血友病非病毒载体基因治疗研究进展

血友病是由于凝血因子的缺陷而导致的血液凝血功能的降低,是一类遗传背景明确且临床特点突出的疾病,基因治疗可能是血友病的唯一希望,非病毒载体因其安全性较高而有逐步发展成为基因治疗研究重点的趋势。非病毒载体主要包括定点整合载体系统、裸质粒、转座子和人工染色体,载体传递系统主要包括靶向纳米微粒、口腔传递型纳米微粒、高压尾静脉注射和电穿孔。在此总结了非病毒载体及载体传递系统两方面阐释治疗血友病的进展。     

基因治疗中非病毒载体研究进展

肿瘤基因治疗的最大挑战之一是研制安全有效的基因转染载体。在基因转染载体中,非病毒载体以其低毒性、低免疫原性、低致瘤性及易于制备等优点具有良好的应用前景。本文以裸DNA、阳离子脂质体、阳离子多聚物聚乙烯亚胺及壳聚糖、分子偶联体等为代表,从其性质、介导转染的机制、影响转染效率的因素等方面阐述非病毒载体在肿瘤基因治疗方面的研究进展。     

基因治疗中非病毒载体研究进展

肿瘤基因治疗的最大挑战之一是研制安全有效的基因转染载体。在基因转染载体中,非病毒载体以其低毒性、低免疫原性、低致瘤性及易于制备等优点具有良好的应用前景。本文以裸DNA、阳离子脂质体、阳离子多聚物聚乙烯亚胺及壳聚糖、分子偶联体等为代表,从其性质、介导转染的机制、影响转染效率的因素等方面阐述非病毒载体在肿瘤基因治疗方面的研究进展。     

新型非病毒载体聚乙烯亚胺体内应用的研究进展

聚乙烯亚胺是1995年发现的重要的真核细胞基因转染载体,在非病毒载体的研究中处于重要的地位。聚乙烯亚胺体外研究已取得显著的进展,但在体内基因治疗的应用面临着一系列局限。本文综述了非病毒载体聚丙烯亚胺体内应用的障碍和克服办法,包括聚乙烯亚胺-DNA复合物的脂质体包裹或聚乙二醇化修饰等。     

基因治疗病毒载体的研究进展

基因转移载体是基因治疗的重要组成部分,包括病毒载体和非病毒载体。目前应用的病毒载体主要有逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺病毒相关病毒、慢病毒载体、单纯疱疹病毒载体等。不同的病毒载体各有利弊。随着对病毒载体的不断改造完善,提高其基因转移效率和安全性,病毒载体将在基因治疗中继续发挥重要作用。     

非病毒载体用于基因治疗技术的研究进展

基因治疗是一种用正常基因取代缺陷基因的治疗,自从20世纪90年代初首次成功进行了基因治疗的临床试验以来,迄今已完成了数千例基因治疗临床试验,目前大部分的试验仍采用转染率较高的病毒载体,其缺点在于潜在的致癌性、自身免疫原性和（或）造成细胞病理改变等。近年来非病毒基因治疗载体倍受关注,和病毒载体相比,非病毒载体具有低毒、低免疫反应、外源基因整合机率低、无基因插入片段大小限制,以及使用简单、制备方便、便于保存和检验等优势。     

基因治疗中的病毒性载体研究进展

从1990年美国施行第一例基因治疗计划到目前为止,全世界共有几百例临床计划在实施中。当初人们对基因治疗普遍寄予厚望,但结果却往往不尽如人意。人们意识到在基因组、基因的表达调控及疾病发生的机理没有彻底阐明之前,基因治疗还很难取得突破性进展。但基因治疗的出现,毕竟给我们治疗一些用传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。如果能实现有效的基因转移,基因治疗在对付遗传性疾病、减缓肿瘤发展、战胜病毒性感染和终止神经系统退行性病变等方面都会有广阔的应用前景。这就要求在载体改造、载体的靶向性、外源基因的表达调控等诸多方面…     

肿瘤基因治疗的病毒载体研究进展

肿瘤基因治疗是通过载体将遗传物质转移入宿主细胞,使肿瘤细胞凋亡,包括原发瘤和转移瘤。目前,应用于肿瘤基因治疗的载体分为病毒载体和非病毒载体,病毒载体的转移效率高,其中腺病毒载体、腺病毒相关病毒载体、反转录病毒载体和疱疹病毒载体等已广泛应用于基础研究和临床试验。     

基因治疗中的腺相关病毒载体

基因治疗是一种新型疾病治疗手段，它通过载体把正常基因或有治疗作用的基因导人靶细胞，纠正先天基因缺陷或者合成具有治疗作用的蛋白，从而达到治疗疾病的目的。腺相关病毒载体（adeno—associated virus，AAV）具有无神经毒性和低免疫原性等独特生物学优势，在基因治疗的基础研究和临床应用领域倍受重视．被认为是当前基因治疗中最有潜力的病毒载体。     

α-病毒载体在基因治疗中的作用

基因治疗是近10年来随着现代医学与分子生物学相结合而出现的，基因治疗的研究已迅速扩大到肿瘤、艾滋病、心血管病和神经系统疾病等。而且，基因载体(包括质粒、病毒和脂质体等)的研究也进展迅速，各种新型载体不断出现。近10年来，α-病毒的多个成员已经被作为表达载体，并被引入基因治疗领域，其中最常用的是森林病毒(Semliki forest virus，SFV)、     

病毒载体与心血管病的基因治疗

迄今,许多心血管疾病的发病机制尚未完全阐明,据分子生物学观点,一些基因结构及表达异常是其发病的根本原因。其中基因突变,移位和调控异常是最普遍的机制。基因治疗则有可能成为根治这部分心血管病的有效方法。根据心血管病发病机制近年来所取得的进展,应用病毒载体从基因水平治疗心血管病已在动物实验中取得了一些成绩,但是同时也存在着一些目前暂时无法克服的问题。     

重组腺病毒相关病毒载体基因治疗研究进展

在基因治疗的研究过程中，已经报道过的载体包括病毒性载体和非病毒性载体，但都因其目的基因表达的一过性和较为严重的宿主免疫排斥反应而使其应用受限。相比之下，重组腺病毒相关病毒载体（rAAV载体）有明显的优势：（1）对宿主没有致病性；（2）能稳定转染宿主细胞，具有较长时期的基因表达能力；（3）极低的免疫原性；（4）有广泛的宿主群，可转染分化及未分化细胞。本文就rAAV载体在基因治疗中的研究进展做一综述。     

基因治疗病毒载体的研究进展

基因治疗自1990年成功应用于重症联合免疫缺陷综合征（SCID—X1）患者的治疗,已走过了十几个年头,给人类一些疑难杂症如肿瘤的治愈带来了曙光。但其发展却屡遭挫折,比如近来发现经基因治疗的SCID—X1患者之一出现了类白血病反应,可能是基因随机整合染色体所致,使得人们不得不以怀疑的目光审视它的成长。而基因载体是阻碍其发展的主要因素,主要表现为安全性、靶向性、转染效率不高及表达时间短等问题。病毒载体是目前临床基因治疗中应用最多的载体,各种病毒载体有自身的利弊,     

用于肿瘤基因治疗的慢病毒载体研究进展

基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、病毒感染及其他难治性疾病的有效手段,但目前基因转移方法的局限性成为实现这一愿望的最大障碍.慢病毒(LV)属于逆转录病毒属的一个亚科,其中包括灵长类LV如人类免疫缺陷病毒Ⅰ型(HIV-Ⅰ)、HIV-Ⅱ、猴免疫缺陷病毒(SIV)和非灵长类LV如Visna病毒、马传染性贫血病毒(EIAV)、山羊关节炎-脑炎病毒(CAEV)、猫免疫缺陷病毒(FIV)、牛免疫缺陷病毒(BIV)等7个亚属.     

非病毒基因载体的研究进展

理想的转基因载体应具有安全性高、生物相容性好、靶向特异性强及体内外转染效率高的特性.非病毒基因载体具有低免疫原性和易制备等特点,是一类较为理想的基因载体.     

重组腺相关病毒载体在心血管疾病基因治疗中的应用

腺相关病毒体是一种有DNA缺陷的非致病性细小病毒,重组腺相关病毒载体(rAAV)源于非致病的野生型腺相关病毒,具有安全性好、宿主范围广等优点.rAAV已成为基因治疗研究的热点,特别是在心血管疾病机制探讨和治疗研究中应用广泛.在过去几十年里,rAAV在高血压、心力衰竭、动脉硬化和心肌梗死等心血管疾病基因治疗中成果显著.     

基因治疗病毒载体的研究及应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,因此它可用来治疗一些后天性和遗传性疾病,其成功与否的关键是载体。目前应用的载体主要有包括病毒和非病毒载体,但在基因治疗中应用最为广泛的载体是病毒载体。本文就近年来病毒载体系统在基因治疗中的应用及其改进等方面的研究进行综述。     

肝癌基因治疗的研究进展

基因治疗是向靶细胞或组织引入外源基因片段,通过纠正或补偿缺陷基因,关闭或抑制异常表达的基因,从而达到治疗目的的一种生物医学技术。肝癌是全球发病率较高的恶性肿瘤之一,通过基因治疗的方法来治疗肝癌,既达到治疗肝癌的目的,又不会造成正常细胞损伤,是具有较好应用前景的肝癌治疗方法。现就病毒载体和非病毒载体对肝癌细胞HepG2基因治疗的研究进展予以综述。     

基因治疗载体的研究

基因治疗是近二十几年来兴起的一项新技术,主要涉及载体、目的基因和靶细胞三方面,其中载体是国内外近几年研究的热点,因为高效表达载体和适用于临床的基因转移方法是决定基因治疗成功的基础,因此其在基因治疗中的地位是不言而喻的。现就近几年来有关基因治疗载体的研究简要综述。     

基因治疗中载体的研究进展

自 1990年美国成功地实施了第一例基因治疗以后 ,基因治疗的理论和临床研究迅速展开 ,给我们治疗一些传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。但随着研究的深入 ,人们发现其结果并不尽如人意 ,在基因组、基因的表达调控和疾病的发生机理没有彻底阐明之前 ,基因治疗还很难取得突破性进展[1] 。在基因治疗中如何把目的基因转入病人体内并稳定表达是关键所在 ,这就要求在载体的改造、外源基因的表达调控等诸多方面进行更深入的探索[2 ] 。现就有关转基因载体的研究进展做一概述。1　 非病毒性载体方法　　非病毒性载体方法包括 :裸ＤＮＡ注射、…