2013年11月FDA批准新药概况

2013年11月,FDA批出1个新生物制品和4个新分子实体药品（表1）,分别是治疗白血病药品Gazyva（奥妥珠单抗）、治疗癫痫病药品Aptiom（醋酸艾司利卡西平）、治疗罕见淋巴瘤药品Imbruvica（依布鲁替尼）、抗真菌药物Luzu（卢立康唑）以及丙肝新药Olysio（司美匹韦）。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（114）

1美国FDA批准拉帕替尼片上市 美国FDA批准葛兰素史克公司的拉帕替尼（1apatinib）片（商品名：Tykerb）与卡培他滨（capecitabine商品名：Xeloda）联合用药治疗过度表达HER2的肿瘤和先前用蒽环霉素（Anthracycline）、紫杉碱和曲妥珠单抗（trastuzumab）等药物治疗过的晚期或转移性乳腺癌患者。本品是首个一日1次靶     

2006年美国FDA批准的新药

2006年美国食品和药品管理局（FDA）批准了17个新分子实体（new molecular entity，NMEs），该数字基本与2005年18个持平。按照药物作用分类，主要有抗感染药物5个（占29％），抗肿瘤药物4个（占24％），神经系统用药2个（12％），其他药物6个（占35％），具体见表1，图1。     

2014年4月FDA批准新药概况

2014年4月，FDA批出3个新生物制品和1个新分子实体药品（表1），分别为治疗2型糖尿病药物Tanzeum（阿必鲁肽）、治疗癌症药物Cyramza（雷莫芦单抗）、治疗巨大淋巴结增生症药物Sylvant（司妥昔单抗）和治疗肺癌药品Zykadia（ceritinib）。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（115）

1 美国FDA批准艾库组单抗注射液上市 美国FDA批准亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）公司的艾库组单抗（eculizumab）注射液（商品名：Soliris）上市，首个用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。剂量规格：艾库组单抗300mg/（10mg/L，30mL/瓶）。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（108）

1墨西哥批准磷酸西他利停片上市 墨西哥批准默克公司的磷酸西他利停（sitagliptin phosphate）片（商品名：Januvia）上市，一日1次口服治疗2型糖尿病。本品是世界上治疗2型糖尿病新一类口服药物中的首个,它是当体内血糖（葡萄糖）浓度升高时自行降血糖的二肽酰肽酶-4（DPP-4）抑制剂。DPP-4抑制剂的作用机制完全不同于现有任何类别的降血糖药。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（135）

1 美国FDA批准非诺贝酸控释胶囊上市 美国FDA批准雅培公司的非诺贝酸（fenofibric acid）控释胶囊（商品名：Tripix）同时控制饮食降低血脂疾病患者的甘油三酯和低密度脂蛋白（LDL）,升高高密度脂蛋白（HDL）。Trilipix是首个和迄今唯一获准可与他汀类药物联合用药的非诺贝酸类药品。     

全球2008年批准新药及2009年可望批准的重要新药（上）

2008年,全球批准新分子实体22个（见表1）,新生物制剂5个（见表2）,共27个新药。其中,影响血液及造血系统药物5个,中枢神经系统药物5个,抗感染药3个,消化系统药物3个,抗癌药2个,心血管系统药物2个,遗传病治疗药2个,造影剂2个,泌尿系统药物1个,外科用药1个和眼科用药1个。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（124）

1美国FDA批准二盐酸沙丙蝶呤片上市 美国FDA批准拜马林制药（BioMarin Pharmaceutical）公司的二盐酸沙丙蝶呤（sapropterin dihydrochloride）片（商品名：Kuvan）上市,首个获准治疗苯丙酮尿症（PKU）的专一性治疗药。本品获准上市代表了对PKU患者及其家属和拜马林制药公司是一重要的里程碑。     

2008年全球上市的新药

根据2009年国外期刊提供的信息与相关资料,2008年全球首次上市新药30个,其中23个新分子实体（New Molecular Entities,简称NMEs）都是采用有机合成方法研发的新化学药（又称新化学实体,New Chemical Entities,简称NCEs）,其余7个是采用生物技术研发的新生物药（New Biologicals）。     

2009年获美国FDA批准上市的药物

美国FDA药品评价与研究中心（CDER）于2009年批准了25个新药上市,其中包括19个新分子实体（NME）和6个治疗性生物制剂（BLA）（见表1）,而2008年为21个NME和3个BLA,2007年为17个NME和2个BLA。此外,2009年还有4种血液制品和3种疫苗获得FDA生物制品评价和研究中心（CBER）批准。可见近几年来生物制品在上市药物中所占比例正在逐年增加,且其中大多由世界著名制药企业参与研发、申报,表明其对顶尖制药公司具有巨大吸引力。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（99）

1美国在全球首次批准突破性产品一日1次的口服铁鳌合剂上市 美国FDA在世界上首次批准诺华公司的去铁斯若（deferasirox）分散片（商品名：Exjade）上市——首个和迄今唯一一日1次的日服铁鳌合剂。用于治疗成人和2岁及其以上儿童由于输血引起的慢性铁过载。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（101）

1欧盟和美国FDA分别批准胰岛素粉末吸入剂治疗成人1型和2型糖尿病。欧盟和美国FDA分别批准了辉瑞公司的人胰岛素（insulin human，rDNA源）粉末吸入剂（商品名：Exubera）治疗成人1型和2型糖尿病。本品是80年前发现胰岛素以来首个非注射的胰岛素吸入型制剂，代表了治疗糖尿病制剂的重大发展。     

盐酸坦洛新缓释胶囊联合非那雄胺治疗良性前列腺增生症疗效观察

目的 评价非那雄胺联合盐酸坦洛新缓释胶囊治疗良性前列腺增生（BPH）的安全性、有效性.方法 40例BPH患者,给予盐酸坦洛新缓释胶囊0.2 mg,1次/d,非那雄胺分散片5 mg,1次/d口服,共6个月.观察治疗前后国际前列腺症状评分（I PSS）、最大尿流率（Qmax）、前列腺体积（V）及膀胱残余尿量（Ru）的变化.结果 经过6个月服药治疗,38例患者观察资料完整,有2例失访或者疗程不全,患者的IPSS评分及残余尿量明显下降（t =2.563、2.579.均P＜0.01）,而MFR与AFR均明显增加,差异有统计学意义（t=2.603、2.425,均P＜0.01）.前列腺体积治疗前后比较差异无统计学意义（P＞0.05）.结论 盐酸坦洛新缓释胶囊联合非那雄胺分散片治疗BPH安全、有效.     

8例局部晚期胃癌新辅助化疗后再切除初步临床观察

目的观察新辅助化疗对局部晚期无法手术胃癌患者的近期疗效.方法经胃镜活检确诊的8例局部晚期无法手术的胃癌患者,给予奥沙利铂100 mg/m^2＋紫杉醇100 mg/m^2d 1或亚叶酸钙200 mg/m^2d 1～2＋5-氟尿嘧啶（5-Fu）2.0 g/m^2持续静脉输注（civ）48 h＋紫杉醇100 mg/m^2d 1,14天为一周期,配合顺铂40 mg/m^2或氟尿苷（FuDR）700 mg/m^2腹腔化疗,每周一次.结果除1例患者完成3周期全身化疗、3次腹腔化疗外其余7例均在术前完成4个周期全身化疗,6次以上腹腔化疗.术前CT示8例患者疗效均达部分缓解（PR）,全部接受姑息或根治性全胃切除术.术后病理示病理性完全缓解（pCR）1例,伴有轻-中度化疗反应者2例.除1例患者术后1个月死于原因不明高血压、肺部感染,其余7例,无病生存期5～19个月,生存期9～22个月.结论通过积极的新辅助化疗可提高局部晚期胃癌患者姑息或根治切除率,患者对新辅助化疗耐受性和依从性好.     

新药及新适应症审批动态：11017 06年9月美FDA批准的NDA和BLA

美国FDA于2006年9月份分别批准了10件NDA和1件BLA，其中两个产品是新分子实体（NME）（见下表）。     

2010年全球批准新药回眸

2010年全球批准上市的新分子实体（new molecular entity,NME）15个、新生物药品（newbiologics）9个,共24个（表1）。其中,遗传病治疗药4个、抗肿瘤药3个、抗感染药3个、心血管治疗药3个、免疫治疗药3个、内分泌与代谢类药物3个、中枢神经系统药物2个、呼吸系统药物1个、眼科用药1个和疫苗1个。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（128）

1欧盟批准新大剂量复方替米沙坦／氢氯噻嗪片上市 欧盟批准勃林格殷格翰公司的新大剂量复方替米沙坦（telmisartan）／氢氯噻嗪（hydrochlorothiazide）80mg，25mg片（商品名：MicardisPlus80／25）在欧盟所有27个成员国上市，用于难以治疗的原发性高血压。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（142）

1美国FDA批准决奈达隆（dronedarone）片上市 美国FDA批准赛诺菲-安万特公司的决奈达隆片（商品名：Muhaq）上市,用于治疗心房颤动（AF）或心房扑动（AFL）。本品是美国批准的首个临床显示有益于减少AF／AFL患者心血管疾病发作住院治疗时间的药物。剂量规格：决奈达隆400mg／片。辅料：（片心）羟丙基甲基纤维素,淀粉,交联聚乙烯吡洛烷酮,泊洛沙姆（poloxamer）407,乳糖一水物,微粉硅胶,硬脂酸镁;（包衣层）羟丙基甲基纤维素,聚乙二醇6000,二氧化钛,巴西棕榈蜡。     

国外新批准上市的药物新制剂新剂型（97）

1 世界上首个生物工程支架获CE标志。奥布斯奈希（OrbusNeich）公司的世界上首个生物工程支架（商品名：Genous）获CE标志批准上市．用于加速自然痊愈以防止冠脉血栓形成，使再狭窄减至最小程度。本品植入区以快速和控制的方式促进组织痊愈．而不是强效抗增生药物支架在支架抑制痊愈，包括内皮覆盖。