异基因造血干细胞移植后肺部移植物抗宿主病1例

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前治疗血液系统疾病的重要手段,越来越多的患者受益于allo-HSCT。但提高allo-HSCT后的长期生存仍遭遇到严重困难,其中最重要的影响因素为移植物抗宿主病(GVHD),肺是GVHD的主要靶器官之一,肺部GVHD一旦发生,其     

异基因造血干细胞移植治疗儿童慢性粒细胞性白血病的疗效分析

目的：研究异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT）治疗儿童慢性粒细胞性白血病（chronic myelogenous leukemia, CML）的治疗效果,寻找可能的影响因素,以期改善患者预后。方法：对接受allo-HSCT治疗的20例儿童CML患者,分别从年龄、性别、诊断至移植间隔时间、供受体HLA配型相合情况、移植时患儿疾病状态以及急慢性移植物抗宿主病（gost-v-host disease, GVHD）等多种因素进行疗效分析。结果：截止至随访日期,20例患者中,13例无病存活,7例死亡,其中4例死于急性重度GVHD,2例死于慢性GVHD及其并发症,1例死于移植后复发,3年总无病生存率为（64.6±1.1%）。单因素分析显示年龄是影响儿童CML治疗预后最重要的因素之一（P0.05）。多因素logistic回归分析也进一步证明仅年龄是影响预后的因素（P<0.01）。各种严重急慢性 GVHD是引起患者死亡最重要的原因。选择10位点全相合的供体进行移植治疗预后好。结论：allo-HSCT能有效治疗儿童CML,对于年龄≥10岁的CML患儿宜早期行allo-HSCT移植治疗,且尽可能选择10位点全相合的供体进行移植,积极防治GVHD,改善CML患儿移植治疗后的转归。     

异基因造血干细胞移植治疗儿童急性髓系白血病临床研究

目的评估应用异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童急性髓系白血病(AML)的临床疗效及相关影响因素。方法回顾分析2002年1月至2017年11月49例确诊中、高危及复发AML行allo-HSCT患儿的临床资料,分析危险度分级、HLA分型、移植前状态、移植方式、干细胞来源及急慢性移植物抗宿主病(GVHD)等对allo-HSCT治疗效果的影响。结果 49例患儿中男35例、女14例,中位年龄9岁。三年总体存活率(OS)为(59.2±7.3)%,无白血病存活率(LFS)为(50.9±7.4)%。其中第1次缓解状态移植、非血缘移植、外周血干细胞移植、中危组移植的三年LFS分别为69.8%、69. 2%、73. 7%、65. 8%。19例死亡,分别为复发13例、严重感染5例、多器官衰竭1例。COX回归模型结果显示,急性GVHD是影响移植OS的独立危险因素(RR=3. 16,95%CI:1. 23～8. 09,P=0. 017),移植前状态为部分缓解及未缓解是影响移植LFS的独立危险因素(RR=4.76,95%CI:1.52～14.94,P=0.008;RR=5.28,95%CI:1.68～16.58,P=0.004)。结论移植前状态及急性GVHD是影响Allo-HSCT治疗儿童AML疗效的关键因素;白血病复发及感染是导致死亡的主要原因。     

CD40和CD40配体表达在异基因造血干细胞移植后移植物抗宿主病发生中的变化

目的 探讨在血缘相关人类白细胞抗原(HLA)全相合异基因造血干细胞移植(HSCT)中发生移植物抗宿主病(GVHD)患者CD40和CD40配体(CD40L)表达的变化及意义.方法 成功应用血缘相关HLA全相合异基因HSCT治疗19例重型珠蛋白生成障碍性贫血和1例遗传性溶血性贫血.其中脐血移植(UCBT)8例,异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)12例,移植前、后发生急、慢性GVHD时采用流式细胞仪检测和比较其外周血CD40和CD40L的表达.结果 UCBT 3例和allo-PBSCT 4例无急性GVHD,余13例均发生I-Ⅳ度急性GVHD.急性GVHD发生时CD4 CD40L 和CD8 CD40L T细胞表达明显升高,尤其在alloPBSCT者更明显.5例UCBT和12例allo-PBSCT发生慢性GVHD,慢性GVHD发生时患者的CD40L 、CD25 和CD69 在CD4 和CD8 T细胞上的表达增加.CD19 CD40 B细胞的表达在UCBT和allo-PBSCT后l a一直处于低水平.结论 HSCT移植后患者外周血CD40L T细胞的高表达可能与异基因HSCT GVHD的发生过程中的T细胞活化与增殖有关.     

儿童异基因造血干细胞移植后真菌感染

目的 观察儿童异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)侵袭性真菌感染(IFIs)的发生情况.对其发生率、临床表现、危险因素及其预后进行分析,为临床能够更好的预防和治疗IFIs提供参考.方法 收集Allo-HSCT患儿41例.男24例,女17例;年龄2～13岁.重型β珠蛋白生成障碍贫血26例,肾上腺脑白质营养不良1例,其他血液病14例.骨髓移植20例,外周血干细胞移植19例,骨髓加脐血移植2例.血缘相关供者移植14例,非血缘相关供者移植27例.预处理方案以白消安加环磷酰胺加抗胸腺免疫球蛋白为主,部分加用全身放疗、氟达拉滨、塞替哌或沙町来新.移植物抗宿主病(GVHD)的预防以环孢素加霉酚酸酯为基础.痰、血、咽拭子、尿、大便培养检测41例患儿IFIs发生情况.结果 41例患儿Allo-HSCT后,5例患儿发生了IFIs,IFIs的总发生率为12.2%(5/41例).其中确诊病例1例(2.4%),临床诊断病例2例(4.9%),拟诊病例2例(4.9%).IFIs发生时间为移植术第9-120天,3例(60%)发生在移植1个月内.曲霉菌感染2例,念珠菌感染1例.大剂量激素治疗组IFIs发生率高于未接受大剂量激素治疗组(x2=8.201 P=0.004);含有塞替哌预处理方案患儿Ifls发生率高于未包含的患儿组(x2=9.549 P=0.002).不同年龄、基础疾病、移植方式、GVHD的发生患儿间Ifls发生率比较差异无统计学意义.治疗总有效率为40%,确诊病例的有效率为100%,临床诊断病例的有效率为0,拟诊病例的有效率为50%.结论 IFIs是Allo-HSCT的重要并发症,大剂量激素治疗和含有塞替哌的预处理为发生IFIs的危险因素.曲霉菌和念珠菌是Allo-HSCT最常见致病菌,以曲霉菌为主.     

重型β-珠蛋白生成障碍性贫血异基因造血干细胞移植后移植物抗宿主病

目的 探讨异基因造血干细胞移植治疗重型β-珠蛋白生成障碍性贫血(地贫)并急(慢)性移植物抗宿主病(GVHD)的规律及预防方案.方法 分析本院1997-2004年行58次异基因造血干细胞移植52例重型地贫患儿资料.预处理方案以白消安加环磷酰胺加抗人胸腺免疫球蛋白为主,依据人类白细胞抗原(HLA)配型情况等分别加用氟达拉滨或全身放疗.GVHD预防方案:环孢素(CsA)或他克莫司(FK-506)加甲氨蝶呤(MTX)或霉酚酸脂(MMF).观察比较不同移植类型、骨髓来源等GVHD的发生情况及预后.结果 随访1～104个月,GVHD总发生率为72.7%(24例),其中21例为急性GVHD(占87.5%),3例为慢性GVHD(12.5%);GVHD临床分度为I、Ⅱ、Ⅲ～Ⅳ度,发生率分别为27.3%(9例)、27.3%(9例)和18.1%(6例).非亲缘或单倍体供者移植组GVHD发生率为66.7%,外周血造血干细胞移植(PBSCT)者GVHD发生率为100%.结论 地贫移植后GVHD发生以急性为主,临床分度以I、Ⅱ度为主,非亲缘供者、单倍体移植组GVHD发生率高,尤以PBSCT发生率高;CsA加MMF是比较有效的预防方法.     

二次移植治疗异基因造血干细胞移植后复发儿童急性白血病的临床疗效分析

目的 探讨二次单倍体移植治疗异基因造血干细胞移植后复发的儿童急性白血病的效果。方法 回顾性分析本中心2014年3月1日—2022年5月30日儿童急性白血病异基因造血干细胞移植术后复发后接受二次单倍体异基因造血干细胞移植的7例病例资料,其中急性髓细胞白血病5例,急性淋巴细胞白血病2例,分析二次移植后总体生存率、无病生存率、移植相关死亡率。结果 7例患儿均完成造血重建,粒细胞植入中位时间11(9-17)天,血小板植入中位时间13(9-18)天,随访至2022年5月30日,1例因原发病未缓解死亡,1例于移植+86天原发病复发,且合并休克、呼吸衰竭,家属放弃治疗死亡。2例合并慢性移植物抗宿主病(cGVHD),为皮肤局限型。1年总生存率(OS)71%(5/7),1年无病生存率(DFS)43%(3/7)。结论 二次单倍体异基因造血干细胞移植治疗儿童白血病疗效较好,是异基因造血干细胞移植后复发的儿童白血病患儿的治疗方法之一。     

间充质干细胞对造血干细胞移植中移植物抗宿主病的防治机制

异基因造血干细胞移植是治疗多种血液系统恶性疾病以及一些自身免疫性和遗传性疾病的有效手段,而移植物抗宿主病（graft-versus-host disease,GVHD）是异基因造血干细胞移植中最常见的并发症,由于GVHD的发生机制十分复杂,目前还没有完全可靠的治疗手段。近年来,间充质干细胞（mesenchymal st...     

儿童异基因造血干细胞移植相关性肠道血栓性微血管病变临床特征分析

目的 探讨儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)相关性肠道血栓性微血管病变(iTMA)的临床病理学特征和治疗方案,为其早期诊断和治疗提供参考。方法 回顾性分析3例allo-HSCT后考虑存在iTMA患儿的临床资料。结果 3例患儿在allo-HSCT后20～50天出现腹痛、顽固性腹泻或严重便血等消化道症状;胃镜检查均发现不同程度的黏膜出血,结肠镜显示活动性或陈旧性出血,黏膜质脆,部分可见糜烂;病理检查均显示不同程度固有层消失,腺体不典型增生或缺失,可见微血栓形成,其中1例可见巨细胞病毒包涵体。结合临床症状考虑患儿存在iTMA。2例患儿减停钙调磷酸酶体抑制剂及对症处理后症状于2周左右缓解,其中1例患儿停钙调磷酸酶体抑制剂,加用麦考酚酯联合甲基泼尼松龙、血浆置换及去纤苷治疗20余天后临床症状逐渐好转。结论 iTMA可为儿童allo-HSCT后并发症,可与移植物抗宿主病(GVHD)、巨细胞病毒感染伴随存在。对于allo-HSCT后出现严重难治性腹泻患儿应尽早通过消化道内镜及活检病理检查进行iTMA和GVHD及巨细胞病毒感染的鉴别诊断,以助临床及时修正治疗策略。     

异基因造血干细胞移植后白血病复发的预防和治疗

异基因造血干细胞移植(Allogeneic Hametology stem cell transplantation,Allo-HSCT)是目前有可能治愈白血病的重要临床方法,但移植后白血病复发仍是临床面临的一个重要问题,复发直接降低了移植后受者的无病存活和长期生存率,研究Allo-HSCT后白血病复发的预防和治疗已成为临床关注的热点之一.     

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及并发症。方法 4例SAA患儿,均接受氟达拉滨、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白预处理;其中3例患儿行HLA全相合同胞骨髓造血干细胞移植(BMT),1例患儿行HLA全相合同胞外周血造血干细胞移植(PBSCT)。同胞供者采集重组人粒细胞集落刺激因子5μg.kg-1.d-1,动员骨髓及外周血干细胞。采用环孢素+短疗程小剂量甲氨蝶呤方案预防移植物抗宿主病,前列腺素E预防肝静脉闭塞综合征,更昔洛韦预防巨细胞病毒感染,美司那及水化碱化预防出血性膀胱炎。通过DNA短串联重复序列多态性分析检测植入情况。结果 2例BMT患儿及1例PBSCT患儿完全植入;1例BMT患儿嵌合植入。中性粒细胞>0.5×109L-1中位时间12 d(9～15 d),血小板>20×109L-1中位时间19 d(12～30 d)。结论 allo-HSCT是治疗儿童SAA的有效方法,维持造血功能以及移植后并发症的发生及防治,仍是目前重点讨论的课题。     

造血干细胞移植后出血性膀胱炎

造血干细胞移植(HSCT)已成为临床上治疗血液恶性或非恶性疾病的一种重要治疗手段,而出血性膀胱炎(HC)是HSCT后常见的并发症。其病因是不同的,因此常见的预防措施是必须的,但并不是都有效,可能需多种治疗措施联合应用。对于重度HC需要降低病死率。目前对于HC的研究尚未达成共识,制定出统一的规范化治疗方案。现综述HSCT后HC的病因、诊断、治疗及预防。     

Response to the Letter: Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Treatment of Gaucher Disease

This is our response to the letter to the editor from Dr. Machaczka on our recent review paper titled “Gaucher's disease—a reappraisal of hematopoietic stem cell transplantation.”     

骨髓间充质干细胞在造血干细胞移植中的作用

骨髓间充质干细胞具有干细胞特性 ,体外培养证实其不仅具有自我更新和多向分化的能力 ,而且来源丰富 ,取材方便 ,多次传代后仍保持干细胞特性 ,主要应用于组织修复、基因治疗和造血干细胞移植等领域。该文就骨髓间充质干细胞在造血干细胞移植中的造血重建、移植物抗宿主病等方面的作用作一综述。     

造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病

原发性免疫缺陷病(PID)是一组少见的遗传性疾病,患儿往往发生反复感染,因而生命受到严重威胁.造血干细胞移植是唯一能够治愈该病的方法.目前认为人类白细胞抗原(HLA)相合的同胞是最佳的造血干细胞供者.但随着造血干细胞移植技术的发展,非亲缘HLA相合、单倍体相合供者亦成为PID患者可供选择的造血干细胞来源.由于脐带血干细胞库的建立,脐带血干细胞移植成功治疗PID的例数也日益增加.现就不同供者及移植物来源的造血干细胞在严重联合免疫缺陷病、Wiskott-Aldrich综合征、高IgM综合征以及慢性肉芽肿病的移植治疗的特点及进展进行综述.