小儿再生障碍性贫血诊疗建议

2007年8月厦门一、前言:我国属于再生障碍性贫血(再障)高发地区,儿童处于再障高发年龄段,而且重型再障(SAA)的百分率明显高于成人,必须引起足够的重视。1987年中华医学会再障协作组修订的再障诊断、分型和疗效标准[1,2],基本符合儿童再障的临床实际,但需要针对儿科临床的特殊性不断加以改进和完善,并加强宣传和普及。近年来,随着再障“免疫介导”致病机制得到证实,尤其是先进的免疫抑制疗法(Immu-nosuppressive therapy,IS)的疗效得到肯定,极大地改善了儿童重型再障(SAA)和难治型再障(RAA)的远期疗效[3,4]。但IS的药物选择、具体使用…     

儿童获得性再生障碍性贫血的免疫抑制治疗

再生障碍性贫血(再障)包括获得性及先天性2种类型,是儿童常见的难治性血液病之一,尤其重型再障(SAA),病情严重,死亡率高。80年代初,HLA配型全相合的骨髓移植被认为是根治SAA的唯一方法,近20余年,随着有关免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,认为儿童获得性再障大多存在免疫功能紊乱,应用免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)使SAA的治疗缓解率已由20世纪80年代10%以下提高到60%~80%,长期存活率及生存质量与骨髓移植相当[1~3],目前在我国因造血干细胞来源困难和昂贵经费等问题限制其广泛应用情况下,…     

小儿再生障碍性贫血的诊疗建议

诊断标准一、全血细胞减少 ,网织红细胞绝对值减少 (如 2系减少 ,其中必需有血小板减少 )。二、一般无脾肿大。三、骨髓至少 1个部位增生减低或重度减低 (有条件则应作骨髓活检 )。四、除外其他全血细胞减少的疾病 ,如夜间阵发性血红蛋白尿、骨髓增生异常综合征、急性白血病等。五、一般抗贫血药物治疗无效。根据上述标准诊断再生障碍性贫血 (简称再障 )后 ,再进一步分型为急性型再障或慢性型再障。分型标准一、急性型再生障碍性贫血 (重型再障Ｉ型、ＳＡＡ Ｉ型 )1 临床 :起病急 ,贫血呈进行性加剧 ,常伴严重感染、出血。2 血象 :除血红蛋…     

小儿再生障碍性贫血的诊疗建议

诊断标准一、全血细胞减少 ,网织红细胞绝对值减少 (如 2系减少 ,其中必须有血小板减少 )。二、一般无脾肿大。三、骨髓至少 1个部位增生减低或重度减低 (有条件则应作骨髓活检 )。四、除外其他全血细胞减少的疾病 ,如夜间阵发性血红蛋白尿、骨髓增生异常综合征、急性白血病等。五、一般抗贫血药物治疗无效。根据上述标准诊断再生障碍性贫血 (简称再障 )后 ,再进一步分型为急性型再障或慢性型再障。分型标准一、急性型再生障碍性贫血 (重型再障Ⅰ型、ＳＡＡ Ⅰ型 )1.临床 :起病急 ,贫血呈进行性加剧 ,常伴严重感染、出血。2 .血象 :除血红蛋…     

儿童获得性非重型再生障碍性贫血中西医结合诊疗专家共识

正再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA,简称再障)是一组以骨髓造血细胞增生减低和外周血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病~([1-5])。中华医学会儿科分会血液学组曾于2014年和2019年分别推荐《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》和《儿童再生障碍性贫血诊疗规范》~([3,6]),对于重型再障(severe aplastic anemia,SAA)的诊治原则已达成共识,但对儿童非重型再障(non-severe aplastic anemia,NSAA)的重视程度远不及SAA,尚无相应共识。祖国医学遵循整体观和辨证论治理论,对儿童AA尤其是NSAA,积累了丰富的实践经验。     

儿童获得性重型再生障碍性贫血的治疗进展

获得性重型再生障碍性贫血(SAA)是一种少见病.其特点为骨髓造血功能衰竭,导致全血细胞减少,临床表现为严重的感染、出血、贫血.其年发病率为0.2～0.6/10万人口.在儿童患者,骨髓移植(BMT)及免疫抑制治疗为主要的治疗方法.下面就近年来儿童SAA的治疗、预后做一综述.     

儿童获得性重型再生障碍性贫血的治疗进展

获得性重型再生障碍性贫血(SAA)是一种少见病。其特点为骨髓造血功能衰竭，导致全血细胞减少，临床表现为严重的感染、出血、贫血。其年发病率为0．2～0．6／10万人口。在儿童患者，骨髓移植(BMT)及免疫抑制治疗为主要的治疗方法。下面就近年来儿童SAA的治疗、预后做一综述。     

获得性再生障碍性贫血的预后改善

儿童获得性再生障碍性贫血(ＡＡ)的骨髓衰竭机制尚不清,一般认为是干细胞功能障碍和免疫介导的造血抑制。该文对两组病人治疗结果及预后进行了比较和评价。病例和方法　以伦敦某儿童医院1973～1988年确诊的ＡＡ患儿为Ａ组(ｎ=38),1989～1996年确诊的为Ｂ组(ｎ=37)。两组病...     

免疫抑制治疗56例儿童获得性重型再生障碍性贫血的转归

Objective To investigate prognostic factors of immunosuppressive therapy (IST) in children acquired severe aplastic anemia(SAA). Methods Data of 56 consecutive children cases with SAA who had received rabbit anti-thymocyte globulin (R-ATG) [3-5 mg/(kg·d)×5 d] and cyclosporine A (CSA) from January 2000 to June 2006 were retrospectively analyzed. No repeated courses of R-ATG were given for nortresponders. All the patients also received stanozolol or testosterone propionate. The dose of CSA was adjusted to maintain trough drug levels above 100 μg/L and peak drug levels above 300 μg/L. Results The overall response rate to the immtmosuppressive therapy (IST) was 62.5% and the complete remission rate was 37.5%. The 5-year overall survival for IST regimens was 66.27%±6.84%, patients who had infections when using ATG had significandy lower response and higher mortality. Patients whose nucleated erythrocyte population in bone marrow was ≥ 10% had good prognosis. Patients whose granulocytes population in bone marrow was ≥10% had lower mortality. Conclusion Patients who had infections when using ATG had significantly lower response and higher mortality. Patients whose nucleated erythrocyte population in bone marrow was ≥10% had good prognosis.     

儿童再生障碍性贫血的诊断与治疗

我国属于再生障碍性贫血(再障)高发地区,儿童期为再障好发年龄段.在目前我国儿童白血病诊治研究取得显著进展的今天,必须高度重视儿童再障的诊治研究.现归纳小儿再障的发病机制、诊断分型标准、治疗方法 和疗效标准的国内外研究进展,尤其是针对诊断分型、鉴别诊断等方面提出了需要临床重视的问题,并详细介绍了治疗方法 、药物选择原则与常见药物不良反应及其具体防治措施.     

骨髓间充质干细胞缺陷与获得性再生障碍性贫血

获得性再生障碍性贫血(AA)患者骨髓间充质干细胞(BM-MSCs)缺陷已成为近年来研究的热点之一.该文对BM-MSCs 缺陷在AA 发病中的作用及其对AA 治疗的临床应用进行综述.越来越多的实验室证据证明了BM-MSCs 缺陷在AA 的发病中极有可能起着重要的作用,无论是其生物学特点、基因表达谱的缺陷,抑或是增殖分化能力、造血支持作用乃至免疫调节功能的耗竭,都成为在免疫失衡基础上促使AA 不断进展至难以恢复的重要节点.随着MSCs 研究的不断深化,将恢复骨髓造血微环境为主要目的的MSCs 输注可能成为AA 治疗的新模式.     

儿童再生障碍性贫血的分型研究

目的探讨儿童再生障碍性贫血(再障)的分型标准。方法对已经确诊的61例儿童急性再障和45例儿童慢性再障病例进行回顾性分析。结果急性再障患儿有如下特点外周血呈全血细胞减少,淋巴细胞比例明显增高;髂骨及胸骨骨髓呈多部位增生不良,造血细胞明显减少,非造血细胞明显增多,巨核细胞明显减少,小粒细胞面积＜50％,细胞成分以非造血细胞为主;增生活跃患儿的骨髓中,非造血细胞比例明显增多,巨核细胞明显减少。慢性再障患儿的特点是外周血呈血小板减少和(或)白细胞减少和(或)贫血的血象,淋巴细胞比例增高;髂骨骨髓以增生活跃为主,但粒细胞系比例减低,红细胞系比例可正常,非造血细胞比例增高,巨核细胞减少,小粒细胞面积＜50％,细胞成分以非造血细胞为主。结论儿童急性再障的表现与Camitta提出的重型再障的诊断标准相似,而儿童慢性再障的表现与Camitta提出的轻型再障不同,根据本文结果提出儿童再障的分型标准及胸骨骨髓在诊断急、慢性再障中的意义。     

儿童再生障碍性贫血的病因研究

儿童再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA),简称儿童再障,是儿童血液病中较受关注的一类疾病,其实质是由多种原因引起的骨髓造血功能减低或衰竭,导致周围血全血细胞减少的综合病征.临床上常表现为较严重的贫血、出血和感染.儿童易于患重型再障,并且在急性再障的发病中,小儿占有较高的比例.Clausen等报道北欧5国15岁以下的儿童重型     

儿童再生障碍性贫血的治疗策略

儿童再生障碍性贫血(AA)是儿科常见的骨髓衰竭综合征,临床上表现为贫血、感染、出血以及相关症候群,儿童AA正确识别及其严重程度的精准判断对适宜治疗的选择至关重要.     

获得性再生障碍性贫血二次移植疗效分析

目的探讨获得性再生障碍性贫血(AAA)患儿异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)植入失败后行二次移植的疗效和安全性。方法对2002年7月-2017年12月因allo-HSCT植入失败在上海儿童医学中心行二次移植的AAA患儿的临床资料进行回顾性分析。结果共有283例AAA患儿行allo-HSCT,其中8例因植入失败行二次移植。2例为原发植入失败,6例为继发植入失败。6例在二次移植后14(10～26)天中性粒细胞植活,4例在二次移植后15.5(11～35)天血小板植活。1例在二次移植造血重建前死于感染,1例二次移植发生原发植入失败,5例发生急性移植物抗宿主病,3例发生慢性移植物抗宿主病。中位随访17个月,3例死于感染,5例长期生存(包括2例慢性移植物抗宿主病)。结论二次移植作为AAA患儿植入失败的挽救性治疗,是有效可行的。     

提高重型获得性再生障碍性贫血患儿生存率的研究

已证实多种药物免疫抑制疗法可以提高重型再生障碍性贫血（简称再障）的生存率。最近有些学者建议用免疫抑制疗法代替骨髓移植作为一线疗法治疗再障。为了评估两种方法的疗效，该文对比了重型再障免疫抑制疗法和骨髓移植疗法的治疗结果。 病人和方法　１９８７年１月～１９９７年４月连续选取４６名１８岁以下确诊为重型再障的患者，均除外先天性再障和骨髓增生异常综合症。其中２０名患者单纯进行多种免疫抑制剂的联合治疗，包括抗胸腺肽，环抱菌素和甲基强的松龙三种药物。抗胸腺肽的总药量是１４０～１６０ｍｇ／Ｌ，同时应用４～１４天 …     

儿童特发性再生障碍性贫血的诊断与治疗

儿童特发性再生障碍性贫血(idiopathic aplastic anemia, IAA)是指一种获得性骨髓造血功能减低和外周血全血细胞减少的综合征,是以造血系统为靶器官的自身免疫性疾病[1～3].目前人们对儿童IAA的发病机制及发病特点认识欠深入,对其诊断与治疗未能规范化.