达拉菲尼（Dabrafenib）

达拉菲尼（dabrafenib）是由葛兰素史克（GlaxoSmith—Kline）公司开发的BRAF激酶抑制剂,商品名为Tafinlar,于2013年5月28日获FDA批准,用于治疗不可切除的或转移性黑色素瘤。Tafinlar为一种单药口服胶囊,适用于携带BRAFV600E突变的手术不可切除性黑色素瘤或转移性黑色素瘤成人患者的治疗。     

阿法替尼（afatinib）

阿法替尼（afatinib）是由BoehringerIngelheim制药公司开发的一种酪氨酸激酶（TK）的不可逆抑制剂,于2013年7月12Ft获得美国FDA批准在美国上市,商品名为Gilotrif。该药为片剂,用于治疗伴有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）替代突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）,该药对HER2阳性的晚期乳腺癌患者也有效。     

拉帕替尼（lapatinb）

拉帕替尼(lapatinb,GW572016)是2007年3月由美国食品药品管理局(FDA)批准上市的治疗晚期乳腺癌的新药。该药由葛兰素史克公司开发研制,商品名为Tykerb,为口服缓释片[1]。拉帕替尼是可逆的酪氨酸激酶抑制剂,其作用机制是抑制细胞内的EGFR(ErB1)和HER2(ErB2)的ATP位点,阻止肿瘤细胞磷酸化和激活,通过EGFR(ErB1)和HER2(ErB2)的同质和异质二聚体阻断下调信号[3-4]。拉帕替尼单药作为一线治疗药物的有效率为28%,而当其在曲妥珠单抗治疗失败后作为二线治疗药物时,仍具有8%的有效率。拉帕替尼与另一种乳腺癌治疗药卡培他滨一起使用,可…     

尼洛替尼 （nilotinib hydrochloride monohydrate）

尼洛替尼 （nilotinib hydrochloride monohydrate）是由诺华制药公司（Novartis harms．Inc）开发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，商品名Tasigna。该药为口服胶囊剂，于2007年10月获美国FDA批准上市，是用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）的二线药物。     

苹果酸舒尼替尼（sunitinib malate）

苹果酸舒尼替（sunitinib malate）是由美国辉瑞公司开发的一种口服小分子多靶点酪氨酸激酶受体抑制剂。分别于2006年1月和2007年1月由美国FDA和欧洲EMEA批准上市，商品名为Sutent，为口服硬明胶胶囊制剂，用于治疗胃肠道问质肿瘤（GIST）和晚期肾细胞瘤。     

美国FDA批准Trametinib上市

美国FDA于2013年5月29日批准葛兰素史克（GlaxoSmithKline）公司的Trametinib（商品名：Mekinist）片剂上市。用于治疗BRAF V600E或V600K基因突变（FDA批准测试检测）的不可切除或转移性黑素瘤患者。促分裂原活化细胞外信号调节激酶（MEK）为胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调节物,可促进细胞增殖。     

色瑞替尼（ceritinib）

色瑞替尼（ceritinib）由Novartis Pharms公司研究与开发,于2014年4月29日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市,商品名为Zykadia^TM,该药为胶囊剂。用于对crizotinib（克唑替尼）治疗后已进展或不能耐受的晚期间变性淋巴瘤激酶阳性（Anaplastic lymphoma kinasepositive,ALK^＋）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。推荐剂量为每天750mg。     

FDA批准利必通口服分裂片（新型片剂）上市

2009年5月11日,葛兰素史克公司宣称美国食品和药物管理局批准了利必通口服分裂片剂使用,该药是一种新型的片剂,其味道容易耐受且容易分裂。利必通口服分裂片剂的批准是基于其与利必通片剂的生物学效应比较结果,并且是与Eurand N．V合作开发的,该药是唯一的一种有效的口服分裂形式药物,有望在今年6月份上市。     

黑色素瘤治疗药 维罗非尼（vemurafenib）

1商品名Zelboraf2开发与上市厂商本品由Plexxikon公司研发,于2011年10月首次在美国上市。3适应证本品为新型小分子激酶抑制剂,用于具有BRAF V600E基因突变体不可切除或转移性黑素瘤治疗。4药理本品为ATP竞争性及可逆性BRAF抑制剂,可有效抑制BRAF V600突变体,对携有BRAF V600突变体的黑素瘤细胞株的IC50为60~450 nmol/L。     

FDA批准抗肿瘤药Pembrolizumab上市

美国 FDA 于2014年9月4日批准默沙东（Merck Sharp Dohme）公司的Pembrolizumab（商品名：Keytruda ）粉针剂上市,用于经易普利单抗、BRAF抑制药（如有BRAF V600突变阳性）治疗出现疾病进展的不可切除或转移性黑色素瘤。     

替比夫定（telbivudine）

替比夫定(telbivudine)是美国食品药品管理局(FDA)批准的治疗慢性病毒性肝炎的新药。该药由诺华公司开发研制,于2006年10月在美国上市,商品名为Tyzeka,为口服片剂[1]。替比夫定是抑制乙肝病毒DNA聚合酶(逆转录酶)合成的腺苷核苷类似物,在细胞激酶的作用下被磷酸化为活性代谢产物替比夫定5′-腺苷,替比夫定5′-腺苷在细胞内的半衰期为14h。5′-磷酸化替比夫定通过与乙肝病毒中自然底物5′-磷酸化胸腺嘧啶竞争,从而抑制乙肝病毒DNA聚合酶的活性,并进一步整合到乙肝病毒DNA中,终止乙肝病毒DNA链的延长,抑制乙肝病毒的复制。替比夫定还能…     

去甲文拉法辛（desvenlafaxine）

2008年2月29日，美国惠氏公司开发的新型抗抑郁药去甲文拉法辛（desvenlafaxine，商品名为Pristiq）获得FDA批准在美国上市^[1]。Pristiq的中文化学名称：（R，S）-4-[2-二甲胺基-1-（1-羟基环己基）乙基]苯酚；英文化学名称：（R，S）-4-[2-dimethylamino-1-（1-hydroxycyclohexyl）ethyl]phenol；分子式：C16H25NO2（游离碱）；相对分子质量：263．38；CAS登记号：93413-62-8。     

Vemurafenib获准用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤

美国食品药品监督管理局（FDA）于2011年8月17日批准瑞士罗氏制药公司产品Vemurafenib（商品名：ZELBORAF）用于治疗BRAFV600E基因突变型（用FDA批准的方法检测）不可切除或转移性黑色素瘤。需要注意的是,不建议将该药用于野生型BRAF黑色素瘤患者。     

依鲁替尼（ibrutinib）

依鲁替尼（ibrutinib）是Johnson Johnson公司和Pharmacyclics公司合作研发的靶向抗癌新药,于2013年11月13日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市,商品名为Imbruvica,该药用于套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma,MCL）的治疗。     

国外新近批准主要新药（四十二）

美FDA批准盐酸胍法辛缓释片Intuniv治疗儿童和青少年注意力缺乏和多动症 Shire公司2009年9月3日宣布,美国FDA已批准其开发的盐酸胍法辛（guanfacine hydrochloride）缓释片剂Intuniv,用于治疗6～17岁儿童和青少年注意力缺乏和多动症。Intuniv是迄今在全球范围内获准治疗这一适应证的第一个选择性d。一肾上腺能受体激动剂。Intuniv为一日1次口服制剂,有1、2、3和4mg／片4种剂量规格。     

米替福新（miltefosine）

2014年3月19日FDA批准由Paladin公司开发的米替福新（miltefosine）在美国上市,商品名为Impavido。该药为胶囊剂,用于治疗12岁以上患者的内脏利什曼病、皮肤利什曼病和黏膜利什曼病。     

曲美替尼联合达拉非尼对比维莫非尼治疗伴有BRAF V600突变的转移性黑色素瘤的成本-效用分析

目的: 对曲美替尼联合达拉非尼对比维莫非尼一线治疗伴有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤进行药物经济学评价,为我国医疗卫生决策提供参考。方法: 从卫生体系角度出发,结合Combi-v研究和针对东亚人群进行的临床试验中的患者生存数据,建立马尔可夫模型模拟伴有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者10年的疾病进展情况,模型循环周期为1个月,贴现率为5%,收集成本为直接医疗成本。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析对基础分析结果的稳健性进行验证。结果: 达拉非尼和曲美替尼联合疗法与维莫非尼单药疗法的增量-成本效用比(ICUR)为22 117.06元/质量调整生命年(QALY)。敏感性分析表明基础分析结果可靠。结论: 在意愿支付阈值(WTP)为1倍中国人均GDP时,达拉非尼联合曲美替尼治疗伴有BRAF V600突变的转移性黑色素瘤患者十分具有经济性。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（152）

1美国FDA批准盐酸伐地那非口腔速崩片上市 美国FDA批准葛兰素史克和默克公司的盐酸伐地那非（vardenafil HCl）口腔速崩片（商品名：Staxvn）上市,用于治疗勃起功能障碍（ED）。将本品置舌上无液体即可崩解。按拜耳保健制药公司的许可协议,葛兰素史克和默克公司在美国有专卖权。     

国外新近批准主要新药（二十四）

美FDA批准第一个1日1次用阿莫西林缓释片Moxatag用于治疗咽炎和扁桃体炎 Middlebrook制药有限公司2008年1月24日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其开发的阿莫西林（amoxacillin）775mg缓释片Moxatag，用于1日1次口服治疗12岁及以上青少年和成人的继发于酿脓链球菌感染的咽炎和（或）扁桃体炎。这两适应症也常俗称作链球菌性咽喉”，而Moxatag则是迄今在美获得批准的第一个和唯一一个1日1次用阿莫西林缓释制剂。     

氨己烯酸（vigabatrin）

氨己烯酸（vigabatrin）是H. Lundbeck A/S公司开发的抗癫痫药物,商品名Sabril。该药有片剂和口服溶液两种剂型,于2009年8月获美国FDA批准上市,用于婴儿和成人癫痫病的治疗。 氨己烯酸的中文化学名称：4-氨基-5-己烯酸;英文化学名称：(RS)-4-amino-5-hexenoic acid;分子式为C6H11NO2 ;相对分子质量为129.16;CAS登记号为60643-86-9。