上海儿童医学中心急性淋巴细胞性白血病2005方案疗效多中心研究

目的 通过多中心研究评价上海儿童医学中心-急性淋巴细胞性白血病-2005(SCMC-ALL-2005)方案对儿童急性淋巴细胞性白血病(ALL)的疗效以及预后.方法 共有5家单位参与临床研究,统一采用SCMC-ALL-2005方案对初诊ALL患儿进行诊治.2005年5月1日至2009年4月30日纳入研究病例随访至2011年9月30日.临床资料经卡方检验验证各中心间病例组成的相似性;并运用Kaplan-Meier生存曲线及Log-Rank卡方检验研究患儿的生存情况.结果 共计655例患儿纳入多中心临床研究,除免疫分型外各中心间患儿组成及疗效经统计检验差异无统计学意义.生存者中位随访时间49.13个月,预期5年无事件生存率(EFS)为(69.9％±2.1％),5年总生存率(0S)(77.6％±2.0％);5年复发率(23.9％±2.0％).其中低危组EFS、OS、复发率分别为(82.0％±2.6％)、(83.6％±3.0％)、(16.1％±2.5％);中危组EFS、OS、复发率为(66.4％±3.1％)、(76.8％±2.7％)、(26.3％±3.0％);高危组5年EFS、OS、复发率为(27.4％±9.3％)、(48.9％±7.3％)、(60.0％±12.8％).各预后因素分析提示:高白细胞、年龄≤1岁BCR-ABL1和MLL-AFF1 (MLL-AF4)融合基因为重要的不良预后指标.复发仍然是影响患儿预后的最重要因素.     

CAMSBDH-ALL方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病的中长期疗效观察

目的 回顾性分析CAMSBDH-ALL 方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的中长期疗效。方法 1999 年1 月至2007 年12 月间初诊儿童ALL 共318 例,2002 年12 月前收治的83 例患儿采用CAMSBDH-ALL99 方案治疗,其中标危（SR）患儿48 例,高危（HR）患儿35 例;之后收治的235 例患儿采用CAMSBDH-ALL03 方案,其中SR 患儿131 例,HR 患儿104 例。99 方案采用传统化疗;03 方案在99 方案的基础上进行调整。结果 03 方案组中长期OS 率及EFS 率均明显高于99 方案组 （均P<0.01）;SR 及HR 患儿03方案组中长期OS 率及EFS 率亦均显著高于99 方案组（均P<0.01）;03 方案组复发率（28.9%）显著低于99方案组（50.6%）（P<0.05）,且病死率（28.5%）亦显著低于99 方案组（56.6%）（P<0.05）。结论 03 方案疗效明显优于99 方案,即能明显降低ALL 患儿复发率和病死率,提高患儿中长期生存率。     

CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年急性淋巴细胞白血病的疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年初诊急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 收集2008年4月至2015年4月采用CCLG-ALL2008方案治疗的150例10岁以上ALL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿总体生存（OS）率和无事件生存（EFS）率。结果 150例患儿中,男87例（58.0%）,女63例（42.0%）,中位年龄11（10~15）岁;中危患儿84例（56.0%）,高危患儿66例（44.0%）;B-ALL患儿122例（81.3%）,T-ALL患儿28例（18.7%）;融合基因检测阳性51例（34.0%）,其中BCR-ABL阳性16例（31%）,TEL-AML1阳性11例（22%）,E2A-PBX1阳性8例（16%）,其他基因阳性16例（31%）。采用CCLG-ALL2008方案治疗1个疗程完全缓解率为96.0%（144/150）。150例患儿中位随访时间为52（3~122）个月,5年OS率为79.0%±3.5%,5年EFS率为67.3%±4.1%。中危患儿和高危患儿,以及B-ALL患儿和T-ALL患儿间5年OS率及5年EFS率比较,差异均无统计学意义（P > 0.05）。诱导治疗结束时骨髓达完全缓解患儿的5年OS率及5年EFS率均高于骨髓未达完全缓解者（P < 0.05）。结论 10岁以上儿童及青少年ALL患儿采用CCLG-ALL2008方案治疗,其完全缓解率高,5年OS率及EFS率均较高。诱导治疗后未达到完全缓解患儿预后不良。     

MRD监测下88例儿童急性B淋巴细胞白血病长期疗效的分析

目的对88例儿童急性B淋巴细胞白血病（B—ALL）治疗的长期随访结果进行分析,探讨微小残留病（MRD）监测下儿童B—ALL的无事件生存率（EFS）。方法回顾性分析2005年1月．2008年5月接受儿童ALL诊疗建议（第三次修订草案）治疗的88例B．ALL患儿,应用流式细胞术（FCM）检测MRD,采用Kaplan—Meier方法评估患儿EFS,各临床危险度分组间患儿EFS差异用Logrank检验。结果88例患儿骨髓完全缓解（CR）率为97．7％,2年、3年、4年、5年EFS率分别为87．5％、86．4％、81．8％、77．2％,标危、中危、高危5年EFS率分别为86．2％、84．6％、63．1％。5例死亡,9例复发（10．5％）,复发中位时间为23（3—59）个月。结论采用儿童ALL诊疗建议（第三次修订草案）治疗CR率较高,在MRD监测下指导治疗,总体上B—ALL患儿的5年EFS提高。     

儿童急性髓系白血病的疗效及预后相关因素分析

目的评价除急性早幼粒细胞白血病(APL)外的儿童急性髓系白血病(AML)的疗效并探讨其预后相关因素。方法 2000年-2013年间诊断的非APL的AML患儿61例,采用统一的治疗方案,分析其临床特征、诱导缓解情况、远期疗效及预后影响因素。结果(1)61例患儿中位随访时间36(1.1~186.2)个月,5年无事件生存率(EFS)为56.5%±7.1%,5年总生存率(OS)为69.6%±6.4%。(2)61例患儿分为低、中、高危组,5年OS率分别为72.7%±10.8%、74.1%±8.5%、42.9%±18.7%,两两相比差异无显著性(P0.05)。(3)单因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿的远期疗效较差(P值分别为0.03和0.04)。1疗程获得缓解(CR)的患儿获得更高的OS值(P=0.03)。(4)多因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性、1年内复发、1疗程未获得CR是影响5年EFS的危险因素。(5)初诊时存在髓外浸润、1疗程未获得CR为复发的主要危险因素。结论非APL的儿童AML初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿预后较差,获得CR的疗程数是影响预后和复发的危险因素,降低复发是提高远期生存情况的关键。高危组患儿长期生存情况明显低于低、中危组患儿,应加强高危组患儿的化疗强度或早期行造血干细胞移植。     

基于流式细胞术的可测量残留病对儿童急性髓系白血病预后意义的前瞻性研究

目的 通过分析以可测量残留病（measurable residual disease,MRD）为导向的风险分层治疗,评估MRD在儿童急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）治疗过程中的预后价值。 方法 前瞻性纳入93例AML患儿,按照初诊时遗传学异常、诱导治疗Ⅰ后MRD及骨髓细胞学决定的风险分层完成2015-AML-03方案化疗。以多参数流式细胞术动态监测MRD,分析MRD对3年累积复发（cumulative recurrence,CIR）率、无事件生存（event-free survival,EFS）率、总生存（overall survival,OS）率的影响。 结果 93例AML患儿中,3年CIR率为48%±6%,中位复发时间是11（范围：2~32）个月,3年OS率为65%±6%,3年EFS率为50%±5%。诱导治疗Ⅰ和强化治疗Ⅰ后MRD阳性患儿的3年CIR率均高于MRD阴性患儿,3年EFS率、OS率均低于MRD阴性患儿（P<0.05）。初诊时低危的MRD阳性患儿调整化疗强度后的3年CIR率、EFS率、OS率与MRD阴性患儿相比,差异无统计学意义（P>0.05）。多因素分析表明,强化治疗Ⅰ后MRD阳性是AML患儿3年OS率的危险因素（P<0.05）。 结论 MRD对儿童AML预后有预测价值;利用基于MRD的风险导向治疗,合理应用化疗可能改善儿童AML患儿的整体预后。 引用格式:     

10岁以上儿童青少年急性淋巴细胞白血病的临床特点及预后分析

目的研究10岁以上儿童青少年初诊急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的临床特点及预后。方法对86例10岁以上ALL患儿(B-ALL 62例,T-ALL 24例)的临床特点、治疗疗效及预后因素进行回顾性分析,采用Kaplan-Meier分析评估患儿无事件生存率(EFS)和总生存率(OS),COX回归模型评估EFS、OS的影响因素。结果 86例患儿中,中危组和高危组患儿分别为62例和24例。首诊表现为肝肿大的53例(62%),脾肿大50例(58%),淋巴结肿大46例(54%)。初诊时外周血WBC≥50×109/L者29例(34%)。78例进行了染色体核型分析,21例(27%)染色体数目异常,其中15例为超二倍体(19%)、4例(5%)为亚二倍体,2例(3%)为假二倍体;11例(14%)染色体结构异常,其中Ph染色体阳性1例,t(1;19)1例。TEL-AML1融合基因3例(4%),E2A-PBX1融合基因3例(4%),BCR-ABL融合基因6例(7%),SIL-TAL1融合基因4例(5%)。1疗程完全缓解率为99%(85/86)。5年EFS率、OS率分别为64%±6%和75%±5%。中危组的5年EFS率、OS率均高于高危组(P0.05)。B-ALL患儿5年EFS率优于T-ALL组(P0.05)。COX多因素回归分析显示,初诊时白细胞计数、诱导缓解末微小残留病是EFS、OS的独立影响因素。结论 10岁以上ALL患儿具有不利预后的临床特征,初诊时白细胞计数、诱导缓解末MRD是决定远期疗效的重要因素。     

SCMC-ALL-2005方案治疗儿童B细胞型急性淋巴细胞白血病疗效观察

目的评估上海儿童医学中心-急性淋巴细胞性白血病-2005(SCMC-ALL-2005)治疗方案治疗儿童B细胞型ALL的疗效。方法按照SCMC-ALL-2005方案,5家医院对2005年5月1日至2009年4月30日新发B细胞型ALL患儿进行诊断、治疗和随访。结果研究期间共收治B细胞型ALL患儿601例,539例(89.68%)随访至2011年9月30日。601例患儿中,低危284例、中危231例、高危86例,均按照诊疗建议治疗。诱导期间缓解率为98.84%(7例未缓解),第一次事件发生时的中位时间为35个月(2.94年),至随访终止日的539例随访病例中共完成治疗403例(74.77%);低危组完成治疗223例(86.43%),中危组150例(73.17%),高危组30例(39.47%),三组间的差异有统计学意义(P=0.001)。采用KaplanMeier方法评估患儿随访3年的总生存率为(83.3±1.8)%,3年无事件生存(EFS)率为(79.2±1.9)%;随访5年总生存率为(79.5±3.3)%,5年EFS率为(70.9±3.7)%。低、中、高危三组间3年及5年EFS率差异有统计学意义(P均0.05)。结论SCMC-ALL-2005方案治疗儿童B细胞型ALL的疗效比较满意,多中心协作有助于儿童白血病的规范化治疗。     

儿童pro-B急性淋巴细胞白血病的临床特点及预后分析

目的 探究儿童pro-B急性淋巴细胞白血病（pro-B-ALL）的临床特点及预后影响因素。方法 回顾性选择64例年龄 < 18岁的pro-B-ALL患儿为研究对象,分析其临床特点、治疗和预后,以及生存率的影响因素。结果 pro-B-ALL患儿占儿童急性淋巴细胞白血病的6.23%（64/1 028）。64例患儿中男35例,女29例,中位确诊年龄7.0（范围0.4~16.0）岁,其中≥ 10岁和 < 1岁者分别占39%和6%,中位初诊白细胞计数25.5（范围0.4~831.9）×10⁹/L,其中≥ 50×10⁹/L者占35.9%。MLL-r阳性是最常见的分子遗传学异常（34%,22/64）,常伴CD22、CD13低表达和CD7高表达,其中MLL-AF4阳性者常伴CD33低表达。64例患儿中位随访时间60.0（范围4.9~165.3）个月,5年总生存（OS）率及无事件生存（EFS）率分别为（85±5）%和（78±5）%。多因素分析显示,化疗3个月微小残留病≥ 0.1%是影响pro-B-ALL患儿5年OS率和EFS率的独立危险因素（P < 0.05）。结论 儿童pro-B-ALL具有独特的临床和生物学特征。初诊时的免疫抗原、分子遗传学异常及化疗3个月微小残留病水平是影响远期疗效的重要因素。     

青少年急性淋巴细胞白血病临床特征及预后分析

目的探讨经中国儿童白血病协作组(CCLG)-2008方案治疗的青少年急性淋巴细胞白血病患者的临床特征及预后。方法对2008年2月至2012年12月就诊于首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心的青少年组(10~18岁)与儿童组(10岁)患者临床表现、免疫分型、遗传学特征及预后情况等进行对比分析。结果共有723例患儿接受CCLG-2008方案治疗。其中青少年102例(14.11%)。相比儿童患者,青少年患者骨髓免疫分型具有更高T-系表达比例(14.71%vs.5.80%),且细胞遗传学特征分析提示,青少年患者中存在明确的预后不良基因表现型t(9;22)(8.82%vs.4.99%)以及t(1;19)(8.82%vs.5.15%)表达比例增高的趋势,而提示预后良好的t(12;21)(21.74%vs.8.82%)发生比例则显著减低。但在相同危险分组情况下,中危组青少年组与儿童组5年整体生存率(overall survival,OS)与无事件生存率(event-free survival,EFS)差异无统计学意义,分别为(92.88%vs.90.86%)与(77.09%vs.82.90%)。值得注意的是,在高危组中,青少年组患者5年EFS明显低于儿童组(42.78%vs.54.12%)。结论尽管存在预后不良因素,青少年白血病患者在接受儿童急性淋巴细胞白血病CCLG-2008化疗方案后仍可得到较满意的OS。但如何改善高危组青少年患者的预后则仍是当前治疗难点。     

以周围性面瘫为首发症状的急性白血病患儿16例病例系列报告

背景：以周围性面瘫起病的儿童急性白血病国内外相关报道较少,临床易被误诊。 目的：探讨以周围性面瘫为首发症状的急性白血病患儿的临床特点、治疗和预后。 设计：病例系列报告。 方法：纳入2010年1月至2021年9月北京大学人民医院儿科收治的以周围性面瘫为首发症状的急性白血病患儿,分析其临床特征、辅助检查、治疗和预后。 主要结局指标：面瘫结局以及5年无事件生存（EFS）、总生存（OS）。 结果：研究期间共收治急性白血病患儿1 018例,其中ALL 728例,AML 290例。16例（1.6%）患儿以周围性面瘫为首发症状起病,其中男7例、女9例,中位年龄5（2~14）岁,从面瘫起病至确诊白血病中位时间 9.5（1~31）d;其中ALL B细胞型2例（12.5%）,ALL T细胞型1例（6.2%）,AML M2型13例（81.3%）。16例均为单侧面瘫,左侧5例（31.2%）,右侧11例（68.8%）。15例行头颅MR检查,2例示硬脑膜、软脑膜增厚强化（其中1例伴面神经可疑损伤）,1例示眼内直肌及视神经眶内段白血病浸润,3例示乳突炎。15例行脑脊液检查,其中1例脑脊液残留阳性,1例曾出现脑脊液蛋白升高。1例确诊白血病后放弃治疗,余15例予以化疗。8例规律化疗后骨髓持续缓解,6例行造血干细胞移植,1例化疗期间因合并多脏器功能不全而停止化疗,复发后死亡。13例在1个月内面瘫症状消失,2例在3个月内面瘫症状消失。中位随访时间44.5（0.23~111）月,5年EFS为（48.2±13.0）％,5年OS为（87.5±8.3）％。13例AML患儿5年EFS为(51.3±14.6）%,5年OS为（84.6±10.0）%,其中造血干细胞移植患儿5年OS为100%,仅化疗患儿5年 OS为（87.5±11.7）%,差异无统计学意义（P=0.48）。 结论：以周围性面瘫为首发症状的急性白血病患儿早期易被误诊。对于儿童周围性面瘫,在类固醇激素治疗前应排除继发性病因。以面瘫起病的急性白血病类型以AML为主,需考虑强化中枢神经系统治疗。周围性面瘫起病的AML患儿总体生存率无明显影响,但更易复发。     

骨髓转移的高危神经母细胞瘤治疗后骨髓缓解速度与预后关系

目的探讨伴骨髓转移的高危神经母细胞瘤(NB)患者治疗后骨髓缓解速度对预后的影响。方法收集中山大学肿瘤防治中心从2000年1月至2014年12月收治的初诊时已有骨髓转移的Ⅳ期高危NB患者的临床资料。将≤2个疗程化疗后骨髓获得完全缓解(CR)定义为快速骨髓缓解组,2个程化疗后骨髓获得CR定义为缓慢骨髓缓解组。并对综合治疗后获得CR或非常好的部分缓解(VGPR)的73例患者的预后进行单因素和多因素分析。结果纳入分析的73例患者,中位年龄4.0(1.6~9.8)岁,男52例、女2l例。快速骨髓缓解组19例,缓慢骨髓缓解组54例。全组4年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为(15.6±4.9)%和(28.9±6.4)%。快速骨髓缓解组与缓慢骨髓缓解组4年EFS分别为(25.9±12.3)%和(12.4±5.0)%(P=0.033),4年0S分别为(51.6±15.2)%和(22.6±6.6)%(P=0.057)。单因素分析结果显示,骨髓缓慢缓解是影响骨髓转移的高危NB患儿EFS的不良因素(P0.05);无维持药物治疗、N-myc基因扩增是影响0S的不良因素(P0.05)。多因素分析结果示,N-MYC扩增、骨髓缓慢缓解为患者0S的独立不良预后因素(P0.05);仅骨髓缓慢缓解是EFS的独立不良预后因素(P0.05)。年龄≤2岁NB患者骨髓快速缓解的比例高于年龄2岁患者(x~2=5.608,spearman相关系数=0.277,P=0.018)。结论本研究显示骨髓转移的高危NB患者治疗后骨髓快速缓解者预后好于缓慢骨髓缓解者,有可能作为骨髓转移的高危NB患者的预后观察指标之一。     

儿童急性单核细胞性白血病63例疗效分析

目的 评估儿童急性单核细胞性白血病(AML-M5)的疗效,探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童AML-M5的指征.方法 对AML-M5患儿进行回顾性分析,与同期非AML-M5的AML进行比较,采用Kaplan-Meier曲线评估患儿的无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率,COX回归模型评估预后因素.结果 ①75例AML-M5患儿中12例放弃治疗;63例纳入分析,其中2例化疔第2天死亡,61例患儿2个疗程完全缓解(CR)率为73.8%(45例),5年EFS为(34.5±6.8)%,与同期117例非AML-M5、非急性早幼粒细胞性白血病(AML-M3)的AML患儿(51.0±4.9)%的5年EFS相比差异有统计学意义(P＜0.01).②多因素分析显示患儿年龄≥10岁、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%、2疗程后未CR是独立危险因素.③20例1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%的AML-M5患儿选择allo-HSCT者(n=5)预后优于单纯化疗者(n=15)[(60.0±21.9)%vs.(7.3±7.1)%,P=0.024].结论 AML-M5患儿预后明显差于其他AML;化疗1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%患儿选择allo-HSCT能明显提高生存率;目前依据尚不足以提示1疗程后骨髓原幼稚细胞比例＜15%患儿应选择非血缘相关供体移植治疗.

Abstract：

Objective To evaluate the outcomes of childhood acute monocytic leukemia (AML-M5) and explore the indications of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) for children with AML-M5. Method Seventy-five AML-M5 patients and 201 non-AML-M5 AML patients were enrolled in this retrospective analysis. Event-free survival (EFS) and overall survival (OS) rates were estimated by Kaplan-Meier method and prognostic factors were evaluated by COX regression with SPSS.Result ①Twelve patients gave up treatment after confirmed diagnosis. Two patients died on the second day after chemotherapy. Of the 61 patients, 73. 8％ (45/61) achieved complete remission (CR) after two courses of chemotherapy. The 5-year EFS rate was 34. 5％ ±6. 8％. But of the 117 non-AML-M5/M3 AML patients,the 5-year EFS rate was 51.0％ ±4. 9％. ② Multivariate analysis showed that age ≥ 10 y, the proportion of bone marrow blast cell counts≥ 15％ after the first induction therapy, not CR after two courses of chemotherapy were risk factors for the long-term prognosis. ③ Of the 20 patients whose bone marrow blast cell counts≥ 15％ after the first induction therapy, 5 patients who choose allo-HSCT had a better OS than the other 15 patients who choose chemotherapy only ( 60. 0％ ± 21.9％ vs. 7. 3％ ± 7. 1％, P = 0. 024 ).Conclusion Children with AML-M5 had a poorer prognosis than the other AML patients; patients whose bone marrow blast cell counts ≥ 15％ after the first induction therapy chose allo-HSCT had a better prognosis. At present, there is no enough evidence to support that patients whose bone marrow blast cell counts ＜ 15％ after the first induction therapy should choose unrelated donor for allo-HSCT.     

儿童急性淋巴细胞白血病南方ALL99方案临床疗效分析

目的对82例儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)治疗结果进行分析,探讨如何提高儿童ALL无病生存率。方法应用南方ALL99方案治疗82例ALL患儿。该方案引进德国BFM95和香港-新加坡ALL97方案,作了少许改动,形成南方ALL99方案。改动方面包括将三联鞘注中的氢化可的松换成地塞米松,将外院不规则化疗过的标危患者按中危治疗,将每一疗程开始时的中性粒细胞和血小板的标准提高到中性粒细胞≥1×109/L,血小板≥100×109/L。采用SPSS软件进行寿命表法分析。结果对1999年4月至2003年9月收治的82例ALL患儿按南方ALL99方案进行治疗,78例获完全缓解(completeremission,CR),CR率为95%;13例患者因经济困难或其他原因失访。其中按南方ALL99方案坚持治疗的69例,预期2年无病生存率91%,预期5年以上无病生存率75%;因感染死亡3例(死亡率为4%),复发死亡6例。结论引进德国BFM95和香港-新加坡ALL97方案而成的南方ALL99方案治疗儿童ALL疗效好,化疗相关死亡率低,该方案对中国人耐受性好,值得推广应用。     

ABVD方案治疗儿童和青少年霍奇金淋巴瘤疗效比较

目的青少年霍奇金淋巴瘤(HL)的最佳治疗方案尚不明确。本研究目的是通过总结青少年HL的临床特点、采用ABVD方案治疗的效果,研究其临床疗效及预后。方法初治儿童和青少年HL患者纳入研究。低危HL采用ABVD方案化疗4个疗程。中、高危HL采用ABVD方案化疗6个疗程。低危HL患者化疗结束达完全缓解后取消放疗,其余患者接受侵犯野低剂量放疗(IFRT)。分析临床疗效并与儿童HL治疗结果对比分析。结果共90例患者入组,其中儿童57例,青少年33例。青少年HL中女性比例较儿童高(36.6%vs.18.2%)。与儿童HL相比,青少年HL结节硬化型较多,结节性淋巴细胞为主型较少(P=0.01 1);Ⅳ期和高危患者相对较多,但差异无显著性。中位随访时间51个月,全部患者的4年EFS为(81.6±4.4)%,4年0S为(96.1±2.2)%。儿童组(n=57)和青少年组(n=33)的4年EFS分别为(80.7±5.7)%和(83.4±6.9)%(P=0.715),其4年0S分别为(94.0±3.4)%和100%(P=0.122)。结论青少年HL与儿童HL的临床特征不同,Ⅳ期和高危型患者比例相对较高,但采用ABVD方案联合放疗治疗后可获得与儿童HL同样好的远期疗效。     

188例急性淋巴细胞性白血病患儿的疗效及预后分析

目的 对中南大学湘雅医院、广西医科大学第一附属医院急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的治疗结果及影响无事件生存率(EFS)的因素进行分析.方法 所有病例均采用中华医学会儿科学分会血液学组1998年第二次修正的小儿ALL诊疗建议(简称荣成方案)化疗,采用Kaplan-Meier方法评估依从治疗的188例患儿EFS,组间患儿EFS差异用Log-rank检验,用COX比例风险模型分析独立因素对EFS的影响.结果 374例接受诱导治疗儿童的完全缓解(CR)率为93.6%(354例),全程依从治疗的188例ALL的5年EFS为(68.1±5.6)%,标危、高危组5年EFS分别为(75.2±6.0)%、(47.6±11.6)%;总复发率为10.6%,复发的中位时间为13个月;188例患儿中共有29例死亡,死亡率15.4%;化疗相关死亡13例(7.0%).危险度分组、t(9;22)/bcr-abl融合基因和白细胞计数为独立的不良预后因素.结论 两家医院通过荣成方案治疗儿童ALL的总EFS接近70%,需要进行更加详细的危险因素评估和分组,降低治疗相关死亡率,提高儿童ALL治疗的依从性,以进一步提高EFS.