中文版北极星移动评价量表在Duchenne型肌营养不良症患儿的信度和效度研究

目的：确定中文版北极星移动评价量表（NSAA）应用在Duchenne型肌营养不良症（DMD）患儿的信度和效度。方法：纳入对象为2014年1月至2016年1月在复旦大学附属儿科医院康复科接受功能评估的DMD患儿,均经基因检测或肌肉活检明确诊断,能独立行走≥10 m,无严重认知障碍。2名物理治疗师同时对DMD患儿进行测试,检验不同测试者间的信度;同一评价者在第1次评价后3~7 d进行第2次评价,检测重测信度;采用《国际功能、残疾和健康分类》儿童和青少年版（ICF-CY）的类目编码与NSAA的项目概念进行关联,确定NSAA的内容效度;通过分析NSAA的分值与6 min步行距离的相关性进行关联效度分析。结果：2个治疗师对20名DMD男孩的不同测试结果间的信度分析显示,NSAA原始分和线性分信度ICC分别为0.96和0.97;1名治疗师前后3～7 d重测16名DMD男孩,NSAA的原始分和线性分具有很好的重测信度（ICC=0.96）;NSAA17个项目共与8个ICF-CY编码发生了20次关联,8个编码都属于d4（移动）下属,表明NSAA的评价内容主要聚焦于DMD患儿活动能力中的移动能力;143例DMD男孩的NSAA原始分和线性分与6min步行距离具有中等程度的相关性（r分别为0.40和0.38）。结论：中文版NSAA量表无论是原始分还是线性分都具有良好的心理测量学特性,结合其他的评价指标,NSAA可以有效地评价中国DMD男孩的活动能力。     

北极星移动评价量表在Duchenne型肌营养不良患儿中的信度研究

目的　了解北极星移动评价量表（North Star Ambulatory Assessment，NSAA）应用在Duchenne型肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患儿中的组间信度及组内信度，并探讨通过录像法评测运动功能的可行性。方法　分析2017年7月至2017年11月北京大学第一医院使用NSAA对40例DMD患儿进行运动功能评估的资料。40例DMD患儿年龄4.3～13.4岁，均为男性；分为3个年龄亚组，＜5岁的10例，5～9岁的18例，＞9岁的12例。由3名治疗师A、 B、 C进行评估。在组间信度的研究中，评估者A应用NSAA对DMD患儿进行现场运动评估并摄像，评估者B、 C分别通过录像进行独立评分，通过三者对同一患儿的评分计算组间信度。在组内信度的研究中，与第1次评估至少间隔1个月以上，评估者分别根据录像对每个患儿进行第2次评估，根据评估者B、 C对同一患儿两次评估的评分计算组内信度。根据评估者A对同一患儿两次评估的评分，计算录像评分与现场评分的一致性。通过计算相关系数检测信度。结果　在组间信度的研究中，总体相关系数为0.990，各年龄亚组相关系数为0.971～0.992； 在组内信度的研究中，总体相关系数为0.987～0.988； 录像评分与现场评分一致性相关系数为0.980。结论　NSAA在评估DMD患儿运动功能水平时具有较高的信度，且现场评分和对录像评分一致性好，可能适用于远程康复评估。     

中文版脑瘫患儿手功能分级系统的信度和效度研究

摘要 目的 确定中文版脑瘫（CP）患儿手功能分级系统（MACS）的信度和效度。方法 通过分析现场操作评价和录像评价结果之间的关系确定MACS的重测信度;分析不同评价者间（家长、作业治疗师和康复医生）的评价结果确定MACS的评价者间信度;以CP患儿精细运动能力测试（FMFM）的分值为效标确定MACS的平行效度。结果 来自上海2家CP康复机构的124例4～18岁CP患儿参加了此项研究。男77例,女47例;平均(6.7±2.6)岁,4～7岁97例;～12岁24例,～18岁3例。其中痉挛型四肢瘫27例,双瘫48例,偏瘫38例,手足徐动型5例,共济失调2例,肌张力障碍型4例。粗大运动功能分级（GMFCS）Ⅰ级51例,Ⅱ级32例,Ⅲ级15例,Ⅳ级14例,Ⅴ级12例。2名作业治疗师的现场评价与录像评价结果显示,MACS具有良好的重测信度,ICC值分别为0.94（95%CI：0.90～0.96）和0.87（95%CI:0.80～0.92）;同时MACS具有良好的评价者间信度,作业治疗师与家长现场评价间的ICC值为0.85(95%CI：0.77~0.91),2名作业治疗师现场评价间的ICC值为0.99(95%CI：0.99~1.00),不同家长现场评价间的ICC值为0.91(95%CI：0.66~0.98),2名作业治疗师录像评价间的ICC值为0.96(95%CI：0.94~0.97),作业治疗师与康复医生录像评价间的ICC值为0.94(95%CI：0.90~0.97);MACS与FMFM分值间具有良好的平行效度,Spearman相关系数为-0.71。结论 中文版CP患儿MACS具有良好的信度和效度,适用于中国开展CP患儿的手功能分级。在进行MACS评价时应充分考虑环境因素的影响,引导家长参与到MACS的评价工作中来。     

复旦中文版脑瘫幼儿手功能分级系统的信度和效度研究

摘要 目的：建立复旦中文版脑瘫幼儿手功能分级系统（Mini-MACS)的信度和效度。方法：以2017年10月至2017年11月在复旦大学附属儿科医院（我院）康复中心以及上海儿童康复合作群（8家单位）接受康复干预的1~4岁的脑瘫（CP）儿童为研究对象,排除有严重视觉和听觉障碍的CP儿童。通过分析现场操作评价和录像评价结果之间的关系确定Mini-MACS的重测信度;分析不同评估者间［主要照顾者、作业治疗师（OT师）、物理治疗师（PT师）］的评价结果确定Mini-MACS的评估者间信度;以脑瘫儿童精细运动能力测试（FMFM）的精细运动能力分值为效标确定Mini-MACS的平行效度。结果：76例CP儿童进入本文分析,其中我院康复中心18例,上海儿童康复合作群单位共58例;男46例,女30例;平均年龄（2.5±0.9）个月,1~2岁组25例,~3岁组23例,~4岁组28例;痉挛型四肢瘫29例,双瘫11例,偏瘫27例,手足徐动型2例,共济失调型2例,无法分类5例;粗大运动功能分级（GMFCS）Ⅰ级7例,Ⅱ级27例,Ⅲ级16例,Ⅳ级16例,Ⅴ级10例。OT师现场评价与录像评价结果间重测信度ICC值为0.96（95%CI：0.94~0.98）;OT师与PT师间的ICC值为0.97（95%CI：0.94~0.98）,OT师与主要照顾者ICC值为0.92（95%CI：0.86~0.95）;1~2岁组、~3岁组和~4岁组重测信度ICC值0.95~1.00,~4岁组评价者间信度低于1~2岁组和~3岁组,尤其是OT师与主要照顾者间的信度明显低于其他两组（ICC=0.64）。Mini-MACS与精细运动能力分值之间平行效度Spearman相关系数为-0.76。结论：中文版Mini-MACS具有良好的评价者间信度和平行效度,适用于对国内脑瘫幼儿进行手功能分级。     

中文版《新生儿疼痛和不适量表》在0至5岁儿童急性发热舒适度的信度和效度研究

目的 评估中文版《新生儿疼痛与不适量表》（EDIN）在0～5岁儿童急性发热时舒适度研究中的信度、效度和反应度。方法 对英文版EDIN量表行翻译、回译,语言学、儿科学和量表学专家对EDIN翻译版本进行讨论、修改,形成中文EDIN预试验版。邀约5名儿科临床专家和30名急性发热儿童的监护人,在不对量表条目进行解释情况下,当场填写中文EDIN预试验版,分别行表面效度检验,形成中文版EDIN。纳入四川大学华西第二医院收治的100例0～5岁急性发热患儿作为中文版EDIN评价人群,行信度、效度和反应度评价,并以Wong-Baker量表为标准,检验中文版EDIN与Wong-Bakerl表测定结果的相关性。结果 ①5名儿科临床专家和30名急性发热患儿的监护人对中文EDIN预试验版填写完整,完成时间均＜5 min,反映中文版EDIN条目表达清楚,易于理解。② 97例急性发热患儿家长完成了对中文版EDIN填写,其数据用于信效度分析。分半信度为0.887,重测信度为0.734,总克朗巴赫系数为0.892。③中文版EDIN各条目的相关系数（r）在0.513~0.782,各条目与量表总分间的r在0.788~0.896。④对5个条目进行主成分分析,显示面部活动对总体方差贡献率为78.4%。⑤中文版EDIN与Wong-Baker量表得分的r为0.885,标准关联效度非常好。⑥分别在入院2 h后和首次填写72 h后行中文版EDIN评价,量表得分分别为7.56和2.82,效应尺度为-1.45,差异有统计学意义（P均为0.000）。结论 中文版EDIN信度、标准关联效度和反应度均良好,结构效度有待进一步验证,基本可以用于中国0～5岁儿童急性发热舒适度评价。     

北极星移动评价量表在Duchenne型肌营养不良患儿中的信度研究

目的了解北极星移动评价量表(North Star Ambulatory Assessment,NSAA)应用在Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)患儿中的组间信度及组内信度,并探讨通过录像法评测运动功能的可行性。方法分析2017年7月至2017年11月北京大学第一医院使用NSAA对40例DMD患儿进行运动功能评估的资料。40例DMD患儿年龄4.3～13.4岁,均为男性;分为3个年龄亚组,5岁的10例,5～9岁的18例,9岁的12例。由3名治疗师A、B、C进行评估。在组间信度的研究中,评估者A应用NSAA对DMD患儿进行现场运动评估并摄像,评估者B、C分别通过录像进行独立评分,通过三者对同一患儿的评分计算组间信度。在组内信度的研究中,与第1次评估至少间隔1个月以上,评估者分别根据录像对每个患儿进行第2次评估,根据评估者B、C对同一患儿两次评估的评分计算组内信度。根据评估者A对同一患儿两次评估的评分,计算录像评分与现场评分的一致性。通过计算相关系数检测信度。结果在组间信度的研究中,总体相关系数为0.990,各年龄亚组相关系数为0.971～0.992;在组内信度的研究中,总体相关系数为0.987～0.988;录像评分与现场评分一致性相关系数为0.980。结论 NSAA在评估DMD患儿运动功能水平时具有较高的信度,且现场评分和对录像评分一致性好,可能适用于远程康复评估。     

中文版脑瘫儿童粗大运动功能分级系统的信度和效度研究

目的 确定中文版脑瘫儿童粗大运动功能分级系统（Gross Motor Function Classification System ,GMFCS）的信度和效度。方法 共有来自上海三家康复机构的91名0-12岁脑瘫儿童参加了此项研究，选择35名脑瘫儿童测定GMFCS的重测信度；以66名脑瘫儿童为对象测定GMFCS的评价者间信度；分别以88名脑瘫儿童的粗大运动功能评估量表（GMFM）和54例脑瘫儿童的Peabody粗大运动发育量表（PDMS-GM）的各项测试结果为效标确定GMFCS的平行效度；对88例同时接受GMFCS和GMFM评价的儿童的测试结果进行结构效度检测，以GMFCS为应变量，GMFM五个功能区的百分比为自变量进行多重逐步回归分析，判断粗大运动中五个分区功能对GMFCS的影响程度。结果 GMFCS具有良好的重测信度（ICC值为0.99），同时具有良好的评估者间信度（ICC为0.95-0.98）；GMFCS与GMFM和PDMS-GM各项分值之间有良好的平行效度，Spearman相关系数在-0.57到-0.84在之间；粗大运动功能中的坐位能力和行走能力是影响GMFCS的主要因素，校正决定系数为0.709（p<0.001）。 结论 中文版脑瘫儿童粗大运动功能分级系统的具有良好的信度和效度，适用于国内对脑瘫儿童进行功能分级。     

杜氏肌营养不良患儿睡眠呼吸参数特征和危险因素分析

目的 分析杜氏肌营养不良（DMD）患儿睡眠呼吸障碍（SBD）的睡眠呼吸参数特征和危险因素。 方法 回顾收集首都医科大学附属北京儿童医院确诊的DMD患儿中行多导睡眠监测（PSG）同时完成《SBD相关症状调查表》的病例,根据睡眠分期和呼吸事件,分为SBD组和非SBD组。截取重要的睡眠参数、呼吸参数和经皮二氧化碳分压(TcpCO2)监测值,对DMD患儿发生SBD行单因素和多因素分析。 结果 70例DMD行PSG检查患儿进入本文分析,均为男性;非SBD组45例;SBD组25例,其中1~3岁0/12例,~6岁8/23例,~9岁12/30例,﹥10岁5/5例。行PSG检查平均年龄（6.3±2.5）岁;行PSG时睡眠时间313~593（457±59）min,睡眠效率：54%~98%［（86.7±8.1）%］。66例PSG同时行TcpCO2监测。诊断阻塞性睡眠呼吸暂停低通气综合征（OSAHS）14例,CO2潴留18例,同时存在OSAHS和CO2潴留7例。家长主诉存在夜间呼吸暂停现象、夜间气促或窒息、因鼻塞而张口、白天睡眠增多的比例SBD组较非SBD组多,差异有统计学意义。SBD组更容易觉醒、伴呼吸事件觉醒次数更多、整夜睡眠中浅睡眠比例较高、深睡眠比例较低和睡眠效率较低与非SBD组比较,差异均有统计学意义。除中枢性呼吸暂停次数外,余呼吸参数SBD组与非SBD组差异均有统计学意义。北极星移动评价量表（NSAA）<13.5分(OR=3.4,95%CI：1.060～10.949)和年龄≥6岁时行PSG（OR=7.3, 95%CI：1.426～37.463）均增加SBD患病风险。 结论 DMD患儿可在病程早期发生SBD,随年龄增长逐渐增高,NSAA评估对发现SBD有较好的提示意义。     

复旦中文版沟通功能分级系统的信度和效度研究

目的确定复旦中文版沟通功能分级系统(CFCS)的信度和效度。方法以2017年5月至2017年10月在复旦大学附属儿科医院康复中心和上海董李凤美康健学校中2~18岁脑瘫和具有沟通障碍的学龄前儿童(PCCD)为研究对象,排除具有严重听力和视力障碍者和非汉语沟通的家庭。由研究小组多名儿童康复医师和治疗师根据英语版CFCS翻译、回译和集体讨论形成复旦中文版CFCS。在言语语言治疗师(SLP)进行现场CFCS评级的同时,照顾者根据CFCS提供的评估流程行回顾性评估,相对照顾较多的为第一照顾者,较少的为第二照顾者。通过分析SLP和照顾者、照顾者之间的评估结果的相关性,确定CFCS的评估者间信度。以能力低下儿童评定量表(PEDI)作为校标行效度检验,PEDI评估者为儿童照顾者或儿童在校的主要任课老师,通过分析SLP的CFCS分级与PEDI社会功能项目的尺度化分之间的相关性,确定CFCS的效度。结果符合本文纳入和排除标准的研究对象139名儿童,男91例,年龄2.0~15.8(4.7±3.2)岁,2~4岁74例(53.2%),~16岁65例。脑瘫儿童80例均行粗大运动功能分级系统(GMFCS)评估,行手功能分级系统(MACS)评估47例;PCCD儿童59例。同1名SLP对139个纳入对象行CFCS评估。102/139(73.4%)个家庭至少有1名照顾者参与了CFCS评估,48/102(47.1%)个家庭有2名照顾者参与了CFCS评估,总体信度SLP与照顾者、第一和二照顾者间CFCS评级Kw分别为0.83和0.85。102个参与了CFCS评估家庭中55例脑瘫儿童,其中20例有2名照顾者参与了CFCS评级,SLP与照顾者、第一和二照顾者间CFCS评级Kw分别为0.88和0.86;PCCD 47例儿童,其中28例有2名照顾者参与了CFCS评级,SLP与照顾者、第一和二照顾者间CFCS评级Kw分别为0.85和0.82。2~4岁儿童的CFCS评价在SLP和照顾者间的信度为Kw=0.77,照顾者间的信度为Kw=0.90;~16岁儿童的CFCS评级在SLP和照顾者间的信度为Kw=0.87,照顾者间的信度为Kw=0.74。139例纳入对象SLP的CFCS级别与PEDI社会功能项目的尺度化分之间的相关系数为-0.81。结论复旦中文版CFCS在脑瘫儿童和PCCD中均具有良好的评价者间信度和平行效度,可以有效地对这些儿童进行沟通功能分级。     

中文版脑瘫粗大运动功能测试量表项目难度改良及反应度和精确度研究

目的：重新确定复旦中文版GMFM的项目难度顺序,并与GMFM-66进行反应度和精确度比较,改良后的GMFM项目难度顺序可以更好地适宜所有年龄脑瘫患儿。 方法：本研究用于分析的数据来自于2001至2017年复旦大学附属儿科医院（我院）康复中心及其上海儿童康复合作群中的21家合作单位接受康复治疗和教育的脑瘫患儿,每例至少有1次诊断脑瘫18个月以后的评估数据。粗大运动功能评估由指定治疗师或医师在安静、独立、采光较好的房间采用复旦中文版GMFM-88进行。由GMAE（version1.0）得出GMFM-66分值。分别将每个GMFM-88项目转化为3个小项,从而将GMFM-88转化为含264个测试小项的GMFM-264,每项1个评分点（0、1）。采用Rasch分析中的等级量表模型分析GMFM-264测试结果与264个小项,生成经改良的复旦中文版GMFM量表项目难度顺序。采用分层随机抽样方法确定纳入反应度和精确度分析的研究对象,通过分析＜3岁和~6岁组各次评估结果间的GMFM-264与GMFM-66的分值差异比较两种计分方法的反应度和精确度。 结果：1 198例脑瘫患儿3 498次GMFM评估结果纳入分析,男801例,首次评估时平均年龄（4.5±3.8）岁。Rasch分析结果显示,GMFM-264小项中不适合项目占总项目的2.3%(6/264),表明本量表中的绝大多数项目具有良好的单维性,最终形成包括264小项的复旦中文版GMFM改良项目难度顺序,＜3岁组中,GMFM-264的反应度和精确度明显高于GMFM-66。 结论：改良后复旦中文版GMFM项目难度顺序扩展了与标准化评估相结合的脑瘫患儿粗大运动干预目标制定项目池,提升了GMFM在脑瘫患儿尤其是婴幼儿脑瘫儿童中的反应度和精确度,为进一步推进智能化脑瘫患儿粗大功能评估与干预系统提供了基础模型与数据。     

Cross-Cultural Validation Study of the Japanese Version of the ABILOCO-Kids in Ambulatory Children With Cerebral Palsy Using Rasch Analysis

Aims: To determine the structural validity, construct validity, cross-cultural validity, internal consistency and test–retest reliability of the Japanese version of the ABILOCO-Kids in children with cerebral palsy. Methods: One-hundred sixteen parents of children with cerebral palsy (Gross Motor Function Classification System level I [n?=?66], II [n?=?32], and III [n?=?18]) reported on walking ability using the Japanese version of the ABILOCO-Kids. For test–retest reliability, 23 participants were evaluated. Results: The mean ABILOCO-Kids logit score was 2.48 (range –7.44 to 5.83). Rasch analysis and principal component analysis were used to determine the structural validity. The construct validity was confirmed on the basis of differences in the ABILOCO-Kids scores among the Gross Motor Function Classification System levels. Cronbach’s α and the item-to-total correlation coefficient supported the internal consistency. The intra-class correlation coefficient was 0.96, standard error of measurement 0.56 and minimal detectable change 1.55. The cross-cultural validity analyses showed differential item functioning according to the analyses of the invariance of item difficulty and person’s ability estimates. Conclusions: The ABILOCO-Kids is a reliable and valid measure of walking ability in children with cerebral palsy in Japan. The lack of evidence on cross-cultural validity indicates we should interpret results cautiously in cases of international comparison.     

Measures of self-care independence for children with osteochondrodysplasia: a clinimetric review

This systematic review evaluates the validity, reliability, and clinical utility of outcome measures used to assess self-care skills among children with congenital musculoskeletal conditions and assesses the applicability of these measures for children with osteochondrodysplasia aged 0-12 years. Electronic databases were searched to identify self-care assessments that addressed the self-care domain as defined by of the International Classification of Function Disability and included children with osteochondrodysplasia. Ten measures were identified and three met the inclusion criteria: the Functional Independence Measure for Children (WeeFIM), the Activities Scale for Kids (ASK), and the Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI). Although psychometric data specific to children with osteochondrodysplasia are limited, adequate to excellent reliability and evidence of validity were reported for all three instruments for children with physical disabilities. Further evaluation of psychometric properties of self-care instruments specifically for children with osteochondrodysplasia would be beneficial to help identify instruments that will assist with improved assessment and management.     

Concurrent Validity of Two Gait Performance Measures in Children with Neuromotor Disorders

Aims: To investigate the concurrent validity of two mobility performance measures, the Functional Mobility Scale (FMS) and the Gillette Functional Assessment Questionnaire – walking scale (FAQ) in an inpatient pediatric neurorehabilitation setting. Methods: Cross-sectional data were collected on 71 children (mean age 12.7 years) with neuromotor gait impairments who participated in an inpatient rehabilitation program to evaluate aspects of concurrent validity of the FMS and FAQ. Physiotherapists independently performed ratings. Comparator instruments included the walking item of the Functional Independence Measure for children, 10-m and 6-minute walking tests, and Gross Motor Function Measure-88 dimension E. All tests were completed within 7 days. Spearman correlation coefficients were calculated to test a priori formulated hypotheses regarding the strength and direction of the measures relationships. Results: The children had a broad spectrum of mobility levels, including all levels of FMS and levels 2–10 of FAQ. Spearman correlation coefficients with comparator measures varied between 0.58–0.79 for the FMS and 0.69–0.73 for the FAQ. Hypotheses concerning correlation strengths and directions were met for FMS and FAQ. Conclusions: The findings demonstrate that the FMS and FAQ are valid to evaluate functional mobility in pediatric inpatient neurorehabilitation.     

Measures of Self-Care Independence for Children with Osteochondrodysplasia: A Clinimetric Review

ABSTRACT

This systematic review evaluates the validity, reliability, and clinical utility of outcome measures used to assess self-care skills among children with congenital musculoskeletal conditions and assesses the applicability of these measures for children with osteochondrodysplasia aged 0–12 years. Electronic databases were searched to identify self-care assessments that addressed the self-care domain as defined by of the International Classification of Function Disability and included children with osteochondrodysplasia. Ten measures were identified and three met the inclusion criteria: the Functional Independence Measure for Children (WeeFIM), the Activities Scale for Kids (ASK), and the Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI). Although psychometric data specific to children with osteochondrodysplasia are limited, adequate to excellent reliability and evidence of validity were reported for all three instruments for children with physical disabilities. Further evaluation of psychometric properties of self-care instruments specifically for children with osteochondrodysplasia would be beneficial to help identify instruments that will assist with improved assessment and management.     

基于共识选择健康测量工具对粗大运动功能评估88项和66项测量学属性的系统评价

背景：在儿童和青少年脑性瘫痪临床实践指南（CANDLE）中对不同维度选题提出的评估工具尝试基于共识选择健康测量工具（COSMIN）进行心理测量学特性评价,以此在CANDLE中建立评估工具的纳入和排除标准。 目的：使用COSMIN对粗大运动功能评估88项和66项（GMFM 88和GMFM 66）的测量学属性进行系统评价,明确其各测量特性的证据等级,并为其临床应用提供证据,探索使用COSMIN方法对现场评估类量表进行评价的价值。 设计：系统评价。 方法：检索 MEDLINE、Embase和SinoMed数据库,纳入有关GMFM 88和GMFM 66测量学属性研究文献,使用更新的COSMIN偏倚风险检查表对所有测量学属性的方法学质量研究进行评估,使用更新的良好测量学属性标准对每项测量学属性研究进行评分。证据质量等级采用COSMIN修订版的GRADE 方法。 主要结局指标:GMFM 88和GMFM 66的内容效度。 结果：GMFM 88比GMFM 66内容效度证据等级高,二者均有较高质量的信度研究。GMFM 88在内部一致性、测量误差方面较GMFM 66有更多证据支持,GMFM 88缺乏结构效度研究。GMFM 88和GMFM 66均有高级别证据的平行效度和平行反应度,低证据级别或极低证据级别的区分效度和区分反应度,GMFM 66比GMFM 88有更高的效标反应度。 结论：使用COSMIN方法评价GMFM 88和GMFM 66的测量信度、内部一致性、假设检验效度为高级别证据。COSMIN方法可作为现场评估类量表测量学属性评估方法。