异基因造血干细胞移植治疗75例完全缓解期急性髓系白血病的疗效及预后分析

本研究评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗完全缓解期(CR)急性髓系白血病(AML)的疗效,并对预后相关因素进行分析。对2000年至2007年在我院进行allo-HSCT的75例CR期的AML患者进行回顾性研究。计算总体生存率(OS)、无病生存率(DFS),并对影响预后的各因素进行统计学分析。结果表明,3年OS及DFS分别为58.4%及53.9%,累积复发率及移植相关死亡率(TRM)分别为16.9%及29.9%。急性移植物抗宿主病(aGVHD)的总体发生率为59.6%,其中Ⅱ-Ⅳ度aGVHD发生率为18.7%。非亲缘HLA相合移植病例3年DFS为34.3%,低于亲缘HLA相合移植病例(60.0%,p=0.019);难治性白血病患者3年DFS为35.7%,低于对照组(非难治性白血病组)58.2%(p=0.048);发生重度aGVHD的病例及对照组3年DFS分别为35.7%及54.4%(p=0.059)。非亲缘HLA相合移植及发生重度aGVHD的病例TRM明显增高(p值分别为0.033和0.010)。多因素分析确认,与allo-HSCT预后相关的危险因素有:非亲缘HLA相合移植(p=0.049,RR=2.09,95%CI1.01-4.36)、难治性白血病(p=0.038,RR=2.33,95%CI1.05-5.20)及重度aGVHD(p=0.040,RR=2.33,95%CI1.04-5.20)。结论:Allo-HSCT是AML缓解后治疗的有效方法,TRM是移植治疗失败的主要原因。非亲缘HLA相合移植、难治性白血病、重度aGVHD是影响AML患者allo-HSCT预后的主要危险因素。     

自体外周血造血干细胞移植和自体骨髓移植治疗急性白血病疗效的比较

为了比较自体外周血干细胞移植（APBSCT）与自体骨髓移植治疗CR1期急性白血病的临床疗效，用APB-SCT治疗41例，用非净化自体骨髓移植（ABMT）治疗17例，用净化自体骨髓移植（PABMT）治疗30例。结果表明：APBSCT组造血重建显快于其他两组；3组全部病例的3年无病存活率（DFS），复发率（RR）和移植相关死亡率（TRM）分别为51.7％，41.7％和6.8％。对DFS和RR产生显影响的是白血病类型（ALL或AML），确诊至CR1的时间和CR1至移植时间3个因素；APBSCT组的3年DFS，RR和TRM分别为48.4％，43.9％和4.9％，ABMT组的DFS，RR，TRM分别为47.1％，45.6％和11.8％，PABMT组的DFS，RR和TRM分别为66.5％，29.6％和6.7％，3组的疗效无显差异。结论：APBSCT治疗CR1期急性白血病的疗效与ABMT和PABMT相当，但前具有造血重建快、采集方便等优势，值得临床广泛推广。     

应用改良BU/CY方案预处理联合自体外周血造血干细胞移植治疗青年中、低危急性髓系白血病疗效观察

目的:观察青年中、低危急性髓系白血病(AML)在第1次完全缓解期(CR1)接受白消安(BU)/环磷酰胺(CY)改良方案预处理后行自体外周血造血干细胞移植(auto-PBHSCT)的安全性及疗效。方法:采用回顾性分析方法探讨改良BU/CY预处理联合auto-PBSCT的疗效。本院2013年5月至2016年12月期间10例青年中、低危AML患者,无异基因干细胞移植条件、CR1期接受以改良的BU/CY方案预处理联合auto-PBSCT,移植后3个月开始白介素-2(IL-2)或IL-2+二盐酸组胺维持治疗18个月。观察预处理方案的毒副作用、造血恢复时间、移植后100 d及1年内死亡率、复发率、2年及3年无白血病生存率(LFS)、3年及4年总生存率(OS)。结果:常见的非血液学毒性反应为胃肠道反应(轻度7例、中度3例、重度1例)、轻度肝损害(4例)、出血性膀胱炎0例、轻中度感染10例(血流感染5例,肠道感染2例,肛周感染3例,口腔感染2例)。患者均达到清髓效果,中性粒细胞(ANC)0.5×10~9/L中位时间为1.5(0-3 d)d,血小板(Plt)20×10~9/L中位时间为3(2-5)d。移植后中性粒细胞植入中位时间为13(10-19)d,血小板植入中位时间为32(10-72)d。移植后100 d及1年内死亡率为0。1例移植后半年复发,1例移植后14个月复发。移植后中位随访时间48.1个月,至随访日中位生存时间54.7个月。2年LFS为100%(10例),3年LFS为80%(8例);3年OS为80%(8例),4年OS为70%(7例)。结论:改良的BU/CY+auto-PBSCT治疗模式可达到清髓目的,对青年中、低危AML疗效明确,移植相关死亡率低,LFS及OS时间较长,可作为无异基因造血干细胞移植条件患者的另一个治疗选择。     

Allo-HSCT治疗FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者的临床效果研究

目的:研究异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗FLT3-ITD+急性髓系白血病(AML)患者的临床效果。方法:选取2012年1月至2018年12月在本院进行allo-HSCT治疗的FLT3-ITD+AML患者56例,对其临床资料及治疗效果等进行分析和评估。结果:所有患者均获得中性粒细胞植入,粒系造血重建中位时间为13(10-20)d,巨核系造血重建中位时间为15(9-23)d。所有患者中位随访时间为34.3(5.6-101.4)个月,至随访结束41例(73.2%)患者存活,15例(26.8%)患者死亡,3年OS率及DFS率分别为71.2%和65.6%。单因素分析显示,未发生aGVHD患者OS率为(81.2±9.4)%,显著高于发生aGVHD患者(55.4±9.1)%(χ~2=5.309,P0.05);移植治疗前1个疗程即达到CR的患者OS率为(80.2±9.2)%,显著高于 1个疗程才达到CR的患者(45.3±8.5)%(χ~2=4.275,P0.05)。Cox多因素生存分析显示,化疗1个疗程未达到CR及发生aGVHD为影响该类患者OS率的危险因素。结论:allo-HSCT治疗可显著改善FLT3-ITD+AML患者的预后,移植治疗后未发生aGVDH及移植前化疗1个疗程达到完全缓解(CR)患者的预后较好。     

改良IA"3+4"方案与中剂量阿糖胞苷方案巩固治疗低危急性髓系白血病的疗效比较北大核心CSCD

对于首次完全缓解(CR)、适合标准化疗的低危急性髓系白血病(AML)患者, 中外指南推荐中、大剂量阿糖胞苷(Ara-C)2~4个疗程或自体造血干细胞移植作为巩固治疗[1,2,3]。有研究显示, 细胞遗传学低危AML患者采用多个化疗药物联合的化疗方案和单一大剂量Ara-C比较, 无病生存(DFS)及总生存(OS)差异无统计学意义[4,5]。2019年Ara-C全球供应不足, 米托蒽醌断药, 结合既往研究, 我中心制定改良IA"3+4"方案替代中剂量Ara-C(MD-Ara-C)作为AML缓解后巩固治疗方案。现回顾性分析本中心37例于2019年接受改良IA"3+4"方案巩固治疗2~4个疗程低危AML患者, 以81例2017-2018年接受MDAra-C方案患者为对照组, 比较两组巩固治疗的疗效, 报告如下。     

含氟达拉滨的预处理方案移植治疗恶性血液病的临床观察

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前治愈多种恶性肿瘤、先天遗传性疾病和自身免疫性疾病的重要手段,尤其是化疗效果欠佳的高危恶性血液病患者,可以利用移植物抗肿瘤效应(GVT)达到清除恶性克隆的目的.预处理是allo-HSCT成败的关键,应尽可能降低治疗相关死亡率(TRM)和相对危险度(RR),提高无病生存率(DFS)和总生存率(OS).     

异基因造血干细胞移植治疗急性淋巴细胞白血病

目的　回顾性分析了急性淋巴细胞白血病 (ALL)异基因造血干细胞移植 (allo HSCT)的疗效及影响疗效的相关因素。方法　 10 0例患者中男 6 9例 ,女 31例 ,中位年龄 2 9.5岁 (4～ 4 7岁 )。移植前处于第 1次完全缓解 (CR1 )者 6 9例 ,复发后多次CR者 13例 ,复发 18例。预处理方案采用全身照射加环磷酰胺 (Cy TBI)方案 4 5例 ,白消安加环磷酰胺 (BUCY)方案 5 5例。移植方式为HLA配型相合的同胞allo HSCT 86例 ,包括骨髓移植 (BMT ) 6 4例 ,外周血造血干细胞移植 (PBSCT) 2 2例 ;HLA配型相合的无血缘关系BMT 8例 ,无血缘关系脐血移植 (CBT) 6例。移植物抗宿主病 (GVHD)预防采用长程甲氨蝶呤 (MTX)方案 4例 ;经典环孢菌素A(CsA)加短程MTX 96例。平均随访时间为 38.1个月。结果　allo HSCT后 5年累积总体生存率 (OS)为 5 3.4 % ,无病生存率 (DFS)为 5 0 .5 %。移植前处于CR1 者 ,5年OS为 70 .5 9% ,DFS为 6 9 8% ,显著高于移植前处于复发后多次CR和复发患者 (P <0 .0 0 1)。同胞BMT与PBSC比较 ,3年OS分别为 5 6 2 %和 6 2 .0 % (P >0 .0 5 ) ,DFS分别为 5 6 .2 %和 5 7.9% (P >0 .0 5 ) ,无显著性差异。多因素分析表明 ,移植前处于CR1 期 ,且缓解时间 >6个月者长期生存率明显提高。比较两种预处理方案患者 5年     

急性髓系白血病缓解后治疗及疗效分析

目的:分析初治成人急性髓系白血病(AML)患者缓解后治疗及疗效。方法:对2008年至2013年在本院血液病中心初治1-2疗程完全缓解的110例AML患者临床资料进行回顾性分析,按照不同巩固治疗方案将患者分为4组:1疗程ID-Ara-C,2疗程ID-Ara-C,3-4疗程ID-Ara-C和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。对行不同疗程ID-Ara-C和allo-HSCT巩固治疗的患者进行无病生存(DFS)和总生存(OS)分析。结果:110例AM L患者经1-2个疗程达CR,中位随访时间26.8个月,复发35例,死亡58例,中位DFS和OS时间分别为20.5和26.8个月。1,2和3-4疗程ID-Ara-C及allo-HSCT组3年DFS率分别为0%、36.1%、37.5%和67.9%;5年DFS率分别为0%、30.1%、37.5%和63.0%;3年OS率分别为24.0%、36.0%、58.3%和67.8%;5年OS率分别为0%、30.0%、35.0%和62.9%。多因素分析显示,接受ID-Ara-C巩固治疗的疗程数和allo-HSCT是影响患者DFS和OS的独立危险因素。结论:≥2疗程ID-Ara-C可作为AML患者缓解后巩固治疗方案的选择之一。     

诱导化疗序贯异基因造血干细胞移植治疗FLT3-ITD突变阳性伴正常染色体核型急性髓系白血病的临床研究北大核心CSCD

目的评估诱导化疗序贯异基因造血干细胞移植治疗FLT3-ITD突变阳性伴正常染色体核型急性髓系白血病(AML)的疗效。方法对2018年1月至2021年3月南京医科大学第一附属医院收治的FLT3-ITD+伴正常染色体核型AML患者进行回顾性分析。结果49例FLT3-ITD+AML患者纳入研究,男31例,女18例,中位年龄46(16~59)岁。所有患者均接受诱导化疗,24例患者序贯异基因造血干细胞移植(移植组)。中位随访时间为465 d,确诊后1年总生存(OS)率为(70.0±7.4)%,1年无病生存(DFS)率为(70.3±7.4)%。移植组、非移植组1年OS率分别为(85.2±7.9)%、(52.6±12.3)%(P=0.049),DFS率分别为(84.7±8.1)%、(55.2±11.9)%(P=0.061)。在移植组和非移植组中,FLT3-ITD低频突变与高频突变患者1年OS率差异均无统计学意义(P>0.05)。移植组、非移植组中各有12例FLT3-ITD高频突变患者,1年OS率分别为(68.8±15.7)%、(26.2±15.3)%(P=0.027),1年DFS率分别为(45.5±21.3)%、(27.8±15.8)%(P=0.032)。结论诱导化疗序贯allo-HSCT可改善FLT3-ITD+患者(特别是FLT3-ITD高频突变患者)的预后。     

老年急性单核细胞白血病个体化治疗及其预后分析

目的依据治疗方案及危险度分层,对老年急性单核细胞白血病(M5)患者预后进行综合评价,指导个体化治疗。方法回顾性分析79例年龄≥60岁初发M5患者的临床资料,其中65例患者接受诱导缓解治疗并评估疗效,依据治疗方案分为标准剂量化疗方案组、低强度化疗方案组,依据细胞遗传学或分子生物学指标分为低危、中危及高危组,分析其与临床预后的关系。结果 65例患者完全缓解(CR)率61. 5%(40/65),中位生存时间355 d,1年总生存(OS)率64. 0%,2年OS率为36. 5%,1年无病生存(DFS)率51. 2%,2年DFS率为14. 1%。标准剂量化疗方案组CR率为69. 2%(27/39),2年OS率为46. 4%、2年DFS率为11. 7%,与低强度化疗方案组的50%(13/26)、23. 3%、17. 5%,均差异无统计学意义(P 0. 05),两组不良反应发生率相当(P 0. 05)。低危组患者CR率87. 5%(14/16),中危组CR率61. 5%(16/26),高危组CR率43. 5%(10/23),差异无统计学意义(P 0. 05)。此外,低危组1年OS率、1年DFS率,2年OS率,2年DFS率,均优于中危及高危组。危险度分层内标准剂量化疗方案组与低强度化疗方案组相比:中危患者前组2年OS率优于后组(P 0. 05),低危及高危患者两治疗组CR率、2年OS率及2年DFS率差异无统计学意义(P 0. 05)。结论老年AML-M5患者中危组可从标准剂量化疗方案诱导化疗方案中受益,延长生存时间,低危组及高危组需结合患者综合情况制定个体化治疗方案。     

HLA相合同胞异基因造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病第1次慢性期51例分析

目的评价HLA相合同胞异基因造血干细胞移植(alloHSCT)治疗第1次慢性期(CP1)慢性粒细胞白血病(CML)的疗效。方法CMLCP1患者51例,采用全身照射加环磷酰胺(TBICy)或白消安加环磷酰胺(Bu/Cy)的预处理方案。移植方式为HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植(PBSCT)28例,骨髓移植(BMT)23例。中位随访时间1434(60～4062)d。结果造血重建5例(98.0%),急性移植物抗宿主病(aGVHD)35例(68.6%),其中Ⅱ～Ⅳ度11例(21.6%),慢性GVHD(cGVHD)17例(37.8%),移植相关死亡8例(15.7%),复发5例(9.8%),5年无病生存率(DFS)为(79.2±6.4)%。两种预处理方案的5年DFS、死亡率及移植相关并发症差异均无显著性(值均>0.05),但Bu/Cy组复发率低(P<0.01)。两种移植方式的5年DFS、复发率及死亡率差异均无统计学意义(P值均>0.05),但alloPBSCT组cGVHD发生率高(P<0.05)。结论alloHSCT治疗CMLCP1疗效良好。预处理方案和移植方式对CMLCP1患者DFS无显著影响。供者淋巴细胞输注是治疗移植后复发的有效方法。     

二代测序检测克隆性基因突变对RUNX1-RUNX1T1阳性急性髓系白血病的预后价值

目的 探讨基于二代测序检测技术下的克隆性基因突变对第1次完全缓解(CR1)状态下接受高剂量化疗或自体造血干细胞移植(强化巩固治疗)的RUNX1-RUNX1T1融合基因阳性急性髓系白血病(AML)预后的影响。方法 收集2011年7月至2017年8月在苏州大学附属第一医院CR1状态下接受强化巩固治疗的79例RUNX1-RUNX1T1融合基因阳性AML患者的临床资料,通过Kaplan-Meier曲线、Cox回归模型分析临床因素及突变基因对患者总生存(OS)和无病生存(DFS)时间的影响。结果 在79例患者中,检出C-KIT、FLT3、CEBPA、DNMT3A基因突变者分别为25例(31.6%)、6例(7.6%)、8例(8.9%)、1例(1.3%),其中C-KIT exon17及C-KIT exon8突变分别为19例(24.1%)、5例(6.3%),FLT3-ITD突变为5例(6.3%)。初诊白细胞计数越高,患者的OS时间越短(P=0.030),合并C-KIT exon17突变患者的OS时间(P=0.010)和DFS时间(P=0.006)明显缩短,合并FLT3-ITD基因突变患者的OS时间(P...     

依托泊苷联合G-CSF、低剂量阿糖胞苷、阿克拉霉素治疗初诊老年急性髓系白血病的临床研究

目的老年急性髓系白血病患者的治疗目前依然面临巨大挑战,虽然有50%的患者通过化疗可能达到完全缓解,但往往难以耐受化疗相关毒性。2013年,中国西南地区的一项多中心随机临床对照研究证实依托泊苷联合低剂量CAG方案可使71.1%的复发难治AML患者达到完全缓解,且化疗相关毒性较低,此方案是否适用于老年AML的诱导治疗尚无研究报道。方法回顾性分析本中心87例E-CAG方案治疗老年初诊AML患者的效果和安全性。主要研究终点为完全缓解率,次要研究终点包括:2年总生存(OS)、无病生存(DFS)和化疗相关不良反应。结果E-CAG方案诱导化疗组完全缓解率(62.1%),2年OS 10.3%,2年DFS 9.2%,中位生存时间13个月。E-CAG方案化疗相关不良反应仍以血液学毒性为主,大多数患者能够耐受。E-CAG方案诱导化疗达到完全缓解的患者,采用非清髓异基因造血干细胞移植后2年OS和DFS均为40%;中剂量阿糖胞苷化疗强化组2年OS 25%,DFS 16.7%;常规化疗维持组2年OS和DFS为6.25%。结论 E-CAG诱导方案治疗老年初诊AML具有满意的疗效和较低的化疗相关不良反应,桥接非清髓造血干细胞移植有望显著提高老年急性髓系白血病的治疗效果。     

FLT3-ITD基因突变及其碱基重排长度对急性髓系白血病的预后影响

目的:探讨FLT3-ITD基因及其碱基重排长度对急性髓系白血病(AML)患者总体生存时间(OS)及无复发生存时间(RFS)的影响。方法:回顾分析2011年6月至2016年4月收治的75例FLT3-ITD~+ AML(除外M3)及76例FLT3-ITD~-正常核型AML(除外M3,作为对照组)患者临床资料;采用DNA基因测序分析40例FLT3-ITD~+ AML患者ITD基因重排碱基长度。结果:FLT3-ITD~+ AML患者初诊时白细胞数、骨髓原始细胞比例较FLT3-ITD~- AML患者高(95.13 vs 10.85(P0.01);72%vs 59%,P=0.003),CR率较FLT3-ITD~-患者低(70.42%vs 94.7%(P0.01)。接受造血干细胞移植的FLT3-ITD~+患者OS及RFS明显长于单纯化疗FLT3-ITD~+患者(P0.01),且移植后早期接受索拉菲尼维持治疗患者OS和RFS较未接受者明显延长(P0.05和P0.05)。FLT3-ITD插入重排碱基长度60 bp组OS长于≥60 bp(P0.05),其中2组单纯化疗患者OS及RFS差异无统计学意义。而在接受异基因造血干细胞移植患者中,重排碱基长度60 bp组OS长于≥60 bp组(中位OS分别未达到、达到、15个月,P0.05),且与allo-HSCT FLT3-ITD~-患者OS相似。结论:FIT3-ITD~+ AML患者(除外M3)预后较FLT3-ITD~-患者差,其中ITD重排碱基长度≥60 bp患者预后更差,单纯化疗并不能改善FLT3-ITD~+患者的预后。造血干细胞移植能够明显延长RFS,移植后早期索拉菲尼维持治疗能显著改善这类患者的预后。     

伴NUP98基因重排的成人急性髓系白血病的临床特点及预后分析

目的:探讨伴NUP98基因重排的成人急性髓系白血病(AML)患者的临床特点、治疗效果及预后因素。方法:回顾性分析2015年1月至2019年12月解放军总医院第一医学中心血液科收治的伴有NUP98基因重排的成人AML患者的临床表现、实验室检查、遗传学异常、治疗方案及生存情况等临床资料。结果:410例成人AML患者中,共检测出15例伴有NUP98基因重排的患者,检出率为3.7%。15例患者的男女比例为1.1∶1,中位年龄43(17-76)岁,FAB分型主要为M2型和M4/M5型,遗传学预后分层11例为中危组,4例为高危组。NUP98基因重排类型主要为NUP98-HOXA9(13/15),10例患者行二代测序(NGS)检测,其中5例伴有多种表观遗传学基因突变,3例伴有FLT3-ITD或WT1突变,2例突变阴性; 15例患者诱导治疗后13例获得完全缓解(CR),其中8例行标准诱导治疗后7例获得CR; 7例老年或不能耐受标准化疗患者行DCAG方案诱导治疗全部获得CR。中位随访时间28个月,15例患者中位OS为31.5个月(95%CI 10.7%-52.2%),非异基因造血干细胞移植组(6例)中位OS为18.5个月(95%CI 17.8%-19.1%),异基因造血干细胞移植组(9例)中位OS未达到。结论:异基因造血干细胞移植可明显改善伴有NUP98重排AML患者的预后,NUP98基因重排可同时伴有多种表观遗传学基因突变,对于老年或不耐受标准诱导治疗的患者应用含去甲基化药物的治疗可获得较好疗效。     

异基因造血干细胞移植治疗急性髓系白血病的临床分析

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗急性髓系白血病(AML)患者的生存与复发危险因素,并探讨AML复发后的治疗选择。方法:对2009年1月至2018年12月于本中心行allo-HSCT术后处于完全缓解(CR)期的180例AML患者进行回顾性分析,应用COX比例风险模型进行单因素和多因素分析,探讨影响移植后生存及复发的危险因素。结果:180例患者中,134例(74.4%)存活,46例(25.6%)死亡,40例(22.2%)复发。移植后5年总生存(OS)率、无事件生存(EFS)率、累积复发率分别为74.3%、42.5%和25.0%。AML危险分层为高危组、伴高危细胞遗传学、移植前为CR2期以及未发生慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是影响移植后OS的独立危险因素;移植前为CR2期、AML危险分层高危组是影响移植后EFS的独立危险因素;AML危险分层高危组、单疗程诱导治疗后微小残留病MRD+、伴高危细胞遗传学、未发生cGvHD是影响移植后复发的独立危险因素。移植后应用去甲基化药物(HMA)辅以G-CSF动员的供者淋巴细胞输注(DLI)维持治疗可提高移植后复发患者的总生存率,2年OS率为62.5%。结论:allo-HSCT可大大提高AML患者的生存率,但移植后复发仍为影响生存的主要因素之一。应用HMA联合DLI维持治疗可能成为治疗移植后复发患者新的有效方法。     

急性髓系白血病诱导缓解所需疗程与预后的关系北大核心CSCD

目的 探讨急性髓系白血病（AML）患者诱导治疗达完全缓解（CR）所需疗程与预后的关系.方法 回顾性分析2004年4月至2013年12月收治的397例成人初发AML（急性早幼粒细胞白血病除外）患者的治疗反应、复发和生存情况,初始诱导治疗应用去甲氧柔红霉素联合阿糖胞苷（IA “3＋7”）方案,CR后给予巩固化疗,有移植条件的患者在第1次缓解期行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）.结果 在397例患者中可评估的CR患者为347例,存活的CR患者中位随访时间18.0（2.4～115.4）个月,CR患者3年累积复发率（CIR）、无病生存（DFS）率和总生存（OS）率分别为33.0％、58.6％和67.1％.多因素分析显示：细胞遗传学危险度高、达CR所需疗程数多、未行allo-HSCT是影响DFS和OS的共同危险因素,FLT3-ITD突变阳性是影响DFS的独立危险因素.1个疗程达CR（255例）和2个疗程达CR（73例）的患者之间DFS和OS率差异均无统计学意义（P＞0.05）,而两组患者的DFS（P值分别为0.002和0.030）和OS率（P值分别为0.006和0.061）均优于≥3个疗程达CR组（19例）.在183例持续化疗患者中,多因素分析显示：2个疗程内达CR是改善DFS和OS的共同独立预后因素（P值分别为0.001和0.035）.结论 IA方案初始诱导治疗AML,2个疗程内获得CR有利于改善CR患者的DFS和OS.     

含克拉屈滨的强化预处理方案在异基因造血干细胞移植治疗高危急性髓系白血病患者中的疗效和安全性分析

目的:探讨含克拉屈滨的强化预处理方案在治疗高危急性髓系白血病(AML)患者中的疗效、安全性及影响预后的危险因素。方法:回顾性分析2016年10月至2020年6月于南方医科大学珠江医院行异基因造血干细胞移植前接受克拉屈滨联合白消安及环磷酰胺(BuCy)强化预处理方案的28例高危AML患者临床资料,分析移植后累积总生存率(OS)、累积无进展生存率(PFS)、复发率、非复发死亡率(NRM)、预处理相关毒性反应(RRT)以及影响预后的危险因素。结果:移植后1年的预期累积OS和PFS分别为(78.8±8.6)%和(79.8±8.1)%,1年累积复发率和NRM分别为9.3%和22.0%。移植前MRD^-的高危患者移植后1年预期累积OS为100%,移植前复发组1年的预期累积OS和PFS分别为(46.9±18.7)%和(50.0±17.7)%。Ⅰ/Ⅱ级RRT发生率为39.3%,28例患者均未发生Ⅲ/IV级RRT。多因素分析显示,移植前复发是影响患者OS和PFS的独立不良预后因素。结论:克拉屈滨联合BuCy的强化预处理方案降低了高危AML移植后复发率,且其预处理相关毒性轻、安全性良好...     

HLA单体型相合造血干细胞移植治疗白血病的临床观察

目的探讨HLA单体型相合造血干细胞移植(HSCT)治疗白血病的疗效。方法对2005年1月~2009年6月我院的107名白血病患者进行HLA单体型相合造血干细胞移植。采用大剂量的预处理、联合免疫抑制、体内去除T细胞;G-CSF动员的外周血加骨髓干细胞混合移植方案。结果所有患者均植活供者干细胞,造血重建。54名患者(50.5%)发生aGVHD,其中Ⅰ级33例,Ⅱ级11例,Ⅲ级7例,Ⅳ级3例;Ⅲ~Ⅳ级占18.5%。38名患者(35.5%)发生cGVHD,有4例为广泛性cGVHD。造血重建后完全缓解率(CR)为94.4%,68例患者存活,1年总生存率(OS)为70.4%,无病生存率(DFS)为68.2%,复发率为21.8%,移植相关死亡率为15.9%。结论预处理方案、GVHD预防措施及移植物成分的优化改良,使HLA单倍相合造血干细胞移植的疗效明显改善。     

自体造血干细胞移植治疗恶性血液病的临床研究

目的评价自体造血干细胞移植((AHSCT)治疗恶性血液病的临床疗效。方法回顾性分析42例行AHSCT的患者资料,其中标危病例为27例,高危病例为15例。结果除2例在造血重建过程中死亡外,余40例患者均获造血重建。该组患者3年和5年总生存率(OS)分别是(82.3±12.1)%和(77.2±9.6)%,3年和5年无病生存率(DFS)分别是(71.8±8.3)%和(69.2±9.2)%。标危与高危两组之间的5年OS分别为(96.1±4.1)%和(49.1±16.2)%,DFS分别为(92.1±4.2)%和(28.2±13.1)%,累积复发率分别为(19.1±8.2)%和(50.1±12.1)%,三者均有显著性意义(P<0.001)。AHSCT后维持治疗组的复发率较无维持治疗组显著降低(P<0.001)。结论AHSCT是治疗恶性血液病的有效手段,移植前患者的疾病状态是影响移植后复发的主要因素,移植后的维持治疗能有效地降低复发率。