地西他滨治疗骨髓增生异常综合征一例报告

地西他滨是目前治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的优先用药,但其在中国尚未展开大规模的临床应用,其应用于中国人的疗效及安全性尚未评估.我院对1例MDS患者进行了地西他滨第1个疗程的治疗,取得满意疗效,提示地西他滨在中国具有良好的应用前景.     

地西他滨治疗中高危骨髓增生异常综合征的疗效分析

目的 评价地西他滨治疗中高危骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)患者的有效性及安全性,探讨TET2、DNMT3A基因突变的临床意义。 方法 回顾性分析2013年10月—2018年7月浙江中医药大学附属第一医院血液科81例MDS患者,根据治疗方法不同分为单药组(32例,地西他滨)和联合化疗组(49例,地西他滨、高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、阿克拉霉素)。 结果 ①疗效,单药组:完全缓解(CR)率为25.0%,总体有效(ORR)率为53.1%;联合化疗组:CR率为44.9%,ORR率为67.3%。②无进展生存时间(PFS):单药组为9个月,联合化疗组为13个月,2组比较差异无统计学意义(χ2=0.942,P=0.332)。③不良反应:单药组3~4级血细胞减少发生率为81.25%,联合化疗组为89.79%;单药组感染发生率为65.63%,联合化疗组感染发生率为77.55%。非血液学毒性均为1~2级。④TET2基因突变16例:单药组5例,联合化疗组11例;DNMT3A基因突变8例:单药组1例,联合化疗组7例;2组比较差异无统计学意义。 结论 地西他滨治疗中高危MDS有较好疗效,2种方案对比差异无统计学意义,TET2、DNMT3A基因突变对疗效无影响。      

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征37例临床疗效分析

目的 探讨标准剂量地西他滨治疗方案治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 的临床疗效及安全性.方法2014年1月至2016年12月昆明医科大学第一附属医院血液科收治的接受地西他滨静脉滴注[20 mg/ (m2·d) , 连续5 d, 每4周为一疗程]的MDS患者37例.按照既定的治疗方案, 收集患者治疗效果和安全性事件, 并根据不同预后分组进行疗效差异分析.结果 20例 (54.1%) 在至少使用了4周期地西他滨后获得了临床疗效反应, 其中3例CR (8.10%) , m CR无HI 6例 (16.2%) , m CR伴HI 3例 (8.1%) , HI 8例 (21.6%) ;另外17例患者中, 脱离输血3例 (8.1%) ;SD 11例 (29.7%) , PD 3例 (8.1%) .将MDS的总反应率按患者年龄、WHO分型和预后危险分层统计, 地西他滨治疗方案对65岁以下患者的ORR高于65以上患者, 对RAEB-1/RAEB-2分型患者的ORR高于其他分型, 但差异均未见统计学意义 (χ2值分别为0.815和1.213, P>0.05) , IPSS预后危险积分中、高危组患者的ORR明显优于低危组, 差异有统计学意义 (P=0.044) , 对WPSS预后分层较高危组的ORR明显优于较低危组, 差异有统计学意义 (P=0.036) .不良反应以血小板计数降低、白细胞计数降低和中型粒细胞计数降低最为多见, 34级不良反应中以血小板计数降低、白细胞计数降低和中性粒细胞降低发生率最高, 发生率分别为65.5%、59.3%和53.8%.非血液学不良反应主要有感染、ALT增高、腹泻和皮疹, 且分级多以12级为主.结论 地西他滨治疗MDS耐受性好, 不良反应发生合理可控, 能够达到预期疗效.     

低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的疗效观察

目的:探讨低剂量地西他滨(DAC)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效与安全性。方法:将60例MDS患者随机分为观察组和对照组各30例,观察组给予低剂量DAC治疗,对照组给予预激方案治疗。治疗2个疗程后评价两组的疗效及不良反应。结果:观察组缓解率显著高于对照组(P<0.05);观察组NEUT<0.5×109平均时间、PLT<0.5×109平均时间及达到缓解平均时间均显著短于对照组(P<0.01);两组患者不良反应比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:低剂量DAC治疗MDS的近期疗效显著,且不良反应耐受,是MDS安全有效的疗法。     

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征5例护理体会

骨髓增生异常综合征(MDS)是一种造血干细胞克隆性疾病.骨髓出现病态造血,外周血细胞减少,患者主要表现为贫血,常伴有感染和出血,病情呈进行性进展,部分患者最后进展成为急性髓性白血病(AML)[1].     

地西他滨联合HAG方案治疗骨髓增生异常综合征的疗效分析

目的 评估地西他滨(decitabine,DAC)+HAG方案应用在骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)患者中的疗效。方法 依据随机数表法,随机选取2020年3月—2023年6月诸城市人民医院的58例MDS患者划分为对照组(纳入29例,采用HAG方案)、观察组(纳入29例,采用DAC+HAG方案),评价组间临床疗效、T淋巴细胞亚群、血清炎性因子[白细胞介素-10(interleukin-10,IL-10)、白细胞介素-13(interleukin-13,IL-13)、肿瘤坏死因子-α(tumor necrosis factor-alpha,TNF-α)]、可溶性转铁蛋白(soluble transferrin,sTfR)、生长分化因子11(growth differentiation factor 11,GDF11)、血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor,VEGF)、药物不良反应(adverse drug reaction,ADR)。结果 治疗后,较对照组,观察组客观缓解率、疾病控制率、CD     

地西他滨联合预激方案治疗老年骨髓增生异常综合征临床研究

目的：探讨地西他滨联合预激方案治疗老年骨髓增生异常综合征的临床价值。方法选取我院2011年3月—2013年7月收治的老年骨髓增生异常综合征患者100例,采用随机数字表法将其分为2组,每组各50例。对照组采用预激方案进行治疗,试验组采用地西他滨联合预激方案进行治疗。对比2组患者的治疗效果以及血管内皮生长因子（VEGF）水平。结果试验组采用地西他滨联合预激方案的治疗效果、VEGF水平均优于对照组,差异具有统计学意义（P<0.05）。结论采用地西他滨联合预激方案对老年骨髓增生异常综合征患者进行治疗,效果较好,值得临床上大力推广。     

地西他滨联合CAG方案治疗高危骨髓增生异常综合征疗效观察

目的探讨地西他滨联合CAG方案治疗高危骨髓增生异常综合征的临床价值。方法高危骨髓增生异常综合征患者80例随机分成2组:对照组40例采用CAG(阿糖胞苷+阿柔比星+粒细胞集落刺激因子)方案治疗;观察组40例采用地西他滨联合CAG方案治疗。治疗6个疗程后观察比较2组的近期疗效、生存期、血管内皮生长因子(VEGF)水平及不良反应。结果观察组的总有效率显著高于对照组(77.5%vs 55.0%,P<0.05),总体生存期、无病生存期均显著性长于对照组[分别为(32.50±21.64)月vs(24.07±15.23)月和(26.88±17.02)月vs(20.11±10.45)月,P<0.05];与治疗前比较,2组治疗后1 d、3 d、7 d、14 d的VEGF水平均显著降低(P<0.05),且观察组低于对照组(P<0.05);2组的主要不良反应为Ⅰ～Ⅱ级骨髓抑制、肺部感染,经处理患者可耐受。结论地西他滨联合CAG方案治疗高危骨髓增生异常综合征安全可靠。     

地西他滨联合预激方案治疗中高危骨髓增生异常综合征的疗效

目的 探究地西他滨(DAC)联合预激方案对中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的治疗效果.方法 选取2017年1月至2019年2月在本院接受治疗的MDS患者66例,采用随机数表法分为观察组和对照组,分别有患者34例、32例.其中观察组患者采用DAC联合预激方案治疗,对照组患者仅采用预激方案治疗.观察两组的治疗效果、生...     

地西他滨联合CAG方案治疗骨髓增生异常综合征的效果

目的 探讨地西他滨联合阿克拉霉素联合阿糖胞苷联合粒细胞集落刺激因子(CAG)方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的效果.方法 选取2015年12月至2019年12月郑州颐和医院血液内科收治的60例MDS患者作为研究对象,依据随机数表法分为观察组与对照组,各30例.对照组接受单药地西他滨治疗,观察组接受地西他滨联合CAG...     

地西他滨联合半量HAG方案治疗骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病

目的 探讨地西他滨治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes,MDS）和急性髓系白血病（acute myelocytic leukemia,AML）的临床疗效及不良反应.方法 收集马鞍山市人民医院血液科收治的12例MDS及AML患者,给予地西他滨联合半量HAG方法治疗,观察疗效及不良反应.结果 4例完全缓解,5例部分缓解,总有效率75％（9/12）,平均无疾病进展生存时间为10.33月,3例死亡;8例出现Ⅳ度骨髓抑制,发生率为66.7％（8/12）,6例并发感染,发生率为50％（6/12）.其他不良反应未发现.结论 地西他滨联合半量HAG方案可以有效地治疗MDS及AML,主要不良反应为骨髓抑制及感染.     

DNA甲基化与骨髓增生异常综合征的研究进展

表观遗传学是指在不改变DNA序列的条件下所发生的可遗传基因表达的变化。DNA甲基化是表观遗传修饰中一种最为重要的DNA修饰。通常情况下,基因表达水平与DNA甲基化呈负相关,基因启动子区域甲基化从而导致该基因沉默。骨髓增生异常综合征（MDS）患者DNA异常甲基化与疾病的发生、发展、预后及治疗反应密切相关。文章就DNA甲基化机制及其特点、MDS患者异常甲基化、DNA甲基化在MDS进展中的作用、去甲基化药物的作用机制及其临床应用进行综述。     

DNA甲基化与骨髓增生异常综合征的研究进展

表观遗传学是指在不改变DNA序列的条件下所发生的可遗传基因表达的变化。DNA甲基化是表观遗传修饰中一种最为重要的DNA修饰。通常情况下,基因表达水平与DNA甲基化呈负相关,基因启动子区域甲基化从而导致该基因沉默。骨髓增生异常综合征（MDS）患者DNA异常甲基化与疾病的发生、发展、预后及治疗反应密切相关。文章就DNA甲基化机制及其特点、MDS患者异常甲基化、DNA甲基化在MDS进展中的作用、去甲基化药物的作用机制及其临床应用进行综述。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征8例疗效分析

目的 观察异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性.方法 对8例MDS患者进行异基因造血干细胞移植,其中同胞全相合供者4例,亲缘间单倍型供者4例.预处理方案为改良BU/CY 4例,地西他滨桥接BU/CY 2例,FLU-IDA/FLU-BU 1例,FLU-BU/CY 1例,同胞全相合移植采集供者外周血造血干细胞,移植物抗宿主病(GVHD)预防给予环孢素A(CSA)加短程甲氨蝶呤(MTX);血缘单倍型移植采集骨髓和外周血造血干细胞,GVHD预防采用CSA、短程MTX及吗替麦考酚酯(MMF),预处理期间加用抗胸腺细胞球蛋白(ATG).随访时间1～13个月.结果 8例患者全部完成造血重建,顺利出仓.粒系植入时间为11.2 d,巨系植入时间为15.8 d,经STR-PCR检测均为完全供者型.Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)3例,因自行停用抗排异药物导致Ⅳ度aGVHD并于移植后4个月死亡1例.慢性移植物抗宿主病(cGVHD)2例;移植后复发1例,死亡1例,存活6例.结论 allo-HSCT治疗MDS安全有效,对中高危MDS可能是唯一有效的治疗方法,并宜尽早进行.     

沙利度胺综合治疗骨髓增生异常综合征24例

目的探讨沙利度胺综合治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效。方法根据FAB分型将46例MDS患者分为低危组和高危组,低危组24例包括难治性贫血(RA)和伴环状铁粒幼红细胞的难治性贫血(RAS),采用沙利度胺加司坦唑醇治疗;高危组22例包括未成熟红细胞过多的难治性贫血(RAEB)和伴过度性未成熟红细胞红细胞的难治性贫血(RAEBT)的用沙利度胺加高三尖杉酯碱化疗。根据国内MDS疗效标准判断疗效。结果低危组总有效率79.15%,缓解率54.17%;高危组总有效率63.64%,缓解率45.45%。两组比较无显著差异(P>0.05)。结论沙利度胺对MDS有肯定疗效,可有效延长生存期,改善生存质量。     

地西他滨方案治疗中高危骨髓增生异常综合征患者的病态造血变化及预后价值分析

目的 分析地西他滨方案治疗中高危骨髓增生异常综合征患者的病态造血变化及预后价值。方法 回顾性分析2012年6月至2018年6月本院收治的60例中高危骨髓增生异常综合征患者的临床资料,均接受地西他滨方案治疗,分析地西他滨方案治疗的临床疗效、病态造血及变化、预后影响因素。结果 60例患者中,完全缓解17例,部分缓解4例,骨髓完全缓解5例,血液学改善13例,总有效率为65.0%(39/60)。其中男性患者的总有效率显著低于女性（P<0.05）,年龄≥60岁患者的总有效率显著低于<60岁患者（P<0.05）,骨髓原始细胞数<5%患者的总有效率显著低于5%～9%、10%～19%患者（P<0.05）;粒系病态造血有变化患者的总有效率显著低于无变化患者（P<0.05）。地西他滨方案治疗中高危骨髓增生异常综合征患者预后影响因素包括骨髓原始细胞、粒系病态造血及染色体核型（P<0.05）。结论 中高危骨髓增生异常综合征患者地西他滨方案治疗的预后影响因素包括骨髓原始细胞、粒系病态造血,可作为临床参考依据。     

低增生性骨髓增生异常综合征22例临床分析

目的探讨低增生性骨髓增生异常综合征(HypoMDS)的临床特征,提高对其认识和诊断水平。方法对22例HypoMDS患者的外周血象、骨髓细胞学计数、骨髓组织学检查及各造血细胞系统形态学、演化等进行回顾性分析,并与同期116例骨髓增生正常/活跃的MDS(Normo/HyperMDS)进行对比观察。结果与Normo/HyperMDS相比,HypoMDS组患者贫血、出血倾向、感染等发生率较高(P<0.01);外周血象3系细胞减少更明显(P<0.001);骨髓原始细胞比例无明显差异(P>0.05);中位生存期延长(P<0.01),转化白血病的机率较低,但无统计学意义(P>0.05)。结论HypoMDS可能是MDS病程中的一个阶段,在病程中可发生同一亚型内或不同亚型间的相互转化。     

骨髓增生异常综合征患者SF3 B1基因突变的检测及意义

目的研究骨髓增生异常综合征( MDS)中关于RNA剪接因子3B第1亚单位(SF3B1)基因突变的检出率,进一步分析其与临床特征的关系。方法收集70例血液病患者骨髓标本,采用聚合酶链式反应技术( PCR)扩增目的片段,随后进行直接测序检测SF3B1突变情况。结果52例MDS患者中有4例发生SF3B1基因突变,发生率为7.7%,突变类型均为K700E。突变发生在环形铁粒幼细胞( RS)增多的MDS为3/4例,发生率为75%。突变患者显示较长时间的生存期,但病例数较少。结论伴 RS 增多的 MDS 患者中SF3B1突变常见,突变阳性患者具有独特的临床特征和较好的预后。     

免疫表型检测对骨髓增生异常综合征诊断的意义

目的 探讨免疫表型检测对骨髓增生异常综合征(MDS)诊断及鉴别诊断的价值.方法 采用免疫细胞化学法中的生物素-亲和素桥联碱性磷酸酶酶标法(ABC-AP法)对38例初诊的MDS患者、8例再生障碍性贫血(AA)患者及17例正常对照的骨髓片进行免疫表型检测.结果 CD41阳性的淋巴样小巨核细胞在MDS组中较特异出现,且以RCMD组出现率最高;MDS患者骨髓单个核细胞(MNC)早期髓系抗原CD13、CD33表达升高,而T淋巴系抗原CD3表达下降,其主要表现在RAEB和RCMD组,而RA/RAS组不明显;干/祖细胞抗原CD34在MDS组未见明显增加.结论 酶标淋巴样小巨核及其他免疫表型检测有助于MDS的诊断及鉴别诊断.