医疗机构中药制剂转化为中药新药的思考

在研究历年来对医疗机构中药制剂监管要求的基础上,提炼出将医疗机构中药制剂转化为中药新药的现存问题,并结合人用经验以及真实世界证据的应用,对来源于医疗机构中药制剂转化为中药新药的有关问题进行思考,建议减免药效学试验,鼓励应用真实世界证据替代Ⅱ期临床试验,视情况决定是否减免单次及重复给药毒性试验;引导业界制定可量化的符合中药特点的诊断标准和疗效评价标准,从而认可中药对症状的治疗优势;推进真实世界证据的应用,特别是针对儿童用药的开发难点进行应用设计,为儿童用药的研发助力。     

基于医疗机构中药制剂研发策略与新药转化的思考

目的:探讨医疗机构中药制剂的新药转化与研发策略.方法:通过对比分析国家发布的医疗机构中药制剂相关管理政策,提出医疗机构中药制剂向中药新药转化的策略以及在此过程中存在的知识产权问题.结果与结论:医疗机构中药制剂是中药新药研发的宝库,我国近年发布的政策文件、医疗机构的积极响应、清晰的开发思路及科学规范的研究都将有助于医疗机...     

真实世界证据支持医疗机构中药制剂转化为新药的思考

真实世界研究契合中医药复杂干预及个体化诊疗的临床特点,国家积极探索发挥真实世界证据支持中药监管决策的作用,发挥医疗机构中药制剂作为中药新药研发的“孵化器”作用,鼓励医疗机构中药制剂向中药新药转化。本文介绍了真实世界研究国内外政策法规要求,就真实世界证据支持医疗机构中药制剂转化为中药新药的可行性进行了探讨,提出思考与建议。     

医疗机构基于“三结合”中药新药研发及管理体系的构建

目的：在中药审评审批制度改革的政策背景下,围绕医疗机构,探索中医药理论、人用经验和临床试验相结合（简称“三结合”）的审评证据体系落地举措,为医疗机构中药制剂及中药新药研发提供参考。方法：根据“三结合”审评证据体系下中药新药研发的相关要求,从机构层面加强人用经验研究相关配套建设,从管理层面搭建中药研发、成果转化服务平台,从临床层面规范开展人用经验研究,构建医疗机构中药新药研发及管理体系。结果：医疗机构中药新药研发及管理体系的构建,有助于将临床诊疗数据转变为支持中药新药注册的人用经验证据,通过提高中药研发水平促进中药新药转化。结论：在医疗机构构建基于“三结合”的中药新药研发及管理体系,是“三结合”审评证据体系落地、政策引导研发实践的路径之一。     

在药品监管新要求下医疗机构中药新药开发的思考

目的:为推动医疗机构中药新药开发提供建议.方法:对近年来国家出台的一系列中药新药相关措施及指导原则进行总结,分析中药新药研发现状,探讨当前存在的问题.结果:医疗机构在中药新药开发中具有一定的优势,但在临床价值评估、收集人用经验证据等方面较欠缺.结论:应从完善临床疗效的指标评价体系、建立医疗机构中药制剂人用经验应用模式、...     

广东省医疗机构制剂现状调查与新药转化潜力分析

目的 分析广东省医疗机构制剂现状及新药转化潜力,为医疗机构制剂新药转化提供参考。方法 在广东省药品监督管理局组织下,采用问卷调研的形式,调研广东省医疗机构制剂数量、销售规模和研发现状。结果 广东省内医疗机构制剂众多,新药转化率较低,但其中不乏疗效好、销量好的品种,具有很好的新药转化潜力。结论 药品监督管理部门应鼓励医疗机构开展医疗机构制剂的安全性和有效性的临床研究,构建医疗机构和企业交流的平台,促进医疗机构制剂向新药的转化。     

江苏省传统中药制剂备案现状及向中药新药转化的探讨

目的：为促进我省医疗机构应用传统工艺配制中药制剂（以下简称传统中药制剂）备案及传统中药制剂向中药新药转化提供参考。方法：统计分析江苏省传统中药制剂备案系统中医疗机构中药制剂备案数量、剂型分布、主要问题等。结果：传统中药制剂备案实施以来,备案申请每年多在35～40件之间;合剂、颗粒剂、胶囊剂占总申请的81.1%;委托配制占31.4%;从申报资料看,备案研究和资料准备均有较多问题。结论：我省传统中药制剂备案积极性不高;认识不足、能力薄弱和临床医生和药学人员之间缺乏相互沟通和支持影响备案;修订备案程序、完善技术指导原则,逐步推动中医药理论、人用经验和临床试验相结合证据体系在传统中药制剂备案中的运用,为传统中药制剂向中药新药转化打下基础。     

医疗机构制剂在人用经验中药创新药研发的关键问题与思考

医疗机构制剂作为践行中医药理论、落实临床使用经验、实现中药新药转化中不可或缺的关键环节。以中药医疗机构制剂为基础和源泉,进一步积累人用经验进而研发中药创新药,在中药创新药研发中具有重要意义。医疗机构制剂自身具有转化为新药的土壤,便于开展人用经验证据收集,且部分特色医疗机构制剂品种产生较大的经济和社会价值,使得医疗机构制剂在中药创新药研发中具有明显优势。但是目前临床成果转化的观念和政策相对滞后,医疗机构制剂人用经验证据收集的研究基础相对薄弱,以及医疗机构制剂自身发展受限,制约了医疗机构制剂向中药新药的转化。本文通过对医疗机构制剂的优势及局限性分析,认为应当加强医疗机构制剂知识产权保护意识,完善转化奖励机制;鼓励加强医疗机构制剂研究基础,开展二次开发和再评价;维护好医疗机构制剂的生存和发展空间,形成医院制剂发展的良性循环;修订和完善人用经验证据收集的配套法规和相关技术要求;搭建中药临床人用经验转化平台,加强人用经验的数据的积累和收集。通过解决医疗机构制剂研发和应用问题,推动基于人用经验的中药创新药研发,使临床经验方-医疗机构制剂-中药新药的研发路线更加通畅和高效。     

医疗机构中药制剂立项评价体系的构建及应用

目的 以新药转化为导向,构建医疗机构中药制剂备案立项评价体系,以提高医疗机构中药制剂的申报成功率,为后期新药转化奠定基础。方法 我院研发小组运用文献研究法,采用头脑风暴法列举并整理医疗机构中药制剂立项评价的相关要素,确定初拟指标体系;采用德尔菲法进行专家函询,确定评价指标,根据各指标的重要性评分占比计算权重,赋予具体分值,并采用该指标体系对2023年4-7月我院各科室申请备案的31个中药制剂进行评价。结果 向17位专家进行了两轮函询,最终确定的医疗机构中药制剂备案立项评价体系包括理论依据、临床研究基础、药学基础、处方、临床价值5项一级指标,以及处方来源、中医理论、临床定位等17项二级指标,其中人用经验为一票否决项。基于上述指标体系,我院进一步完善了医疗机构中药制剂备案立项流程,并从2023年4-7月各科室申请备案的31个中药制剂中,遴选出8个评分≥65分的中药制剂拟进行开发。结论 本评价体系客观、全面,可操作性强,适用于医疗机构中药制剂研发前的遴选。     

关于中药新药研发创新的几点思考

基于对近年来中药新药研发和注册申请状况的回顾分析,从中药新药技术审评和注册管理的视角,阐述了对中药新药研发创新议题的若干观点。包括对中药新药研发创新内涵的理解,对中药新药研发创新具体形式的认识,以及对当前中药新药研发创新方面存在问题的剖析等。     

药品挂网采购后医院遇到的几个问题

目的探讨医疗机构参与药品挂网采购后的工作情况。方法分析总结了广东省医疗机构在执行药品统一网上限价竞价阳光采购方案后所遇到的问题。结果与结论药品集中招标挂网采购是医疗机构重要的药品管理手段。广东省的药品挂网阳光采购方案仍需完善和提高。相关部门应充分考虑医院工作实际,使方案更具操作性,以利于医疗机构提高服务质量。     

山东省医疗机构中药制剂注册常见问题及分析

目的 对我省医疗机构中药制剂注册常见问题进行分析汇总,探讨经典名方向中药新药的递级转化思路,为申报工作提供参考.方法 汇总近年来相关政策发布与制剂申报情况,探讨《山东省医疗机构制剂注册管理办法的通知》实施以来中药制剂审评常见问题及原因.结果 申请人应注重申报资料及相关研究的完整性、立题科学合理性、资料豁免情形的认知等方...     

山东省医疗机构中药制剂技术审评常见问题及分析

目的 对我省医疗机构中药制剂技术审评中发现的问题进行汇总分析，探讨在既要鼓励中医药发展，又要保障公众用药安全的新形势下，对“医疗机构应用传统工艺配制中药制剂实施备案管理”工作提供参考。方法 对我省2015～2018年申报的中药制剂的审评情况进行了调研，汇总分析医疗机构制剂申报资料中存在的主要问题。结果 医疗机构制剂的申报需要在制剂名称、功能主治、说明书、工艺及质量标准研究、临床研究资料等方面进行完善。结论 建议相关医疗机构加强前期的立题科学性和必要性审查，做好相关研究工作，充分考虑医院和患者的实际需求，以促进医疗机构中药制剂的健康发展，繁荣中医药事业。     

医疗机构中药制剂质量标准处方中用药名称存在的问题探析

目的：为保证医疗机构中药制剂的质量、疗效和使用安全,探析医疗机构中药制剂处方中用药名称存在的问题、产生的原因、提出规范修订的建议及对策,旨在科学、规范医疗机构中药制剂质量标准处方中欠妥的用药名称。方法：考证分析云南中医集团调剂使用的中药制剂品种的质量标准处方中不科学、不规范的中药饮片名称和实际所指的中药饮片的品种和制品。结果：具有时代印迹的医疗机构中药制剂质量标准处方虽经过多次再注册和修订,但处方中的用药名称并未随着《中国药典》及地方标准的改版而及时修订,存在药物名称与实际用药和现行国家和地方标准不相符的情况。结论：因处方中药名称的问题,使得制剂生产面临着为保质量、疗效和使用安全而违规生产,或者放弃制剂的质量、疗效和使用安全的困境。本研究为确保中药制剂持续发挥疾病预防控制、中医特色服务的作用和优势,并为上级主管部门制定统一的标准提供依据和参考。     

医疗机构药品短缺原因分析与防范

目的分析医疗机构药品短缺原因,采取相应的防范措施,保障药品供应。方法对2012年药品出库单进行回顾性分析,追溯短缺药品采购计划时间、供应商交货时间,并结合供应商无法供货的情况说明,利用Excel对短缺药品信息进行分类、统计,总结医疗机构药品短缺的外因与内因。结果 2012年调剂部门请领计划共46 862条,短缺药品1 423条,药品短缺率为3.0%,外因导致的药品短缺共计643次,占45.2%;内因导致的药品短缺780次,占54.8%。在导致药品短缺的外因中,价格倒挂占40.7%,居药品短缺外因之首,低价小品种及普药占外因导致的药品短缺的71.2%;药品短缺的内因中,控制库存占45.0%,排首位。结论如果药品定价合理,完善招标政策及药品供应链,加强短缺药品的预警与管理,可减少药品短缺状况。     

中药新药临床试验的前期工作基础简析

根据中国《药品注册管理办法》,中药新药进入临床试验阶段前需要进行系列的非临床研究,并以此作为背景资料。临床试验作为药物研究中具有决定性意义的一个重要环节,其研究结果最终决定一个药品能否被批准运用于临床,及其在临床上如何使用。临床试验方案设计的优劣,直接关系到试验的成败。简述中药临床试验方案的前期基础工作以及需要注意的首要问题,包括文献基础、药学基础、药效学基础、安全性研究基础和既往临床研究基础等。     

如何保障药物临床试验机构高效有序运行

药物临床试验机构是进行药物临床试验的主要执行单位,药物临床试验机构的规范化管理及高效有序运行对确保高质量完成新药的临床试验具有重要作用。结合湖北省中医院药物临床试验机构建设情况、药物临床试验机构资格认定的准备以及药物临床试验机构日常管理的实际情况,试述如何保障药物临床试验机构高效有序运行,以期为国内同行提供参考。     

中药新药试行标准转正的稳定性试验问题探讨

本文从企业申请中药新药试行标准转为正式标准的材料中整理出一些具有代表性的、对药品稳定性考察不规范的实例进行了分析,指出了企业在稳定性试验中主要存在的问题;通过与规范实例的对照,强调了规范稳定性试验考察的重要性;最后,就企业进行药品有效期的预测试验提出了一些建议.