中国临床医学真实世界研究施行规范

真实世界临床研究是指在真实临床、社区或家庭环境下,获取多种数据,从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的研究。真实世界研究包括观察性真实世界研究和试验性真实世界研究,真实世界研究的纳入人群均为临床实际的患者群体,样本量通常较大。真实世界研究证据是随机对照研究证据的重要补充。真实世界研究的概念于1993年正式提出,近10余年来真实世界研究逐渐兴起,但我国真实世界研究的质量参差不齐,有待规范。为指导我国真实世界研究,本专家委员会撰写了本规范,以供临床研究相关人员参考。     

胃肠道肿瘤领域的真实世界研究

正真实世界研究(real world study,RWS)是指针对预设的医学问题,对真实医疗环境下系统收集患者的健康状况数据[真实世界数据(real world data,RWD)],综合运用多学科方法进行系统分析,以获得真实世界证据(real world evidence,RWE)的过程~([1])。RWS既可用于临床医疗决策,也能用于支持药物研发和监管决策,还能通过药物经济学评价指导公共卫生决策。作为随机对照试验     

真实世界研究与乳腺癌网络数据库建设

<正>随机对照研究(randomized controlled trail,RCT)极大促进循证医学在乳腺癌中的应用,使乳腺癌从最初的单一手术治疗,发展为包括化疗、放疗、内分泌治疗和靶向治疗的综合治疗模式。RCT通过严格控制入组和排除标准,减少内部数据的异质性,科学评估实验方案的有效性。但RCT研究花费巨大、实际病人入组率低以及部分低概率事件需大样本评估等,存在一定的局限性。故需在RCT研究的基础上,寻找与其互补的研究方法,推动临床     

真实世界研究在慢性伤口领域的研究进展

近年来,作为随机对照试验（RCT）的有力补充手段,真实世界研究（RWS）得到越来越多的关注。但是在慢性伤口领域,大多数患者的病情复杂,RCT的严格纳入和排除标准缺乏实际应用价值。RWS在临床医疗实践、药物与医疗器械监管和卫生技术评估等方面提供了更接近真实医疗环境的数据,但RWS也存在一些待解决的问题,如诊断标准未统一、...     

转移性肾细胞癌免疫治疗多中心真实世界研究

目的评估国内应用程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)单抗治疗晚期转移性肾细胞癌(mRCC)的疗效和不良反应。方法回顾性分析2016年10月至2022年2月解放军总医院第三医学中心、解放军总医院第五医学中心、华中科技大学同济医学院附属同济医院、中南大学湘雅三医院、上海交通大学医学院附属仁济医院、中山大学孙逸仙纪念医院共117例应用PD-1单抗治疗的晚期mRCC患者的临床资料。男87例(74.4%), 女30例(25.6%);年龄(57.9 ± 10.9)岁, 体质指数(23.6 ± 3.4)kg/m2;有吸烟史79例(67.5%), 高血压病44例(37.6%), 糖尿病19例(16.2%)。美国东部肿瘤协作组(ECOG)评分0分70例(59.8%), 1分39例(33.3%), 2分5例(4.3%), 3分3例(2.5%)。101例(86%)既往行肾切除术。病理类型为肾透明细胞癌104例(88.9%), 乳头状肾细胞癌8例(6.8%), 嫌色细胞癌2例(0.9%), 集合管癌2例(0.9%), 嗜酸细胞癌1例(0.08%)。患者诊断为mRCC后行PD-1单抗单药或联合靶向药物治疗。分析总体...     

真实世界下中医药治疗晚期食管癌的临床疗效研究

目的 利用真实医疗环境中的电子病历系统临床资料和随访数据,评价中医药治疗食管癌的临床疗效。方法 收集2014年1月至2018年12月河南省中医院、河南中医药大学第一附属医院、河南省肿瘤医院肿瘤科食管癌患者共计336例,通过建立数据库,根据是否联合中医治疗分为两组,观察组接受西医治疗的基础上联合中医药治疗,对照组仅接受西医治疗,观察比较两组的临床疗效、患者Karnofsky功能状态评分、生命质量调查量表（QLQ-C30）评分及不良反应情况。结果 观察组患者客观缓解率（objective response rate,ORR）与对照组比较,差异无统计学意义（P>0.05）,但观察组疾病控制率（disease control rate,DCR）高于对照组,差异有统计学意义（P<0.05）;观察组3年累积生存率显著高于对照组,差异具有统计学意义;治疗后两组患者KPS、QLQ-C30评分均较治疗前升高（P<0.05）,且观察组上述评分升高较对照组更显著;消化道不良反应、神经毒性发生率观察组低于对照组,两组比较差异有统计学意义（P<0.05）;而两组患者白细胞降低率、血小板减...     

基于恶性肿瘤真实世界研究需求的中医术语标准化研究现状及思考

基于真实世界的临床研究是能体现中医药诊疗疾病特色的一种有效研究手段,而从真实世界中获取客观、标准、正确的第一手数据是实现真实世界临床研究的首要前提。目前,在恶性肿瘤的临床研究中,来自真实世界的证据越来越受到关注。但是在实际科研过程中,中医名词术语的复杂性、多样性都给中医肿瘤临床信息的量化获得带来一定的障碍,所以如何对中医肿瘤名词术语进行标准化研究以满足真实世界研究信息提取的需求是目前亟待解决的问题,本文系统回顾了既往中医名词术语规范化所取得的进展,提出了现阶段基于真实世界研究需求的中医肿瘤名词术语标准化存在的问题,并提出解决的研究途径,希望为基于真实世界的具有中医特色肿瘤临床科研工作提供思路和方法。     

真实世界研究在骨关节炎临床实践指南制定中的作用与思考

真实世界研究正在成为医疗卫生领域关注的重点,尤其是其对于临床决策的作用和意义。在已发布的几部骨关节炎临床实践指南中,针对同一临床问题的推荐意见等级存在差别。这种差异可能与证据的来源以及评价方法有关。传统临床随机对照试验由于研究对象在选择方面的限制可能导致无法将研究结果从部分推广到整体。为了阐释真实世界研究的概念以及说明真实世界研究在临床实践指南制定方面的作用,本综述以现有的骨关节炎临床实践指南为例,对真实世界研究的一些重要内容概述并对其在指南制定中发挥的可能作用进行探讨,以期为未来的临床实践指南制定提供理论指导。     

中药联合西地那非治疗中国勃起功能障碍患者的真实世界研究

目的:观察真实世界中药联合西地那非治疗中药无效型勃起功能障碍(ED)疗效及安全性。方法:选取1038例中药治疗无效(服用4周中药,治疗后IIEF-5评分改善率30%且≤21分)的ED患者,重新辨证为肾阳虚证、肾阴虚证,中药同时联合西地那非100 mg性生活前1 h服用,在2、4周后观察患者IIEF-5、勃起硬度分级(EHS)、性生活日志问题2(SEP2)、性生活日志问题3(SEP3)、中医证候评分及血常规、尿常规、肝功能(ALT)、肾功能(BUN、Cr)等指标,并与治疗前对比。结果:所有患者未发现严重的不良反应。治疗2、4周后IIEF-5评分[(16.96±2.55)分、(19.41±2.82)分]均有不同程度提高,差异有统计学意义(P0.05);治疗4周后EHS4比例(44.58%)上升,与治疗前EHS4(3.36%)相比有统计学差异(P0.05);治疗2、4周后,SEP2肯定回答的比例分别为90.49%,96.95%,与治疗前(38.11%)比较,均有统计学差异(P﹤0.05)。治疗2、4周后,SEP3肯定回答的比例分别为63.77%、89.73%,与治疗前(22.01%)比较,均有统计学差异(P﹤0.05)。结论:真实世界研究发现中药联合西地那非治疗ED是安全、有效的,能有效提高ED患者IIEF5评分,提高勃起硬度。     

腹腔镜与开腹肝切除术治疗肝细胞癌临床疗效的真实世界比较研究

背景与目的：目前,腹腔镜肝切除术治疗肝细胞癌(HCC)的适应证已逐渐趋同于开腹肝切除术,腹腔镜肝切除术的可行性、安全性、有效性也逐步得到证实。但在手术方式的选择上外科医师往往存在选择偏倚,故腹腔镜和开腹肝切除术的选择也有待在不同的人群和医学中心仔细评估,且时至今日,仍有学者对腹腔镜肝切除术的不良肿瘤学结局心存疑虑。因此,本研究分析比较腹腔镜与开腹肝切除术治疗HCC的临床疗效。方法：回顾性分析2016年1月1日—2020年12月31日在中南大学湘雅医院517例因HCC施行肝切除术的患者临床资料。其中,196例行腹腔镜肝切除术(腹腔镜组),321例行开腹肝切除术(开腹手术组)。分析比较两组患者一般资料、围手术期情况及随访指标。结果：一般资料中,腹腔镜组与开腹手术组患者的肿瘤分期、肿瘤直径、术前白蛋白水平及肝切除部位方面的差异有统计学意义(均P<0.05),其余差异无统计学意义(均P>0.05)。围手术期指标中,腹腔镜组的中位术中出血量(200.00 mL vs. 300.00 mL)、术后中位住院时间(6 d vs. 8 d)、术后肝功能恢复、术后并发症发生率(6.63%vs....     

基于真实世界回顾性分析糖皮质激素干预IgA肾病的临床研究

目的:评估糖皮质激素对IgA肾病的疗效性与安全性。方法:基于真实世界研究方法，选取2009年05月—2015年05月于杭州市中医院经活检证实IgAN的患者，分为糖皮质激素联合RAS阻断剂治疗组和单用RAS阻断剂治疗组。比较两组患者的一般资料及两种治疗方案的疗效和副作用，分析影响IgAN疾病进展的因素；同时比较初始激素剂量大小对治疗疗效及副作用的发生率。结果:(1)共纳入符合标准IgAN患者共287例，除年龄和基线24 h蛋白尿外，两组间一般资料均无差异。激素组M1、S1、新月体比例高于RAS组；(2)激素组预后优于RAS组，预后与激素初始剂量无相关性。感染发生率激素组高于RAS组，常规剂量激素组高于小剂量激素组；(3)当基线24 h蛋白尿>0.75 g/d,或基线eGFR≤90 ml·min^-1·1.73 m^-2,或肾脏病理提示球性硬化、M1、S1、C1时，激素组肾脏预后优于RAS组；(4)多因素COX比例风险模型提示糖皮质激素是影响IgAN疾病进展的独立因素。结论:在尿蛋白定量>0.75 g/d,或肾脏病理提示M1、S1、C1情...     

直接抗病毒药物在丙型肝炎真实世界中的有效性和安全性

正【内容简介】本视频重点介绍丙型肝炎现有诊疗指南中重点内容,指出有效的抗病毒治疗可以彻底清除病毒,降低肝硬化和肝细胞癌发生,其生存率可大大提高,目前丙型肝炎被认为是一种可以治愈的疾病。目前聚乙二醇化干扰素(peginterferon,PegIFN)联合利巴韦林(Riboviron,RBV)是全球标准抗丙型肝炎病毒治疗方案;近年来欧美国家相继上市了针对丙型肝炎病毒不同靶位点的多种直接抗病毒药物(direct-acting antiviral agents,DAAs),其具有口服方便、疗程缩短、不良反应减少、患者耐受性良好等多种优势,提高了患者服药的依从性,其疗效也在原来标准治疗方案PegIFN     

新型疝穿戴装置预防腹股沟疝修补术后早期并发症多中心真实世界研究

目的 基于真实世界数据探讨应用新型疝穿戴装置（HWD）预防腹股沟疝修补术后并发症的安全性和临床价值。方法 采用前瞻性、多中心登记队列设计，纳入2022-03-01至2022-08-31全国共53家医院收治的497例行腹股沟疝修补术病人，术后均使用HWD对手术区域进行压迫。随访并分析术后血清肿发生情况和术后疼痛评分，使用卡罗莱纳舒适量表（CCS）评估生活质量，并评价HWD的使用满意度。结果 497例病人中，手术方式以腹腔镜腹股沟疝修补术为主，占91.3%；修补材料以轻量聚丙烯补片为主，占84.7%；手术时间为60（49～80）min。术后1个月共有489例完成随访，随访率为98.4%。血清肿总体发生率为7.2%，腹腔镜手术病人中发生率为7.4%，开放手术病人中发生率为4.7%。在使用HWD前、使用HWD当天、术后1周和术后1个月，总体病人VAS评分分别为（2.9±1.9）分、（2.3±1.9）分、（1.5±1.6）分、（1.0±1.2）分。与使用HWD前相比，使用HWD当天病人VAS评分显著降低（P<0.001）。术后1周和术后1个月，总体病人的CCS评分均处于较低水平，分别为（2...     

结直肠癌患者居住地与手术特征的关系：基于DACCA的真实世界数据研究

目的 分析当前版本的华西肠癌数据库(Database from Colorectal Cancer,DACCA)中结直肠癌患者的居住地对手术特征的影响。方法 本次数据分析选取的DACCA版本为2023年1月23日更新版。纳入分析的指标包括：分组指标为居住地，手术特征指标有手术时机、手术性质、手术扩大切除、括约肌间切除术(intersphincteric resection,ISR)类型、保肛意愿及保肛与否。将患者按照居住地分为成都市内患者、四川省非成都市内患者、四川省外患者3组，对不同居住地患者的手术特征指标进行对比分析。结果 按照筛选条件从DACCA中共获得数据6 832条。经统计学分析发现，无论是结肠癌患者还是直肠癌患者，不同居住地患者的手术时机(H=1.665,P=0.435;H=4.153,P=0.125)和手术性质(χ²=1.586,P=0.453；χ²=0.990,P=0.610)分布情况比较差异均未见有统计学意义；对于直肠癌患者，不同居住地患者的ISR类型(H=0.514,P=0.773)、保肛意愿(χ²=...     

尿动力学检查中液体和气体传导系统压力测定的真实世界数据对比研究

目的:探讨采用液体测压导管(WFC)和气体测压导管(ACC)行尿动力学检查的差异以及检查结果是否可以互换。方法:回顾性分析2014年1月至2020年12月北京博爱医院接受尿动力学检查的2 147例患者的检查结果,共有膀胱测压数据2 538次。WFC组1 299次,男856次,女443次;年龄37(24,50)岁;病程1...     

结直肠癌患者年龄与住院流程的关系：基于DACCA的真实世界数据研究

目的 分析目前版本的华西肠癌数据库(Database from Colorectal Cancer,DACCA)中,华西医院作为区域性中心所服务的结直肠患者人群的年龄对住院流程的影响。方法 本次数据分析选取的DACCA版本为2022年1月5日更新版,其中分析的数据项目包括：年龄、入院日期、手术日期、出院日期、术前住院时间、术后住院时间、住院总时间及管理流程,并按年龄分为≤45(年轻组)、46～64(中年组)及≥65岁(老年组)3个年龄段。结果 按照条件筛选DACCA数据库,获得8 013条可分析数据行,数据涵盖2005–2022年。患者的年龄为14～104岁、(58.01±13.52)岁。年龄特征性分析结果显示：年龄与术后住院时间的关系无统计学意义(P>0.05),但是术前住院时间(P=0.001)和总住院时长(P=0.005)与年龄呈正相关。其中,老年组的术前住院时间相对更长(P=0.021),青年组的总住院时间相对更长(P=0.028)。此外,不同年龄组的结直肠癌患者在管理流程上的差异存在统计学意义(χ²=32.824,P<0.05),但就每个流程...     

前列腺癌患者手术去势与药物去势的去势效果及相关不良反应比较的真实世界研究

目的:通过回顾性分析总结真实世界中手术去势与药物去势对前列腺癌患者的去势效果以及相关不良反应的影响，从而为前列腺癌患者内分泌治疗的选择提供现实指导。方法:收集2014年1月—2019年1月在川北医学院附属医院行手术去势(130例)和药物去势(114例)的前列腺癌患者资料，包括患者治疗前体重指数(body mass index, BMI)、空腹血糖(fasting blood glucose, FBG)、甘油三酯(triglyceride, TG)、血清总胆固醇(serum total cholesterol, TC)、尿酸(uric acid, UA)、高密度脂蛋白(high-density lipoprotein, HDL)、低密度脂蛋白(low-density lipoprotein, LDL)、前列腺特异性抗原(prostate specific antigen, PSA)、睾酮(testosterone, T)及Gleason评分等检验指标，并使用国际前列腺症状评分(IPSS)以及前列腺癌患者生活质量子量表(QLQ-PR25)进行相关评分，以手术日或第1次注射促黄体生成激素释放...     

结直肠癌患者BMI影响手术难度和手术反应:基于DACCA的真实世界数据研究

目的分析当前版本的华西肠癌数据库(Database from Colorectal Cancer,DACCA)中的结直肠癌患者的体质量指数(BMI)对手术难度和手术反应的影响。方法本次数据分析选取DACCA版本为2021年9月22日更新版,分析的数据项目包括BMI、手术时长、解剖难度、骨盆狭窄程度、腹部肥胖状态、术区粘连情况、系膜异常情况、组织/脏器肥大、术区肠管质量、手术总体反应评价、体温升高情况、排气间隔天数、疼痛程度和精神状态,以中国成人体质指数分类方法将患者分为偏瘦(BMI<18.5 kg/m²)、正常(BMI为18.5~23.9 kg/m²)、超重(BMI为24.0~27.9 kg/m²)及肥胖(BMI≥28.0 kg/m²)。结果按照本次研究的筛选条件从DACCA中获得6311条有效数据。①BMI对手术难度的影响:BMI与手术时长呈较弱的正相关(r_s=0.096,P<0.001)。超重和肥胖患者更易出现解剖异常(r_s=0.385,P<0.001)、骨盆狭窄(r_s=0.386,P<0.001)、腹部肥胖(r_s=0.567,P<0.001)、术区粘连(r_s=0.043,P=0.004)。不同BMI患者的组织/脏器肥大情况存在差异(χ²=39.988,P<0.001)。还发现偏瘦患者出现术区粘连时易发展为“极重粘连”且易发生“系膜挛缩、短小、固定”,而肥胖患者则易发生“系膜肥厚”。不同BMI患者术区肠管质量比较差异无统计学意义(P>0.05)。②BMI对于手术反应的影响:BMI与手术总体反应呈较弱的正相关(r_s=0.049,P=0.001)且肥胖患者中对手术总体反应严重者占比最高。BMI与患者的疼痛程度呈较弱的负相关(r_s=–0.058,P<0.001)且偏瘦患者更易出现需要药物控制的疼痛。不同BMI患者的体温升高情况、排气间隔天数、精神状态比较差异均无统计学意义(P>0.05)。结论BMI偏高可能会使结直肠癌患者的手术难度增大,主要体现在手术时长、解剖难度、骨盆狭窄程度、腹部肥胖状态、术区粘连情况、系膜异常情况、组织/脏器肥大等指标;BMI偏高对手术反应总体而言较小,尽管会影响手术后总体反应状态,却不会影响体温升高情况、排气间隔天数、精神状态等指标。