再生障碍性贫血的骨髓移植和免疫抑制疗法

再生障碍性贫血是小儿难治疾病之一，其发病机制较为复杂，本文主要讨论再障的病情分类及对治疗的影响、骨髓移植和免疫抑制疗法的适应症。     

严重型再生障碍性贫血的治疗进展

骨髓移植和免疫抑制剂是目前治疗严重型再性障碍贫血的两个主要方法。随着广泛深入的研究,其疗效已得到明显提高,大大延长了患者长期生存率。造血生长因子是近年治疗本病的研究热点,但最新资料显示其疗效并不令人乐观,不能作为一线药物,但仍不失为一种良好的辅助药物。     

免疫抑制疗法治疗儿童再生障碍性贫血的研究

目的 探讨各种免疫抑制（IS）治疗儿童再生障碍性贫血（简称再障）,尤其是重型再障（SAA）的临床疗效。方法 阶段性总结各种IS治疗：抗胸腺细胞球蛋白（ATG）、环胞菌素A（CSA）、大剂量免疫球蛋白（HDIG）和联合IS治疗儿童再障碍的疗效,将以往以雄性激素为主的治疗作为IS治疗疗效的对照组。结果 （1）IS治疗疗效明显优于雄性激素对照组,尤其是SAA有效率明显高于对照组（P＜0．05）;（2）联合IS治疗SAA在提高疗效和降低病死率等方面均明显优于单药IS治疗（P均＜0．05）;（3）疗效影响因素的分析提示,单药ATG或CSA治疗前病程＜6个月者有效率高（P＜0．05）,而联合IS治疗疗效与病程无明显关系;（4）采用副反应综合防治措施,能使各种IS治疗顺利实施;（5）雄性激素是IS治疗的有效辅助治疗方法。结论 ATG、CSA和HDIG确为治疗儿童再障,尤其是SAA和难治性再障的有效疗法,联合IS治疗则可能进一步提高SAA疗效和生存率。     

严重型再生障碍性贫血的治疗进展

骨髓移植和免疫抑制剂是目前治疗严重型再生障碍性贫血的两个主要方法,随着广泛深入的研究,其疗效已得到明显提高,大大延长了患者长期生存率。造血生长因子是近年治疗本病的研究热点,但最新资料显示其疗效并不令人乐观,不能作为一线药物,但仍不失为一种良好的辅佐药物。     

两种免疫抑制疗法治疗儿童严重型再生障碍性贫血的比较

目的 探讨提高儿童严重型再生障碍性贫血（ＳＡＡ）疗效的方法。方法 结合骨髓基质液体培养法及针对性应用重组人粒－巨噬细胞集落刺激因子,比较联合免疫抑制疗法（ＣＩＳＴ）与强化免疫抑制疗法（ⅡＳＴ）治疗ＳＡＡ（分别为１１例和１６例）的疗效。结果在适当应用ｒｈｕＧＭ＿ＣＳＦ的基础上,ＣＩＳＴ及ⅡＳＴ方案治疗儿童ＳＡＡＵ职效差异无显著性（有效率分别为８２％及８１％）。结论 采用ＣＩＳＴ及ⅡＳＴ方案联合适当     

再生障碍性贫血的基因疗法

基因治疗（ｇｅｎｅｔｈｅｒａｐｙ）是近２０年来分子生物学和重组脱氧核糖核酸技术迅速发展的结果。理论上通过基因治疗可以将缺陷的基因进行原位的修补而使其成为疾病的一种根治方法。目前，基因治疗正处于研究阶段。而基因增补的方法在遗传性疾病、恶性肿瘤及病毒性感染的治疗中已取得可喜的成果。其中细胞因子基因治疗的设想在造血系统疾病，包括再生障碍性贫血的治疗中已日益受到重视。     

多种免疫抑制剂联合治疗儿童重型再生障碍性贫血

同时应用环胞菌素,抗胸腺细胞球蛋白,大剂量免疫球蛋白和大剂量甲工泼尼松龙等免疫抑制剂对１７例小儿ＳＡＡ（１０例ＳＡＡ－Ｉ,７例ＳＡＡ－Ⅱ）进行联合免疫抑制治疗。结果３例基本治愈,７例缓 解,３例明显进步,总有效率达７６．５％。（１３／１７例）。     

儿童获得性再生障碍性贫血的免疫抑制治疗

再生障碍性贫血(再障)包括获得性及先天性2种类型,是儿童常见的难治性血液病之一,尤其重型再障(SAA),病情严重,死亡率高。80年代初,HLA配型全相合的骨髓移植被认为是根治SAA的唯一方法,近20余年,随着有关免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,认为儿童获得性再障大多存在免疫功能紊乱,应用免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)使SAA的治疗缓解率已由20世纪80年代10%以下提高到60%~80%,长期存活率及生存质量与骨髓移植相当[1~3],目前在我国因造血干细胞来源困难和昂贵经费等问题限制其广泛应用情况下,…     

再生障碍性贫血的基因疗法

基因治疗（ｇｅｎｅｔｈｅｒａｐｙ）是近２０年来分子生物学和重组脱氧核糖核酸技术迅速发展的结果。理论上通过基因治疗可以将缺陷的基因进行原位的修补而使其成为疾病的一种根治方法。目前，基因治疗正处于研究阶段。而基因增补的方法在遗传性疾病、恶性肿瘤及病毒性感染的治疗中已取得可喜的成果。其中细胞因子基因治疗的设想在造血系统疾病，包括再生障碍性贫血的治疗中已日益受到重视。     

免疫抑制疗法治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

目的：探讨免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效、安全性及影响疗效的主要因素。方法：对2007年1月至2010年12月接受IST治疗的55例重型再生障碍性贫血（SAA）及51例慢性再生障碍性贫血（CAA）患儿的临床资料进行回顾性分析。结果：① 在CAA患儿中,抗胸腺球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）治疗组总有效率明显高于CsA单独治疗组(80％ vs 44％,P40%、治疗前无重症感染以及有G-CSF早期治疗反应的患儿治疗效果较好,而治疗效果与AA分型、年龄等指标无关。结论：ATG+CsA联合治疗是治疗儿童AA的一种安全有效的方法;病程长短、有无严重感染、骨髓造血面积及G-CSF早期治疗反应是影响疗效的主要因素。     

强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

探讨强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效。方法总结我院1991～1999年 儿童再障31例,根据治疗方法不同分3组对比观察基础治疗组(康力龙、654-2等),单用环孢菌素A(CSA)治 疗组,强化免疫抑制治疗组。结果基础治疗组、单用CSA组、强化免疫抑制治疗组有效率分别为27.27％,57.14％,76.92％;重型再障(SAA)有效率分别为11.11％,50.00％,75.00％;SAA-Ⅰ有效率分别为14.29％, 60.00％,88.89％。单用CSA组及强化免疫抑制治疗组疗效明显优于基础治疗组,强化免疫抑制组对SAA及 SAA-Ⅰ疗效更佳,有效率分别达75.00％和88.89％。结论以CSA为主的免疫抑制治疗比单用康力龙、654-2 等治疗更有效;对于SAA,CSA联合ALG/ATG、HDIVIG、HDMP等强化免疫治疗能提高疗效,对SAA-Ⅰ更明显。     

再生障碍性贫血的临床诊断治疗进展

再生障碍性贫血(AA)是儿童常见的难治性血液病之一,尤其重型再生障碍性贫血(SAA),患者往往病情重,死亡率高。近年随着有关免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,儿童AA的诊断和治疗得到不断的完善和发展。而且随免疫抑制治疗的广泛应用及骨髓移植的开展,SAA疗效已得到显著提高。本文就儿童AA的诊断和治疗的最新进展作一总结。     

联合免疫抑制治疗重型再生障碍性贫血

目的 观察联合免疫抑制(CIS)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.方法 本院2004年6月-2008年9月应用抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素对11例SAA患儿进行CIS治疗(CIS组),随访观察疗效,并将以往接受单一药物免疫抑制(SIS)治疗的19例SAA患儿作为对照(SIS组).比较2组疗效及不良反应.结果 CIS组总有效率为81.8%(9/11例),明显高于SIS组.且经过积极预防及对症处理,药物不良反应轻微,不影响治疗.结论 CIS为治疗儿童SAA有效、安全的疗法,疗效明显高于SIS治疗.     

联合免疫抑制治疗儿童重型和难治型再生障碍性贫血

目的　本研究旨在探索联合免疫抑制 (CIS)治疗儿童重型再障 (SAA)和难治型再障 (RAA)的疗效 ,并进行有关疗效预测和临床方法学等方面的研究。方法　应用抗胸腺细胞球蛋白 /抗淋巴细胞球蛋白、环胞菌素A和大剂量免疫球蛋白 (HDIG)等对 36例儿童SAA(n =33)和RAA(n =3)进行CIS治疗 ,随访观察疗效 ,并将以往接受单一药物免疫抑制 (SIS)治疗的 4 3例病儿 (42例SAA ,1例RAA)作为疗效对照组。同时进行外周血淋巴细胞亚群和血清细胞因子等免疫功能指标检测 ,探索儿童再障的免疫介导致病机制及其与IS疗效的关系 ,并总结临床治疗方法与经验。结果　CIS治疗儿童再障 ,总有效率为 80 .6 % (2 9/36 ) ,其中SAA有效率和显效率分别达到 78.8% (2 6 /33)和 6 0 .6 % (2 0 /33) ,均明显高于以往SIS治疗对照组 [5 7.1% (2 4 /42 ) ,2 8.6 % (12 /42 ) ]。CIS治疗3例RAA均有效 ,而SIS治疗 1例RAA无效。儿童再障的主要异常指标为CD4 /CD8比例下降 ,IL 2R、IL 8和TNF表达增高 ,所有病例均存在 2项以上指标的明显异常。疗效预测研究显示 ,治疗前 ,病程短于 6个月或网织红细胞绝对计数高于 10× 10 9/L者 ,SIS治疗有效率显著增高 ,但上述因素与CIS疗效无关。由于采用较为合理的治疗方法和副反应防治措施 ,两组未出现明显的重要     

免疫抑制治疗56例儿童获得性重型再生障碍性贫血的转归

Objective To investigate prognostic factors of immunosuppressive therapy (IST) in children acquired severe aplastic anemia(SAA). Methods Data of 56 consecutive children cases with SAA who had received rabbit anti-thymocyte globulin (R-ATG) [3-5 mg/(kg·d)×5 d] and cyclosporine A (CSA) from January 2000 to June 2006 were retrospectively analyzed. No repeated courses of R-ATG were given for nortresponders. All the patients also received stanozolol or testosterone propionate. The dose of CSA was adjusted to maintain trough drug levels above 100 μg/L and peak drug levels above 300 μg/L. Results The overall response rate to the immtmosuppressive therapy (IST) was 62.5% and the complete remission rate was 37.5%. The 5-year overall survival for IST regimens was 66.27%±6.84%, patients who had infections when using ATG had significandy lower response and higher mortality. Patients whose nucleated erythrocyte population in bone marrow was ≥ 10% had good prognosis. Patients whose granulocytes population in bone marrow was ≥10% had lower mortality. Conclusion Patients who had infections when using ATG had significantly lower response and higher mortality. Patients whose nucleated erythrocyte population in bone marrow was ≥10% had good prognosis.     

小儿再生障碍性贫血治疗的进展

再生障碍性贫血是由于多种原因引起的骨髓造血功能代偿不全的综合征。其临床特征是全血细胞减少,且易并发感染和出皿,严重影响生存质量,而重型(急性)再障的病死率可高达80％～90％,预后险恶。再障的发病机制较为复杂,大致有:1.造