自身造血干细胞移植治疗儿童晚期实体肿瘤

目的 为提高儿童高危恶性实体肿瘤的疗效,对27例晚期实体肿瘤患儿进行自身造血干细胞移植。方法 13例次采集骨髓,另15例经CS-3000血细胞分离机采集外周血干细胞(其叶1例疑有肿瘤污染的Ⅳ期神经母细胞瘤患儿经CliniMACS行CD34+细胞分选的净化处理)。2例霍奇金氏淋巴瘤患儿经CTX+BCNU+VP16(CBV)方案治疗,其余患儿均采用VP16+卡铂+马法兰的预处理方案。结果 采集骨髓及外周血得到的单个核细胞分别为(5.4±2.1)×108/kg和(4.1±1.9)×108/kg。所有患儿移植后都获造血重建,中性粒细胞、血小板恢复至0.5×109/L和20×109/L的时间分别为(11.8±5.7)d和(21.0±9.3)d。本组无1例因移植相关并发症而死亡;本组病例平均随访13月,4例患儿移植后5月内因复发而死亡,1例非霍奇金氏淋巴瘤(NHL)患儿移植后3月中枢神经系统复发,但目前已带瘤生存17月,其余22例患儿均处于无病生存状态。结论 自身干细胞移植是一种比较安全且有效的救治儿童晚期恶性实体肿瘤的措施,值得推广应用。     

自体造血干细胞移植治疗实体肿瘤12例

目的探索和评价自体造血干细胞移植(APBSCT)治疗实体肿瘤的作用和效果。方法自2003年9月～2005年11月采用APBSCT治疗实体肿瘤患者12例,其中初治2例,经手术切除肿瘤8例;淋巴瘤2例。(1)动员方案为化疗+G-CSF,经2～3次采集获得MNC中位数为5.2×108/kg的干细胞,其CD3+4细胞为4.3×106/kg,干细胞采集后-80℃冰箱冷冻。(2)预处理方案:12例不同类型的肿瘤选择不同的高剂量化疗方案。(3)预处理后24h,回输自体造血干细胞。(4)出现低血细胞期及低免疫细胞期,给予G-CSF、EPO,静脉丙种免疫球蛋白及中药扶正固本等综合治疗。结果(1)近期疗效:12例患者CR4例(33.3%),PR8例(66.7%),在移植后的7～10d快速重建造血干细胞及免疫细胞的功能并发挥作用,无1例出现感染及出血现象。其中3例未经手术的肿瘤患者,X线胸片、CT扫描示肿瘤病灶有不同范围的缩小,肿大淋巴结消失。(2)远期疗效:每3个月为1周期,随访时间3～36个月。2例患者已死亡(其中1例转移肺癌延长生存期12个月,1例淋巴瘤IV期B延长生存期6个月)。其余患者均提高了生活质量。结论经APBSCT支持下的高剂量化疗治疗实体肿瘤是一种较安全的,能够提高缓解率的重要手段。     

造血干细胞移植治疗自身免疫性疾病4例

1 临床资料 例1,患者,男,26岁.因视力下降伴左侧眼睑下垂半年于2004-02-18入院.入院后查新斯的明试验及肌疲劳试验阳性,确诊重症肌无力(MG).用溴化新斯的明及强的松能暂短缓解症状,但短时间病情反复.2004-05进行治疗.     

造血干细胞移植治疗儿童急性白血病2例

在儿童急性白血病的治疗中,采用异基因造血干细胞移植,成为继化疗后又一突破性进展,为难治性急性白血病提供了一个有力的治疗措施[1],越来越受到人们的重视.我们应用HLA相合的同胞脐血移植治疗1例急性单核细胞白血病及1例急性淋巴肉瘤白血病患儿,现报告如下.     

造血干细胞移植治疗自身免疫性疾病研究进展

机体免疫系统的生理功能是识别“自己”和”非己”，排除”非己”，对自己正常成分形成耐受。若免疫系统未能识别自身细胞或成分并错误地对其攻击，则发生自身免疫病(autoimmune disease，AID)。已确定的AID有40余种，常见的有类风湿关节炎((RA)、系统性红斑狼疮(SLE)、Ⅰ型糖尿病(DM)、重症肌无力、     

自体造血干细胞移植治疗儿童恶性淋巴瘤的疗效评价

目的 总结分析自体造血干细胞移植治疗儿童恶性淋巴瘤的经验及疗效,以期更好地规范治疗、提高治疗效果.方法 对我科近3年收治的难治复发性儿童恶性淋巴瘤患儿行自体造血干细胞移植治疗的方法及疗效进行回顾性分析.结果 严格按照适应证选择行自体造血干细胞移植治疗儿童恶性淋巴瘤17例,其中HD 5例,NHL 12例,均成功出仓.随访6个月以上,17例患儿中有1例死于T细胞NHL早期复发,另1例死于放疗并发症,其余患儿均无病存活.结论 造血干细胞移植可提高难治复发淋巴瘤患儿的疗效,提高无病生存率.     

自体造血干细胞移植治疗自身免疫性疾病的进展

人类自身免疫性疾病(autoimmtme diseases，AID)是一组临床常见病，包括系统性红斑狼疮(SLE)、多发性硬化(MS)、类风湿性关节炎(RA)、特发性血小板减少性紫癜(ITP)等40余种疾病。本组疾病病因未明，可能与遗传、慢病毒感染、环境因素、药物、内分泌影响等有关，但基本上是由自身抗体和免疫复合物介导而致病的。虽然大多数AID患者能通过糖皮质类固醇、免疫抑制剂、羟氯喹等可以有效地控制病情，但仍有部分难治性重症患者对上述治疗不耐受、不敏感或经常病情反复恶化而死亡，因此人们希望寻求一些更有效或甚至能更治的方法。     

自身外周血造血干细胞移植国内外近况

自身外周血造血干细胞移植(ABSCT)自80年代中期兴起以来,日益受到国内外学者的兴趣和关注。自1989年在法国Mulhouse第一届国际专题研讨会后时隔二年,又于1991年9月30日至10月2日在同地举行了第二届国际研讨会,有22个国家280名代表参加。94篇论著编入增刊。现将其中部分内容,并参阅其它文献综述如下。     

Application of autologous peripheral blood stem cell transplantation in children with malignant tumor

Objective To investigate if low dose total body irradiation (TBI, 6.0-9.0 Gy) combined with intensified chemotherapy followed by autologous peripheral blood stem cell transplantation results in better survival in children with refractory leukemia or solid tumors. Methods Twenty-one children with malignant tumors were included in this study.There w ere 14 males and 7 females aged 3.5-12 years.Underlying disease included high -risk acute lymphoblastic leukemia (ALL, CR(1) in 3 children and CR(2) in 5 ch ildren), acute myeloblastic leukemia (AML, 9 children), non-Hodgkin’s lymphoma stage Ⅳ ( 2 children), and neuroblastoma stage Ⅳ (2 children).The peripheral hematopoi etic stem cells were collected six to eleven months after complete response, mob ilized with high dose chemotherapy alone or combined with GM-CSF or G-CSF.Th e conditioning regimen consisted of chemotherapy with two to three combinations of the following drugs: cyclophosphamide, arabinosylcytosine, McNU, etopside, an d Idarubicin on the basis ofTBI (6.0-9.0 Gy).A mean of (1.8±0.5) ×10(8)/kg autologous mononuclear cells were transplanted.The patients were followed up after transplantation. Results Severe bone marrow suppression occurred in all patients around day +7.Peripher al white blood cell count decreased to 0 in all patients at day +4.8±2.9, and platelet count decreased to less than 20×10(9)/L at day +9.0±2.6.Succ essful engraftment was achieved in 21 patients, but four died of infection at da y +17, +20, +31 and +67, respectively.Recovery of white blood cell (WBC) to 10×10(9)/L, absolute neutrophil count to 0.5×10(9)/L, platelet count to 20 ×10(9)/L occurred on 21±12, 26±13, and 27±10 days, respectively.During the follow up period, three patients relapsed at +5 months, +1.5 years, and +2 yea rs 10 months, respectively.One patient died of intracranial hemorrhage at +8 m onths.Thirteen patients had event-free survival for 2-12 years, with a mean o f 6.7±3.4 years.Conclusion Our preliminary data suggest that myeloablative therapy with low dose TBI (6.0 -9.0 Gy) combined with intensified chemotherapy followed by autologous periphe ral blood stem cell transplantation might be associated with favorable results i n children with refractory leukemia or solid tumors.     

自体外周血造血干细胞移植治疗淋巴瘤合并恶性黑色素瘤1例

自体外周血造血干细胞移植 (ＡＰＢＳＣＴ)近年已用于某些实体瘤 (如恶性淋巴瘤、乳腺癌等 )治疗 ,且获得了较好效果。文献报道 ,大剂量化疗加造血干细胞移植治疗恶性黑色素瘤的疗效明显提高 ,患者生存期延长。淋巴瘤合并恶性黑色素瘤临床很少见 ,用常规手段往往疗效和预后不佳。笔者应用自体外周血造血干细胞移植治疗淋巴瘤合并黑色素瘤 1例。国内尚未见相同报道。1　病例摘要患者 ,男性 ,36岁 ,住院号 42 5 95 2。 1997年 7月发现右腋下肿块 ,在我院病理切片报告为弥漫性多形Ｔ细胞非霍奇金淋巴瘤 [免疫组化 :ＬＣＡ (± ) ,Ｌ 2 6 (- ) ,ＵＣＨＬ 1(+ ) ,Ｋｉ 1(     

造血干细胞移植治疗恶性血液病、实体瘤回顾分析

目的 探讨不同预处理方案以及不同移植方法治疗恶性血液病、实体瘤的疗效,对其移植效果及移植风险进行评价.方法 回顾分析非净化自体骨髓移植（auto-HSCT）31例,外周血干细胞加自体骨髓活化移植（PBSCT＋ABM）26例,清髓性异基因骨髓移植（allo-HSCH）18例,非清髓性异基因骨髓/外周血移植（allo-NSCT）43例,脐带血干细胞移植（CBT）7例的临床资料.PBSCT＋ABM、auto-HSCH和allo-HSCH均采用MAC方案预处理.PBSCT＋ABM系采用自身外周血干细胞及体外活化自体骨髓液750 ml回输;allo-HSCT采集供者骨髓液于移植0 d回输;allo-NSCT是采用低强度的FAAC或MAAC两种方案预处理,移植后根据嵌合体形成的情况,以递增方式将供体淋巴细胞输注（DLI）给患者.allo-CBT患儿,2例采用脐血库的干细胞,HLA配型4个以上的位点相合,5例采用同胞的脐带血干细胞,预处理采用CTX/ATG,移植的程序与上述一致.异基因移植患者常规使用免疫抑制剂（环胞霉素、氨甲蝶呤/骁悉）,并根据白细胞、血小板、骨髓恢复,ABO血型分析,STR测定嵌合体形成等情况作为植活的证据.aGVHD按Glucksberg标准分析,cGVHD根据Shulman标准分析.结果 125例患者中除有1例慢性髓性白血病（CML）NSCT移植后40 d时植入失败死于骨髓衰竭,1例急性髓性白血病（AML）NSCT在造血恢复前死于脑出血外,其余123例都预期恢复造血.异基因移植aGVHD发生率9.69%,cGVHD发生率22.23%.auto-HSCT31例,截止资料分析时生存8例（25.80%）.PBSCT＋ABM 26例,生存15例（57.69%），allo-HSCT 18例,生存11例（61.11%）,NSCT43例,生存19例（45%）.CBT7例生存2例.结论 异基因造血干细胞移植是一种根治性的治疗手段,尤其非清髓性预处理的异基因造血干细胞移植方法不仅扩大了移植的应用范围及适应证,而且提高了移植的安全性并降低了移植费用.     

Clinical outcomes after autologous haematopoietic stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis

Background Multiple sclerosis （MS） is a continuously disabling disease and it is unresponsive to high dose steroid and immunomodulation with disease progression. The autologous haematopoietic stem cell transplantation （ASCT） has been introduced in the treatment of refractory forms of multiple sclerosis. In this study, the clinical outcomes followed by ASCT were evaluated for patients with progressive MS. Methods Twenty-two patients with secondary progressive MS were treated with ASCT. Peripheral blood stem cells were obtained by leukapheresis after mobilization with granulocyte colony stimulating factor. Etoposide, melphalan, carmustin and cytosine arabinoside were administered as conditioning regimen. Outcomes were evaluated by the expanded disability status scale and progression free survival. No maintenance treatment was administered during a median follow-up of 39 months （range, 6 to 59 months）. Results No death occurred following the treatment. The overall confirmed progression free survival rate was 77% up to 59 months after transplantation which was significantly higher compared with pre-transplantation （P=0.000）. Thirteen patients （59%） had remarkable improvement in neurological manifestations, four （18%） stabilized their disability status and five （23%） showed clinical recurrence of active symptoms. Conclusions ASCT as a therapy is safe and available. It can improve or stabilize neurological manifestations in most patients with progressive MS following failure of conventional therapy.     

自体外周血造血干细胞移植治疗恶性血液病20例临床分析

目的观察自体外周血造血干细胞移植（APBSCT）治疗恶性血液病的初期疗效。方法恶性血液病患者20例,其中急性白血病3例,浆细胞白血病1例,非霍奇金淋巴瘤8例,霍奇金淋巴瘤3例,多发性骨髓瘤5例。动员方案为米托蒽醌＋长春新碱＋激素＋依托波苷方案化疗（MOEP方案）＋粒细胞集落刺激因子。经3-6d采集,获得单个核细胞（MNC）中位数为（7.23±2.27）×108/kg,CD34＋细胞（4.37±2.72）×106/kg。结果所有患者移植后均重建造血。WBC〉2.0×109/L,PLT〉20×109/L,分别为（12.04±1.76）d,（16.55±2.31）d。4例在移植6个月内死于复发,其余16例均无病存活6-55个月。结论 APBSCT对恶性血液病是一种安全有效的治疗方法。     

自体造血干细胞移植联合大剂量放化疗治疗恶性淋巴瘤56例临床分析

目的　观察自体造血干细胞移植 (AHSCT)治疗恶性淋巴瘤的疗效。方法　自 1 991年6月至 2 0 0 2年 1 0月 ,用AHSCT治疗恶性淋巴瘤 56例。其中非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 4 4例 ,霍奇金病(HD) 1 2例 ;行自体骨髓移植 (ABMT) 1 2例 ,自体外周血干细胞移植 (APBSCT) 4 4例。外周血干细胞动员方法均采用常规化疗 (CE或CHOP)加粒或巨噬细胞集落刺激因子 (G CSF或GM CSF ;或G CSF +GM CSF) 1 0 μg·kg- 1 ·d- 1 。预处理方案为BEAM方案和MEL 1 4 0mg/m2 (或加Vp1 6 2 0 0mg)+单次全身照射 (TBI) 8Cy。 结果　全部患者移植后均重建造血 ,随访至 2 0 0 2年 1 0月 30日 ,中位随访 1 82 0d。 1、2及 5年后无病生存分别为 85 7% (48/ 56)、60 7% (34/ 56)和 57 1 % (32 / 56) ,最长存活 1 1年。 1 4例 (2 5 0 % )复发。全组患者无移植相关死亡。结论　AHSCT联合大剂量放化疗对预后不良、复发或敏感的高度恶性淋巴瘤疗效佳 ,能够改善生存率并优于常规化疗。APBSCT造血恢复比ABMT快     

自体造血干细胞移植治疗恶性血液病及晚期肺癌

目的观察自体造血干细胞移植（AHSCT）治疗恶性血液病和晚期肺癌（ALC）的疗效。方法5例急性白血病（AL）、1例霍奇金病（HD）和1例晚期肺癌（ALC）用AHSCT治疗。其中6例接受自体外周血干细胞移植（APBSCT），1例接受自体骨髓移植（ABMT）。AL和HD均在初次完全缓解后移植，ALC患者在化疗后获部分缓解后移植。AL、HD和ALC分别用MAC方案、MeVEC方案和MeVAM方案预处理。结果7例患者移植后均获造血重建；5例AL和1例HD已分别持续完全缓解450天、313天、276天、112天、81天和171天；1例则ALC患者在移植后完全缓解115天后出现颅内复发。结论初步结果提示AHSCT能延长AL、HD和ALC患者的无病存活期。     

恶性肿瘤患者自体造血干细胞移植后的生活质量

目的研究我国恶性肿瘤患者自体造血干细胞移植（ASCT）后的生活质量状况。方法应用欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）QLQ—C303．0生活质量问卷中文版对1991至2004年中国医学科学院肿瘤医院89例接受ASCT,并目前处于无病状态患者的生活质量进行分析。结果总体健康状况和功能评分均接近或超过80分,80％以上的患者总体健康状况和功能状况良好,出现中重度经济斟难、睡眠障碍、乏力、呼吸困难和腹泻的患者分别占72．5％（65例）、50．6％（45例）、42．7％（38例）、33．7％（30例）和32．5％（29例）;女性患者的呼吸困难症状评分显著高于男性（P=0．024）;总体健康状况、躯体功能、角色功能、社会功能评分随时间的延长明显升高（P=0．000,0．000,0．031,0．029）,乏力症状的评分则明显降低（P=0．020）;霍奇金淋巴瘤患者的恶心、呕吐和呼吸困难症状的评分显著高于非霍奇金淋巴瘤患者（P=0．002,0．006）;移植及评价时处于不同年龄阶段患者的评分比较,差异无统计学意义。结论患者在ASCT治疗后,多数具有较好的总体健康状况和功能状况,经济困难、乏力、呼吸困难、睡眠障碍和腹泻是影响他们生活质量的主要症状;女性患者的呼吸困难症状比较突出,患者的生活质茸会随着距离移植时间的延长逐步改善,霍奇金淋巴瘤患者较非霍奇金淋巴瘤患者有更多的症状主诉,没有发现移植和评价时年龄对患者的生活质量产生影响。