单中心儿童神经母细胞瘤4期患者临床疗效及预后分析

目的探讨神经母细胞瘤4期患者单中心综合治疗的临床疗效及影响预后的因素。方法回顾性分析2011年1月—2017年12月上海市儿童医院诊治的61例神经母细胞瘤4期患儿资料,临床治疗包括手术、化疗、放疗、自体造血干细胞移植及维甲酸诱导分化等综合治疗。分析比较不同临床特点、治疗方案远期疗效,并进行相关预后因素分析。结果 65例患儿确诊4期神经母细胞瘤,其中4例因未完成3次化疗未纳入该研究,余61位患儿纳入研究。男40例,女21例,中位年龄48个月(7个月～10岁)。生存分析,61例患儿2年、3年、5年无事件生存率(EFS)分别为(39. 8±6. 5)%、(28. 2±6. 1)%、(18. 3±5. 5)%。单因素分析显示,年龄 18个月、多体腔占位、血LDH水平增高、停药时未达到VGPR、合并颅内转移为预后不良因素(P 0. 05)。多因素回归分析显示,24h尿VMA水平差异、停药时是否达到VGPR、是否存在颅内转移为显著的独立预后因素(P 0. 05)。本研究中4例患儿合并颅内转移,随访均死亡。AB化疗方案、TOPO化疗方案与混合方案相比,远期预后EFS差异无显著性(P=0. 43)。结论神经母细胞瘤4期患者总体预后较差,年龄 18个月、多体腔占位、血LDH水平高、停药后未达VGPR者预后差。不同化疗方案间预后无明显差别。     

小儿颅内非典型性畸胎样/横纹肌样瘤8例报道及文献复习

目的通过探讨颅内非典型畸胎样/横纹肌样瘤(ATRT)的治疗方案提高对该病的认识。方法对8例ATRT病例临床资料进行回顾性分析并复习相关文献。结果 8例患儿中男6例,女2例;中位年龄2.04(1.58~14)岁,其中7例年龄3岁;8例患儿影像学均提示为颅内巨大占位,直径4cm,发生于额部4例,小脑3例,侧脑室1例;均行手术切除治疗,术后病理确诊,5例单纯手术治疗,3例手术结合化疗或放疗治疗;随访时间2~10个月,6例复发,复发时间为术后3周~6个月。结论颅内ATRT多发生于3岁以下婴幼儿、侵袭性强、预后差,手术后及时进行放疗+强化疗等联合治疗可明显改善ATRT预后,提高长期生存率。     

噬血细胞综合征治疗后继发急性白血病2例报告并文献复习

目的探讨噬血细胞综合征(HLH)治疗后继发急性白血病的临床特征及预后。方法收集2例EB病毒相关HLH(EBV-HLH)患儿在接受化疗后继发急性白血病的临床资料,并复习相关文献。结果 2例患儿均为男性,分别为4岁、7岁,均接受HLH-2004方案化疗,依托泊苷(VP 16)的累积量分别为1 500 mg/m2及3 900 mg/m2;例1于首次化疗18个月后继发急性早幼粒细胞白血病(M3),予维甲酸加柔红霉素诱导化疗后达完全缓解(CR),此后规则化疗,随访30个月,持续CR;例2于首次化疗50个月后继发急性单核细胞白血病(M5),予化疗后达CR,但于诊断急性白血病15个月后复发,继予造血干细胞移植后再次达CR,此后随访1年,持续CR。2例患儿加文献报道13例HLH接受化疗后继发急性白血病患儿,共15例患儿,男10例、女5例,中位年龄2岁6个月(4个月～19岁),VP16的累积剂量中位数3 900 mg/m2(400～20 975 mg/m2),HLH与继发白血病的间隔中位时间24个月(6～72个月)。15例患儿中,5例M3,只接受化疗,均无病存活;10例其他类型急性白血病,3例接受化疗(1例死亡、2例不明),6例造血干细胞移植(3例存活、3例死亡);1例放弃治疗。结论 HLH治疗后继发的急性白血病多为急性髓系白血病,其中急性早幼粒细胞白血病接受维甲酸为基础的联合化疗,预后良好;而其他类型急性白血病预后差,造血干细胞移植或可改善预后。     

儿童颅内新型隐球菌肉芽肿临床分析

目的探讨儿童颅内新型隐球菌肉芽肿的临床表现、影像学特征及诊治方法。方法回顾性分析3例经手术后病理证实为新型隐球菌肉芽肿患儿的临床资料。结果 3例患儿均为女性,起病年龄4～12个月,均有癫发作。CT检查发现颅内异常占位病变伴钙化,头颅磁共振成像(MRI)示T1WI、T2WI均呈混杂异常信号。3例患儿切除病灶病理检查均可见特征性的新型隐球菌,部分钙化。手术切除病灶联合抗真菌治疗及对症抗癫治疗有效,长期随访预后良好。结论儿童颅内新型隐球菌肉芽肿罕见,尤其是婴幼儿起病者;对于临床癫反复发作难以控制,伴或不伴局灶神经系统损害症状,结合影像学颅内有异常病灶者,应怀疑该病。病理诊断为确诊方法。手术切除病灶联合抗真菌治疗及对症抗癫的综合治疗方法有效。     

新生儿神经母细胞瘤：发病特点、治疗刍议以及临床转归

目的 总结新生儿神经母细胞瘤的发病特点、随访结果,针对治疗方案提出本中心的观点。方法 对2003～2009年我院收治的14例新生儿神经母细胞瘤患儿进行回顾性分析,14例新生儿神经母细胞瘤中,男8例,女6例。发病年龄最大29d,最小2d,平均(19±3.5)d,中位数16d。Ⅰ期5例,Ⅱ期1例,Ⅲ期1例,Ⅳ期1例,4S期6例。腹膜后占位8例,纵隔4例,盆腔2例。分析每个患儿的发病特点,临床分期、生物学特征、治疗方案、及其与预后的关系。结果 8例患儿接受手术切除,其中6例完整切除,2例部分切除后辅以化疗。4例患儿活检后化疗,2例患儿单纯行经验性化疗,未手术/活检。所有患儿中只有4例患儿出现尿VMA的增高(28.6％),Mycn扩增3例,不扩增9例,UH:FH为4:8。两年的总体生存率(OS)是92.9％,局限性神经母细胞瘤患儿的生存率是100％。单纯手术组的生存率(7/8,87.5％),化疗组生存率(5/6,83.3％) (P=0.065);Mycn扩增组的生存率为50％,不扩增组的生存率为100％ (P=0.021);VMA阳性生存率为50％,阴性者生存率为100％(P=0.021)。死亡2例,其中1例死于化疗后的并发症,另1例死于肿瘤的复发。结论 N-myc不扩增和VMA不增高的新生儿神经母细胞瘤的预后很好,单纯手术组和化疗组生存率没有差别。手术、化疗以及其他的相关的并发症要比疾病本身所致的死亡例数要多,手术、化疗应仔细考量。手术治疗提倡改变既往观念,建议短期内密切观察和随访,尽量避免在新生儿期手术。     

Clinical analysis of encephalic cryptococcal granuloma in children

目的 探讨儿童颅内新型隐球菌肉芽肿的临床表现、影像学特征及诊治方法.方法 回顾性分析3例经手术后病理证实为新型隐球菌肉芽肿患儿的临床资料.结果 3例患儿均为女性,起病年龄4 ～ 12个月,均有癫(癎)发作.CT检查发现颅内异常占位病变伴钙化,头颅磁共振成像(MRI)示T1WI、T2WI均呈混杂异常信号.3例患儿切除病灶病理检查均可见特征性的新型隐球菌,部分钙化.手术切除病灶联合抗真菌治疗及对症抗癫(癎)治疗有效,长期随访预后良好.结论 儿童颅内新型隐球菌肉芽肿罕见,尤其是婴幼儿起病者;对于临床癫(癎)反复发作难以控制,伴或不伴局灶神经系统损害症状,结合影像学颅内有异常病灶者,应怀疑该病.病理诊断为确诊方法.手术切除病灶联合抗真菌治疗及对症抗癫(癎)的综合治疗方法有效.     

儿童急性白血病化疗后合并侵袭性真菌病的临床分析

目的探讨儿童急性白血病化疗后合并侵袭性真菌病(IFD)的临床特征、诊断及预后。方法回顾性分析15例急性白血病化疗后合并IFD患儿的临床资料。结果 15例患儿中确诊4例,临床诊断8例,拟诊3例;感染部位,肺部8例,肝脏3例(其中1例合并脾脏真菌感染),鼻窦2例,真菌血症2例。均予抗真菌治疗,完全缓解4例,部分缓解2例,总有效率40.0%(6/15);稳定1例,疾病进展1例,总无效率13.3%(2/15)。死亡7例,病死率46.7%(7/15)。结论儿童急性白血病化疗后合并IFD以肺部真菌感染最常见,病原诊断困难,病情凶险,病死率高。     

儿童恶性肾横纹肌样瘤3例临床分析及文献回顾

目的通过总结3例原发于肾脏的儿童恶性横纹肌样瘤的临床资料,探讨儿童肾横纹肌样瘤的诊断、治疗及预后。方法收集我院近8年来收治的3例病理明确诊断的原发于肾脏的恶性横纹肌样瘤（男2例,女1例）,对其发病特点、病理特点、治疗及随访等临床资料进行总结分析,并复习相关文献。结果根据国际儿童肿瘤组织肾横纹肌样瘤的临床分期诊断,3例患儿均为Ⅲ期。均行手术、化疗及放疗治疗。化疗以ICE与VDC交替方案为主,化疗周期分别为6、6、15周期,放疗采用外放疗。随访至2012年7月（3例随访时间分别是8、14、8个月）。2例获完全缓解（CR）,1例复发后经手术、化疗及放疗后病情部分缓解（PR）。结论恶性肾横纹肌样瘤是一种少见、病理形态独特的肿瘤。治疗应在明确诊断和确切分期的基础上,行手术、化疗和选择性放疗的综合性治疗。     

WT-2009方案治疗儿童肾母细胞瘤疗效及安全性分析

目的探讨WT-2009方案治疗儿童肾母细胞瘤的疗效及安全性。方法回顾性分析2009年7月至2013年12月确诊的34例肾母细胞瘤患儿的临床资料,其中2例确诊后死亡,6例放弃治疗,余26例按照儿童肾母细胞瘤化疗方案(WT-2009)进行治疗。采用Kaplan-Meier方法分析患儿预期2年累积总生存率及2年无事件生存率。结果病理分型以预后良好型(包括上皮细胞型、胚芽型和混合型)为主(88%,30/34);首发症状以腹部包块为主(56%,19/34)。26例经WT-2009方案进行治疗的患儿中,CR 24例(92%),PR 1例(4%),PD 1例(4%);治疗过程中仅1例发生严重肺部感染。预期2年累积生存率为100%,2年无事件生存率为89.7%。结论肾母细胞瘤病理类型以预后良好型多见,化疗反应敏感;患儿对WT-2009方案化疗耐受性好,无化疗相关死亡,安全性高。     

脑脊液中找肿瘤细胞在视网膜母细胞瘤中的应用价值

目的探讨脑脊液中找肿瘤细胞对判断视网膜母细胞瘤(RB)转移及预后的价值。方法选取本院2006年11月-2008年7月临床确诊为RB的患儿256例。男154例,女102例;单眼患儿171例,双眼患儿85例。治疗前常规行腰椎穿刺,并在脑脊液中找肿瘤细胞,观察有无肿瘤细胞及其与预后的关系。对脑脊液中发现肿瘤细胞的患儿予6~9个周期的化疗和8~10次鞘内注射,化疗方案采用CTV(卡铂、替尼泊苷和长春新碱)方案,鞘内注射药物为阿糖胞苷、甲氨蝶呤和地塞米松。随访时间8~23个月,平均14.6个月。结果256例患儿中8例脑脊液中发现肿瘤细胞,其中1例脑膜弥散浸润性转移,死亡;1例发生颅内转移,进一步行大剂量化疗+自体外周血造血干细胞移植,目前病情稳定;余6例随访期间行眼球摘除,病理证实4例侵犯视神经,占67%(4/6例),其中2例累及视神经断端;6例均未发现其他转移证据。结论RB常见的途径是沿视神经向颅内转移;脑脊液检查找肿瘤细胞对于早期判断颅内转移、早期治疗及预后有重要意义。