免疫抑制治疗获得性重型再生障碍性贫血患儿疗效分析

目的 分析免疫抑制治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的近远期疗效.方法 回顾性分析2000年1月至2006年6月在我院应用联合免疫抑制治疗的获得性重型再生障碍性贫血患儿.112例患儿随机分3组:Ⅰ组(26例):单用环孢素A(CSA)组;Ⅱ组(30例):CSA+丙种球蛋白[400 mg/(kg·d)×5 d];Ⅲ组(56例):兔抗胸腺细胞球蛋白(R-ATG)[3～5 mg(kg·d)×5 d]+CSA.所有患儿治疗均同时加用司坦唑醇或丙酸睾丸酬.CSA血药浓度调整到谷浓度100 ug/L以上,峰浓度300 ug/L以上.结果Ⅰ组免疫抑制治疗的总反应率为26.92%;Ⅱ组免疫抑制治疗的总反应率为33.33%;Ⅲ组免疫抑制治疗的总反应率为62.5%,明显高于Ⅰ组(P=0.001);比较Ⅰ组与Ⅱ组的总反应率差异无统计学意义.Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ组5年总生存率分别为(20.50±15.41)%、(39.77±9.77)%和(66.27±6.84)%.结论对无HLA匹配同胞供者的重型获得性再生障碍性贫血患儿ATG联合CSA是最理想的治疗方法 .     

免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血54例疗效分析

目的 探讨免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血（severe aplasia anemia,SAA）的疗效。方法 回顾性分析我院1997年1月—2003年6月儿童重型再生障碍性贫血54例,应用环孢素A（cyclosporine,CSA）和抗胸腺细胞球蛋白（antithymie globlin,ATG）为主的免疫抑制治疗,其中应用CSA联合ATG治疗31例（称为CSA联合ATG组）,应用CSA治疗23例（称为CSA组）,比较两组的治疗有效率、复发率、不良反应和无病生存率。结果两组的分型和极重型患者资料具有可比性。CSA联合ATG组和CSA组起效时间平均分别为2．5个月和3．5个月,两组有效率分别为81％（25／31）和52％（12／23）（x^2=4．962,P〈0．05）。治疗有效者共37例,CSA联合ATG组和CSA组的复发率分别为8％（2／25）和50％（6／12）（xc^2=6．143,P〈0．05）。两组患者不良反应的发生率差异无统计学意义。所有患者随访至少1年,CSA联合ATG组和CSA组1年以上生存率分别为81％（25／31）和52％（12／23）;随访超过2年者共47例,CSA联合ATG组和CSA组2年以上生存率分别为74％（20／27）和50％（10／20）（P〈0．01）。结论免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效肯定,而CSA联合ATG治疗重型再生障碍性贫血的疗效更优于单用CSA。     

环胞菌素A治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

探讨环胞菌素 A(CSA)治疗儿童再生障碍性贫血 (再障 )的方法 ,疗效和疗效相关因素。方法 :应用 CSA对 34例儿童再障行免疫抑制治疗 (IS) ;部分重型再障(SAA)加用抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)或大剂量免疫球蛋白 (HDIG) ,均以雄性激素作为辅助治疗。结果 :基本治愈 4例 ,缓解 1 1例 ,明显进步 8例 ,总有效率为 6 7.6 5 % ;其中 2 9例 SAA总有效率为 6 5 .5 2 % ,1 8例慢性重型再障 (SAA- )有效率为5 5 .5 6 % ;1 1例急性再障 (SAA- )总有效率达 81 .82 % ,单项资料对比分析结果显示SAA的年龄 ,性别和治疗前外周血象等因素与 CSA有效率无关 ;但病程较短者 (<1 2个月 )有效率较高 ;CSA与 ATG等行联合 IS则有效率可明显提高。结论 :CSA为治疗儿童再障的有效方法之一 ,SAA拟选用联合 IS,雄性激素为 CSA的有效辅助治疗     

单用环孢素A与环孢素A联合ATG治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床疗效比较

目的 比较单用环孢素A(CSA)与CSA联合抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床疗效.方法 采用回顾性分析的方法,收集昆明市儿童医院血液科2014年1月-2019年12月收治的62名SAA患儿作为研究对象.单用CSA治疗的44例患儿作为CSA组,采用CSA联合ATG治疗的18例患儿...     

环孢素A治疗126例儿童非重型再生障碍性贫血疗效分析

目的 评价环孢素A(CSA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)疗效.方法 回顾性分析2005年1月至2014年6月径CSA口服治疗的126例NSAA患儿的临床资料.结果 126例患儿中男76例、女50例,中位年龄7岁11月(1岁11个月~14岁),中位随访时间14.5个月(3~79个月);非输注依赖型NSAA78例(61.9%),输注依赖型NSAA48例(38.1%).总有效率55.6%;CSA治疗输注依赖型NSAA有效率77.1%,非输注依赖型NSAA有效率42.3%,差异有统计学意义(χ2=15.83,P=0.000).CSA治疗后,14.1%非输注依赖型NSAA病例完全缓解,80.8%维持非输注依赖NSAA,5.2%进展为输注依赖NSAA或重型/极重型再生障碍性贫血(SAA/VSAA);16.7%输注依赖型NSAA患儿完全缓解,60.4%好转为非输注依赖,23.0%维持输注依赖型NSAA或进展为SAA/VSAA.结论 CSA治疗可以延缓NSAA患儿的疾病进展,但CSA治疗完全缓解率低,尚需更多临床试验建立更有效的NSAA治疗方案.     

抗淋巴细胞球蛋白联合环胞霉素A治疗儿童重型再生障碍性贫血早期疗效观察

目的探讨提高儿童重型再生障碍性贫血(SAA)早期疗效的办法。方法采用随机对照方法,比较抗淋巴细胞球蛋白(ALG)和环胞霉素(CSA)联合治疗组与单用CSA组治疗儿童SAA的早期疗效(6个月)。结果联合治疗组和CSA组的总有效率分别为(84%)、(60%),P<0·05,联合治疗可降低早期死亡率,缩短脱离红细胞和血小板的输注时间。结论ALG联合CSA治疗儿童SAA是安全的且疗效佳,应作为一线方案。     

强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

探讨强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效。方法总结我院1991～1999年 儿童再障31例,根据治疗方法不同分3组对比观察基础治疗组(康力龙、654-2等),单用环孢菌素A(CSA)治 疗组,强化免疫抑制治疗组。结果基础治疗组、单用CSA组、强化免疫抑制治疗组有效率分别为27.27％,57.14％,76.92％;重型再障(SAA)有效率分别为11.11％,50.00％,75.00％;SAA-Ⅰ有效率分别为14.29％, 60.00％,88.89％。单用CSA组及强化免疫抑制治疗组疗效明显优于基础治疗组,强化免疫抑制组对SAA及 SAA-Ⅰ疗效更佳,有效率分别达75.00％和88.89％。结论以CSA为主的免疫抑制治疗比单用康力龙、654-2 等治疗更有效;对于SAA,CSA联合ALG/ATG、HDIVIG、HDMP等强化免疫治疗能提高疗效,对SAA-Ⅰ更明显。     

抗胸腺球蛋白联合环孢素治疗儿童重型再生障碍性贫血

目的分析联合使用抗胸腺球蛋白(ATG)及环孢素(CSA)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及影响因素。方法应用ATG联合CSA对7例SAA进行治疗。ATG4～5mg/(kg.d)静脉滴注,共5d,同时静脉滴注甲泼尼龙2～3mg/(kg.d)以减少过敏反应;CSA起始量为3～5mg/(kg.d),根据血药质量浓度调整用量,辅以成分血输注,造血生长因子等支持治疗。结果随访7例中基本治愈2例,缓解1例,明显进步2例,死亡1例,1例因随诊时间较短暂时无法判断,总有效率为71.43%。成分血输注在治疗4～6个月较治疗后1～3个月明显减少(P<0.05)。2例治疗后并严重感染,其中1例早期死亡,1例并慢性感染,较轻度感染患儿成分血输注量明显增多。免疫治疗后30d内达到CSA有效血药质量浓度患儿较30d以上达到患儿输血次数减少,患儿ATG治疗过程中均出现发热,心率加快,4例(57.1%)出现血清病,无克隆性病变出现。结论ATG联合CSA治疗SAA及极重型再生障碍性贫血(VSAA)是一种有效的免疫抑制治疗,但要注意感染,CSA达到有效血药质量浓度时间及监测可能是影响疗效的因素。儿童患者使用ATG近期不良反应可耐受,远期克隆性病变尚需继续随诊观察。     

免疫抑制疗法治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

目的：探讨免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效、安全性及影响疗效的主要因素。方法：对2007年1月至2010年12月接受IST治疗的55例重型再生障碍性贫血（SAA）及51例慢性再生障碍性贫血（CAA）患儿的临床资料进行回顾性分析。结果：① 在CAA患儿中,抗胸腺球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）治疗组总有效率明显高于CsA单独治疗组(80％ vs 44％,P40%、治疗前无重症感染以及有G-CSF早期治疗反应的患儿治疗效果较好,而治疗效果与AA分型、年龄等指标无关。结论：ATG+CsA联合治疗是治疗儿童AA的一种安全有效的方法;病程长短、有无严重感染、骨髓造血面积及G-CSF早期治疗反应是影响疗效的主要因素。     

抗胸腺细胞球蛋白联合环胞菌素强烈免疫抑制治疗儿童极重型再生障碍性贫血疗效分析

目的评估抗胸腺细胞球蛋白(Antithymic Globlin,ATG)联合环孢菌素A(Cyclosporine A,CSA)治疗儿童极重型再生障碍性贫血(Very Severe Aplasia Anemia,VSAA)的治疗效果及安全性。方法前瞻性分析我院2006年5月至2007年9月期间14例儿童VSAA病人应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗的疗效:起效时间、有效率、死亡率、不良反应、复发率、恶性疾病事件及生存率。结果对治疗有反应11例,起效时间为3至7个月,有效率为78.6%。应用ATG主要不良反应为过敏和血清病,无被迫停药病例。2例死亡,均死于ATG治疗后1个月内发生的败血症。所有病人均随访1年以上;随访过程中未见恶性疾病事件及复发病例;1年以上生存率为85.7%。结论儿童VSAA联合应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗:起效快、反应率高、疗效好、不良反应可以控制,是治疗缺乏合适移植供体、而随时面对出血、感染等死亡威胁的VSAA儿童的有效的治疗方法。而ATG治疗后短期内感染是主要致死原因,需要积极控制。