儿童激素敏感型肾病综合征的远期结局

目的探讨儿童激素敏感型肾病综合征(SSNS)的远期结局及影响因素。方法回顾性分析2006年1月至2010年12月就诊于中山大学附属第一医院儿科且随访超过10年的105例初治SSNS患者的临床资料, 包括一般情况、临床表现、实验室检查、治疗和预后等。主要结局为临床治愈, 次要结局为末次随访1年内有复发或未停用激素及免疫抑制剂和末次随访时患者仍存在的并发症。按主要结局分为临床治愈组和未治愈组。采用t检验、Mann-WhitneyU检验、χ2检验等进行组间比较, 多因素分析采用二元Logistic回归。结果 105例SSNS患者中男82例(78.1%)、女23例(21.9%), 起病年龄为3.0(2.1, 5.0)岁。随访时间(13.1±1.4)年, 频复发或激素依赖者38例(36.2%), 无死亡及进展至终末期肾脏病者。临床治愈组88例(83.8%), 未治愈组17例(16.2%), 末次随访1年内有复发或仍未停药者14例(13.3%)。未治愈组频复发或激素依赖比例[12/17比29.5%(26/88), χ2=10.39]、应用免疫抑制剂比例[13/17比18.2%(16/88), χ2...     

儿童激素敏感型肾病综合征治疗进展

原发性肾病综合征是儿童常见肾脏疾病, 80%～90%的患儿对糖皮质激素治疗敏感, 为激素敏感型肾病综合征。绝大多数患儿初次缓解后会复发, 50%～70%表现为频复发或激素依赖。在预防复发的同时尽可能减少药物不良反应是主要治疗目标。现就激素敏感型肾病综合征治疗进展进行综述, 为临床制定个体化方案提供参考。     

10岁以上儿童原发性肾病综合征临床表现及预后

目的总结10岁以上儿童原发性肾病综合征(PNS)的临床特点和预后。方法回顾性分析2010年1月至2020年12月在首都儿科研究所附属儿童医院住院的118例>10岁PNS患儿的临床特点、肾脏病理表现和随访预后, 同期408例≤10岁PNS患儿作为对照组, 采用χ2检验比较组间临床分型、病理分型、激素耐药及肾小管间质病变情况;>10岁的PNS中激素耐药(SRNS)患儿分为初始耐药组和迟发耐药组, 采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线比较不同组间患儿尿蛋白持续阳性情况, Fisher确切概率法比较组间肾脏病理类型。结果 118例>10岁的PNS患儿中男74例、女44例, 发病年龄12.1(10.8, 13.4)岁;≤10岁的PNS患儿408例, 发病年龄4.5(3.2, 6.8)岁。>10岁PNS患儿中SRNS比例显著高于≤10岁患儿[24.6%(29/118)比15.9%(65/408), χ2=4.66, P=0.031], 病理分型较≤10岁患儿差异无统计学意义(P>0.05), 均以微小病变最常见, 分别为56.0%(14/25)和60.5%(26...     

儿童遗传性肾病综合征肾移植治疗相关进展

遗传性肾病综合征(nephrotic syndrome, NS)常进展至终末期肾病, 肾移植是最佳的肾脏替代治疗方案。目前遗传性NS在肾移植领域的特殊性未得到系统阐述。由于患儿术前大量激素的应用, 应注意遗传性NS免疫抑制治疗的差异, 包括免疫诱导和维持方案的选择。接受亲属肾移植, 其亲属捐赠者应在移植前接受基因检测, 充分评估风险并知情同意后才可作为供者。遗传性NS移植后复发较为罕见, 复发患儿对于血浆置换反应良好。现就儿童遗传性NS在肾移植领域的特点作相关阐述, 为遗传性NS的肾移植治疗提供参考。     

儿童肾外伤外科干预影响因素分析及列线图预测模型的建立

目的探讨儿童单侧肾外伤后外科干预的独立危险因素并构建列线图预测儿童单侧肾外伤后外科干预的风险。方法分析2011年9月至2021年9月温州医科大学附属第二医院收治的儿童单侧肾外伤的临床资料和影像学数据包括人口统计学、损伤特征、治疗和预后的数据。采用单因素分析筛选出儿童单侧肾外伤后外科干预的独立危险因素, 多因素logistic回归模型分析危险因素并用R软件建立预测外科干预的列线图, 根据曲线下面积和拟合度检验模型效果。结果共有114例患儿纳入研究, 开放性损伤3例, 钝性损伤111例;其中17例患儿接受了外科干预, 包括5例肾切除术, 5例血管栓塞术及7例其他手术。多因素分析结果显示血肿大小/肾脏厚度比值、开放性损伤、入院4 h内出现休克、造影剂外渗及合并其他腹部器官损伤是儿童单侧肾外伤后外科干预的独立影响因素(均P<0.05)。将这些因素纳入并成功构建列线图, 列线图一致性指数为0.985, 模型的校正曲线显示通过该列线图得出的外科干预预测值与实际观测值之间具有良好的一致性。结论列线图模型拟合度好, 能够为儿童单侧肾外伤的管理决策提供参考。     

儿童体位性心动过速综合征的发病机制研究进展

血容量不足与血流动力学障碍、自主神经功能障碍和高肾上腺素能状态是体位性心动过速综合征(postural tachycardia syndrome, POTS)较为公认的发病机制, 依此可以将POTS分为低血容量型POTS、神经性POTS、高肾上腺素能POTS三类。自身免疫异常、激素水平变化、基因突变也可能诱发POTS。此外, 部分患者合并有关节过度活动综合征、功能性胃肠疾病、埃莱尔-当洛综合征、肥大细胞活化障碍综合征等疾病。因此, POTS是一种复杂的临床综合征, 其发生可能存在多种机制共同作用。该文将对儿童POTS的发病机制进行综述, 有助于广大临床医师更好地了解该疾病。     

五岁以内儿童复杂性阑尾炎的临床预测模型探索

目的回顾性分析5岁以内儿童复杂性阑尾炎(CA)的独立危险因素并建立临床预测模型, 评价该模型在5岁以内儿童CA的临床应用价值。方法对2018年1月至2021年12月在上海交通大学医学院附属儿童医院行阑尾切除术的5岁以内患儿行回顾性分析, 根据术后阑尾组织是否存在坏疽及穿孔征象将患儿分成CA组和非CA组, 比较两组患儿间临床特征和术前实验室检查结果差异, 明确CA的独立危险因素并建立临床预测模型, 通过受试者工作特征曲线对临床预测模型进行验证。结果共纳入140例患儿, 其中CA组84例, 非CA组56例。经单因素和二元Logistic回归分析发现, 发病时间>23.5 h(OR=6.650, 95%CI 2.469～17.912, P<0.05), 腹部肌紧张(OR=3.082, 95%CI 1.190～7.979, P<0.05)和C-反应蛋白>41 mg/L(OR=3.287, 95%CI 1.274～8.480, P<0.05)为CA的独立危险因素, 通过上述3项独立危险因素构建CA临床预测模型, 经受试者工作特征曲线验证, 曲线下面积为0.881(9...     

γ-谷氨酰转肽酶<300 U/L的胆汁淤积患儿胆道闭锁风险的列线图预测模型

目的建立血清γ-谷氨酰转肽酶(gamma-glutamyl transferase, GGT)<300 U/L的胆汁淤积患儿胆道闭锁(biliary atresia, BA)风险的列线图预测模型。方法收集西安市儿童医院2012年1月至2020年1月因胆汁淤积行手术治疗且术前最近一次肝功能GGT<300 U/L的169例患儿资料, 其中男90例, 女79例, 体重(4.1±0.9) kg, 所有患儿均经术中胆道造影明确诊断为BA或非BA。根据GGT分组为<150 U/L组(极低GGT组)和150～300 U/L组(低GGT组), 记录患儿早产情况及术前最近一次肝功能各项指标的数值, 分别比较极低GGT组、低GGT组中BA和非BA患儿一般资料及肝功能变化情况。运用χ2检验或2个独立样本t检验进行单因素分析, 多因素Logistic回归分析BA的危险因素;R软件建立两组预测BA的列线图模型, 根据受试者工作特征(receiver operator characteristic, ROC)曲线下面积(area under curve, AUC)和拟合度检验模型效果。结果 16...     

儿童原发性肾病综合征激素治疗反应预测因子的研究进展

原发性肾病综合征(PNS)是儿童常见的肾小球疾病之一, 糖皮质激素是目前临床首选的药物, 但约10%的患儿在治疗过程中出现激素耐药。现就PNS患儿激素治疗反应预测因子进行综述, 以便临床上及早鉴别激素敏感型肾病综合征(SSNS)与激素耐药型肾病综合征(SRNS), 从而制订个体化的治疗方案及节约有限的医疗资源。此外, 在开始治疗之前鉴定激素治疗反应生物标志物也可避免激素诱导的药物毒性, 指导尽快启动肾脏保护或替代治疗。     

湿疹-血小板减少伴免疫缺陷综合征临床特征及危险因素分析

目的探讨湿疹-血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS)的临床特征和危险因素。方法病例对照研究, 选择2007年1月至2020年8月在重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科就诊的165例WAS患儿为研究对象, 根据预后的存活情况分为死亡组和存活组(对照组), 比较两组患儿的一般情况、临床表现、实验室检查、治疗及预后等临床资料, 组间比较采用两独立样本t检验、Welch法近似t检验、Mann-WhitneyU检验、Pearson χ2检验、Yates校正χ2检验或Fisher确切概率检验, 死亡危险因素分析采用多因素Logistic回归方法分析。结果 165例WAS患儿均为男性, 其中死亡组患儿40例, 死亡年龄为19(9, 28)月龄, 存活组125例, 末次随访年龄为60(36, 86)月龄。死亡组患儿WAS评分为(4.1±0.8)分, 存活组为(3.1±1.2)分。死亡组患儿反复感染和(或)重症感染、颅内出血、湿疹发生比例均显著高于存活组[95.0%(38/40)比32.0%(40/125)、25.0%(10/40)比2.4%(3/125)、90.0%(36/40)比72.0%(90/125...     

预测胆汁淤积患儿胆道闭锁风险的列线图

目的建立个体化胆汁淤积患儿发生胆道闭锁(biliary atresia,BA)风险的预测模型。方法回顾性分析西安市儿童医院经术中胆道造影确诊的329例胆汁淤积患儿病例资料,其中,男173例,女156例;227例BA,102例非BA。患儿纳入研究的标准:①出生后反复出现皮肤、巩膜黄染,经内科规范治疗无效;②血清胆红素进行性上升或不变,直接胆红素/总胆红素>20%;③肝胆B型超声或核素动态显像提示异常。收集患儿的性别、年龄、体重、民族、是否足月、白大便及肝功能等。使用SPSS软件以随机数字表法拆分病例,将67.2%(221/329)患儿作为建模组,32.8%(108/329)患儿作为验证组。采用单因素分析筛选出两组的危险因素,多因素Logistic回归模型分析BA的危险因素;应用R软件建立预测婴儿BA的列线图模型,根据曲线下面积(area under curve,AUC)和拟合度检验模型效果。结果单因素分析建模组数据,提示性别、体重、是否足月、白大便、总胆红素、直接胆红素、白蛋白、丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶和谷氨酰转肽酶在两组之间的差异具有统计学意义(P<0.05)。最终经逐...     

先天性巨结肠相关性小肠结肠炎的研究进展

先天性巨结肠相关性小肠结肠炎(Hirschsprung-associated enterocolitis, HAEC)是先天性巨结肠患儿常见且危及生命的一项并发症。虽然关于HAEC发病的确切原因我们尚不清楚, 但国内外学者一直致力于该病的各项研究, 且不断提出新的观点。因而, 本文将对HAEC的病因和发病机制、危险因素、诊断、预防和治疗等方面的最新进展做一综述。     

儿童脂肪性肝病命名探析

肥胖是多种重大慢性疾病的危险因素, 其中肝脏疾病尤其是脂肪性肝病的发生与肥胖密切相关。非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)已成为我国儿童青少年慢性肝病的最常见类型, 给社会造成了严重的经济和公共卫生负担。随着对疾病研究的深入, 2020年国际共识小组建议将NAFLD更新为代谢障碍相关脂肪性肝病(MAFLD)。而为了积极防控肥胖基础上的脂肪肝大流行, 本文提出在儿童中应用肥胖相关脂肪性肝病(OAFLD)这一新名称。本文将从儿童脂肪性肝病疾病命名的背景与机制出发, 探讨NAFLD、MAFLD、OAFLD在儿童青少年中应用的优劣。     

Nomogram模型用于胆道闭锁早期诊断的效能验证

目的对当前热门的胆道闭锁(biliary atresia, BA)Nomogram预测模型进行单中心数据验证, 并评估其诊断效能。方法回顾性分析上海交通大学医学院附属新华医院2009—2020年因婴儿梗阻性黄疸行手术探查的631例患儿临床资料, 根据术中胆道探查及造影结果分为胆道闭锁组(500例)和非胆道闭锁组(131例)。在Nomogram模型中输入同一患儿的性别、体重、碱性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP)、γ-谷氨酰转肽酶(gamma -glutamyltransferase, GGT)和直接胆红素(direct bilirubin, DB)数值, 得到该患儿预测为BA的风险概率。分别按手术年份和手术时日龄对患儿进行分组。将患儿BA预测概率值与其他肝功能数值在同一坐标系内绘制受试者操作特征(receiver operating characteristic, ROC)曲线, 得到诊断BA的曲线下面积(area under the curve, AUC)、灵敏度、特异度, 评估该Nomogram预测模型对BA患儿早期诊断的准确性。结果按手术年份分组, 性别...     

儿童戈谢病的诊断与治疗

戈谢病是由于葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏, 溶酶体内葡萄糖脑苷脂贮积所致肝、脾、血液、骨骼、肺、脑等多器官受累的一种溶酶体贮积症, 呈常染色体隐性遗传。其临床表现为多脏器受累并呈进行性加重。儿童患者大多症状较重, 早期诊断和积极酶替代治疗能明显改善预后。     

Dravet综合征研究进展

Dravet综合征是一种少见且严重的发育性癫痫脑病, 临床表型多变, 诊断、治疗困难, 相关共患病对患儿及家长的长期生活质量有深远的影响。SCN1A是Dravet综合征的主要致病基因, 超过85%的患儿存在SCN1A基因突变。近年来, 随着基因检测技术的发展和病例的积累, 对Dravet综合征的癫痫发作特点、共患病和SCN1A基因突变特点的认识也逐渐深入。除常规抗癫痫药物外, 新型抗癫痫药物(大麻二酚、芬氟拉明)亦显示出良好的抗癫痫作用, 有望成为治疗Dravet综合征癫痫发作的二线药物。该文主要对Dravet综合征较为独特的临床表型、SCN1A基因突变特点和新型抗癫痫药物研究进展进行综述, 以加深临床医生对该病的认识。     

儿童急性坏死性脑病39例分析

目的探讨儿童重症监护病房(PICU)内急性坏死性脑病(ANE)患儿死亡的危险因素。方法多中心回顾性研究。纳入首都医科大学附属北京儿童医院、中国医科大学附属盛京医院、河北医科大学附属河北省儿童医院和深圳宝安区妇幼保健院共4家医院PICU 2014年12月1日至2020年12月1日收治的39例ANE患儿, 根据出院临床结局将患儿分为存活组和死亡组, 比较两组患儿临床资料的差异, 采用单因素Logistic回归分析死亡危险因素及其相对危险度。结果纳入39例ANE患儿, 男18例、女21例;中位发病年龄30月龄;出院病死率为41%(16/39)。29例(74%)患儿的发病年龄<4岁, 前驱感染以流感病毒最常见(80%, 20/25)。入PICU时死亡组休克比例高于存活组[12/16比 17%(4/23), P=0.001]。死亡组患儿入PICU时格拉斯哥昏迷评分(GCS)低于存活组[3(3, 6) 比6(5, 7)分, Z=-2.598, P=0.009], 其最优界值为4分, 且死亡组GCS≤4分的比例高于存活组[10/16比 22%(5/23), P=0.018]。死亡组患儿入PIC...     

儿童冠状动脉异常主动脉起源临床分析

目的分析儿童冠状动脉异常主动脉起源(AAOCA)的临床特点、诊疗经过及预后。方法回顾性分析2013年1月至2022年1月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心住院确诊的17例AAOCA患儿的临床表现、实验室和影像学检查、治疗及预后。结果 17例患儿中男14例、女3例, 就诊年龄(8.7±3.5)岁, 左冠状动脉起源异常(ALCA)4例, 右冠状动脉起源异常(ARCA)13例。7例患儿表现为胸痛或运动后胸痛, 3例为心源性晕厥, 1例表现为胸闷乏力, 6例患儿无特异性症状, 其中3例心源性晕厥及1例胸闷乏力患儿为ALCA。14例患儿影像学表现存在冠状动脉压迫或狭窄导致心肌缺血的危险解剖基础。7例患儿行冠状动脉修补术, 其中ALCA 2例、ARCA 5例, 另有1例ALCA患儿因心力衰竭行心脏移植。ALCA组在心血管不良事件或预后的发生比例高于ARCA组(4/4比0/13, P<0.05)。门诊规律随访6 (6, 12)个月, 失访1例, 余患儿预后良好。结论心源性晕厥或心功能不全多发生在ALCA组, ALCA预后较差。ALCA及ARCA伴有心肌缺血的患儿建议及早进行手术治疗。     

儿童百日咳临床特征及重症百日咳危险因素分析

目的旨在研究儿童百日咳临床特征、发生重症百日咳的危险因素。方法回顾性分析2019年1月至2020年3月入住湖南省儿童医院重症监护病房、呼吸科、急诊综合科确诊百日咳患儿的临床资料及实验室检查结果。按年龄大小分为年龄≤3个月组58例、年龄>3个月组64例, 按痰培养结果分为痰培养阴性组63例、痰培养阳性组59例, 按是否完成百白破疫苗接种分为完成疫苗接种组19例、未完成疫苗接种组103例, 按病情严重程度分为重症百日咳组28例与非重症百日咳组94例, 比较两组的临床特点, 同时对发生重症百日咳的危险因素进行分析。结果年龄≤3个月组住院天数及气促、呼吸暂停、咳嗽后紫绀、心率下降、细菌感染的发生率均高于年龄>3个月组(P<0.05)。痰培养阳性组呼吸衰竭发生率、心力衰竭发生率均高于痰培养阴性组(P<0.05)。重症百日咳组住院天数、住院费用、发热发生率、喘息发生率、峰值白细胞计数、峰值淋巴细胞计数、细菌感染发生率等13项指标均高于非重症百日咳组(P<0.05)。4例进行换血治疗, 其中1例死亡。发热、喘息、咳嗽后紫绀、白细胞计数>20×109/L是重症百日咳...     

沉痛悼念张金哲院士

中国共产党的优秀党员, 中国工程院资深院士, 我国小儿外科主要创始人, 著名儿科医学教育家, 国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院原副院长、小儿外科主任医师、教授、博士生导师张金哲院士因病医治无效, 于2022年12月24日17时03分在北京逝世, 享年102岁。