对我国成本效果阈值确定方法的思考

目的:对成本效果阈值现有的主要确定方法进行分析,寻找适合我国的阈值确定方法,为我国成本效果阈值的确定及应用奠定基础。方法:通过文献综述的方法,对目前主要的成本效果阈值确定方法进行回顾分析和归纳总结,在此基础上找出适合我国的成本效果阈值确定方法。结果:社会意愿支付法、阈值寻找者模式、人均GDP法均对我国成本效果阈值的确定有重要的借鉴意义。结论:建议以阈值寻找者模式为主、以人均GDP法(社会意愿支付法)为参考来确定我国的成本效果阈值,在寻找我国的成本效果阈值期间,可暂时先借鉴人均GDP法确定的经济性评价标准。     

成本效果阈值确定方法分类研究进展(英文)

成本效果分析在卫生保健领域的决策制定当中所起的作用越来越重要。成本效果阈值是成本效果分析的重要决策标准。本文将对成本效果阈值的定义进行回顾,并对现有的成本效果阈值确定方法进行分类介绍,同时对这些现有方法各自的优缺点进行比较分析。在预算具有相对灵活性,即易于改变(增加)既定预算的情况下,成本效果阈值的确定方法主要包括:从过去的决策当中推测阈值、将特殊卫生保健项目的ICER值作为成本效果阈值或借鉴其他公共领域中生命/健康的价值、社会意愿支付法、借助人均GDP确定成本效果阈值法、以及经验确定法。在难以改变既定预算限制的情况下,即当预算具有相对固定性时,能够用于确定成本效果阈值的方法包括:影子价格法、机会成本法和阈值寻找者模型法。现有的八种方法具有其各自的优缺点和适用条件,本文对这些现有方法进行介绍和比较分析,以期能够为我国的成本效果阈值确定方法的选择提供信息储备和支持。     

成本-效果可支付曲线的理论与应用

目的:从理论和应用角度对一种新兴分析工具——成本-效果可支付曲线进行介绍,以期为我国药品决策研究与实践提供新思路。方法:通过分析成本-效果平面中成本-效果阈值线和可支付线的含义来引出和分析成本-效果可支付曲线,并借助已有实证研究对其含义进行分析和解释。结果:成本-效果可支付曲线结合了可支付线与阈值线二者提供的信息,是成本-效果阈值和预算限制的函数。结论:成本-效果可支付曲线可同时提供经济性与可支付性信息,在给定预算下随成本-效果阈值的变化而变化。     

我国药物经济学成本-效果阈值测算方法的选择与数据获取方法研究

目的：为我国药物经济学成本-效果阈值测算方法的选择和数据获取方法提供借鉴经验,以期我国在医保准入中设定合适的阈值参考范围,将真正具有经济性的药物纳入医保目录。方法：通过搜集整理现有成本-效果阈值测算方法的优劣势,结合国内外医保基金预算的灵活程度、数据获取的途径、 类型和测算方法的选择,试图寻找适合我国的阈值测算方法和数据获取方法。结果：我国的医保基金预算的灵活度不高且具有医保控费的压力,适宜选择机会成本法,但该方法数据获取难度较大,为提高该方法测算结果的可靠性,英国还通过ICD-10代码对疾病进行分类获取数据,在当前数据获取难度较大的情况下,有操作性较强的意愿支付法或人均国内生产总值（Gross Domestic Product,GDP）法可供选择。结论：我国适宜选择机会成本法,在当前数据获取难度较大的情况下,建议选择意愿支付法或人均 GDP法测得阈值作为参考。     

从净收益视角探讨成本-效果阈值的意义

目的:旨在从净收益法视角出发,明确成本-效果阈值在药物经济学中的重要意义。方法:分类介绍净收益法的4种情况,从理论方法层面分析4种情况下成本-效果阈值与净收益法的内在联系。结果:净收益法4种情况中的任何一种都要受到成本-效果阈值的影响。结论:净收益法的4种情况均是成本-效果阈值的函数,成本-效果阈值的取值直接决定净收益计算结果。     

药品医保支付价格形成机制的国际经验及启示

目的:为我国制定合理的药品医保支付价格提供借鉴。方法:通过检索分析国内外正式发表的学术文章、官方网站和政府文件、新闻报道等资料和知情人访谈,总结国际主要药品医保支付价格形成机制,高值药可持续的公平可及的解决方式,为我国制定合理的药品价格政策提出建议。结果与结论:国际通用的医药支付价格的确定依据为内部参考定价法、增量成本-效果评价法、外部参考定价法。国际社会还采取以公平药价计划、药品专利池、开源药物研发组织等形式促进高值药可持续地公平可及。我国实现全民医保目标后,应积极探索制定合理的医保支付价格。可以在仿制药质量和临床疗效一致性评价后,采用内部参考定价法确定有仿制药竞争品种的支付标准,采用外部参考定价法或增量成本-效果评价法确定创新专利药品价格谈判的参考价格,对高值药物采用公平定价的理念。     

芩香清解口服液治疗儿童上呼吸道感染的药物经济学评价

目的：评价芩香清解口服液用于儿童上呼吸道感染的经济性。方法：基于一项随机、双盲对照的临床研究,计算2组方案的成本和健康产出,进行短期成本-效果分析。采用条件价值评估法开展问卷调查,收集患者的意愿支付阈值。对关键指标进行单因素敏感性分析。结果：芩香清解口服液联用利巴韦林注射液组相对利巴韦林组增量成本效果比为8.34元,小于支付意愿阈值15.0元,芩香清解口服液联用利巴韦林注射液具有经济性。结论：芩香清解口服液联合利巴韦林注射液用于儿童上呼吸道感染是疗效佳、经济、安全的治疗方案,值得临床推荐。     

阿利西尤单抗联合他汀类药物治疗急性冠脉综合征的成本-效果分析

目的 分析阿利西尤单抗联合他汀类药物治疗急性冠脉综合征（ACS）的成本-效果。方法 从支付者角度,应用ODYSSEY OUTCOMES研究数据,结合目前我国ACS的医疗成本和心血管事件再发生概率等构建Markov模型,结果指标包括人均医疗成本、质量调整生命年（QALY）的健康指标和增量成本-效果比（ICER）。使用单因素敏感性分析和概率敏感性分析（PSA）探究模型潜在的不确定性。结果 在为期20年的模拟治疗中阿利西尤单抗联合他汀类药物较他汀类单药治疗的人均医疗成本高,分别为239 081和156 403元,但联合用药效果更佳,QALY分别为9.6和9.4,ICER为413 390元,大于预设的支付意愿阈值。结论 与他汀单药相比,阿利西尤单抗联合他汀类药物治疗ACS可降低心血管事件的发生,但目前尚不具备成本-效果优势。     

卡瑞利珠单抗联合卡铂和培美曲塞一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的成本-效果分析

目的 在2020年新版医保目录执行后癌症免疫治疗类药品降价的背景下，从卫生体系的角度，研究获批一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌适应证的卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）与化疗药品单独使用的成本-效果，评估降价后药品的经济性。方法 基于一项在中国患者人群内开展的临床试验（CameL），通过建立分区生存模型，评价卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品在治疗时所产生的增量成本效果，并对主要参数进行确定敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗药品相对于单纯使用化疗药品的增量成本效果比为164 271.19元/QALY，降至3倍中国人均GDP（217 341元）的意愿支付阈值以内。确定敏感性分析显示，与卡瑞利珠单抗联合使用的化疗药物的成本是增量成本效果比的主要影响因素之一；概率敏感性分析显示，当意愿支付阈值为3倍人均GDP时，卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品具有成本效果的概率为82.0%。结论 对于晚期非鳞状非小细胞肺癌的患者，一线使用卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）具有成本效果优势。     

达格列净联合常规心力衰竭治疗方案的药物经济学评价

目的 对达格列净联合常规心衰治疗方案进行药物经济学评价。方法 基于达格列净的临床试验,建立常规治疗组和达格列净组(即达格列净联合常规治疗组)治疗心衰的Markov模型,以质量调整生命年(quality-adjustedlifeyears,QALYs)为健康产出指标,以1倍的2019年人均国内生产总值作为意愿支付阈值,使用Markov模型模拟获得2种治疗方案的长期效果与成本,并对成本、效用及贴现进行敏感性分析,并检验结果的稳定性。结果 相比于常规治疗组,达格列净组的增量成本-效用比为8 821.32元/QALY,小于意愿支付阈值,增加的成本可接受。概率敏感性分析显示,达格列净组具有成本-效用的概率是87.4%。结论 达格列净联合常规方案比常规方案治疗心衰患者具有更好的经济学效益。