造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症Ⅱ型代谢指标分析

目的从实验室代谢指标探讨黏多糖贮积症Ⅱ型患儿造血干细胞移植治疗后的疗效。方法回顾分析23例男性黏多糖贮积症Ⅱ型患儿造血干细胞移植治疗年龄及治疗前后外周血白细胞艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)活性、尿黏多糖(GAG)定性和电泳结果变化。结果 23例男性患儿,移植中位年龄为4.5岁(1.75～12岁)。移植前23例患儿IDS活性均显著低于正常值;移植后100天,90.9%(20/22)患儿IDS活性达到正常值;至移植后2年,100%(9/9)患儿IDS活性达到正常值;移植2年后,患儿IDS活性稳定于正常值范围。移植后2年内患儿IDS活性数值变化差异无统计学意义(P0.05)。移植后100天即有53.3%(8/15)患儿尿GAG含量较移植前下降。截止到资料收集时间,75.0%(15/20)患儿移植后尿GAG含量较移植前下降,但仅2例(10.0%,2/20)患儿移植后尿GAG完全转阴。结论造血干细胞移植治疗可恢复黏多糖贮积症Ⅱ型患儿外周血白细胞IDS活性至正常值,但对于降低黏多糖贮积症Ⅱ型患儿尿GAG含量作用有限,其可在一定程度上降低尿GAG含量但大多未至正常水平。     

异基因造血干细胞移植在溶酶体贮积症治疗中的应用

溶酶体贮积症(LSD)是因溶酶体的结构或功能异常导致水解酶缺陷,引起相应底物不能降解,进而导致多器官、多系统功能异常。该疾病种类多样,临床表现复杂且缺乏特异性,总体预后较差。目前治疗可采用方法有酶替代治疗、基因治疗及异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)等。异基因造血干细胞移植是当前治疗部分儿童LSD的有效方式,尤其是非亲缘脐血干细胞(UCBT),被认为是治疗LSD的优先移植物来源。移植时年龄越小,受益程度越大,因此强调明确诊断尽早移植,建议在明显症状出现前进行。国内大多采用清髓性预处理方案。     

造血干细胞移植在遗传代谢病治疗中的应用

随着生化检测技术的进步和引进,我国儿童遗传代谢病检出率明显提高,随之而来更大的挑战是治疗问题。迄今已发现的500余种遗传代谢病中,多数疾病缺乏有效治疗方法,只能进行对症治疗,部分疾病通过传统的饮食、药物治疗能够得到控制,少数疾病可以进行酶替代疗法,如:Fabry病、戈谢病。为解决患者的长期治疗,细胞移植和基因治疗已成为现代研究的主流方向。从理论上讲,基因治疗是遗传代谢病的根本治疗方法,但既往Gaucher病和Hunter病基因治疗研究结果显示,未能改善患儿生化与临床表现,技术方面也存在很多短期内难以突破的困难,如:基因转染率、适…     

造血干细胞移植治疗遗传性代谢病

造血干细胞移植治疗遗传性代谢病已有20余年,目前被认为是唯一一种治愈性的方法。本文回顾了造血干细胞移植的理论基础、移植的时机、供者类型和干细胞来源、预处理方案及现今已取得的临床结果,并初步探讨了基因治疗和宫内移植。     

脐血造血干细胞移植研究进展

随着血液学和移植免疫学的快速发展,尤其是人类白细胞抗原(HLA)配型技术的不断发展,造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)技术逐渐成熟并广泛应用,成为治愈某些血液病的重要方法,并有望在今后的生物学治疗和基因治疗中发挥重要的作用.     

造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病研究进展

原发性免疫缺陷病(PID)是一类遗传性全身免疫系统缺陷病,患儿通常很早发病,以反复致命的感染为主要表现.近年来对PID的认识从表型到基因型不断深入,对PID的治疗从有效的支持疗法缓解感染症状,到通过异基因造血干细胞移植治愈PID也有了长足的进步.目前基因治疗尚处于前期临床研究阶段.该文对异基因造血干细胞移植治疗PID的种类、干细胞来源、预处理方案及远期预后等方面进行综述.     

造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病研究进展

原发性免疫缺陷病(PID)是一类遗传性全身免疫系统缺陷病,患儿通常很早发病,以反复致命的感染为主要表现.近年来对PID的认识从表型到基因型不断深入,对PID的治疗从有效的支持疗法缓解感染症状,到通过异基因造血干细胞移植治愈PID也有了长足的进步.目前基因治疗尚处于前期临床研究阶段.该文对异基因造血干细胞移植治疗PID的种类、干细胞来源、预处理方案及远期预后等方面进行综述.     

造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病研究进展

原发性免疫缺陷病(PID)是一类遗传性全身免疫系统缺陷病,患儿通常很早发病,以反复致命的感染为主要表现.近年来对PID的认识从表型到基因型不断深入,对PID的治疗从有效的支持疗法缓解感染症状,到通过异基因造血干细胞移植治愈PID也有了长足的进步.目前基因治疗尚处于前期临床研究阶段.该文对异基因造血干细胞移植治疗PID的种类、干细胞来源、预处理方案及远期预后等方面进行综述.     

造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病研究进展

原发性免疫缺陷病(PID)是一类遗传性全身免疫系统缺陷病,患儿通常很早发病,以反复致命的感染为主要表现.近年来对PID的认识从表型到基因型不断深入,对PID的治疗从有效的支持疗法缓解感染症状,到通过异基因造血干细胞移植治愈PID也有了长足的进步.目前基因治疗尚处于前期临床研究阶段.该文对异基因造血干细胞移植治疗PID的种类、干细胞来源、预处理方案及远期预后等方面进行综述.     

慢性髓系白血病造血干细胞移植研究进展

异基因造血干细胞移植是唯一可以治愈慢性髓系白血病(CML)的治疗方案.甲磺酸伊马替尼(IMA)治疗CML虽然疗效显著,但始终不能根除白血病干细胞,也无大宗病例报道表明IMA可以停药.异基因造血干细胞移植是CML加速期、急变期和T315I突变的一线治疗,也是第2代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),如达沙替尼、尼罗替尼治疗失败的选择;对于经济落后的地区,儿童患者异基因造血干细胞移植可能是最为经济有效的治疗手段.移植前予IMA并不提高移植相关病死率和复发率,应将IMA靶向治疗药物与传统异基因造血干细胞移植相结合,针对每例患者选择最佳个体化治疗方案.     

自体造血干细胞移植体外净化的研究进展

自体造血干细胞移植是治疗白血病的重要手段,但存在净化不彻底、对干细胞损伤较大及治疗后复发率较高等问题。该文主要介绍自体造血干细胞移植体外净化白血病细胞方面的进展,包括免疫净化法、化学药物法、反义寡核苷酸净化法、细胞因子净化法、体外培养法、物理学等方法,探讨高效低毒的净化策略,以期为临床有效清除造血干细胞移植物中残留白血病细胞提供新方法。     

自体造血干细胞移植体外净化的研究进展

自体造血干细胞移植是治疗白血病的重要手段,但存在净化不彻底、对干细胞损伤较大及治疗后复发率较高等问题.该文主要介绍自体造血干细胞移植体外净化白血病细胞方面的进展,包括免疫净化法、化学药物法、反义寡核苷酸净化法、细胞因子净化法、体外培养法、物理学等方法,探讨高效低毒的净化策略,以期为临床有效清除造血干细胞移植物中残留白血病细胞提供新方法.     

造血干细胞移植在原发性免疫缺陷病治疗中的进展

原发性免疫缺陷病（PID）是一种以反复感染、易患自身免疫性疾病和恶性肿瘤为特征的免疫系统疾病,该病预后差,生存期短。目前认为,根据发病机制,利用造血干细胞移植以达到免疫重建是根治该病最为有效的方法,国外已有治疗X连锁高IgM血症、重症联合免疫缺陷病、慢性肉芽肿病、湿疹一血小板减少一免疫缺陷综合征、白细胞黏附缺陷症等疾病的相关报道,供体来源、移植前预处理等都对移植的成功有很大影响。2006年9月我国已有首例PID患者接受了骨髓移植治疗,希望今后会有越来越多的PID患者通过骨髓移植治愈。     

骨髓间充质干细胞在造血干细胞移植中的作用

骨髓间充质干细胞具有干细胞特性 ,体外培养证实其不仅具有自我更新和多向分化的能力 ,而且来源丰富 ,取材方便 ,多次传代后仍保持干细胞特性 ,主要应用于组织修复、基因治疗和造血干细胞移植等领域。该文就骨髓间充质干细胞在造血干细胞移植中的造血重建、移植物抗宿主病等方面的作用作一综述。     

干细胞移植离临床治疗小儿心脏疾病还有多远

干细胞的研究一直是当今医学与生物工程学研究的热点.其中有关干细胞生物学方面所取得的进展丰富了干细胞研究的内容,更深化了医学工作者对某些生理及病理现象及某些疾病发病机制的认识,并使其成为治疗组织器官损伤和许多疾病(如心血管、神经系统和骨关节疾病等)的新策略.那么干细胞移植离临床治疗小儿心脏疾病还有多远?现对干细胞移植治疗心脏疾病的临床价值及其进展进行讨论.