DMD的基因治疗研究进展

Duchenne肌营养不良(DMD)为X连锁隐性遗传性肌病，目前临床无有效治疗手段，基因治疗最具前景。近几年里，基因治疗的研究取得了较大的进展，尤其表现在出现了一些新的基因治疗手段，同时病毒载体的改进也使治疗基因的表达效率有了明显提高，这些进展必将有助于基因治疗的临床实验早日开展。     

癌的基因治疗

对癌基因治疗开始的临床试验由于两种重要技术进展已成为可能：能够克隆构成致癌遗传基础或有治疗潜能的基因，以及转基因方法数量的增加。结果，美国已批准了３０项癌症的基因治疗实验。本文评述癌的基因治疗现状与其未来发展方向。     

纳米生物材料在临床基因治疗中的应用前景

纳米技术是21世纪发展起来的新兴学科,由于纳米材料具有一些独特的效应,如小尺寸效应和表面、界面、量子隧道效应,表现出许多优异的性能和全新的功能。在生物医学及基因治疗研究与临床方面将具有广泛的应用价值。基因治疗作为一种新型的疾病治疗手段,近年来,这一领域的研究在治疗遗传病、肿瘤、心血管疾病等方面取得了重要进展,正在广泛用于多种疾病的治疗领域,本文就纳米技术目前在生物医学及基因治疗方面的研究进展进行了综述。     

β-地中海贫血药物基因治疗研究进展

β-地中海贫血是一种常见的、单基因的遗传性血液疾病。人们一直期望β-地贫能成为第一个通过根治性基因治疗手段而痊愈的疾病。但由于种种原因，根治性基因治疗目前离用于人体尚有相当距离。药物活化基因治疗是通过调控珠蛋白基因表达这一开关，激活功能不足的基因或激活可替代缺陷基因的另一种基因的表达，从而减轻临床症状。目前，β-地中海贫血药物基因治疗已取得了令人鼓舞地进展，促红素的转基因治疗在动物实验中取得肯定的效果，新的活化基因的药物不断问世，丁酸盐、促红素、羟基脲等药物的联合用药可能成为一种趋势。     

遗传性疾病基因治疗临床研究现状

基因治疗是一种应用基因工程技术和分子遗传学原理对人类疾病进行治疗的新疗法。自１９９０年９月世界上第１例腺苷脱氨酶缺乏所致的重症联合免疫缺陷病患者接受基因治疗以来,基因治疗临床研究取得了很大进展。我们就近几年遗传病基因治疗临床研究进展及现状作一介绍。１...     

遗传病的基因诊断与治疗研究进展

基因诊断是在DNA水平上对遗传病进行特异性的诊断，其方法常有PCR、RFLP、AOS等，本文简要叙述其内容及适应症。基因治疗是将正常的基因导入遗传病患儿含有突变基因的细胞，使之得以矫正的方法并叙述了ADA缺乏症及血友病患儿的基因治疗情况。目前人类基因组计划已全面实施并取得了很大进展，在不远的将来，它将对影响人类健康的所有疾病均能作预防性治疗并对遗传病的防治、遗传咨询及优生工作均提供了有效的手段。     

肿瘤基因治疗研究概况

基因治疗是近十年来随着现代医学与分子生物学相结合而诞生的，它是指在基因水平上将正常有功能的基因或其他基因通过基因转移方式，将治疗基因导入到患者体内，并使之表达功能正常的基因，或表达患者原来不存在或表达很低的外源基因，赋予患者新的抗病功能。1990年，美国一名腺耷酸脱氨酶缺乏症患者正式接受了人类历史上首次基因治疗，并且取得了较好的治疗效果。其后，我国也于1991年开展了血友病B基因治疗临床试验，取得了安全有效的结果。目前世界上已有近百项基因治疗临床研究项目正在实验中，基因治疗研究发展迅猛，研究内容已经认遗…     

宫颈HPV感染治疗现状

人乳头瘤病毒感染与宫颈癌及宫颈上皮内瘤样病变的关系密切,高危型人乳头瘤病毒持续感染是引发CIN及子宫颈癌进展和复发的重要病原学因素。本文从药物、物理、手术及综合治疗等方面对宫颈HPV感染的治疗进展进行讨论,为临床治疗提供参考。     

鼻咽癌基因治疗研究的新进展

目的：总结鼻咽癌基因治疗研究进展,为临床治疗及基础研究提供参考。方法：在万方、中国知网、pubmed数据库检索近年关于鼻咽癌基因治疗的研究资料,并进行综合分析。结果：鼻咽癌基因治疗在基础研究方面取得满意的效果,在临床应用中副作用少、医从性好。具体方法有免疫基因治疗,自杀基因治疗,基因替代治疗,基因沉默治疗和反义基因治疗。结论：基因治疗将成为鼻咽癌治疗的重要手段。     

癌的基因治疗

对癌基因治疗开始的临床试验由于两种重要技术进展已成为可能：能够克隆构成致癌遗传基础或有治疗潜能的基因，以及转基因方法数量的增加。结果，美国已批准了３０项癌症的基因治疗实验，本文评述癌的基因治疗现状与其未来发展方向。     

自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗

自身免疫性疾病是当代免疫学研究的热点。在基础和临床上均取得许多进展，反映在对AID发病机理认识上的深化和治疗措施的多样化上。本就自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗的新进展作一综述。     

反义RNA技术与白血病研究进展

反义ＲＮＡ技术是一种新的基因治疗方法，近年来发展迅速，已在许多领域取得进展，在白血病的研究、治疗与化疗耐药逆转中均给人们提供了新的思路。本文拟就反义ＲＮＡ技术在白血病研究中的进展作一简单概述，以推进这一技术的广泛应用。     

DMD的基因治疗研究进展

Duchenne肌营养不良(DMD)为X连锁隐性遗传性肌病,目前临床无有效治疗手段,基因治疗最具前景。近几年里,基因治疗的研究取得了较大的进展,尤其表现在出现了一些新的基因治疗手段,同时病毒载体的改进也使治疗基因的表达效率有了明显提高,这些进展必将有助于基因治疗的临床实验早日开展。     

细胞因子与基因治疗

细胞因子与基因治疗ＧａｂｒｉｅｌｅＤＳｃｈｍｉｄｔ－ｗｏｌｆｅｔａｌ最近５年中，基因治疗进展显著。最初不仅选中了遣传疾病的治疗，而且也用于常见的相关性疾病的治疗，例如癌症和人类免疫缺陷病毒（ＨＩＶ）引起的感染。实际上，基因疗法用于癌症的治疗已获得了广...     

胶质瘤的单纯疱疹病毒胸腺激酶基因治疗

胶质瘤是颅内最常见的原发恶性肿瘤,约占成人原发脑肿瘤的30%,年发病率约为14.7/10万人.虽然在神经外科技术、放射与化学治疗等方面近年已有很大的进展,但胶质瘤的预后并无明显的改善,5年生存率仍<5.5%.近几年,许多学者提出胶质瘤的基因治疗,已有几种基因转移系统利用于局部治疗肿瘤,这些系统利用体外转移基因和细胞因子或大的组织相容性基因来诱导免疫介导的肿瘤消退,而另一种基因治疗方法是用药物敏感基因(“自杀”基因,如HSV—tK基因)来选择性地破坏肿瘤.这些分子生物学方面的进展,给胶质瘤治疗带来新的希望.本文就胶质瘤的单纯疱疹病毒胸腺激酶(HSV—tK)基因治疗综述如下:     

前列腺癌的免疫基因治疗研究进展

前列腺癌是男性常见的恶性肿瘤之一，死亡率高，据统计，仅在美国每年有31900人死于前列腺癌。目前，用于前列腺癌治疗的方法主要有手术、放疗、化疗和激素疗法，这些方法虽然对早期前列腺癌能有效治疗，但是对晚期、转移性或激素非依赖性的患者上述方法也常无能为力，寻找新的治疗方法迫在眉睫。免疫基因治疗是一种新兴的治疗方法，     

DMD的基因、细胞和药理学治疗研究进展

杜兴氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种X连锁隐性遗传的进行性肌萎缩疾病，主要由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起。抗肌萎缩蛋白是一种肌纤维膜结构蛋白，在维持肌细胞膜结构完整性中起重要作用。目前此疾病的治疗手段主要有基因治疗、细胞治疗和药理学治疗。针对疾病的根本原因，基因治疗和细胞治疗通过传递正常基因或修正突变基因以及移植正常细胞，如干细胞来进行治疗；药理学治疗则主要针对抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的下游事件，运用各种药物来减缓DMD病理进程．从而改善患者的生活质量．延长寿命。主要概述DMD治疗的最新讲展．并分析目前尚存存的问颢．     

肿瘤微创治疗进展

微创医学和生物医学已成为21世纪医学发展的两大趋势和热点,微创治疗精确定位、精确治疗,创伤小、恢复快、痛苦轻,疗效确切。继以全身水平的生物基因治疗,通过肿瘤宿主防御机制或生物制剂的作用以调节机体自身的生物学反应,抑制或消除肿瘤,减少了肿瘤的复发,改善了患者的生存质量。21世纪肿瘤微创治疗的进展主要表现在以下五大方面:(1)序贯联合模式;(2)精确定位、精确治疗;(3)联合生物免疫治疗;(4)根治性肿瘤微创治疗;(5)人性化、理性化治疗。微创治疗联合生物基因治疗的新模式将成为新世纪肿瘤治疗的重要组成部分。     

基因治疗进展的文献计量学研究

应用文献计量学方法分析１９８８～１９９７年间４２个国家发表的４７８３篇基因治疗研究文献的动态变化。１０年来的基因治疗研究文献呈快速增长趋势,英文文献占全部基因治疗文献的８７．８７％,美国和英国是当前世界上发表基因治疗研究文献最多的国家;占被索文献总量４０．３４％的２３种期刊被初步确定为基因治疗研究的核心期刊;基因治疗方法学和发展趋势是当前基因治疗研究的主要内容,其治疗方法与传统药物治疗的区别正在缩小,在确保载体进入特定的细胞类型方面已经取得了相当的进展,但是,导入人体的目的基因表达水平低和获得长期表达效果难的问题仍是影响治疗效果、限制基因治疗临床应用的关键。基因治疗作为一种治疗方法,离大规模应用还有相当长的距离,加强基础研究,注重协作攻关,已成为众多基因治疗专家的共识     

自身免疫性疾病的基因治疗

随着对自身免疫病认识不断深入，新的治疗策略受到关注。通过对抗原特异性自身反应性T细胞和自身免疫靶细胞基因修饰，靶向性治疗自身免疫疾病的研究引人瞩目。目前基因治疗已应用于自身免疫病动物模型，并初步取得令人满意的结果。本就此方面作一综述。