ,SIS治疗有效率显著增高 ,但上述因素与CIS疗效无关。由于采用较为合理的治疗方法和副反应防治措施 ,两组未出现明显的重要     

ATG-F治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

目的探索抗人T-细胞兔免疫球蛋白(ATG-F,德国Fresenius)治疗儿童再生障碍性贫血(简称再障)的临床疗效。方法采用ATG-F联合环孢菌素A(CSA)的联合免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再障共31例,其中极重型再障(VSAA)4例,重型再障(SAA)16例,依赖输血型非重型再障(NSAA)11例。实施ATG相关不良反应综合防治措施,并动态监测ATG-F治疗期间与治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC)。结果参照国际Camitta再障疗效标准,总有效率为71.0%(22/31例),其中SAA/VSAA和NSAA的总有效率分别为65.0%(13/20例)和81.8%(9/11例),总有效率差异无显著性。ATG-F相关类过敏反应、血清病和感染等不良反应发生率分别为35.5%(11例)、32.3%(10例)和16.1%(5例),均得以及时控制,无治疗相关死亡。动态监测显示,ATG-F治疗期间ALC下降幅度达到70%~80%,并可持续较长时间,直至治疗后90d仍未恢复到治疗前ALC计数水平的50%。结论本研究显示,ATG-F通过大幅度清除ALC以达到抑制异常T细胞之效应,治疗儿童再障疗效显著;采用审慎实施与防护措施,可有效防治ATG相关不良反应。ATG-F可以作为儿童再障IST治疗的ATG剂型选择之一。     

环胞菌素A治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

探讨环胞菌素 A(CSA)治疗儿童再生障碍性贫血 (再障 )的方法 ,疗效和疗效相关因素。方法 :应用 CSA对 34例儿童再障行免疫抑制治疗 (IS) ;部分重型再障(SAA)加用抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)或大剂量免疫球蛋白 (HDIG) ,均以雄性激素作为辅助治疗。结果 :基本治愈 4例 ,缓解 1 1例 ,明显进步 8例 ,总有效率为 6 7.6 5 % ;其中 2 9例 SAA总有效率为 6 5 .5 2 % ,1 8例慢性重型再障 (SAA- )有效率为5 5 .5 6 % ;1 1例急性再障 (SAA- )总有效率达 81 .82 % ,单项资料对比分析结果显示SAA的年龄 ,性别和治疗前外周血象等因素与 CSA有效率无关 ;但病程较短者 (<1 2个月 )有效率较高 ;CSA与 ATG等行联合 IS则有效率可明显提高。结论 :CSA为治疗儿童再障的有效方法之一 ,SAA拟选用联合 IS,雄性激素为 CSA的有效辅助治疗     

《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》的理解与实践

<正>我国属于再生障碍性贫血(再障)高发地区,儿童处于好发年龄段,且重型再障(SAA)所占比例较高,而先天性再障所占比例仅约为5%,故制定儿童获得性再障的临床诊疗指导建议意义重大~([1-3])。中华医学会儿科学会血液学组于2014年推荐的《儿童获得性再障诊疗建议(简称:2014儿童再障建议)》~([4]),是在参考英国2009年版《再生障碍性贫血诊断与治疗指南(简称:09版英国再障指南)》~([2])的基础上,总结我国多年成果与经验之后,所制定的对