地西他滨治疗移植后复发MDS/AML及高危AML患者的临床疗效分析

目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发的骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病(MDS/AML)患者应用含地西他滨的化疗方案缓解后继续维持治疗的效果及高危AML在allo-HSCT后进行预防性输注地西他滨的疗效。方法:对2016年11月至2018年5月于本院行allo-HSCT术后的10例MDS/AML患者进行回顾性分析,包括AML 4例,MDS 2例,MDS转化的AML(t-AML)4例。10例患者中移植后复发8例,高危AML移植后应用地西他滨预防2例。复发组患者应用地西他滨+化疗达完全缓解(CR)后,继续应用地西他滨维持治疗;预防组患者在移植后30至45 d、无移植物抗宿主病(GVHD)前提下,给予预防性地西他滨输注。8例患者辅以G-CSF动员的供者淋巴细胞输注(DLI)。地西他滨维持治疗及预防性输注的剂量为5 mg/m2×(7-10)d,每4-6周为1个疗程,共3-7个疗程。结果:随访至2018年11月30日,10例患者中7例无病存活,平均生存期为15.5±1.9个月,1年总生存(OS)率为64.0%。10例患者中发生急性GVHD及慢性GVHD者分别为6例和4例。结论:应用地西他滨+DLI治疗allo-HSCT后复发MDS/AML及高危AML患者在allo-HSCT后预防应用地西他滨,可延长无病生存期,降低复发率,为患者获得长期生存提供可能。     

非血缘关系异基因造血干细胞移植66例分析

目的对66例血液病患者进行非血缘关系异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），探索提高移植疗效的措施。方法慢性粒细胞白血病（CML）患者24例，急性白血病（AL）患者40例，其他血液病患者2例，经预处理治疗后，进行人类白细胞抗原（HLA）基本相合的非血缘关系骨髓移植（BMT）48例，外周血干细胞移植（PBSCT）18例：部分患者采用长程加强的移植物抗宿主病（GVHD）的预防方案（将环孢菌素A提前至预处理开始时使用，同时加用霉酚酸酯）。结果64例患者达到完全稳定的供者植入，WBC植活中位时间15d（BMT组16d；PBSCT组12d，P〈0．01）。45例患者发生急性GVHD（aGVHD），累积发生率为71．16％，其中28例患者发生Ⅰ～Ⅱ度GVHD，累积发生率57．15％；17例患者发生Ⅲ～Ⅳ度GVHD，累积发生率32．25％；COX模型分析得出HLA配型及移植方式是影响aGVHD发生的因素，HLA配型相合、采用G-CSF动员的PBSCT可以降低aGVHD，尤其是重度GVHD的发生。可供分析的36例患者中有21例发生慢性GVHD。66例接受移植的患者中复发6例，死亡27例，5年的预期生存率为52．91％。用COX模型分析得出aGVHD以及aGVHD与GVHD的预防方案的交互冈素是影响生存率的惟一因素，其相对危险度分别为1.517和1.255。结论提高非血缘关系allo-HSCT疗效的关键是控制aGVHD，而选择HLA配型相合的供者，加强移植早期的免疫抑制，可以减少aGVHD的发生     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征30例分析

目的探讨同胞配型相合的异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的适应证和移植时机。方法1997年6月至2004年9月采用同胞相合allo—HSCT治疗MDS30例。预处理主要采用改良BU／CY方案，4例接受骨髓移植（BMT），8例接受外周血造血干细胞移植（PBSCT），18例接受BMT联合PBSCT。结果3年预期存活（0s）率63．61％，3年预期无病存活（DFS）率61．41％，复发率（RI）5．26％。OS率在RA／RAS组83．33％，RAEB组34．29％，RAEB—t／AML组66．67％，组间比较差异无统计学意义（P=0．563）；以IPSS分组显示3年预期存活率：中危组64．7％，高危组69．0％，组间比较差异无统计学意义（P〉0．05）。单因素分析发现，无急性移植物抗宿主病（GVHD）组、Ⅰ～Ⅲ度GVHD组和Ⅲ～Ⅳ度GVHD组OS率分别为57．75％，100％和0％，组间比较差异有统计学意义（P=0．009）；而患者移植前是否治疗、疾病分期、慢性GVHD均不是DFS率的影响因素（P〉0．05）。结论如有HLA相合的同胞供者，HSCT可作为年轻的中高危MDS患者的一线治疗，建议采用BU／CY方案和PBSCT。MDS的最佳治疗策略尚须要进一步进行大规模随机对照研究。     

p15INK4B甲基化与骨髓增生异常综合征患者预后及地西他滨疗效的关系

目的 通过检测初诊骨髓增生异常综合征(MDS)患者p15INK4B甲基化水平,观察地西他滨治疗前、后p15INK4B甲基化状态变化,探讨p15INK4B甲基化水平与预后的关系及其对地西他滨疗效的影响.方法 261例初诊MDS患者,其中男143例,女118例,中位年龄52(32 ～78)岁.低危组172例(低危104例、中危-1 68例),高危组89例(中危-2 52例、高危37例).收集患者骨髓单个核细胞,采用甲基化特异性PCR (MSP)检测p15INK4B甲基化水平,按p15INK4B甲基化程度对患者进行生存分析.采用MSP方法分别检测58例MDS患者地西他滨治疗前及治疗2个疗程后骨髓p15INK4B甲基化水平,分析p15INK4B甲基化对地西他滨疗效的影响.结果 低危组患者p15INK4B甲基化水平明显低于高危组患者(117.22对157.63,P＜0.05).p15INK4B甲基化阳性患者2年预期生存(OS)率低于阴性患者(69.8％对91.8％,P＜0.05);在低危组,p15INK4B甲基化阳性患者2年预期OS率低于阴性患者(78.2％对92.0％,P＜0.05);在高危组,p15INK4B甲基化阳性患者OS率及中位OS时间与阴性患者比较差异无统计学意义[35.6％对38.5％,(17.0±9.3)个月对(18.0±5.7)个月,P＞0.05].COX分析结果显示p15INK4B甲基化水平是OS时间的独立预后因素.治疗前p15INK4B甲基化阳性组患者地西他滨治疗的总反应率及完全缓解率与阴性组比较差异无统计学意义(65.9％对76.5％,22.0％对29.4％,P＞0.05).地西他滨治疗有效组p15INK4B甲基化水平在治疗前、后差异无统计学意义(P＞0.05).结论 初诊时p15INK4B甲基化水平高的MDS患者生存时间更短,但p15INK4B甲基化水平对地西他滨疗效无明显影响.     

含地西他滨预处理方案的allo-HSCT治疗MDS和MDS-AML的疗效及安全性

目的:评估含地西他滨(Dec)预处理方案的异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和MDS转化的急性髓系白血病(MDS-AML)患者的疗效及安全性。方法:回顾性分析2013年4月至2021年11月本中心收治的接受allo-HSCT治疗的93例MDS和MDS-AML患者的病例特征及疗效。所有患者均予以含Dec(25 mg/m²/d×3 d)的清髓预处理方案。结果:93例患者中男63例、女30例; MDS 77例，MDS-AML 16例。I/II级预处理相关毒性反应(RRT)发生率为39.8%，仅1例(1%)患者发生III级RRT。91例(97.8%)患者粒系植入成功，中位植入时间为14(9-27) d; 87例(93.5%)患者血小板植入成功，中位植入时间为18(9-290) d。急性移植物抗宿主病(a GVHD)、Ⅲ/Ⅳ度a GVHD发生率分别为44.2%和16.2%;慢性GVHD(c GVHD)、中重度c GVHD发生率分别为59.5%和37.1%。93例患者中54例(58%)发生移植后感染，其中肺部感染(32.3%)和血流感染...     

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的临床观察

本研究目的是观察地西他滨治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的临床疗效及不良反应。对2009年11月至2011年12月我科收治的应用地西他滨治疗的12例MDS及AML患者进行了回顾性分析。12例中1例MDS-RA,2例MDS-RAEB-Ⅰ,3例MDS-RAEB-Ⅱ,2例AML．M4,2例AML-M5,1例AML-M6,1例AML-M0。8例应用地西他滨化疗5d方案：地西他滨20mg／（m2·d）×5d,4周为1个周期;3例用3d方案：地西他滨15mg／m2,1;L／8h×3d,6周为1个周期;另2例用地西他滨20mg／m2,隔日1次×5次。应用甲基化特异性聚合酶链反应（MS-PCR）检测1例应用地西他滨治疗后达到完全缓解（CR）患者治疗前后ID4基因甲基化表达水平,进一步验证地西他滨的去甲基化作用。结果显示,12例患者中CR2例、部分缓解1例、病情稳定5例、病情进展1例、死亡3例。疾病控制率66．67％（8／12）,有效率25％（3／12）。患者的平均生存期为（11．5±2．1）个月、1年总体生存（OS）率为40％、2年OS率为16．7％。MS-PCR检测显示,地西他滨使ID4基因甲基化水平明显降低。结论：地西他滨能够使MDS患者病情稳定,减轻输血依赖,提高生活质量,甚至能够使部分MDS向白血病转化的患者达到完全缓解。地西他滨能够使ID4基因甲基化水平明显降低。其不良反应主要为骨髓抑制和感染,需输血抗感染等支持治疗,部分患者经积极对症支持治疗可以耐受。本研究中的疗效及生存期与国内研究相类似。     

单倍体相合异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血疗效回顾性分析

本研究旨在观察单倍体相合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）对重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效,评价其安全性.21例SAA患者（13例SAA-Ⅰ,8例SAA-Ⅱ）接受单倍体相全合allo-HSCT,供者为患者相关亲属（父母供子女12例,同胞供者9例）.预处理方案包括环磷酰胺、氟达拉滨及抗胸腺细胞球蛋白（ATG）.移植后给予短程甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯及环孢素A预防移植物抗宿主病（GVHD）.植入成功后定期监测供体细胞嵌合率,观察感染、GVHD等合并症的发生率、严重程度及患者的长期生存率.结果表明：中位随访16（3-46）个月,21例患者中15例生存,生存率为71.4％;1例患者因植入失败而在移植后43 d死于真菌败血症,2例患者分别于移植后6d及10 d因肺部感染死亡,1例患者于移植后3个月出现排斥,后接受了第二次移植（同一供者）,于移植后17d死于肺部感染,2例患者分别于移植后35 d及52天死于Ⅳ度肠道GVHD,GVHD的累积发生率为66.7％（14/21）,其中Ⅲ度以上5例.结论：单倍体相合allo-HSCT治疗SAA的效果明显,并发症较少,安全性较好.     

小剂量环磷酰胺预防异基因造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的临床研究

目的 评估小剂量环磷酰胺替代甲氨蝶呤的急性移植物抗宿主病(aGVHD)预防新方案的疗效及安全性.方法 选择2013年1月至2015年5月于四川省人民医院血液科接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的75例血液系统疾病患者为研究对象,其中43例患者接受亲缘全相合allo-HSCT,32例接受亲缘单倍体相合allo-HSCT.按照研究对象接受aGVHD预防方案不同分为,研究组(n=32,接受小剂量环磷酰胺联合环孢素A、吗替麦考酚酯的aGVHD预防新方案),对照组(n=43,接受甲氨蝶呤联合环孢素A、吗替麦考酚酯的aGVHD预防经典方案).对2组患者的性别构成比、年龄、不同疾病种类构成比、不同allo-HSCT类型构成比、移植后中性粒细胞及血小板植活时间、aGVHD及慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率、移植相关性口腔黏膜炎及出血性膀胱炎(HC)发生率、复发率、总体生存(OS)率等指标进行回顾性分析,并进行统计学比较.本研究遵循的程序符合四川省人民医院人体试验委员会制定的伦理学标准,得到该委员会批准,征得患者知情同意,并签署知情同意书.结果 ①2组患者的性别构成比、年龄、不同疾病种类构成比、不同allo-HSCT类型构成比等一般临床资料分别比较,差异均无统计学意义(P＞0.05).②全部患者接受allo-HSCT后均获得造血干细胞植入,均达到完全嵌合状态,并且获得造血重建.研究组患者中性粒细胞植活时间为(13.9±1.6)d,对照组患者为(14.6±1.2)d,二者相比,差异无统计学意义(t=0.559,P=0.606);研究组患者血小板植活时间为(15.1±1.3)d,对照组患者为(17.2±1.4)d,二者相比,差异亦无统计学意义(t=1.512,P=0.374).③2组中接受亲缘全相合allo-HSCT的患者,allo-HSCT后100 d内Ⅰ～Ⅳ度aGVHD的累积发生率相比,差异无统计学意义(x2=0.135,P=0.447).其中,Ⅰ～Ⅱ度及Ⅲ～Ⅳ度aGVHD的发生率分别比较,差异均无统计学意义(x2=0.157、0.254,P=0.776、1.328).截至随访结束,2组中接受亲缘全相合allo-HSCT的患者局限型及广泛型cGVHD发生率分别比较,差异均无统计学意义(x2 =0.018、1.342,P=0.264、0.327).2组中接受亲缘单倍体相合allo-HSCT的患者,allo-HSCT后100 d内Ⅰ～Ⅳ度aGVHD的累积发生率相比,差异无统计学意义(x2=1.316,P=0.283);其中,Ⅰ～Ⅱ度及Ⅲ～Ⅳ度aGVHD的发生率分别比较,差异均无统计学意义(x2=1.472、1.087,P=0.296、0.379).截至随访结束,2组中接受亲缘单倍体相合allo-HSCT的患者局限型及广泛型cGVHD发生率分别比较,差异均无统计学意义(x2=1.312、1.129,P=0.287、0.284).④研究组患者接受allo-HSCT后,移植相关性口腔黏膜炎发生率为29.3％(9/32),低于对照组的75.6％(32/43),并且差异有统计学意义(x2 =7.26,P=0.008).其中,研究组患者2～4级移植相关性口腔黏膜炎发生率仅为12.6％(4/32),而对照组患者为52.8％(23/43).⑤2组患者接受allo-HSCT后HC发生率相比,差异无统计学意义(x2=0.596,P=0.142).⑥截至随访结束,2组患者的复发率及OS率分别比较,差异均无统计学意义(x2 =1.317、0.115,P=0.281、0.734).结论 小剂量环磷酰胺替代甲氨蝶呤的aGVHD预防新方案,不仅具有与aGVHD预防经典方案相似的预防aGVHD作用,保证造血重建,并且可以显著减低移植相关性口腔黏膜炎的发生率,同时并未增高HC的发生率.allo-HSCT后小剂量环磷酰胺替代甲氨蝶呤的aGVHD预防新方案是否可以作为aGVHD预防经典方案的替代选择,则尚需多中心、大样本的随机对照试验进一步研究、证实.     

含10天地西他滨预处理方案异基因造血干细胞移植治疗31例急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征患者的疗效及安全性北大核心CSCD

目的探讨含10天地西他滨预处理方案异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗急性髓系白血病(AML)/骨髓增生异常综合征(MDS)的早期疗效及安全性。方法选择2021年4月至2022年5月间在中国医学科学院血液病医院接受含10天地西他滨(20 mg·m^(-2)·d^(-1),-13 d~-4 d)预处理方案allo-HSCT的31例AML/MDS患者,对其临床资料进行分析。结果①31例患者中男16例,女15例,中位年龄41(20~55)岁;AML 10例,MDS转变AML(MDS-AML)6例,慢性粒-单核细胞白血病转变AML(CMML-AML)1例,MDS 14例。②31例(100%)患者均获得粒细胞植入和血小板植入,中位植入时间分别为12(9~30)d、14(9~42)d。③预处理期间16例(51.6%)患者发生口腔黏膜炎,其中Ⅰ/Ⅱ级15例(48.4%),Ⅲ级1例(3.2%);移植后13例(41.9%)患者发生巨细胞病毒血症,6例(19.4%)患者发生出血性膀胱炎,4例(12.9%)患者发生局部感染。④急性移植物抗宿主病(GVHD)中位发生时间为移植后33(12~111)d,移植后100 d急性GVHD累积发生率为41.9%(95%CI 26.9%~61.0%),Ⅲ/Ⅳ级急性GVHD累积发生率为22.9%(95%CI 13.5%~47.7%);轻、中度慢性GVHD累积发生率为23.5%(95%CI 12.1%~43.6%),未发生重度慢性GVHD。⑤1例患者死于复发,未发生非复发死亡;移植后1年累积复发率为3.2%(95%CI 0.5%~20.7%);移植后1年总生存率、无病生存率分别为92.9%(95%CI 80.3%~100.0%)、96.8%(95%CI 90.8%~100.0%)。结论含10天地西他滨预处理方案allo-HSCT治疗AML/MDS可获得较好的早期疗效且安全性良好。     

超低剂量地西他滨和环孢素对低危及中危-1型骨髓增生异常综合征的临床疗效比较

目的:比较地西他滨与环孢素治疗低危及中危-1型骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效和不良反应的差别。方法:回顾性分析上海市同济医院血液内科在近3年中收治的27例中低危MDS患者临床资料;患者分为两组:地西他滨组(11例)和环孢素组(16例),分别采用超低剂量地西他滨和环孢素治疗对其临床疗效和不良反应进行了评估。结果:接受超低剂量地西他滨(DAC)治疗的11例中、低危MDS患者中,血液学改善4例(36.4%);无效7例(63.6%),总有效率36.4%,无效者包括未缓解6例(54.5%),死亡1例(9.1%);1年内死亡3例,总生存(overall survival,OS)率为72.7%,其死亡的主要原因为骨髓抑制及感染。接受环孢素(CsA)治疗的16例患者中,获得血液学改善10例(62.5%),无效6例(37.5%),总有效率62.5%,无效者全部为未缓解病例;1年内死亡患者0例,1年的OS值为100%。两组患者治疗期间中性粒细胞、血红蛋白、血小板的变化无统计学差异。结论:地西他滨治疗中低危MDS临床疗效未表明优于环孢素(P=0.252),且感染及骨髓抑制副作用明显,1年总生存率低于环孢素(P=0.027),但本研究病例数少,随访时间短,仍需扩大病例长期随访观察。     

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的疗效分析

目的探讨地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及危险因素。方法收集65例MDS患者的临床资料,均接受地西他滨治疗,分析年龄、病程、国际预后积分系统(IPSS)分组、血小板计数等与疗效的关系,分析影响地西他滨治疗MDS效果的危险因素。结果所有患者治疗总有效率为78.46%。年龄、病程、IPSS分组、血小板计数与地西他滨治疗MDS的疗效有相关性,差异有统计学意义(P 0.05)。Logistic回归分析显示,年龄大、病程长、IPSS分组高、血小板计数低是影响地西他滨治疗MDS效果的危险因素(OR1,P 0.05)。结论地西他滨治疗MDS效果显著,其效果与年龄、病程、IPSS分组、血小板计数有关。     

地西他滨联合CAG方案与单纯CAG方案治疗中、高危骨髓增生异常综合征的疗效比较

本研究比较小剂量地西他滨联合CAG方案（阿克拉霉素、阿糖胞苷、粒细胞集落刺激因子）与单用CAG方案治疗中高危骨髓增生异常综合征的临床疗效及不良反应,探讨前方案作为中高危骨髓增生异常综合征新的治疗方法的可行性及有效性.2011年起小剂量地西他滨联合CAG治疗中高危骨髓增生异常综合征（MDS-RAEB）12例及2005年起既往单纯CAG方案治疗中高危MDS患者10例（治疗1个疗程后评估,至少使用2个疗程）疗效评估.分析接受两种方案的患者1个疗程的完全缓解率、总有效率、无病生存时间及总的生存时间.结果表明：小剂量地西他滨联合CAG方案治疗中高危MDS的12例患者一疗程后有完全缓解9例,2例部分缓解,1例完全无效,缓解率75.0％,总有效率91.7％,中位无病生存时间9（0-27）个月,中位总生存时间16（3-28）个月.治疗后肺部感染发生4例,予以抗感染治疗后均好转.既往2005年起10例中高危MDS患者予以单纯CAG方案治疗,完全缓解5例,部分缓解伴临床症状改善3例,2例无效,骨髓及血液学均无好转.缓解率50％,总有效率80％,中位无病生存时间6（0-18）个月,中位总生存时间13（3-31）个月.治疗后肺部感染3例,肠道感染1例,大肠杆菌败血症1例,予以积极抗感染治疗后均好转.两组患者治疗过程中未发生严重并发症,患者均能耐受,无治疗相关死亡.经统计分析,小剂量地西他滨联合CAG较单用CAG治疗中高危MDS有较长的无病生存时间（P值为0.013）,总体生存时间有延长趋势,但无统计学意义（P值0.087）.结论：小剂量地西他滨联合CAG治疗中高危MDS有较高的治疗效果,不增加治疗风险,可在临床推广.     

骨髓联合外周血单倍体相合造血干细胞移植治疗白血病

本研究探讨（G—CSF）动员骨髓加外周血联合进行单倍体相合造血干细胞移植（hiBM＋PBSCT）治疗白血病的可行性及疗效。125例白血病患者接受了单倍体相合未去T细胞的造血干细胞移植。所有供者应用G—CSF5μg/（kg·d）,皮下注射,连用7天。实验组（A组）29例患者在供者动员的第7、8天分别接受1次hiBMT＋PBSCT移植;对照组（B组）96例仅接受1次单倍体相合骨髓造血干细胞移植（hiBMT）。对两组患者应用相同的免疫抑制剂预防急性GVHD,观察临床的移植效果。结果表明：除hiBMT组有1例慢性髓系白血病合并骨髓纤维化患者移植失败外,其余全部患者移植后经检测证实为完全供者造血,hiBM＋PBSCT组和hiBMT组中性粒细胞数〉0．5×10^9／L的中位时间分别为15（10-23）天和19（11—26）天;血小板数〉20×10^9／L时间分别为18（9—33）天和23（13—35）天。hiBM＋PBSCT组和hiBMT组急性Ⅱ-Ⅳ度aGVHD的累计发生率分别是31．03％和12．5％,二者差异有显著性意义（P〈0．05）,但急性Ⅲ-Ⅳ度aGVHD的发生率分别是13．79％和10．41％（P〉0．05）、aGVHD相关死亡率分别为3．45％和5．21％（P〉0．05）,差异均无显著性意义。骨髓联合外周血移植组和单纯骨髓移植组慢性GVHD的累计发生率分别是48．2％和35．4％（P〉0．05）,二者差异无显著性意义。广泛型慢性GVHD发生率两组分别为23．3％和15．6％（P〉0．05）,差异无显著性意义。骨髓联合外周血移植组和单纯骨髓移植组疾病复发率分别是6．8％（2／29）和18．7％（18／96）（P〈0．05）,二者差异有显著性意义。结论：G—CSF动员骨髓联合外周血单倍体相合造血干细胞移植后造血重建更快,急性Ⅲ-Ⅳ度GVHD发生率和死亡率无明显增加,高危白血病的复发率下降,可以有效安全应用于临床。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征14例分析

本研究探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效和可行性。对14例MDS患者进行了allo—HSCT治疗,其中同胞供者9例,非血缘供者5例。1例为骨髓移植（BMT）,13例为外周血造血干细胞移植（PBHSCT）。预处理方案为BU／CY11例,TBI＋CY2例,减低剂量FB方案1例。移植物抗宿主病（GVHD）的预防采用CsA4-MTX＋MMF方案。非血缘及部分相合的HSCT时均加用ATG。结果显示,12例患者顺利获得造血重建,中性粒细胞〉1．0×10^9／L和血小板〉50×10^9／L的时间分别为移植后12（11—16）天和移植后13（11—19）天,其中11例患者至今无病存活,移植后最长无病存活时间125个月。1例患者因脑出血早期死亡,1例患者移植后并发Ⅳ度急性GVHD、消化道出血、多器官功能不全于移植后66天死亡。1例患者移植后8个月复发,17个月时死于骨髓衰竭。总体生存率（os）78．6％,无病生存率（DFS）84．6％。移植期间发生Ⅰ、Ⅱ度急性GYYID6例。结论：allo-HSCT治疗MDS可行、有效,有HLA相合供者的年轻高危患者宜尽早行allo—HSCT。     

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的临床疗效研究

目的通过对比地西他滨与传统的联合化疗在骨髓增生异常综合征(MDS)治疗中的各项指标,从而对地西他滨的临床疗效做出评价。方法纳入MDS患者26例,11例接受地西他滨5 d方案治疗(地西他滨组),15例患者接受三尖杉酯碱+阿糖胞苷(HA)、柔红霉素+阿糖胞苷(DA)联合化疗(联合化疗组)。比较两组患者治疗前的基线情况、治疗后的疗效及不良反应发生情况。结果治疗后地西他滨组患者总缓解率为45.5%,总有效率为72.7%,无效率为27.3%;联合化疗组总缓解率为46.7%,总有效率为73.3%,无效率为26.7%,两组患者的缓解率差异无统计学意义(χ2=0.308,P0.05),有效率差异也无统计学意义(χ2=0.973,P0.05)。地西他滨组不良反应发生率为27.3%,联合化疗组不良反应发生率为46.7%,两组患者的不良反应发生率差异具有统计学意义(χ2=3.009,P0.05)。结论地西他滨用于骨髓异常增生综合征的治疗与传统联合化疗治疗效果相当,不良反应发生率低于联合化疗,适合应用于骨髓异常增生综合征高危患者的治疗。     

异基因造血干细胞移植后白血病复发伴活动性移植物抗宿主病患者的临床研究

目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后白血病复发伴活动性移植物抗宿主病(GVHD)患者GVHD与GVL效应的分离.方法 分析11例接受allo-HSCT后在白血病复发时存在活动性GVHD的患者其原发病、疾病状态、复发时GVHD类型、供者淋巴细胞输注(DLI)疗效及转归等对GVL效应的影响.结果 11例患者包括急性淋巴细胞白血病5例,急性髓系白血病6例,其中5例曾行预防性DLI,复发时伴有活动性DLI后GVHD,包括2例Ⅱ度急性GVHD(aGVHD),1例原局限型慢性GVHD(cGVHD)加重+新发Ⅱ度aGVHD,2例广泛型cGVHD;这5例患者复发后,2例行化疗+治疗性DLI,DLI后在广泛型cGVHD反复加重情况下,1例达完全缓解(CR)后再次复发,1例未达CR.另6例患者复发前未行预防性DLI,白血病复发时亦均存在活动性GVHD,包括3例广泛型cGVHD、1例Ⅰ度aGVHD及2例Ⅲ～Ⅳ度aGVHD,复发后行化疗+治疗性DLI,之后2例达CR后再次复发,4例未达CR.结论 allo-HSCT后活动性GVHD不一定伴随可抑制白血病复发的有效GVL效应.     

异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血16例临床观察

目的评价异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗再生障碍性贫血（AA）的疗效。方法1991至2006年共有12例重型AA（SAA）、4例慢性AA（CAA）患者接受allo-HSCT治疗，回顾性分析植入情况、并发症发生及移植疗效等。结果造血重建14例（87．50％），中性粒细胞绝对值（ANC）≥0．5×10^9／L和BPC≥120×10^9／L中位时间分别为移植后14（11～16）天、14（10～33）天；其中6例患者发生Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病（aGVHD），2例患者发生慢性局限型GVHD。16例AA患者中未植入死亡1例；移植排斥（GR）3例（18．75％），其中死亡1例、自身造血恢复1例；至随访截止，存活13例（81．25％），中位生存10（0．5～84）个月。结论allo-HSCT是治疗AA的有效方法之一，加强移植前后免疫抑制处理的强度，减少GR、GVHD的发生。     

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的疗效及其影响因素分析

目的观察地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及其相关影响因素和不良反应。方法观察27例接受地西他滨治疗的MDS患者,分析治疗有效率并应用Fisher确切概率法分析年龄、性别、初发病时有无重度贫血(Hb<60 g/L)、有无粒细胞缺乏(中性粒细胞绝对值<0.5×109/L)、有无血小板(PLT)减少(PLT<30×109/L)、有无多细胞系减少(≥2系)对患者最佳疗效的影响有无差别;应用Log-rank检验分析不同因素对患者总生存时间(OS)的影响,并应用COX回归分析筛选影响OS的预后因素;观察化疗后不良反应。结果应用地西他滨治疗的27例MDS患者,其中仅20例可评估其最佳疗效,其有效率为55%,完全缓解(CR)患者3例(15%),骨髓完全缓解(m CR)患者3例(15%),血液学改善(HI)患者5例(25%),达最佳疗效中位疗程数为第3(2~5)疗程,对可能影响最佳疗效的相关因素进行分析未发现相关影响因素;患者的OS为8(1~44)个月,对不同组别患者的OS进行统计学分析发现男性患者OS较女性患者长,初发病时无粒细胞缺乏患者OS较有粒细胞缺乏者长,差异均具有统计学意义(P值分别为0.017、0.026);通过多因素COX回归分析发现患者初发病时粒细胞缺乏、重度贫血是影响OS的预后因素[P=0.037,Exp(B)0.219;P=0.044,Exp(B)18.308]。化疗后不良反应以感染为主,其中以肺部感染(33.3%)最常见。结论地西他滨治疗MDS有效率较高,不良反应较轻,大部分患者可以安全度过化疗后骨髓抑制期;男性MDS患者OS较女性患者长,初发病时无粒细胞缺乏患者OS较有粒细胞缺乏者长;患者初发病时粒细胞缺乏、重度贫血是影响MDS患者预后的危险因素;地西他滨的不同用法及单药或联合用药怎样才能提高缓解率和反应持续时间仍未得到统一标准,需继续探索。     

地西他滨联合HAG方案治疗骨髓增生异常综合征的临床效果观察

目的：探讨地西他滨联合HAG方案对骨髓增生异常综合征（MDS）患者血管内皮生长因子（VEGF）水平及预后的影响。方法：选择2018年1月~2020年12月收治的MDS患者60例,采用随机数字表法分为对照组和观察组,各30例。对照组采用HAG方案,观察组在对照组基础上加用地西他滨,两组患者均随访6个月。比较两组血清指标、安全性及预后情况。结果：两组治疗前血清指标比较,差异无统计学意义（P＞0.05）。两组治疗后VEGF水平均低于治疗前,且观察组低于对照组（P＜0.05）。两组治疗后血小板、血红蛋白均高于治疗前,且观察组高于对照组,差异有统计学意义（P＜0.05）。观察组不良反应发生率为10.00%（3/30）,低于对照组的40.00%（12/30）,差异有统计学意义（P＜0.05）。两组复发率比较,差异无统计学意义（P＞0.05）。结论：在MDS患者中采用地西他滨联合HAG方案治疗效果较好,利于改善血清指标,降低不良反应发生率,短期内未发生复发。     

亲缘外周造血干细胞移植治疗急性髓系白血病64例疗效及预后分析

本研究分析亲缘外周造血干细胞移植 （related peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation）治疗急性髓系白血病（AML）的疗效及影响疗效的相关因素。对2008年4月-2011年12月在本院进行亲缘PBHSCT的AML患者64例进行回顾性分析,计算其总生存率（OS）、无白血病生存率（1eukemia—freesurvival,LFS）和累积复发率（relapserate,RR）,并对影响疗效的因素进行统计学分析。结果表明,3年OS及LFS分别为61．9％％及52％,累积复发率为39．1％。急性移植物抗宿主病（aGVHD）的总发生率为37．5％,其中Ⅱ-Ⅳ度aGVHD发生率为29．7％。单因素分析显示,移植前疾病疗效（P=0．001）、移植供体类型（P=0．002）、初诊时白细胞数量（P=0．018）与OS相关。重度aGVHD（Ⅱ度以上aGVHD）对于OS有一定影响（P=0．070）。多因素分析显示,移植前疗效、移植供体类型、重度aGVHD是影响亲缘PBHSCT治疗AML疗效的独立预后因素。结论：亲缘PBHSCT是治疗AML的有效方法,复发是移植治疗后失败的主要原因,移植前疾病的治疗疗效、移植供体类型、重度aGVHD是独立预后因素。