儿童髓母细胞瘤临床病理分析

目的探讨儿童髓母细胞瘤(MB)的病理特征及其治疗与预后,分析其预后与病理类型的相关性。方法回顾性分析60例MB患儿的病理、治疗结局、及其他临床资料。结果 60例MB患儿均为高级别肿瘤,病理类型主要为经典型45例(75.00%),其他各亚型15例(25.00%)。显微手术全切除48例(80.00%),次全切除9例(15.00%),大部切除3例(5.00%)。术后放疗27例,化疗6例,放疗联合化疗5例。38例患儿获随访,2年存活率与无病生存率为63.16%和55.26%,5年存活率与无病生存率为26.32%和18.42%。大细胞型和间变型MB生存时间较短,促结缔组织增生/结节型生存时间较长;手术切除范围为全切除的患儿生存时间较长,部分切除患儿生存时间较短;放疗或化疗患儿的生存时间长于没有放、化疗的患儿,差异均有统计学意义(P均0.05)。结论儿童MB多为高级别肿瘤,预后差,病理组织学分型与预后密切相关。显微外科全切除是治疗首选。术后放、化疗可有效延长其生存期。     

TAZ在神经母细胞瘤组织中表达及临床意义

目的分析转录共激活因子(TAZ)在神经母细胞瘤(NB)患儿肿瘤组织中的表达及与患儿临床特征和预后的相关性。方法收集我院普外科58例NB患儿肿瘤组织标本,免疫组化(IHC法)检测TAZ在NB肿瘤组织中的表达,结合临床资料分析TAZ与临床病理学特征的关系,采用Kaplan-Meier和Cox回归分析分析TAZ表达对NB生存的影响。结果 IHC结果显示TAZ主要在细胞核内表达,且发现TAZ在NB的表达高于节细胞神经母细胞瘤(GNB),进一步分析发现TAZ在肿瘤临床分期(Ⅲ、Ⅳ期)、MYCN扩增、高危状态、Shimada病理(u FH)、肿瘤骨髓浸润、肿瘤复发、NSE升高、LDH≥500 U/L表达升高时,与相对应的上述各因素比较差异有显著性(P 0.01)。Kaplan-Meier生存分析提示NB患儿3年存活率TAZ高表达组低于TAZ低表达组(46.2%vs. 85.4%),差异有显著性(P=0.002);单因素Cox回归分析发现TAZ高表达、临床分期(Ⅲ和Ⅳ期)、高危状态、Shimada病理(u FH)、肿瘤复发是NB患儿预后危险因素,但多因素Cox回归分析发现仅TAZ表达增高是预后危险因素,差异有显著性(P 0.001)。结论 TAZ的表达和已知的患儿预后危险因素、不良病理类型、肿瘤复发及肿瘤标志物升高呈正相关性,TAZ表达阳性提示NB患儿预后不良,因此TAZ可作为NB患儿潜在判断预后的分子标志物和治疗新靶点。     

儿童颅内室管膜瘤临床特点及预后因素分析

目的探讨儿童颅内室管膜瘤的临床特点、诊疗分析及其预后影响因素。方法回顾性分析2012年1月至2020年12月首都医科大学附属北京儿童医院神经外科收治的32例儿童颅内室管膜瘤患儿的临床资料。男23例, 女9例;诊断中位年龄为4.5岁(0.7～10.0岁)。其中<3岁者12例(37.5%), ≥3岁者20例(62.5%)。肿瘤位于幕上14例, 幕下18例。患儿均行肿瘤切除术, 术后放疗18例, 术后化疗20例, 未行放疗及化疗4例。采用Kaplan-Meier法绘制颅内室管膜瘤患儿的生存曲线;采用Log-rank检验单一变量差异是否有统计学意义。结果 32例患儿中, 30例为全切除, 2例为未全切除。平均随访时间为24个月(1～62个月), 至随访截止存活26例, 死亡6例。1年生存率为88%, 3年为生存率为78%。单因素结果分析提示肿瘤部位(OR=1.5, 95%CI:1.082～2.079, P=0.040)对于术后生存时间差异有统计学意义, 是否进行化疗(OR=0.5, 95%CI:0.125～1.999, P=0.034)对于年龄<3岁患儿术后生存时间差异有统计学意义...     

CDC5L表达对神经母细胞瘤临床及预后评估的意义

目的探讨CDC5L在神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)中的表达及对患儿临床和预后的影响。方法免疫组化(immunohistochemistry,IHC)及蛋白免疫印迹(Western blot,WB)检测CDC5L在神经母细胞瘤患儿肿瘤组织中的表达,根据患儿性别、年龄、是否有骨髓浸润、肿瘤临床分期(INSS)、危险度分级、肿瘤病理诊断、Shimada病理分类及NSE、LDH是否正常进行分组,比较各组中CDC5L的表达差异,采用Kaplan-Meier和Cox回归分析CDC5L高表达组和低表达组对神经母细胞瘤生存的影响。结果 IHC显示,62例神经母细胞瘤肿瘤标本中,CDC5L高表达及低表达各31例(50%),CDC5L主要在细胞核内表达; IHC及WB均显示CDC5L在神经母细胞瘤中的表达高于节细胞神经母细胞瘤(ganglioneuroblastoma,GNB),NB和GNB均起源于原始神经嵴细胞,可于肾上腺或沿脊柱旁交感神经节分布;不同之处在于NB较GNB分化差,恶性程度更高。进一步分析CDC5L在NB患儿临床和病理特征之间的表达差异发现肿瘤骨髓浸润组较无肿瘤浸润组CDC5L高表达的比例更高,差异有统计学意义(χ~2=5.833,P=0.016);CDC5L在肿瘤临床分期Ⅲ～Ⅳ中的高表达比例高于Ⅰ～Ⅱ和Ⅳ-S期,差异有统计学意义(χ~2=11.328,P=0.001);CDC5L高表达的比例在MYCN扩增组高于MYCN非扩增组(P=0.038);危险度分级中,高危患儿中CDC5L表达增高的比例较中危和低危患儿高(χ~2=9.378,P=0.002);Shimada病理分类中,不良组织学类型较良好组织学类型CDC5L表达增高的比例更高(χ~2=7.839,P=0.005);NSE升高组较NSE正常组CDC5L表达增高的比例更高(P=0.035);LDH≥587 U/L较LDH587 U/L有更高比例的CDC5L表达增高,差异有统计学意义(χ~2=5.547,P=0.019)。Kaplan-Meier生存分析提示CDC5L高表达组3年存活率(48.8%vs. 88.0%)低于CDC5L低表达组,差异有统计学意义(P=0.002)。单因素Cox回归分析发现CDC5L高表达(HR=4.734,95%CI:1.590～14.091)、临床分期为Ⅲ和Ⅳ期(HR=7.444,95%CI:2.187～25.339)、高危状态(HR=2.749,95%CI:1.454～5.194)、Shimada病理UFH型(HR=4.098,95%CI:1.493～11.250)均是NB患儿预后的危险因素。但是进一步多因素Cox回归分析发现上述因素均没有统计学差异(P0.05)结论 CDC5L的表达和已知的患儿预后危险因素、不良病理类型及肿瘤标志物升高有较好的一致性,且生存分析也提示CDC5L高表达组较低表达组差,因此CDC5L可作为潜在的提示神经母细胞瘤患儿具有不良预后、不良病理类型和肿瘤标志物升高的分子标志物。     

HIT 2000 方案治疗3 岁以下儿童髓母细胞瘤疗效分析

目的评价分析3岁儿童髓母细胞瘤HIT 2000 方案的治疗效果及预后。方法回顾分析采用HIT 2000 方案治疗的3岁髓母细胞瘤患儿的临床资料。结果共纳入38 例3岁髓母细胞瘤患儿,完全缓解8 例、部分缓解5 例、疾病稳定6 例、疾病进展或复发19 例。5 年无事件生存率、总体生存率分别为(43.9±8.8)%、(49.5±9.1)%;M0组和M+组,DMB/MBEN组和CMB、LC/A 组,SHH组和G4组之间3 年或5 年无事件生存率和总体生存率差异均有统计学意义(P 均 0.05);而R0组和R+ 组、放疗组和未放疗组之间的5 年无事件生存率和总体生存率差异均无统计学意义(P 均0.05)。13 例患儿行放疗,放疗期间均未出现放射性脑坏死及继发第二肿瘤,1 例出现放射性肺损伤。所有患儿均化疗,化疗期间均出现不同程度的骨髓抑制,肝功能损害3 例,口腔黏膜溃疡5 例,经对症处理后预后良好。没有患儿因放、化疗而死亡。结论 HIT2000 方案治疗3 岁以下儿童MB疗效较好,疾病预后与M分期、病理分型及分子分型有关,化疗耐受可,可作为3 岁以下儿童MB治疗方案之一。     

畸胎瘤样肾母细胞瘤治疗体会及文献回顾

目的 探讨儿童畸胎瘤样肾母细胞瘤临床诊断和治疗方法,提高临床对该病的认识.方法 回顾我院2007年至2016年间诊治的4例儿童畸胎瘤样肾母细胞瘤,男2例,女2例,年龄2～40个月,平均年龄21个月;原发灶:右肾3例,左肾1例;根据COG分期为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期(肺及骨髓)各1例,分析其临床表现、诊断及治疗方法.结果 4例患儿均行肾脏肿瘤根治性切除术,其中Ⅲ、Ⅳ期患儿术前行化疗再行根治术;3例术后辅以化疗,术后复发1例(化疗不敏感);3例早中期患儿预后可(2例随访时间超9年,1例随访3年),1例Ⅳ患儿再次手术后化疗加放疗中.结论 儿童畸胎瘤样肾母细胞瘤是肾母细胞瘤的罕见病理类型,临床症状通常难与经典肾母细胞瘤鉴别,主要依靠术前影像学及病理诊断,患侧肾脏肿瘤根治性切除术为主要治疗手段,早中期TWT患儿预后良好,至于保肾肿瘤切除术在该类型肾母细胞瘤的应用,暂未见文献报道,本组病例数较少,也未涉及.对于晚期TWT患儿,可能因为其独特的病理特征,其预后可能比经典肾母细胞瘤更差.     

115例儿童髓母细胞瘤综合治疗及疗效分析

目的 分析研究儿童髓母细胞瘤综合治疗疗效;探讨危险因素与治疗效果及预后的关系.方法 对2010年1月至2015年6月期间经脑肿瘤手术后病理组织确诊的115例儿童髓母细胞瘤患儿进行分析,男77例,女38例,男∶女=2.02∶1;年龄:≤3岁8例(最小15个月),＞3岁107例(最大15岁),中位年龄6.75岁.依据危险因素:年龄、Chang et al's肿瘤转移分期(无肿瘤转移M0,有肿瘤转移M+)、手术肿瘤全切/近全切及肿瘤残留(肿瘤残留≥1.5 cm)、病理组织分型(经典型CMB,促纤维结节型DMB/广泛结节型MBEN,大细胞型LCMB和间变细胞型AMB)进行低危险因素/高危险因素诊断和分层的综合治疗.对低危险因素(年龄＞3岁、M0期、手术肿瘤全切/近全切、组织病理分型CMB,DMB/MBEN)的患儿,手术后给予24～30 GY全中枢及54～56 GY后颅凹病灶部位的放射治疗,放射治疗结束后进行8个周期的维持化疗.对高危险因素(年龄≤3岁、M+期、手术后有肿瘤残留≥1.5 cm,组织病理分型AMB,LOMB)患儿,年龄＞3岁,手术后先给予2个周期的诱导化疗,诱导化疗结束后进行36 GY全中枢及54～56 GY后颅凹病灶部位的放射治疗,放射治疗结束后再进行4个周期的维持化疗,年龄≤3岁,手术后给予3个周期诱导化疗后再给予4个周期维持化疗.结果 低危险因素60例(52.2％),高危险因素55例(47.8％).随访时间最短6个月,最长60个月,中位随访时间25个月.3～5年总体生存(OS),低危险因素85.5％,高危险因素67.7％:两组之间差异有统计学意义(P＜0.05);3-5年无事件生存(DFS),低危险因素76.8％,高危险因素47.3％,两组之间差异有统计学意义(P＜0.05);复发病例31例(27.0％)其中≤3岁2例,术后复发时间:最短4周,最长48个月,中位复发时间12个月,治疗后完全缓解2例,部分缓解13例,死亡16例,其中≤3岁1例,继发颅内高级别胶质瘤1例.结论 依据危险因素分层治疗儿童髓母细胞瘤有益于儿童髓母细胞瘤患儿治疗,提高生存率及生存质量;儿童髓母细胞瘤长期生存与危险因素有关系.     

儿童髓母细胞瘤Ddx5和Ddx17的表达及临床意义

目的探讨RNA解旋酶Ddx5和Ddx17在儿童髓母细胞瘤组织中的表达及意义。方法免疫组织化学染色法检测68例髓母细胞瘤组织中Ddx5和Ddx17的表达,根据染色结果将患儿分为高表达组和低表达组,比较两组临床病理特征及生存预后。生存率比较采用Log-rank检验;多因素分析采用COX比例风险模型。结果髓母细胞瘤组织中Ddx5低表达17例(25%),高表达51例(75%); Ddx17低表达18例(27%),高表达50例(74%)。Ddx5高表达组和Ddx17高表达组M分期为M1～M4的占比均高于其对应的低表达组(P 0.05)。Ddx5和Ddx17表达均与年龄、性别、肿瘤部位、病理分型无关(P 0.05)。多因素分析结果显示,M分期为M1～M4、Ddx5高表达和Ddx17高表达是髓母细胞瘤患儿不良生存预后的独立影响因素(P 0.05)。Ddx5高表达组中位生存时间为16个月,明显低于Ddx5低表达组的22个月(P 0.05)。Ddx17高表达组中位生存时间为17个月,明显低于Ddx17低表达组的24个月(P 0.05)。结论 Ddx5和Ddx17高表达可能预示着髓母细胞瘤患儿的不良生存预后。     

p53免疫组化判定肾母细胞瘤预后的研究

目的探讨p53免疫组化的表达与肾母细胞瘤侵袭性的关系,及对术前化疗的评估。方法收集2007年一2009年本院收治的44例肾母细胞瘤患儿,25例患儿未接受化疗而直接手术,19例术前化疗后再做手术。患儿术后病理组织学检查均证实为肾母细胞瘤,年龄0.4~10岁,平均年龄(2.7±2.0)岁。所有病理切片做p53免疫组化。根据p53染色密度和强度进行计分。结果 p53高强度、综合得分在术后和术前化疗患儿之间有统计学意义(P=0.003;P=0.006),综合得分为1的术后化疗患儿死亡、复发及组织结构分型有统计学意义(P值分别为0.034、0.035、0.02)。综合得分为1的术前化疗患儿死亡、复发及组织结构分型无统计学意义(P=0.271)。结论本研究初步表明,肾母细胞瘤术后化疗的肿瘤侵袭性较术前化疗肾母细胞瘤强,p53免疫组化的表达与肾母细胞瘤分期和预后相关,可能成为肾母细胞瘤肿瘤组织病理学分析的补充。     

肾母细胞瘤诊治10年回顾

目的 对10年中收治的小儿肾母细胞瘤的发病特点和诊治进行回顾分析,讨论影响肾母细胞瘤治疗和预后的因素.方法 统计10年期间69例肾母细胞瘤患儿的临床资料,包括患儿性别,发病年龄,临床表现和分期,病理分型和治疗手段,并将患儿分别以临床分期和病理分型进行分层,用Kaplan-Meier进行单因素生存分析.结果平均发病年龄(3.25±2.78)岁,发现腹部包块为主要起病症状,其中Ⅰ期18例,Ⅱ期25例,Ⅲ20例,Ⅳ期6例.治疗手段为患肾切除,NWTSG的化疗方案和有限病例的放疗.随访时间4～123个月,平均生存时间(41±30.9)个月.生存率:总体生存率78.2%,其中Ⅰ期患儿100%,Ⅱ期患儿76%,Ⅲ期患儿70%,Ⅳ期患儿50%.Kaplan-Meier生存分析表明,Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期三组患儿的生存时间差别无统计学意义,但明显高于Ⅳ期组患儿(LogRank法,P=0.04).预后良好组织类型(FH)组生存率为86.9%,其中Ⅰ期为100%,Ⅱ期93.3%,Ⅲ期72.7%,Ⅳ期50%;预后不良组织类型(UH)组总体生存率为65.2%,Kaplan-Meier生存分析生存表明,二组的生存时间具有显著性差异(Log Rank法,P=0.004).结论 临床分期,病理类型和治疗手段是影响肾母细胞瘤患儿预后的重要因素.     

显微外科为主的综合治疗对小儿髓母细胞瘤预后的影响

目的 分析显微手术辅以放疗、化疗对小儿髓线细胞瘤治疗效果及其预后的影响。方法 将髓母细胞瘤患儿分为二组。手术全切除组和手术未全切除组。前才术后只接受全神经轴放射治疗，后者术后辅以放疗和化疗，观察二组治疗效果和预后的差异。结果 手术全切除组术后肿瘤复发率２９．３％，１、２、５年生存率分别为１００％、９４．１％、８２．４％；手术未全切出生率且术后肿瘤复发率８５．７％、１、２、５年的生存率分别为７１．４     

Medulloblastome, primitiv neuroektodermale Tumoren und Ependymome

Medulloblastoma, primitive neuroectodermal tumor (PNET), and ependymoma are the most frequent malignant brain tumors of childhood. Since the 1980s, multimodal therapy optimization trials of the German Society of Pediatric Oncology and Hematology (GPOH) have led to improved survival rates. Within the current primary treatment trial HIT 2000, modern strategies for radiotherapy and chemotherapy are evaluated according to histology, staging, and age after maximal safe tumor resection. Young children with desmoplastic medulloblastoma receive chemotherapy alone, and the aim for young children with classic medulloblastoma and PNET is for chemotherapy to delay radiotherapy. Intensified treatment concepts are evaluated in metastatic disease. In ependymoma, the extent of resection and local radiotherapy are most important. Prolonging survival while preserving a good quality of life is the aim of the trial HIT-REZ 2005 for children with relapsed medulloblastoma, PNET, or ependymoma; it includes the evaluation of new drugs and treatment modalities (temozolomide, intraventricular etoposide). Central tumor banking and improved treatment stratification by prognostic molecular markers are planned for future trials.     

儿童髓母细胞瘤34例临床分析

目的：为提高疗效，改善预后，对髓母细胞瘤（Ｍｂ）综合治疗方法和影响预后的因素进行研究。方法：通过对１年内收治的３４例患儿进行回顾性研究，着重分析手术切除与预后的关系，并结合文献进行讨论。结果：本组患儿采用显微手术大多可以做到全切或近全切除肿瘤，辅以术后放、化疗，经随访获得良好疗效。结论：手术全切肿瘤辅以足够剂量的放、化疗是降低复发转移率、提高存活率的有效手段     

HEPATOBLASTOMA: The Indiana Experience with Preoperative Chemotherapy for Inoperable Tumors; Clinicopathological Considerations

Analysis of the prognostic importance of various clinicopathological parameters in 17 hepatoblastomas (HBs) confirmed the utility of preoperative chemotherapy to convert inoperable to resectable tumors. There was no significant survival advantage for patients who underwent initial tumor resection compared with those resected following chemotherapy, although complete resection, with or without prior chemotherapy, was critical for cure. Young age was associated with better survival but did not correlate with histologic subtype or clinical stage. A relationship between low initial alpha-fetoprotein (AFP) level and tumor resectability was noted, perhaps related to tumor size, but tumor location was of greater importance than size in determining resectability. Neither the mean proportions of fetal and embryonal epithelium, nor their mitotic activity, nor the presence of vascular invasion in the prechemotherapy biopsy specimens was predictive of outcome, but the low mitotic activity of the fetal component correlated with ultimate resectability. On the other hand, although complete resection was necessary for survival, histologic examination of postchemotherapy specimens had additional predictive value; the presence of vascular invasion, the amount of viable mesenchyme, the extent of tumor necrosis, the proportion of embryonal epithelium, and the mitotic activity of the epithelial component in postchemotherapy resection specimens were each predictive of outcome. Although the presence of osteoid was not predictive, both the proportion of HBs that contained osteoid and the extent of mature mesenchymal tissues within individual HBs were increased by chemotherapy, suggesting that maturation of previously immature clones had been induced. We conclude that although complete resectability remains the fundamental goal of therapy, evaluation of the clinicopathologic characteristics that we have found to be predictive of outcome may permit tailoring of therapeutic regimens to individual patients; those whose tumors are deemed likely to respond well may require less toxic preoperative chemotherapy, and those deemed likely to progress in spite of complete resection may be considered for more aggressive postoperative regimens.     

儿童急性淋巴细胞白血病患儿脑脊液状态与预后的关系

目的 探讨流式细胞学检测儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）中枢神经系统浸润阳性（CNSI⁺）患者的临床特征及其与预后的关系。方法 回顾性收集2008年4月至2013年6月CNSI⁺ALL患儿66例临床资料,对不同化疗阶段即诱导期、巩固维持期患儿的临床特征、实验室检查及预后进行比较分析。结果 66例CNSI⁺ALL患儿中,诱导期50例,巩固维持期16例。分子生物学结果显示巩固维持期CNSI⁺患儿预后良好基因比例明显高于诱导期患儿（P < 0.05）,巩固维持期患儿复发率明显高于诱导期患儿（P < 0.05）。21例CNSI⁺ALL患儿复发,其中诱导期10例,巩固维持期11例,巩固维持期复发患儿中枢神经系统合并骨髓的复发比例明显高于诱导期复发患儿（P < 0.05）,巩固维持期复发患儿脑脊液生化阳性率明显高于诱导期复发患儿（P < 0.05）。诱导期患儿无复发生存（RFS）率明显高于巩固维持期（P < 0.001）,两组总体生存（OS）率比较差异无统计学意义（P > 0.05）。结论 ALL患儿CNSI⁺对不同化疗阶段RFS率有影响,但对OS率无明显影响;巩固维持期出现CNSI⁺的患儿复发率高,临床上应引起重视。     

晚期儿童肝母细胞瘤的预后分析

目的：探讨晚期儿童肝母细胞瘤（hepatoblastoma,HB）的预后情况。方法回顾性分析首都医科大学附属北京同仁医院儿科2006年4月-2014年7月收治的103例患儿中随访3年以上的30例晚期HB患儿的临床资料,总结其临床疗效和预后情况。结果（1）POG／CCG临床分期：III期12例,完全缓解（CR）10例（83％）;IV期18例,CR 8例（44％）,两组CR率无显著差异（P＝0.08）;（2）血清AFP：30例患儿中28例明显升高,占93％;（3）术前化疗：提高了69％的肿瘤完全切除率;（4）疗效与预后：30例患儿5年总体生存率为58％。胎儿型、POG／CCG III期和肿瘤完全切除患儿生存率明显提高（P＜0.05）。结论儿童晚期HB经综合治疗预后尚可。胎儿型预后较好,但肿瘤未完全切除,POG／CCG IV期及伴有远处转移尤其是肺转移患儿预后仍较差,应尽可能地早期诊断及治疗。     

儿童造血干细胞移植后急性肾损伤相关危险因素的回顾性研究

目的 探讨造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)后急性肾损伤(acute kidney injury,AKI)的危险因素。方法 回顾性研究2018年1月至2020年1月111例行HSCT患儿的临床资料。采用多因素logistic回归分析筛选出AKI发生的影响因素;采用Kaplan-Meier生存分析比较不同级别AKI患儿生存预后差异。结果 111例HSCT患儿中,AKI发生率为52.3%(58/111)。移植物抗宿主病(Ⅱ～Ⅳ度)(OR=4.406,95%CI:1.501～12.933,P=0.007)、肝小静脉闭塞综合征(OR=4.190,95%CI:1.191～14.740,P=0.026)、血栓性微血管病(OR=10.441,95%CI:1.148～94.995,P=0.037)与HSCT患儿移植后AKI发生密切相关。AKIⅢ期患儿的1年生存率(28.6%±12.1%)低于NAKI (82.8%±5.2%)、AKIⅠ期(81.7%±7.4%)、AKIⅡ期(68.8%±11.6%)患儿(P<0.05)。结论 ...     

45例儿童神经母细胞瘤预后因素分析

目的 分析影响儿童神经母细胞瘤（NB）的临床预后因素,期望通过综合性诊断治疗方案改善NB的预后。方法研究对象为1998年10月至2003年12月新诊断为NB患儿,根据年龄及分期分为高、中、低危3组,各组采用包括不同化疗强度的NB综合治疗方案。方案包括确切分期分组,Ⅲ、Ⅳ期患儿延迟或二次肿瘤根治术,不同强度的化疗方案和完成化疗后全顺维甲酸诱导分化治疗,高危组在化疗结束时接受自身造血干细胞移植（ASCT）。结果年龄6个月至11岁,共45例。I期9例,Ⅱ期1例,Ⅲ期8例,Ⅳ期26例,1Vs期1例。6例在≤2个疗程后好转中放弃治疗;39例按计划治疗,11例接受了ASCT。获得完全缓解（CR）31例（80％）,获得部分缓解（PR）8例（20％）。中位随访期21个月（14个月至64个月）;末次随访时CR24例（62％）,中位CR时间为22个月;带病生存病情稳定4例,总生存率（SR）72％。疾病进展、复发或已死亡11例（28％）。大于18个月、Ⅲ期及Ⅳ期明显影响预后,P分别为0．04、0．003。不同危险组预后不同,P为0．003。肿瘤原发于后腹膜,Ⅲ、Ⅳ期患儿手术未能完全切除肿瘤和未能接受ASCT者预后差,但未达统计学有效水平,P=0．092、0．55和0,60。结论NB综合整体治疗方案较为合理。年龄大于18个月、Ⅲ期及Ⅳ期为预后不良因素。肿瘤原发于后腹膜、手术未能完全切除肿瘤和未能接受ASCT预后差,但P未达统计学有效水平。     

中晚期儿童肾透明细胞肉瘤10例的诊治及预后分析

目的探讨中晚期儿童肾透明细胞肉瘤(CCSK)的临床特点、诊治经过及预后特点。方法收集2014年1月至2017年12月在首都医科大学附属北京同仁医院儿科住院治疗的10例中晚期CCSK患儿的临床资料,对其临床特征、诊疗经过及预后情况等进行回顾性分析。结果1.临床特点:10例CCSK病例中男6例,女4例;中位发病年龄为32个月;7例为左侧CCSK,3例为右侧CCSK。初次诊断时Ⅲ期9例,Ⅳ期1例;其中4例初次诊断时误诊为肾脏其他肿瘤(40%,4/10例)。5例Ⅲ期病例治疗及随访过程中出现肿瘤复发及转移,主要远处转移部位为肺、骨、肝脏及脑。2.治疗及预后:10例中给予手术联合放疗及化疗者7例,未规范化治疗放弃者3例。中位随访时间33.5个月,7例存活,3例死亡,3年总生存率为65.6%。Ⅲ期患儿3年总生存率为74.1%,Ⅳ期患儿3年总生存率为0,Ⅲ期与Ⅳ期预后比较差异有统计学意义(χ^2=9,P=0.003)。5例复发病例中仅1例完全缓解,2例部分缓解,1例进展,1例死亡;3例无复发病例均完全缓解,且均为给予手术、化疗及放疗规范化治疗者。结论儿童CCSK初诊误诊率高,Ⅲ期病例治疗及随访过程中复发及远处转移风险高;Ⅲ期病例积极给予手术、化疗及放疗的规范化治疗,预后良好,而发生复发及远处转移者死亡率高。