中医药临床疗效评价因果关联推断的探讨(续)

随机对照试验(randomized controlled trial．RCT)是随机对照临床试验的简称。它是指按照严格的随机方法分配合格的受试者至试验组和对照组,同期观察试验性干预措施和对照措施分别作用在不同组别受试者身上所产生的效应(临床结局),进而比较组问效应的异同,并对试验性干预措施与临床结局之间进行因果关联推断的前瞻性、试验性研究。     

中医药临床疗效评价探讨

中医药学是中国医药卫生事业的重要组成部分,在长期的临床实践中已具有系统的理论和丰富的临床经验,中医药临床疗效评价是其发展的一个瓶颈。中医药临床疗效评价必须坚持三原则:我主人随原则,多学科研究原则,辩证的否定原则。这对于客观、全面地认识中医药的价值,对提高中医药学综合治疗中的地位,完善中医药疗效评定标准具有重要的积极意义,对于中医药学的继承与发展也有着非常重要的意义。     

单病例随机对照试验在中医药临床疗效评价中的应用与要点分析

目的:寻找单病例随机对照试验在中医药临床疗效评价领域的应用难点及其可能的解决方案。方法:查阅国内外单病例随机对照相关文献,对其进行深入分析与对比研究结果。结果:单病例随机对照试验的应用难点主要围绕着设计、实施和数据分析三个部分。其中设计难点包括洗脱期的设置、样本量估算、基线数据测量、结局指标的测定等;实施难点包括随机化的实施、盲法的实施等;数据分析难点包括各种试验设计的统计分析模型的选用、如何应对数据的自相关性、缺失值和延迟效应。结论:设计难点部分:建议进行预试验来估算试验的洗脱期和样本量,系列试验的样本量估算可使用改进后的传统RCT样本量的估算方法;建议对结局指标测量工具进行效度与信度的评价,以此增加试验结果的可信度;实施难点部分:不建议盲目的实施随机化,试验中应遵从N-of-1"以患者为中心"的核心思想,兼顾试验的严谨性和患者的主观感受;完善中医药安慰剂的制备方法,为更好地实施盲法提供帮助;数据分析部分:建议在数据量小、数据关系简单、组间差异明显小的试验中选用图形分析法;数据量大,关系复杂的试验选用统计分析法;针对单个患者的N-of-1的统计分析,可选用动态回归模型;系列N-of-1建议选用分层贝叶斯模型;而混合效应模型能够解决数据的自相关性和缺失值问题,也能更好地应对延迟效应。     

中医药临床疗效评价方法的研究述评

本文根据中医临床疗效评价方法研究现状,对目前研究中的纵向数据分析方法、模糊数学、循证医学、证候疗效评价等内容及其与临床疗效评价的关系作以分析。     

基于因果模型的中医临床疗效评价方法探讨

探索国际界认可的疗效评价方法是解决"中医药有效性"问题的关键之一,中医临床疗效评价实际上是中医辨证论治与临床结局之间是否具有因果关联的研究,而目前大多数的统计方法仅适用于相关性研究,统计得到的事物间的相关关系常常被错误地用于解释为原因与结果间的关系。因果模型是研究因果推断的一种非常重要的工具,近年来在统计学、流行病学和数据挖掘领域中,因果推断越来越受到重视。目前,有若干种因果模型,其中虚拟事实模型和贝叶斯网络模型在中医研究中应用较多。本文主要介绍、分析这两种模型的原理、构建方法,探讨其在中医临床疗效评价中的运用。     

中医药临床疗效的评价

1 建立中医药治疗性研究文献系统性分析(Systematic Review)信息库 医学文献的系统性分析是医学科研的基础性工作,对指导临床医学的治疗决策也具有重大的意义。自1992年英国Cochrane合作研究中心成立以来,国际上对临床医学文献的系统性分析进入了一个新的阶段,形成了国际性的合作研究网络。在我国国家自然科学基金委及卫生部的支持下,华西医科大学已加入该合作网络。中医药临床医学研究文献的系统性分析工作可以说还处于空白状态。医学文献的系统分析不同于传统的描述性综述(Traditional Narrative Review),它是对某一课题或项目所…     

对中医药临床疗效评价体系建立的多方位思索

临床疗效评价是一个涵盖面很广而又十分复杂的课题,既涉及理论层面、思维方式,也与方法学和实际操作密切相关。中医药治疗病证效果的研究开展得较为广泛,然而所采用的疾病疗效评价指标体系大多采纳西医的有关评价标准,因而实际操作过程中弊端颇多。在生物医学高度发达的当代社会,应从中医学自身特点出发,在遵循常规的疗效评价标准的基础上,建立包括中医证候和生存质量等科学、客观、多维的疗效评价体系,以评价中医药疗效,并使之逐步得到公认。     

中医药临床疗效评价的探讨

作者回顾分析了中西医临床疗效评价方法.现代西方医学随着社会生物心理医学模式的转变,临床评价的方案和指标有了重大转变,除了注重生理报告的指标之外,也开始注重病人报告的结局(PRO)指标.中医药临床的疗效评价指标和方法也在不断探索和逐步完善.作者认为以症状疗效评价为主的中医药临床疗效评价可以借鉴西方的PRO量表评价的方法来研制评价工具,建立中医特色的量表评价体系,使中医药疗效评价达到客观化和定量化,以促进中医药事业的发展.     

倾向指数用于中医药非随机设计临床疗效评价的思考

尽管随机对照试验是临床干预研究因果推断的金标准,但是在中医药临床研究的现实中,由于伦理、治疗措施的特征、费用、时间以及外部效度问题,随机对照试验往往无法实施甚至在某些情况下不适用。因果推论的本质是一个反事实问题。随机对照试验通过随机化来平衡可能影响干预分配的特征变量。倾向指数可以应用于非随机设计的观察性研究,如前瞻性队列研究,作为诸多特征变量的一个复合函数,用于均衡暴露组和对照组之间特征变量的分布。在满足一定前提条件的情况下,倾向指数分析法可以提供干预效果的无偏估计。因此,在中医药观察性的临床研究中,倾向指数可能具有广阔的应用价值和潜力。     

中医药临床疗效评价实践中的几点思考

1、中医药临床疗效评价的现状。多是中医专家对个案病例或系列病例的经验总结,缺乏严格设计的前瞻性临床试验研究。设计质量不高等问题严重影响了结果的可靠性,研究的科学价值很难得到国际认可,阻碍了中医药国际化和现代化的进程。2、中医药临床疗效评价的趋势。应用系统论的整     

关于中医临床疗效评价的若干思考

中医临床疗效评价研究是中医药研究领域内热点及难点问题,但是当前相关研究的整体水平还有待提高,在中医临床疗效评议研究领域内还存在着不少学术争议。笔者认为在开展中医临床疗效评价研究之前,要对其核心问题进行梳理,主要包括中医临床疗效的概念及其评价。近年来,已有国内学者围绕这些问题开展了一系列研究,并取得相应成绩,对这些问题的思考与回答将为解决中医临床疗效评价问题提供重要的支撑作用。     

临床疗效评价中效力与效果区别的思考

"效力"与"效果"是临床疗效评价中两个重要概念。本研究阐述了两者内涵的区别与联系,并进一步探讨效力研究与效果研究分别对应的解释性随机对照试验与实用性随机对照试验的区别,以及它们在疗效评价中不同阶段的适用价值。本文评述对中医临床疗效评价过程中明确研究目的、定位好恰当的研究阶段、选择合适的设计方案具有借鉴作用。     

中医药临床试验研究中的常见问题及对策

针对中医药临床试验中存在的问题,包括随机方法、随机隐藏、组间均衡性、盲法、疗效评价指标、不良反应观察、统计方法及发表偏倚等的现状与对策进行探讨。建议采用国际推荐的CONSORT声明以提高中医药临床随机对照试验的设计与报告质量,并对以人作为受试对象,应根据伦理学的基本原则,在临床研究中进行伦理审查和签署知情同意书,以保证受试者的权益。     

中医药治疗复发性口腔溃疡临床随机对照试验文献质量分析

目的系统评价中医药治疗复发性口腔溃疡的临床随机对照试验(RCT)的文献质量。方法全面检索有关中医药治疗复发性口腔溃疡的RCT文献,参照Cochrane手册对其进行评价。结果共有分布于41种杂志上53篇符合要求的文献,出现12种诊断标准和8种疗效标准,39篇有基线比较,3篇采用盲法,2篇提及随访情况,l0篇提及不良反应,0篇报告失访情况。结论中医药治疗复发性口腔溃疡的RCT质量有待提高。     

中西医结合治疗婴儿巨细胞病毒肝炎临床疗效及安全性Meta分析

目的:评价中西医结合治疗婴儿巨细胞病毒(cytomegalovirus,CMV)肝炎的临床疗效及安全性。方法:对中国知网数据库,维普中文科技期刊数据库,中国生物医学文献数据库,万方数据库,Pubmed,Cochrane图书馆进行检索。收集有关中西医结合治疗婴儿CMV肝炎的随机对照试验(randomized controlled trial,RCT),根据纳入和排除标准收集文献,进行Meta分析。结果:共纳入12篇RCT,Meta分析结果显示中西医结合治疗该病在总有效率、改善肝功能、促进肝脏回缩以及CMV病毒指标转阴率方面优于对照组。结论:中西医结合治疗婴儿CMV肝炎疗效优于单纯西医治疗,但纳入文献方法学质量普遍偏低,亟需更多高质量的临床试验进一步验证。     

中医临床疗效评价方法浅述

从量表法、模糊数学法、数据挖掘方法、综合评价方法、纵向数据分析方法论述中医临床疗效评价方法。指出:多学科交叉,选择适合中医学的疗效评定方法,将为中医学的国际化起到推动作用。     

中医药联合化疗治疗胃癌术后的Meta分析

检索中国期刊全文数据库、维普中文期刊数据库、万方学术期刊全文数据库2001.01至2010.12国内10年间的相关文献,收集中医药联合化疗治疗胃癌术后的随机对照试验( RCTs).按纳入排除标准筛选试验、评价研究质量、提取有效数据,并采用RevMan 5.0软件进行统计分析.最终纳入21个RCT,Meta分析结果显示,①KPS评分:共有10个RCT报告,分类变量5个RCT之间无异质性,KPS评分[RR =2.35,95％CI(1.78,3.10),P＜0.01],差异有统计学意义;连续变量5个RCT之间无异质性,KPS评分[SMD=0.69,95％CI(0.46,0.92),P＜0.01],差异有统计学意义;②免疫功能:共纳入5个RCT,各研究存在异质性,采用随机效应模型,CD3[SMD =1.11,95％ CI(0.64,1.58),P＜0.01],CD4[ SMD=1.07,95％CI(0.52,1.62),P =0.01],CD4/CD8[ SMD=1.14,95％ CI(0.39,1.89),P=0.003],差异均有统计学意义;③生存率:共纳入3个RCT,各研究无异质性,故采用固定效应模型,1年生存率[RR=1.10,95％CI(1.01,1.21),P=0.04],2年生存率[RR=1.29,95％CI(1.11,1.50),P=0.01],3年生存率[RR =1.43,95％CI(1.15,1.76),P=0.01],差异均有统计学意义;④胃肠道反应:共纳入5个RCT,各研究组无异质性,采用固定效应模型,Ⅱ度以上食欲下降[RR =0.58,95％ CI( 0.45,0.75),P＜0.01],Ⅱ度以上恶心呕吐[RR =0.48,95％ CI(0.34,0.66),P＜0.01],差异均有统计学意义;⑤血细胞毒性:共纳入7个RCT,各研究无异质性,采用固定效应模型,Ⅱ度以上白细胞减少[RR =0.26,95％CI(0.18,0.37),P＜0.01],Ⅱ度以上血红蛋白下降[RR=0.38,95％ CI(0.25,0.58),P＜0.01],Ⅱ度以上血小板下降[RR =0.35,95％CI(0.14,0.88),P=0.03],差异均有统计学意义.中医药联合化疗治疗胃癌术后有效,可以改善KPS评分,提高免疫功能和生存率,减轻胃肠道反应和血细胞毒性.但由于本系统评价纳入研究的方法学质量较低,尚需开展更多设计合理、执行严格的多中心大样本且随访时间足够长的随机对照试验验证其疗效及安全性.     

对中医临床研究的几点建议

根据国际通行的标准,对中医临床研究提出以下建议.（1）一定要随机分组,而不是人为分组以均衡组间的基线特征.（2）用国际通行的标准衡量疗效,而不是简单地采用治愈率、显效率和有效率.（3）注意记录并用适当的方法处理缺失的数据.（4）客观地描述研究结果,特别要避免选择性偏倚.此外,在评估中医治疗疑难杂症的效果时,应避免低限效应.同时,还要考虑到伦理上的问题.     

循证医学在中医学中的应用:争论与策略

学术界对随机对照试验(RCT)和循证医学(EBM)的标准在中医学中的应用,持有相反的两种观点,少数学者反对将它们用于中医学,但更多的学者主张将其用于中医学。笔者认为前者对中医、西医、EBM和RCT的理解过于简单化,同时概述了众多正方在灵活创造性地应用随机对照试验方法上所发展的创新的研究技术,这些技术被用于处理临床疗效研究中的对照和标准化的问题。笔者分析后指出,中医和EBM之间的双向挑战不仅使中医实践出现一些改变,也使临床试验设计出现重要的改进。