基因治疗中的病毒性载体研究进展

从1990年美国施行第一例基因治疗计划到目前为止,全世界共有几百例临床计划在实施中。当初人们对基因治疗普遍寄予厚望,但结果却往往不尽如人意。人们意识到在基因组、基因的表达调控及疾病发生的机理没有彻底阐明之前,基因治疗还很难取得突破性进展。但基因治疗的出现,毕竟给我们治疗一些用传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。如果能实现有效的基因转移,基因治疗在对付遗传性疾病、减缓肿瘤发展、战胜病毒性感染和终止神经系统退行性病变等方面都会有广阔的应用前景。这就要求在载体改造、载体的靶向性、外源基因的表达调控等诸多方面…     

基因治疗中载体的研究进展

自 1990年美国成功地实施了第一例基因治疗以后 ,基因治疗的理论和临床研究迅速展开 ,给我们治疗一些传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。但随着研究的深入 ,人们发现其结果并不尽如人意 ,在基因组、基因的表达调控和疾病的发生机理没有彻底阐明之前 ,基因治疗还很难取得突破性进展[1] 。在基因治疗中如何把目的基因转入病人体内并稳定表达是关键所在 ,这就要求在载体的改造、外源基因的表达调控等诸多方面进行更深入的探索[2 ] 。现就有关转基因载体的研究进展做一概述。1　 非病毒性载体方法　　非病毒性载体方法包括 :裸ＤＮＡ注射、…     

基因治疗中的腺相关病毒载体

基因治疗是一种新型疾病治疗手段，它通过载体把正常基因或有治疗作用的基因导人靶细胞，纠正先天基因缺陷或者合成具有治疗作用的蛋白，从而达到治疗疾病的目的。腺相关病毒载体（adeno—associated virus，AAV）具有无神经毒性和低免疫原性等独特生物学优势，在基因治疗的基础研究和临床应用领域倍受重视．被认为是当前基因治疗中最有潜力的病毒载体。     

基因治疗中载体的研究

基因治疗是当今研究领域中的热点课题之一,其中的难点之一是如何将目标基因导入靶点——即载体的选择。近年来,随着研究的深入,已从最初的理化转染技术发展到利用各种微生物的特性达到转染目的。笔者通过对近年来国外基因治疗研究中有关载体的选择、各自的优缺点及其在不同临床治疗中的应用作一分析、比较,阐述了基因治疗这一新兴领域中关于载体的国外动态及其应用前景。     

恶性肿瘤基因治疗载体的研究进展

近年来，由于恶性肿瘤发病率和病死率逐年升高，对人们的生命和健康造成了严重的危害，但总体来说对其治疗和预防尚缺少令人十分满意的方法。当今对恶性肿瘤治疗多采用常规手术切除、放疗及化疗等。可喜的是近年来随着分子生物学及基因工程技术的发展，诞生了治疗恶性肿瘤的第4大疗法即生物疗法(Biology cell therapy)，并已呈现出良好应用前景。     

腺病毒载体在肿瘤基因治疗中的应用

腺病毒载体目前广泛地应用于肿瘤的基因治疗。随着对腺病毒分子结构、功能以及感染机制的进一步深入了解,人们在降低其免疫原性,增强基因导入特异性,增强感染和表达效率等方面进行了许多探索,开发具有肿瘤靶向性的溶瘤腺病毒载体是其发展方向与研究热点。本文对腺病毒载体的生物学、构建策略及其在肿瘤基因治疗中的应用进行综述。     

基因治疗载体的研究

基因治疗是近二十几年来兴起的一项新技术,主要涉及载体、目的基因和靶细胞三方面,其中载体是国内外近几年研究的热点,因为高效表达载体和适用于临床的基因转移方法是决定基因治疗成功的基础,因此其在基因治疗中的地位是不言而喻的。现就近几年来有关基因治疗载体的研究简要综述。     

基因治疗病毒载体的研究进展

基因转移载体是基因治疗的重要组成部分,包括病毒载体和非病毒载体。目前应用的病毒载体主要有逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺病毒相关病毒、慢病毒载体、单纯疱疹病毒载体等。不同的病毒载体各有利弊。随着对病毒载体的不断改造完善,提高其基因转移效率和安全性,病毒载体将在基因治疗中继续发挥重要作用。     

α-病毒载体在基因治疗中的作用

基因治疗是近10年来随着现代医学与分子生物学相结合而出现的，基因治疗的研究已迅速扩大到肿瘤、艾滋病、心血管病和神经系统疾病等。而且，基因载体(包括质粒、病毒和脂质体等)的研究也进展迅速，各种新型载体不断出现。近10年来，α-病毒的多个成员已经被作为表达载体，并被引入基因治疗领域，其中最常用的是森林病毒(Semliki forest virus，SFV)、     

重组腺病毒载体在肿瘤基因治疗中的应用

腺病毒载体转导目的基因具有效率高、滴度高、在体内不与宿主细胞染色体整合等优点,使腺病毒载体在肿瘤的基因治疗研究与实践方面得以广泛运用。本文就三代腺病毒载体的构建与改进,腺病毒载体介导的肿瘤基因治疗策略及其应用进展进行了简要地综述,并讨论了在肿瘤基因治疗中仍需解决的安全问题和面临的挑战。     

血友病非病毒载体基因治疗研究进展

血友病是由于凝血因子的缺陷而导致的血液凝血功能的降低,是一类遗传背景明确且临床特点突出的疾病,基因治疗可能是血友病的唯一希望,非病毒载体因其安全性较高而有逐步发展成为基因治疗研究重点的趋势。非病毒载体主要包括定点整合载体系统、裸质粒、转座子和人工染色体,载体传递系统主要包括靶向纳米微粒、口腔传递型纳米微粒、高压尾静脉注射和电穿孔。在此总结了非病毒载体及载体传递系统两方面阐释治疗血友病的进展。     

靶向性基因治疗载体

有效并且安全的靶向性载体是基因治疗能否成功的关键.本文简要介绍了基因治疗靶向性载体的作用原理和选择原则;比较了几种常用的病毒载体、非病毒载体以及新开发的载体系统的优缺点.     

病毒载体与心血管病的基因治疗

迄今,许多心血管疾病的发病机制尚未完全阐明,据分子生物学观点,一些基因结构及表达异常是其发病的根本原因。其中基因突变,移位和调控异常是最普遍的机制。基因治疗则有可能成为根治这部分心血管病的有效方法。根据心血管病发病机制近年来所取得的进展,应用病毒载体从基因水平治疗心血管病已在动物实验中取得了一些成绩,但是同时也存在着一些目前暂时无法克服的问题。     

肿瘤基因治疗的病毒载体研究进展

肿瘤基因治疗是通过载体将遗传物质转移入宿主细胞,使肿瘤细胞凋亡,包括原发瘤和转移瘤。目前,应用于肿瘤基因治疗的载体分为病毒载体和非病毒载体,病毒载体的转移效率高,其中腺病毒载体、腺病毒相关病毒载体、反转录病毒载体和疱疹病毒载体等已广泛应用于基础研究和临床试验。     

基因治疗中载体的研究

基因治疗是当今研究领域中的热点课题之一，其中的难点之一是如何将目标基因导入靶点——即载体的选择。近年来，随着研究的深入，已从最初的理化转染技术发展到利用各种微生物的特性达到转染目的。笔者通过对近年来国外基因治疗研究中有关载体的选择、各自的优缺点及其在不同临床治疗中的应用作一分析、比较，阐述了基因治疗这一新兴领域中关于载体的国外动态及其应用前景。     

腺病毒载体纯化及在肿瘤基因治疗中的应用

腺病毒是一种线性无包膜的双链DNA病毒,用于载体构建的主要是人类2型和5型腺病毒.现在通过对腺病毒的改造,已经成功构建出第一代、第二代、第三代和条件复制型腺病毒载体.随着腺病毒载体在蛋白质表达中的广泛使用,对高产量、高纯度腺病毒载体的需求量逐渐增大,因此近年来在传统纯化腺病毒载体的基础上发展出各种纯化新方法.同时,由于腺病毒载体自身的一些优点,使其在疫苗和肿瘤基因治疗中也得到了较为广泛的应用.     

非病毒载体在基因治疗中的研究进展

基因治疗作为当今最有前景的治疗方法之一,目前还存在许多问题需要研究解决,其主要问题是如何将治疗基因送入目的细胞或组织并有效发挥作用。由于基因治疗中的病毒载体安全性备受诟病,因此,安全性较高的非病毒载体已成为研究的热门领域。本文主要回顾了基因治疗中的非病毒载体,尤其是脂质体及多聚物载体近年来的研究进展,以期了解其研究发展方向。     

内皮祖细胞为载体的基因治疗

内皮祖细胞(EPCs)来源于骨髓,能够参与组织生理和病理性的血管形成。由于其具有能够靶向性聚集至肿瘤生长及血管损伤、缺血部位的特性,且系统毒性小,能够避免常规基因治疗载体引起的免疫反应等优点,得到越来越多的关注,并被考虑作为肿瘤及其他领域基因治疗的理想载体。现对近年来EPCs作为肿瘤及其他领域基因治疗载体的研究予以综述。     

骨肉瘤基因治疗及载体系统研究现状

近年来,有关骨肉瘤基因治疗的研究在基因治疗方法、基因载体、载体导入途径等方面取得了较大进展。骨肉瘤的基因治疗主要有免疫基因治疗、反义基因治疗、抑基因治疗、自杀基因治疗及联合基因治疗等。基因载体包括病毒载体和非病毒载体。     

基因治疗病毒载体的研究及应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,因此它可用来治疗一些后天性和遗传性疾病,其成功与否的关键是载体。目前应用的载体主要有包括病毒和非病毒载体,但在基因治疗中应用最为广泛的载体是病毒载体。本文就近年来病毒载体系统在基因治疗中的应用及其改进等方面的研究进行综述。